Studie farmakokinetiky a bezpečnosti rekombinantního fúzního proteinu faktoru VIIa (rVIIa-FP, CSL689) u pacientů s vrozeným deficitem faktoru VII
25. dubna 2017 aktualizováno: CSL Behring
Multicentrická, randomizovaná, otevřená, paralelní, jednodávková farmakokinetická studie rVIIa-FP (CSL689) u subjektů s vrozeným deficitem faktoru VII
Účelem této studie je prozkoumat farmakokinetiku (PK) a bezpečnost rVIIa-FP (CSL689) u celkem 10 až 16 dospělých mužů nebo žen s dědičným deficitem koagulačního faktoru VII (FVII).
Subjekty obdrží jednu dávku jejich rutinního substitučního produktu FVII (tj. buď rekombinantní aktivovaný koagulační FVII [rFVIIa, eptakog alfa (aktivovaný)] nebo FVII odvozený z plazmy [pdFVII]) jako komparátor a poté budou náhodně přiřazeni k jediná nízká dávka nebo jedna vysoká dávka studovaného produktu CSL689 (8 subjektů na dávkovou hladinu CSL689).
Sériové vzorky krve pro PK analýzu budou odebrány do 24 hodin po injekci eptacogu alfa (aktivovaného) nebo pdFVII a do 48 hodin po injekci CSL689.
Bezpečnost subjektu bude během studie rutinně monitorována.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Prokázaný vrozený nedostatek FVII.
- Věk ≥ 18 let.
- hladina FVII < 2 % normálních hladin.
- Minimálně 50 předchozích dnů expozice pdFVII (včetně koncentrátů protrombinového komplexu [PCC]) nebo rFVIIa.
Kritéria vyloučení:
- Tromboembolické příhody v anamnéze nebo rizikové faktory pro ně, včetně známé hluboké žilní trombózy.
- Inhibitor FVII nebo rFVIIa, aktuální nebo historický.
- Známá nebo suspektní přecitlivělost na křeččí protein, na CSL689 nebo na kteroukoli pomocnou látku CSL689.
- Známá nebo suspektní alergie na rFVIIa nebo křeččí protein.
- Velká operace do 1 měsíce před screeningem.
- Pokročilé aterosklerotické onemocnění (tj. známá anamnéza ischemické choroby srdeční nebo ischemické cévní mozkové příhody).
- Subjekty pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) s počtem lymfocytů diferenciace 4 (CD4)+ < 200/µl při screeningu.
- Použití zkoumané látky během 30 dnů před studií.
- Použití souběžné léčby, která není během studie povolena (tj. jiné inhibitory krevních destiček, desmopresin, inhibitory fibrinolýzy, pokud nejsou použity jako lokální léčba [např. při krvácení z úst])
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka CSL689
Jednorázová dávka rutinní substituční terapie FVII subjektu (buď eptakog alfa [aktivovaný] [tj. srovnávací léčivo 1] nebo pdFVII [tj. srovnávací léčivo 2]), následovaná jednou dávkou CSL689 v nízké dávce
|
Srovnávací lék 1: Rekombinantně aktivovaný FVII (rFVIIa). Subjekty s eptakogem alfa (aktivovaným) jako rutinní substituční terapií FVII dostanou ve studii jednu dávku eptacogu alfa (aktivovaného). Srovnávací lék 2: FVII získaný z plazmy (pdFVII). Subjekty s pdFVII jako rutinní substituční terapií FVII dostanou ve studii jednu injekci pdFVII.
Experimentální léčivo: Rekombinantní fúzní protein, spojující aktivovaný FVII s albuminem (rVIIa-FP).
Subjekty dostanou jednu dávku CSL689 buď v nízké dávce (skupina 1) nebo ve vysoké dávce (skupina 2)
|
|
Experimentální: Vysoká dávka CSL689
Jedna dávka rutinní substituční terapie FVII subjektu (buď eptakog alfa [aktivovaný] [tj. srovnávací léčivo 1] nebo pdFVII [tj. srovnávací léčivo 2]), následovaná jednou dávkou CSL689 ve vysoké dávce.
|
Srovnávací lék 1: Rekombinantně aktivovaný FVII (rFVIIa). Subjekty s eptakogem alfa (aktivovaným) jako rutinní substituční terapií FVII dostanou ve studii jednu dávku eptacogu alfa (aktivovaného). Srovnávací lék 2: FVII získaný z plazmy (pdFVII). Subjekty s pdFVII jako rutinní substituční terapií FVII dostanou ve studii jednu injekci pdFVII.
Experimentální léčivo: Rekombinantní fúzní protein, spojující aktivovaný FVII s albuminem (rVIIa-FP).
Subjekty dostanou jednu dávku CSL689 buď v nízké dávce (skupina 1) nebo ve vysoké dávce (skupina 2)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Konečný poločas plazmatické aktivity FVIIa
Časové okno: Až 48 hodin po injekci CSL689
|
Až 48 hodin po injekci CSL689
|
|
|
Maximální pozorovaná plazmatická aktivita FVIIa
Časové okno: Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
|
|
Plocha pod křivkou (AUC0-t)
Časové okno: Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
Plocha pod křivkou aktivity FVIIa v plazmě proti času od času 0 do posledního vzorku s kvantifikovatelnou aktivitou
|
Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková vůle
Časové okno: Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
Celková clearance plazmatické aktivity FVIIa
|
Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
|
Distribuční objem terminální fáze
Časové okno: Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
|
|
AUC(0-inf)
Časové okno: Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
Plocha pod křivkou aktivity FVIIa v plazmě proti času od času 0 extrapolovaná do nekonečna
|
Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
|
Postupné zotavení
Časové okno: Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
Přírůstkové obnovení aktivity plazmatického FVIIa
|
Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
|
Doba výskytu maximální pozorované plazmatické aktivity FVIIa
Časové okno: Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
Před injekcí a až v 9 časových bodech do 48 hodin po injekci
|
|
|
Počet subjektů s protilátkami proti ovariálnímu proteinu čínského křečka a FVII
Časové okno: Až 30 dní po injekci CSL689
|
Až 30 dní po injekci CSL689
|
|
|
Počet subjektů s inhibitory proti FVII
Časové okno: Až 30 dní po injekci CSL689
|
Až 30 dní po injekci CSL689
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Alex Veldman, CSL Behring
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. června 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. června 2015
První zveřejněno (Odhad)
12. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. dubna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. dubna 2017
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CSL689_1002
- 2014-002982-32 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .