Ciclofosfamida en dosis moderada para la anemia aplásica adquirida en la niñez
21 de noviembre de 2013 actualizado por: Xiaofan Zhu
La anemia aplásica severa (SAA) se caracteriza por el agotamiento de los precursores hematopoyéticos asociados con complicaciones potencialmente mortales.
Se ha descubierto que la ciclofosfamida en dosis altas produce una respuesta completa (CR) en adultos y niños con SAA. Sin embargo, la dosis óptima de ciclofosfamida para pacientes en la infancia aún no está clara.
Así que exploramos la dosis ideal de ciclofosfamida para el tratamiento de niños con SAA.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tisdale et al. (2000, 2002) intentaron comparar la inmunosupresión usando ATG/CSA con dosis altas de ciclofosfamida (50 mg/kg/día durante 4 días consecutivos) más CSA en un ensayo aleatorizado de adultos recién diagnosticados con SAA.
Ambos grupos recibieron CSA como parte del régimen de tratamiento.
Sin embargo, el ensayo finalizó prematuramente debido a la morbilidad excesiva entre los pacientes tratados en el brazo de ciclofosfamida.
Documentaron que las infecciones fúngicas invasivas fueron graves entre el grupo de ciclofosfamida.
Entre enero de 2008 y mayo de 2009, en nuestro departamento, nueve pacientes pediátricos con diagnóstico de SAA se inscribieron en un estudio con dosis más bajas de ciclofosfamida con 30 mg/kg/día durante 4 días consecutivos y combinación con CSA, este estudio se muestra prometedor para niños con anemia aplásica severa. Ahora queremos explorar la dosis de ciclofosfamida.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
30
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Department of Pediatrics,Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 18 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Anemia Aplásica Severa Adquirida de la Infancia (SAA)
Criterio de exclusión:
- Anemia aplásica grave no infantil y adquirida
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: ciclofosfamida en dosis moderada
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Fármaco, ciclofosfamida, ciclofosfamida (30 mg/kg/día) administrados por vía intravenosa (IV) durante 1 h durante 4 días consecutivos Fármaco, ciclosporina A, 5 mg-12 mg/kg.d, CSA se administró por vía oral 40 días después de la cuarta dosis de ciclofosfamida y mantenido durante 3 años. La dosis de CSA se ajustó para mantener la concentración mínima del fármaco por encima de 150 μg/L y la concentración máxima del fármaco por encima de 300 μg/L. Fármaco, factor estimulante de colonias de granulocitos humanos (rhG-CSF), 5 μg/kg/día por vía subcutánea a partir de las 24 h de la cuarta dosis de ciclofosfamida, y se retiraba cuando el RAN era >1×109/L.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La respuesta de la ciclofosfamida en dosis moderadas para la anemia aplásica adquirida en la infancia
Periodo de tiempo: 36 meses
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La respuesta completa (RC) se definió como alcanzar niveles normales de hemoglobina ajustados por edad, recuento de plaquetas > 100 × 109/L y RAN > 1,5 × 109/L.
La respuesta parcial (RP) se definió como independencia transfusional, recuento de reticulocitos > 30 × 109/l, recuento de plaquetas > 30 × 109/l y RAN > 0,5 × 109/l por encima del valor inicial.
La persistencia del requerimiento de transfusión o la muerte fue evidencia de no respuesta (NR).
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36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El efecto secundario de la ciclofosfamida en dosis moderadas para la anemia aplásica adquirida en la infancia
Periodo de tiempo: 36 meses
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Informar la tasa de mortalidad y la causa de muerte, la tasa de infección y las bacterias patógenas, especialmente la tasa de infección por hongos. Para reportar otra toxicidad. |
36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaifan Zhu, MD, Department of Pediatrics, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2012
Finalización primaria (Anticipado)
1 de marzo de 2015
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de marzo de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de noviembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
26 de noviembre de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2013
Última verificación
1 de noviembre de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclofosfamida
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- YL20102601
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