中等剂量环磷酰胺治疗儿童获得性再生障碍性贫血
2013年11月21日 更新者：Xiaofan Zhu
严重再生障碍性贫血 (SAA) 的特征是与危及生命的并发症相关的造血前体细胞耗竭。
已发现大剂量环磷酰胺对患有 SAA 的成人和儿童产生完全反应 (CR)。然而，儿童患者环磷酰胺的最佳剂量仍不清楚。
因此我们探讨环磷酰胺治疗小儿SAA的理想剂量。
研究概览
详细说明
蒂斯代尔等人。 (2000,2002) 试图在新诊断的 SAA 成人随机试验中比较使用 ATG/CSA 与高剂量环磷酰胺（50 mg/kg/d，连续 4 天）加 CSA 的免疫抑制。
两组均接受 CSA 作为治疗方案的一部分。
然而，由于接受环磷酰胺治疗的患者发病率过高，该试验提前终止。
他们记录了侵袭性真菌感染在环磷酰胺组中很严重。
2008 年 1 月至 2009 年 5 月，在我们部门，9 名被诊断为 SAA 的儿科患者参加了一项研究，连续 4 天使用较低剂量的环磷酰胺 30mg/kg/天，并联合 CSA，该研究表明对患有 SAA 的儿童有希望重度再生障碍性贫血。现探讨环磷酰胺的剂量。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300020
- Department of Pediatrics,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 获得性儿童期严重再生障碍性贫血 (SAA)
排除标准：
- 不是童年和获得性严重再生障碍性贫血
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：中等剂量环磷酰胺
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药物，环磷酰胺，环磷酰胺 (30 mg/kg/day) 连续 4 天静脉注射 (IV) 超过 1 小时 药物，环孢素 A，5mg-12mg/kg.d，CSA 在第四剂环磷酰胺后 40 天口服给药并维持了3年。 调整CSA的剂量以维持药物谷浓度在150μg/L以上和药物峰浓度在300μg/L以上。 药物，人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF），第4剂环磷酰胺后24小时开始皮下注射5μg/kg/天，当ANC＞1×109/L时停药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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中等剂量环磷酰胺治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效观察
大体时间：36个月
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完全缓解 (CR) 定义为根据年龄调整后的血红蛋白达到正常水平、血小板计数 >100×109/L 和 ANC >1.5×109/L。
部分反应 (PR) 定义为不依赖输血、网织红细胞计数 >30×109/L、血小板计数 >30×109/L 和 ANC >0.5×109/L 高于基线。
输血需求持续存在或死亡是无反应 (NR) 的证据。
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36个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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中等剂量环磷酰胺治疗儿童获得性再生障碍性贫血的副作用
大体时间：36个月
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报告死亡率和死因，感染率和致病菌，特别是真菌感染率。 报告其他毒性。 |
36个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Xiaifan Zhu, MD、Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年3月1日
初级完成 (预期的)
2015年3月1日
研究完成 (预期的)
2015年3月1日
研究注册日期
首次提交
2013年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2013年11月21日
首次发布 (估计)
2013年11月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年11月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年11月21日
最后验证
2013年11月1日
更多信息
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