Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Måttlig dos cyklofosfamid för förvärvad aplastisk anemi hos barn

21 november 2013 uppdaterad av: Xiaofan Zhu
Svår aplastisk anemi (SAA) kännetecknas av utarmningen av hematopoetiska prekursorer i samband med livshotande komplikationer. Högdos cyklofosfamid har visat sig ge ett fullständigt svar (CR) hos vuxna och barn med SAA. Den optimala dosen av cyklofosfamid för patienter i barndomen är dock fortfarande oklar. Så vi utforskar den idealiska dosen av cyklofosfamid för behandling av barn med SAA.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Tisdale et al. (2000,2002) försökte jämföra immunsuppression med ATG/CSA med högdos cyklofosfamid (50 mg/kg/d under 4 dagar i följd) plus CSA i en randomiserad studie av nydiagnostiserade vuxna med SAA. Båda grupperna fick CSA som en del av behandlingsregimen. Försöket avslutades dock i förtid på grund av överdriven sjuklighet bland patienterna som behandlades i cyklofosfamidarmen. De dokumenterade att invasiva svampinfektioner var allvarliga bland cyklofosfamidgruppen. Mellan januari 2008 och maj 2009, på vår avdelning, inkluderades nio pediatriska patienter med diagnosen SAA i en studie med lägre dos av cyklofosfamid med 30 mg/kg/dag under 4 dagar i följd och kombination med CSA, denna studie visar lovande för barn med svår aplastisk anemi. Nu vill vi utforska doseringen av cyklofosfamid.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Department of Pediatrics,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Acquired Childhood Severe Aplastic Anemi (SAA)

Exklusions kriterier:

  • inte barndom och förvärvad svår aplastisk anemi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: måttlig dos cyklofosfomid
Läkemedel: cyklofosfamid, cyklosporin A

Läkemedel, cyklofosfamid, cyklofosfamid (30 mg/kg/dag) administrerat intravenöst (IV) under 1 timme under 4 dagar i följd Läkemedel, cyklofosfamid A, 5 mg-12 mg/kg.d, CSA administrerades oralt 40 dagar efter den fjärde dosen av cyklofosfamid och underhålls i 3 år. Dosen av CSA justerades för att bibehålla dalkoncentrationen av läkemedel över 150 μg/L och maximal läkemedelskoncentration över 300 μg/L.

Läkemedel, human granulocytkolonistimulerande faktor (rhG-CSF), 5 μg/kg/dag subkutant med start 24 timmar efter den fjärde dosen av cyklofosfamid, och den drogs ut när ANC var >1×109/L.

Andra namn:
  • Drog, Mesnaum

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svaret av måttlig dos cyklofosfamid för förvärvad aplastisk anemi i barndomen
Tidsram: 36 månader
Fullständig respons (CR) definierades som att uppnå normala nivåer av hemoglobin justerat för ålder, trombocytantal >100×109/L och ANC>1,5×109/L. Partiell respons (PR) definierades som transfusionsoberoende, retikulocytantal >30×109/L, trombocytantal >30×109/L och ANC >0,5×109/L över baslinjen. Fortsatt transfusionsbehov eller död var bevis på inget svar (NR).
36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningen av måttlig dos cyklofosfamid för förvärvad aplastisk anemi i barndomen
Tidsram: 36 månader

Att rapportera dödligheten och dödsorsaken, infektionsfrekvensen och de patogena bakterierna, särskilt svampinfektionsfrekvensen.

För att rapportera annan toxicitet.
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Xiaofan Zhu

Utredare

  • Huvudutredare: Xiaifan Zhu, MD, Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2012

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2015

Avslutad studie (Förväntat)

1 mars 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 november 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2013

Första postat (Uppskatta)

26 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

26 november 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2013

Senast verifierad

1 november 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • YL20102601

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Aplastisk anemi

Kliniska prövningar på cyklofosfamid, cyklosporin A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera