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Studio della farmacocinetica e della sicurezza della proteina di fusione ricombinante del fattore VIIa (rVIIa-FP, CSL689) in pazienti con carenza congenita di fattore VII

25 aprile 2017 aggiornato da: CSL Behring

Studio farmacocinetico multicentrico, randomizzato, in aperto, a braccio parallelo, monodose, di rVIIa-FP (CSL689) in soggetti con deficit congenito di fattore VII

Lo scopo di questo studio è indagare la farmacocinetica (PK) e la sicurezza di rVIIa-FP (CSL689) in un totale di 10-16 adulti maschi o femmine con deficit ereditario del fattore VII della coagulazione (FVII). I soggetti riceveranno una singola dose del loro prodotto sostitutivo di FVII di routine (cioè FVII ricombinante della coagulazione attivata [rFVIIa, eptacog alfa (attivato)] o FVII derivato dal plasma [pdFVII]) come comparatore, e saranno quindi assegnati in modo casuale a un singola dose bassa o singola dose elevata del prodotto in studio CSL689 (8 soggetti per livello di dose CSL689). Verranno prelevati campioni di sangue seriali per l'analisi PK fino a 24 ore dopo l'iniezione di eptacog alfa (attivato) o pdFVII e fino a 48 ore dopo l'iniezione di CSL689. La sicurezza dei soggetti sarà regolarmente monitorata durante lo studio.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Site Reference # 5780001
      • Njmegen, Olanda, 6500
        • Site Reference 5280023

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Comprovato deficit congenito di FVII.
  • Età ≥ 18 anni.
  • Livello di FVII < 2% dei livelli normali.
  • Almeno 50 giorni di esposizione precedente a pdFVII (compresi i concentrati di complesso protrombinico [PCC]) o rFVIIa.

Criteri di esclusione:

  • Storia o fattori di rischio per eventi tromboembolici, inclusa la trombosi venosa profonda nota.
  • Inibitore del FVII o del rFVIIa, attuale o storico.
  • Ipersensibilità nota o sospetta alle proteine ​​di criceto, a CSL689 o a qualsiasi eccipiente di CSL689.
  • Allergia nota o sospetta al rFVIIa o alle proteine ​​di criceto.
  • Chirurgia maggiore entro 1 mese prima dello screening.
  • Malattia aterosclerotica avanzata (cioè, storia nota di cardiopatia ischemica o ictus ischemico).
  • Soggetti positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con cluster di differenziazione 4 (CD4)+ conta dei linfociti < 200/µL allo screening.
  • Uso di un agente sperimentale entro 30 giorni prima dello studio.
  • Uso di una terapia concomitante non consentita durante lo studio (ad esempio, altri inibitori piastrinici, desmopressina, inibitori della fibrinolisi, tranne se utilizzati come trattamento locale [p. es., per sanguinamenti orali])

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSL689 a basso dosaggio
Dose singola della terapia sostitutiva di FVII di routine del soggetto (eptacog alfa [attivato] [cioè, farmaco di confronto 1] o pdFVII [cioè, farmaco di confronto 2]), seguita da una singola dose di CSL689 alla dose bassa

Farmaco di confronto 1: FVII attivato ricombinante (rFVIIa). I soggetti con eptacog alfa (attivato) come terapia sostitutiva di routine con FVII riceveranno una singola dose di eptacog alfa (attivato) nello studio.

Farmaco di confronto 2: FVII derivato dal plasma (pdFVII). I soggetti con pdFVII come terapia sostitutiva di routine con FVII riceveranno una singola iniezione di pdFVII nello studio.

Droga sperimentale: proteina di fusione ricombinante, che lega il FVII attivato con l'albumina (rVIIa-FP). I soggetti riceveranno una singola dose di CSL689 a una dose bassa (braccio 1) o a una dose alta (braccio 2)
Sperimentale: CSL689 ad alto dosaggio
Dose singola della terapia sostitutiva di FVII di routine del soggetto (eptacog alfa [attivato] [cioè, farmaco di confronto 1] o pdFVII [cioè, farmaco di confronto 2]), seguita da una singola dose di CSL689 alla dose elevata.

Farmaco di confronto 1: FVII attivato ricombinante (rFVIIa). I soggetti con eptacog alfa (attivato) come terapia sostitutiva di routine con FVII riceveranno una singola dose di eptacog alfa (attivato) nello studio.

Farmaco di confronto 2: FVII derivato dal plasma (pdFVII). I soggetti con pdFVII come terapia sostitutiva di routine con FVII riceveranno una singola iniezione di pdFVII nello studio.

Droga sperimentale: proteina di fusione ricombinante, che lega il FVII attivato con l'albumina (rVIIa-FP). I soggetti riceveranno una singola dose di CSL689 a una dose bassa (braccio 1) o a una dose alta (braccio 2)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emivita terminale dell'attività del FVIIa plasmatico
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo l'iniezione di CSL689
Fino a 48 ore dopo l'iniezione di CSL689
Massima attività plasmatica di FVIIa osservata
Lasso di tempo: Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Area sotto la curva (AUC0-t)
Lasso di tempo: Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Area sotto l'attività plasmatica di FVIIa rispetto alla curva del tempo dal tempo 0 all'ultimo campione con attività quantificabile
Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Liquidazione totale
Lasso di tempo: Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Clearance totale dell'attività del FVIIa plasmatico
Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Volume di distribuzione della fase terminale
Lasso di tempo: Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
AUC(0-inf)
Lasso di tempo: Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Area sotto l'attività plasmatica di FVIIa rispetto alla curva del tempo dal tempo 0 estrapolata all'infinito
Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Recupero incrementale
Lasso di tempo: Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Recupero incrementale dell'attività del FVIIa plasmatico
Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Tempo di comparsa della massima attività plasmatica di FVIIa osservata
Lasso di tempo: Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Prima dell'iniezione e fino a 9 punti temporali fino a 48 ore dopo l'iniezione
Numero di soggetti con anticorpi contro la proteina ovarica di criceto cinese e FVII
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'iniezione di CSL689
Fino a 30 giorni dopo l'iniezione di CSL689
Numero di soggetti con inibitori del FVII
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'iniezione di CSL689
Fino a 30 giorni dopo l'iniezione di CSL689

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Direttore dello studio: Alex Veldman, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

12 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2017

Ultimo verificato

1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Eptacog alfa (attivato) o pdFVII

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