Léčba fekální inkontinence kmenovými buňkami u dětí po zadní sagitální ano-rektoplastice
8. června 2014 aktualizováno: Sayed Bakry, Al-Azhar University
Terapeutický účinek kmenových buněk při fekální inkontinenci u dětí po zadní sagitální anorektoplastice
Problém inkontinence představuje značnou zátěž pro dítě i jeho rodiče.
Tito pacienti trpí dlouhodobým handicapem a potřebují podporu a sledování.
Bylo jasně prokázáno, že náklady spojené s těmito nemocemi jsou hlavní složkou obrazu výdajů na zdravotní péči, mohou přidávat stovky tisíc dolarů k nákladům na zdravotní péči, stejně jako ztrátu produktivity pracovní síly.
Léčba fekální inkontinence byla pro chirurgy po několik generací obtížnou výzvou, až dosud je současný tradiční chirurgický výsledek neuspokojivý.
Injekce mezenchymálních kmenových buněk může představovat novou atraktivní možnost léčby lézí análního svěrače.
Navíc experimentální poranění svalu análního svěrače u potkanů bylo úspěšně léčeno injekcemi kmenových buněk.
V této studii vědci vrhnou více světla na schopnost mezenchymálních kmenových buněk indukovat myogenezi a regenerovat anální svěrač u pacientů s fekální inkontinencí.
Bude to velmi užitečné pro mnoho egyptských pacientů.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Kmenová buňka je schopna tvořit různé tkáně pod určitými signály přijatými z těla.
Výzkum kmenových buněk u zvířat je na západě pokračujícím programem s plodnými výsledky.
Současné problémy s využitím kmenových buněk v klinické praxi vyřeší řadu nezodpovězených otázek.
Studovat potenciální terapeutické účinky lokální injekce mezenchymálních kmenových buněk u dětí s fekální inkontinencí (FI) po operaci zadní sagitální anorektoplastiky (PSARP) pro vysoký neperforovaný anální otvor.
Do této studie budou zahrnuty děti, které trpí FI po PSARP pro vysoký neperforovaný řitní otvor.
Autologní MSC ze vzorku kostní dřeně horního zadního hřebene kyčelního bude pacientům odebrán v celkové anestezii na vhodném čistém operačním sále.
Bude kultivován a injikován do defektu vnějšího análního svěrače pomocí přímého stimulátoru pena nebo ultrazvukového navádění.
Poté následuje 180 dní po injekci, aby se vyhodnotila schopnost mezenchymálních kmenových buněk indukovat myogenezi análního svěrače u pacientů s FI po PSARP.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
50
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Cairo
-
Nasr City, Cairo, Egypt
- Nábor
- Pediatric Surgery Outpatients Clinics - Al Hussien Hospital
-
Kontakt:
- Contact: Abdel-Wahab El-Okby, MD
- Telefonní číslo: +201001478100
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Refaat Ibrahiem El-Badawy, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 12 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
Muži Dětský věk: starší 2 let.
Pacient s FI. Po PSARP opravě vysoce neperforovaného řitního otvoru.
Absence růstu parazitů a infekčních bakterií po analýze stolice a kultivaci stolice.
-
Kritéria vyloučení:
Jakýkoli stupeň poranění míchy, systémová, neuronální paralýza nebo sakrální ageneze.
Absence svalové aktivity zjištěná EMG.
Ano-rektální poruchy, jako jsou nádory, fisury, anální nebo rektální prolaps a rektokéla.
Pozitivní kultivace stolice rezistentní na předoperační perorální antibiotickou terapii.
Předchozí injekce objemových látek na úrovni svěrače.
Imunokompromitovaný pacient.
Předchozí nežádoucí reakce na anestezii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Izolace kmenových buněk
Technika izolace kmenových buněk a technika injekce kmenových buněk Metoda izolace MSC z kostní dřeně bude provedena pomocí Ficoll-Paque techniky pro izolaci mononukleárních buněk s následnou separací MSC přilnutím k plastu. Nakonec budou buňky resuspendovány a spočítány pomocí hemocytometru. Mononukleované buňky budou kultivovány a inkubovány při 37 °C v atmosféře 95% relativní vlhkosti a 5% CO2. |
Injekce MSC pro léčbu insuficience análního svěrače je potenciální alternativní terapií pro pacienty s neperforovaným konečníkem, kteří podstoupili primární PSARP s pooperační FI.
V této studii bude jedna dávka 1,2 ml MSC rozdělena na 12 dílů po 0,1 ml MSC, dávky budou injikovány do análního svěrače kolem dokola do 12 míst vpichu podle hodinového meridiánu v celkové anestezii bez podání myorelaxancia.
Z horního zadního hřebene kyčelního bude pacientům odebráno 10 ml vzorku kostní dřeně pomocí heparinizované stříkačky v celkové anestezii na vhodném čistém operačním sále.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hlavní výsledná opatření
Časové okno: 24 týdnů
|
Skóre inkontinence
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení klinických parametrů
Časové okno: 24 týdnů
|
Toto včetně: Klinické hodnocení. Skóre kontinence. |
24 týdnů
|
|
Klinické hodnocení
Časové okno: 12 týdnů
|
Maximální interval suchosti za den bude měřen po injekci v den 1, 30 a 90.
|
12 týdnů
|
|
Klinické hodnocení
Časové okno: 24 týdnů
|
MRI studie svalů pánevního dna bude provedena po 90 dnech po injekci.
|
24 týdnů
|
|
Posouzení močového svěrače Posouzení močového svěrače (elektrofyziologická studie)
Časové okno: 48 týdnů
|
EMG studie bude provedena po 90, 180 dnech po injekci.
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Sayed Bakry, PhD, Al-Azhar University
- Studijní židle: Hala Gabr, MD, Cairo University
- Vrchní vyšetřovatel: Abdel-Wahab El-Okby, MD, Al-Azhar University
- Studijní židle: Naglaa Ali Gadallah, MD, Ain Shams University
- Studijní židle: Refaat El-Badawy, MD, Al-Azhar University
- Studijní židle: Wael Wael Abu El Khier, MD, Military Academy
- Studijní židle: Anthony Atala, MD, Director of the Wake Forest Institute for Regenerative Medicine
- Studijní židle: Mostafa Elbahrawy, MSc, Al-Azhar University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2013
Primární dokončení (Očekávaný)
1. září 2016
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. května 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. června 2014
První zveřejněno (Odhad)
11. června 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
11. června 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. června 2014
Naposledy ověřeno
1. června 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Azhar52980070 (Jiné číslo grantu/financování: Al Azhar University)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Technika vstřikování kmenových buněk
-
Ruijin HospitalShanghai Essight Bio Co.,LtdNábor