A rekombináns VIIa faktor fúziós fehérje (rVIIa-FP, CSL689) farmakokinetikájának és biztonságosságának vizsgálata veleszületett VII. faktorhiányban szenvedő betegeknél
2017. április 25. frissítette: CSL Behring
Az rVIIa-FP (CSL689) többközpontú, randomizált, nyílt elrendezésű, párhuzamos karú, egyadagos farmakokinetikai vizsgálata veleszületett VII. faktor hiányában szenvedő alanyokon
E vizsgálat célja az rVIIa-FP (CSL689) farmakokinetikájának (PK) és biztonságosságának vizsgálata összesen 10-16, öröklött VII-es véralvadási faktor (FVII) hiányban szenvedő férfi vagy nő esetében.
Az alanyok egyetlen adagot kapnak rutin FVII-pótló termékükből (vagyis vagy rekombináns aktivált koagulációs FVII-t [rFVIIa, eptakog alfa (aktivált)] vagy plazmaeredetű FVII-t [pdFVII]), majd véletlenszerűen besorolják őket egy a CSL689 vizsgálati termék egyszeri alacsony vagy egyszeri nagy dózisa (8 alany CSL689 dózisszintenként).
A PK-analízishez sorozatos vérmintákat az eptakog alfa (aktivált) vagy pdFVII injekció beadása után legfeljebb 24 órával, valamint a CSL689 injekció beadása után legfeljebb 48 órával kell venni.
Az alany biztonságát a vizsgálat során rendszeresen ellenőrizni fogják.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bizonyított veleszületett FVII-hiány.
- Életkor ≥ 18 év.
- FVII szint < a normál szint 2%-a.
- Legalább 50 korábbi expozíciós nap pdFVII-vel (beleértve a protrombin komplex koncentrátumokat [PCC-k]) vagy rFVIIa-val.
Kizárási kritériumok:
- A thromboemboliás események anamnézisében vagy kockázati tényezőiben, beleértve az ismert mélyvénás trombózist.
- FVII vagy rFVIIa gátló, jelenlegi vagy történelmi.
- Hörcsögfehérjével, CSL689-cel vagy a CSL689 bármely segédanyagával szembeni ismert vagy feltételezett túlérzékenység.
- Ismert vagy gyanított allergia rFVIIa-ra vagy hörcsögfehérjére.
- Nagy műtét a szűrés előtt 1 hónapon belül.
- Előrehaladott atheroscleroticus betegség (azaz ismert ischaemiás szívbetegség vagy ischaemiás stroke).
- Humán immunhiány vírus (HIV)-pozitív alanyok, akiknél a 4-es differenciálódási csoport (CD4)+ limfocitaszám < 200/µL a szűréskor.
- Vizsgálati szer alkalmazása a vizsgálat előtt 30 napon belül.
- A vizsgálat során nem engedélyezett egyidejű terápia (pl. egyéb thrombocyta-inhibitorok, dezmopresszin, fibrinolízis gátlók, kivéve, ha helyi kezelésre [pl. szájüregi vérzés esetén]) alkalmazzák.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Alacsony dózisú CSL689
Az alany rutin FVII-pótló terápiájának egyszeri adagja (vagy alfa-eptakog [aktivált] [azaz 1. összehasonlító gyógyszer] vagy pdFVII [azaz 2. összehasonlító gyógyszer]), majd egyszeri adag CSL689 alacsony dózisban
|
1. összehasonlító gyógyszer: Rekombinánsan aktivált FVII (rFVIIa). Azok az alanyok, akiknek rutinszerű FVII-pótló terápiája az eptakog alfa (aktivált), egyetlen adag (aktivált) alfa eptakogot kapnak a vizsgálat során. 2. összehasonlító gyógyszer: Plazma eredetű FVII (pdFVII). Azok az alanyok, akiknek rutin FVII-pótló terápiája a pdFVII, egyetlen pdFVII injekciót kapnak a vizsgálat során.
Kísérleti gyógyszer: Rekombináns fúziós fehérje, amely kapcsolja az aktivált FVII-t albuminnal (rVIIa-FP).
Az alanyok egyszeri adag CSL689-et kapnak alacsony dózisban (1. kar) vagy magas dózisban (2. kar)
|
|
Kísérleti: Nagy dózisú CSL689
Az alany rutin FVII-pótló terápiájának egyszeri adagja (vagy alfa-eptakog [aktivált] [azaz 1. összehasonlító gyógyszer] vagy pdFVII [azaz 2. összehasonlító gyógyszer]), majd egyszeri adag CSL689 a magas dózisban.
|
1. összehasonlító gyógyszer: Rekombinánsan aktivált FVII (rFVIIa). Azok az alanyok, akiknek rutinszerű FVII-pótló terápiája az eptakog alfa (aktivált), egyetlen adag (aktivált) alfa eptakogot kapnak a vizsgálat során. 2. összehasonlító gyógyszer: Plazma eredetű FVII (pdFVII). Azok az alanyok, akiknek rutin FVII-pótló terápiája a pdFVII, egyetlen pdFVII injekciót kapnak a vizsgálat során.
Kísérleti gyógyszer: Rekombináns fúziós fehérje, amely kapcsolja az aktivált FVII-t albuminnal (rVIIa-FP).
Az alanyok egyszeri adag CSL689-et kapnak alacsony dózisban (1. kar) vagy magas dózisban (2. kar)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A plazma FVIIa aktivitásának terminális felezési ideje
Időkeret: Akár 48 órával a CSL689 injekció után
|
Akár 48 órával a CSL689 injekció után
|
|
|
Maximális megfigyelt plazma FVIIa aktivitás
Időkeret: Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
|
|
A görbe alatti terület (AUC0-t)
Időkeret: Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
A plazma FVIIa aktivitása alatti terület az idő függvényében a 0 időponttól az utolsó mintáig, számszerűsíthető aktivitással
|
Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes átengedés
Időkeret: Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
A plazma FVIIa aktivitásának teljes clearance-e
|
Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
|
A terminális fázis eloszlási térfogata
Időkeret: Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
|
|
AUC(0-inf)
Időkeret: Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
A plazma FVIIa aktivitása alatti terület az idő függvényében a 0 időponttól a végtelenig extrapolálva
|
Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
|
Inkrementális helyreállítás
Időkeret: Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
A plazma FVIIa aktivitásának fokozatos helyreállítása
|
Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
|
A maximális megfigyelt plazma FVIIa aktivitás előfordulási ideje
Időkeret: Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
Az injekció beadása előtt és legfeljebb 9 időpontban az injekció beadása után 48 óráig
|
|
|
Kínai hörcsög petefészekfehérje és FVII elleni antitestekkel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a CSL689 injekció után
|
Legfeljebb 30 nappal a CSL689 injekció után
|
|
|
FVII elleni inhibitorokkal rendelkező alanyok száma
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a CSL689 injekció után
|
Legfeljebb 30 nappal a CSL689 injekció után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Alex Veldman, CSL Behring
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. július 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. július 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. június 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. június 10.
Első közzététel (Becslés)
2015. június 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. április 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. április 25.
Utolsó ellenőrzés
2016. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CSL689_1002
- 2014-002982-32 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Veleszületett VII. alvadási faktor hiánya
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok