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Cyclophosphamide à dose modérée pour l'anémie aplasique acquise chez l'enfant

21 novembre 2013 mis à jour par: Xiaofan Zhu
L'anémie aplasique sévère (AAS) est caractérisée par la déplétion des précurseurs hématopoïétiques associée à des complications potentiellement mortelles. Le cyclophosphamide à haute dose s'est avéré produire une réponse complète (RC) chez les adultes et les enfants atteints d'AAS. Cependant, la posologie optimale de cyclophosphamide pour les patients dans l'enfance reste incertaine. Nous explorons donc le dosage idéal de cyclophosphamide pour le traitement des enfants atteints d'AAS.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Tisdale et al. (2000,2002) ont tenté de comparer l'immunosuppression utilisant ATG/CSA avec du cyclophosphamide à haute dose (50 mg/kg/j pendant 4 jours consécutifs) plus CSA dans un essai randomisé d'adultes nouvellement diagnostiqués avec AAS. Les deux groupes ont reçu CSA dans le cadre du régime de traitement. Cependant, l'essai a été interrompu prématurément en raison d'une morbidité excessive parmi les patients traités dans le bras cyclophosphamide. Ils ont documenté que les infections fongiques invasives étaient graves dans le groupe cyclophosphamide. Entre janvier 2008 et mai 2009, dans notre service, neuf patients pédiatriques ayant reçu un diagnostic d'AAS ont participé à une étude avec une dose plus faible de cyclophosphamide à 30 mg/kg/jour pendant 4 jours consécutifs et en association avec l'ASC. Cette étude s'avère prometteuse pour les enfants atteints de anémie aplasique sévère. Maintenant, nous voulons explorer le dosage du cyclophosphamide.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Department of Pediatrics,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Anémie aplasique sévère acquise de l'enfance (AAS)

Critère d'exclusion:

  • pas l'enfance et l'anémie aplasique sévère acquise

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: cyclophosphomide à dose modérée
Médicament: cyclophosphamide, cyclosporine A

Médicament, cyclophosphamide, cyclophosphamide (30 mg/kg/jour) administré par voie intraveineuse (IV) pendant 1 h pendant 4 jours consécutifs Médicament, cyclosporine A, 5 mg-12 mg/kg.d, CSA a été administré par voie orale 40 jours après la quatrième dose de cyclophosphamide et entretenu pendant 3 ans. La dose de CSA a été ajustée pour maintenir la concentration minimale du médicament au-dessus de 150 μg/L et la concentration maximale du médicament au-dessus de 300 μg/L.

Médicament, facteur de stimulation des colonies de granulocytes humains (rhG-CSF), 5 μg/kg/jour par voie sous-cutanée en commençant 24 heures après la quatrième dose de cyclophosphamide, et il a été retiré lorsque l'ANC était > 1 × 109/L.

Autres noms:
  • Drogue,Mesnaüm

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La réponse du cyclophosphamide à dose modérée pour l'anémie aplasique acquise chez l'enfant
Délai: 36 mois
La réponse complète (RC) a été définie comme l'atteinte de taux d'hémoglobine normaux ajustés en fonction de l'âge, d'une numération plaquettaire > 100 × 109/L et d'un ANC > 1,5 × 109/L. La réponse partielle (RP) a été définie comme l'indépendance transfusionnelle, le nombre de réticulocytes > 30 × 109/L, le nombre de plaquettes > 30 × 109/L et l'ANC > 0,5 × 109/L au-dessus de la ligne de base. La persistance du besoin de transfusion ou le décès était une preuve d'absence de réponse (NR).
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'effet secondaire du cyclophosphamide à dose modérée pour l'anémie aplasique acquise chez l'enfant
Délai: 36 mois

Pour signaler le taux de mortalité et la cause du décès, le taux d'infection et les bactéries pathogènes, en particulier le taux d'infection fongique.

Pour signaler une autre toxicité.
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xiaofan Zhu

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Xiaifan Zhu, MD, Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2012

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2015

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 mars 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 novembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2013

Première publication (Estimation)

26 novembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

26 novembre 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2013

Dernière vérification

1 novembre 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • YL20102601

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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