Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van de farmacokinetiek en veiligheid van recombinant factor VIIa-fusie-eiwit (rVIIa-FP, CSL689) bij patiënten met congenitale factor VII-deficiëntie

25 april 2017 bijgewerkt door: CSL Behring

Multi-center, gerandomiseerde, open-label, parallel-arm, enkelvoudige dosis, farmacokinetische studie van rVIIa-FP (CSL689) bij proefpersonen met congenitale factor VII-deficiëntie

Het doel van deze studie is om de farmacokinetiek (PK) en veiligheid van rVIIa-FP (CSL689) te onderzoeken bij in totaal 10 tot 16 mannelijke of vrouwelijke volwassenen met erfelijke stollingsfactor VII (FVII)-deficiëntie. Proefpersonen krijgen een enkele dosis van hun standaard FVII-vervangingsproduct (dwz recombinant geactiveerde stolling FVII [rFVIIa, eptacog alfa (geactiveerd)] of plasma-afgeleide FVII [pdFVII]) als comparator, en worden vervolgens willekeurig toegewezen aan een enkele lage dosis of een enkele hoge dosis van het studieproduct CSL689 (8 proefpersonen per CSL689-dosisniveau). Seriële bloedmonsters voor PK-analyse zullen worden genomen tot 24 uur na de injectie met eptacog alfa (geactiveerd) of pdFVII, en tot 48 uur na de injectie met CSL689. De veiligheid van de proefpersoon zal tijdens het onderzoek routinematig worden gecontroleerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Njmegen, Nederland, 6500
        • Site Reference 5280023
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Site Reference # 5780001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bewezen aangeboren FVII-deficiëntie.
  • Leeftijd ≥ 18 jaar.
  • FVII-niveau < 2% van normale niveaus.
  • Minimaal 50 eerdere blootstellingsdagen aan pdFVII (inclusief protrombinecomplexconcentraten [PCC's]) of rFVIIa.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van, of risicofactoren voor, trombo-embolische voorvallen, waaronder bekende diepe veneuze trombose.
  • Inhibitor voor FVII of rFVIIa, actueel of historisch.
  • Bekende of vermoede overgevoeligheid voor hamstereiwit, voor CSL689 of voor een van de hulpstoffen van CSL689.
  • Bekende of vermoede allergie voor rFVIIa of hamstereiwit.
  • Grote operatie binnen 1 maand voor screening.
  • Gevorderde atherosclerotische ziekte (dwz bekende voorgeschiedenis van ischemische hartziekte of ischemische beroerte).
  • Humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-positieve proefpersonen met cluster van differentiatie 4 (CD4)+ lymfocytentelling van < 200/µL bij screening.
  • Gebruik van een onderzoeksmiddel binnen 30 dagen vóór het onderzoek.
  • Gebruik van gelijktijdige therapie die tijdens het onderzoek niet is toegestaan ​​(dwz andere bloedplaatjesremmers, desmopressine, fibrinolyseremmers, behalve indien gebruikt als lokale behandeling [bijv. Voor orale bloedingen])

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis CSL689
Enkele dosis van de routinematige FVII-vervangingstherapie van de proefpersoon (hetzij eptacog alfa [geactiveerd] [dwz vergelijkend geneesmiddel 1] of pdFVII [dwz vergelijkend geneesmiddel 2]), gevolgd door een enkele dosis CSL689 in de lage dosis
Biologisch: Eptacog alfa (geactiveerd) of pdFVII

Comparatorgeneesmiddel 1: Recombinant geactiveerd FVII (rFVIIa). Proefpersonen met eptacog alfa (geactiveerd) als hun routine FVII-vervangingstherapie zullen in het onderzoek een enkele dosis eptacog alfa (geactiveerd) krijgen.

Comparatorgeneesmiddel 2: uit plasma afgeleid FVII (pdFVII). Proefpersonen met pdFVII als hun gebruikelijke FVII-vervangingstherapie zullen tijdens het onderzoek een enkele injectie met pdFVII krijgen.

Biologisch: CSL689
Experimenteel geneesmiddel: recombinant fusie-eiwit, dat geactiveerde FVII koppelt aan albumine (rVIIa-FP). Proefpersonen krijgen een enkele dosis CSL689 in een lage dosis (arm 1) of een hoge dosis (arm 2)
Experimenteel: Hooggedoseerde CSL689
Een enkele dosis van de routinematige FVII-vervangingstherapie van de proefpersoon (hetzij eptacog alfa [geactiveerd] [dwz vergelijkend geneesmiddel 1] of pdFVII [dwz vergelijkend geneesmiddel 2]), gevolgd door een enkele dosis CSL689 in de hoge dosis.
Biologisch: Eptacog alfa (geactiveerd) of pdFVII

Comparatorgeneesmiddel 1: Recombinant geactiveerd FVII (rFVIIa). Proefpersonen met eptacog alfa (geactiveerd) als hun routine FVII-vervangingstherapie zullen in het onderzoek een enkele dosis eptacog alfa (geactiveerd) krijgen.

Comparatorgeneesmiddel 2: uit plasma afgeleid FVII (pdFVII). Proefpersonen met pdFVII als hun gebruikelijke FVII-vervangingstherapie zullen tijdens het onderzoek een enkele injectie met pdFVII krijgen.

Biologisch: CSL689
Experimenteel geneesmiddel: recombinant fusie-eiwit, dat geactiveerde FVII koppelt aan albumine (rVIIa-FP). Proefpersonen krijgen een enkele dosis CSL689 in een lage dosis (arm 1) of een hoge dosis (arm 2)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Terminale halfwaardetijd van plasma FVIIa-activiteit
Tijdsspanne: Tot 48 uur na injectie met CSL689
Tot 48 uur na injectie met CSL689
Maximaal waargenomen plasma FVIIa-activiteit
Tijdsspanne: Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Gebied onder de curve (AUC0-t)
Tijdsspanne: Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Gebied onder plasma FVIIa-activiteit versus tijdcurve van tijd 0 tot laatste monster met kwantificeerbare activiteit
Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale opruiming
Tijdsspanne: Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Totale klaring van plasma FVIIa-activiteit
Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Distributievolume van de terminale fase
Tijdsspanne: Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
AUC(0-inf)
Tijdsspanne: Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Gebied onder plasma FVIIa-activiteit versus tijdcurve van tijd 0 geëxtrapoleerd naar oneindig
Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Stapsgewijs herstel
Tijdsspanne: Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Incrementeel herstel van plasma FVIIa-activiteit
Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Tijdstip van optreden van maximaal waargenomen plasma-FVIIa-activiteit
Tijdsspanne: Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Vóór injectie en op maximaal 9 tijdstippen tot 48 uur na injectie
Aantal proefpersonen met antilichamen tegen ovariumeiwit van de Chinese hamster en FVII
Tijdsspanne: Tot 30 dagen na injectie met CSL689
Tot 30 dagen na injectie met CSL689
Aantal proefpersonen met remmers tegen FVII
Tijdsspanne: Tot 30 dagen na injectie met CSL689
Tot 30 dagen na injectie met CSL689

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Alex Veldman, CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

12 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 april 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL689_1002
  • 2014-002982-32 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Congenitale stollingsfactor VII-deficiëntie

Klinische onderzoeken op Eptacog alfa (geactiveerd) of pdFVII

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren