Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Moderat dose cyklofosfamid for barndomservervet aplastisk anemi

21. november 2013 oppdatert av: Xiaofan Zhu
Alvorlig aplastisk anemi (SAA) er preget av utarming av hematopoietiske forløpere assosiert med livstruende komplikasjoner. Høydose cyklofosfamid har vist seg å gi en fullstendig respons (CR) hos voksne og barn med SAA. Den optimale dosen av cyklofosfamid for pasienter i barndommen er imidlertid fortsatt uklar. Så vi utforsker den ideelle dosen av cyklofosfamid for behandling av barn med SAA.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Tisdale et al. (2000,2002) forsøkte å sammenligne immunsuppresjon ved bruk av ATG/CSA med høydose cyklofosfamid (50 mg/kg/d i 4 påfølgende dager) pluss CSA i en randomisert studie av nylig diagnostiserte voksne med SAA. Begge gruppene fikk CSA som en del av behandlingsregimet. Imidlertid ble forsøket avsluttet for tidlig på grunn av overdreven sykelighet blant pasientene som ble behandlet i cyklofosfamid-armen. De dokumenterte at invasive soppinfeksjoner var alvorlige blant cyklofosfamidgruppen. Mellom januar 2008 og mai 2009, i vår avdeling, ble ni pediatriske pasienter med diagnosen SAA inkludert i en studie med lavere dose cyklofosfamid med 30 mg/kg/dag i 4 påfølgende dager og kombinasjon med CSA, denne studien viser lovende for barn med alvorlig aplastisk anemi. Nå vil vi utforske doseringen av cyklofosfamid.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Department of Pediatrics,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ervervet alvorlig aplastisk anemi (SAA)

Ekskluderingskriterier:

  • ikke barndom og ervervet alvorlig aplastisk anemi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: moderat dose cyklofosfomid
Legemiddel: cyklofosfamid, cyklosporin A

Medikament, cyklofosfamid, cyklofosfamid (30 mg/kg/dag) administrert intravenøst ​​(IV) over 1 time i 4 påfølgende dager Medikament, cyklofosfamid A,5mg-12mg/kg.d,CSA ble administrert oralt 40 dager etter den fjerde dosen av cyklofosfamid og vedlikeholdt i 3 år. Dosen av CSA ble justert for å opprettholde den laveste legemiddelkonsentrasjonen over 150 μg/L og den maksimale legemiddelkonsentrasjonen over 300 μg/L.

Medikament, human granulocyttkolonistimulerende faktor (rhG-CSF), 5 μg/kg/dag subkutant med start 24 timer etter den fjerde dosen av cyklofosfamid, og den ble trukket tilbake når ANC var >1×109/L.

Andre navn:
  • Drug, Mesnaum

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Svaret av moderat dose cyklofosfamid for barndomservervet aplastisk anemi
Tidsramme: 36 måneder
Fullstendig respons (CR) ble definert som å oppnå normale nivåer av hemoglobin justert for alder, antall blodplater >100×109/L og ANC>1,5×109/L. Partiell respons (PR) ble definert som transfusjonsuavhengighet, retikulocyttantall >30×109/L, blodplateantall >30×109/L og ANC >0,5×109/L over baseline. Vedvarende transfusjonsbehov eller død var bevis på ingen respons (NR).
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkningen av moderat dose cyklofosfamid for barndomservervet aplastisk anemi
Tidsramme: 36 måneder

Å rapportere dødsraten og dødsårsaken, infeksjonsraten og patogene bakterier, spesielt soppinfeksjonsraten.

For å rapportere annen toksisitet.
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xiaofan Zhu

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Xiaifan Zhu, MD, Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2012

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2015

Studiet fullført (Forventet)

1. mars 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

26. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. november 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2013

Sist bekreftet

1. november 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • YL20102601

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aplastisk anemi

Kliniske studier på cyklofosfamid, cyklosporin A

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Oman

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere