Ciclofosfamide a dose moderata per l'anemia aplastica acquisita nell'infanzia
21 novembre 2013 aggiornato da: Xiaofan Zhu
L'anemia aplastica grave (SAA) è caratterizzata dalla deplezione dei precursori ematopoietici associata a complicazioni potenzialmente letali.
È stato riscontrato che la ciclofosfamide ad alte dosi produce una risposta completa (CR) negli adulti e nei bambini con SAA. Tuttavia, il dosaggio ottimale di ciclofosfamide per i pazienti durante l'infanzia rimane poco chiaro.
Quindi esploriamo il dosaggio ideale di ciclofosfamide per il trattamento dei bambini con SAA.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tisdale et al. (2000,2002) hanno tentato di confrontare l'immunosoppressione utilizzando ATG/CSA con ciclofosfamide ad alte dosi (50 mg/kg/giorno per 4 giorni consecutivi) più CSA in uno studio randomizzato su adulti con nuova diagnosi di SAA.
Entrambi i gruppi hanno ricevuto CSA come parte del regime di trattamento.
Tuttavia, lo studio è stato interrotto prematuramente a causa dell'eccessiva morbilità tra i pazienti trattati nel braccio ciclofosfamide.
Hanno documentato che le infezioni fungine invasive erano gravi nel gruppo ciclofosfamide.
Tra gennaio 2008 e maggio 2009, nel nostro dipartimento, nove pazienti pediatrici con diagnosi di SAA sono stati arruolati in uno studio con una dose più bassa di ciclofosfamide con 30 mg/kg/giorno per 4 giorni consecutivi e in combinazione con CSA, questo studio mostra risultati promettenti per i bambini con grave anemia aplastica. Ora vogliamo esplorare il dosaggio della ciclofosfamide.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
30
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Department of Pediatrics,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Anemia aplastica grave acquisita infantile (SAA)
Criteri di esclusione:
- non infantile e grave anemia aplastica acquisita
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: ciclofosfomide a dose moderata
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Farmaco, ciclofosfamide, ciclofosfamide (30 mg/kg/die) somministrato per via endovenosa (IV) per 1 ora per 4 giorni consecutivi Farmaco, ciclosporina A, 5 mg-12 mg/kg.d, CSA è stato somministrato per via orale 40 giorni dopo la quarta dose di ciclofosfamide e mantenuto per 3 anni. La dose di CSA è stata aggiustata per mantenere la concentrazione minima del farmaco superiore a 150 μg/L e la concentrazione massima del farmaco superiore a 300 μg/L. Farmaco, fattore stimolante le colonie di granulociti umani (rhG-CSF), 5 μg/kg/die per via sottocutanea a partire da 24 ore dopo la quarta dose di ciclofosfamide, ed è stato sospeso quando l'ANC era >1×109/L.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La risposta della ciclofosfamide a dose moderata per l'anemia aplastica acquisita dall'infanzia
Lasso di tempo: 36 mesi
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La risposta completa (CR) è stata definita come il raggiungimento di livelli normali di emoglobina aggiustati per età, conta piastrinica >100×109/L e ANC>1,5×109/L.
La risposta parziale (PR) è stata definita come indipendenza dalla trasfusione, conta reticolocitaria >30×109/L, conta piastrinica >30×109/L e ANC >0,5×109/L al di sopra del basale.
La persistenza della necessità di trasfusioni o il decesso è stata la prova di nessuna risposta (NR).
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36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'effetto collaterale della ciclofosfamide a dose moderata per l'anemia aplastica acquisita dall'infanzia
Lasso di tempo: 36 mesi
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Riportare il tasso di mortalità e la causa di morte, il tasso di infezione ei batteri patogeni, in particolare il tasso di infezione fungina. Da segnalare altra tossicità. |
36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Xiaifan Zhu, MD, Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2012
Completamento primario (Anticipato)
1 marzo 2015
Completamento dello studio (Anticipato)
1 marzo 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 novembre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 novembre 2013
Primo Inserito (Stima)
26 novembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
26 novembre 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 novembre 2013
Ultimo verificato
1 novembre 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Anemia
- Anemia, aplastica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori enzimatici
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Inibitori della calcineurina
- Ciclofosfamide
- Ciclosporina
- Ciclosporine
Altri numeri di identificazione dello studio
- YL20102601
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