Tutkimus rekombinanttitekijä VIIa -fuusioproteiinin (rVIIa-FP, CSL689) farmakokinetiikasta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on synnynnäinen tekijä VII:n puutos
tiistai 25. huhtikuuta 2017 päivittänyt: CSL Behring
Monikeskus, satunnaistettu, avoin, rinnakkainen, kerta-annos, rVIIa-FP:n (CSL689) farmakokineettinen tutkimus koehenkilöillä, joilla on synnynnäinen tekijä VII:n puutos
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia rVIIa-FP:n (CSL689) farmakokinetiikkaa (PK) ja turvallisuutta yhteensä 10–16 aikuisella mies- tai naispuolisella henkilöllä, joilla on perinnöllinen hyytymistekijä VII:n (FVII) puutos.
Koehenkilöt saavat yhden annoksen rutiininomaista FVII-korvausvalmistetta (eli joko rekombinantti-aktivoitua koagulaatio-FVII:tä [rFVIIa, eptakog alfa (aktivoitu)] tai plasmasta johdettua FVII:tä [pdFVII]) vertailulääkkeeksi, ja heidät määrätään sitten satunnaisesti yksi pieni tai yksittäinen suuri annos tutkimustuotetta CSL689 (8 koehenkilöä CSL689-annostasoa kohti).
Sarjaverinäytteitä PK-analyysiä varten otetaan 24 tuntia eptakog alfa (aktivoitu) tai pdFVII-injektion jälkeen ja 48 tuntia CSL689-injektion jälkeen.
Tutkittavien turvallisuutta seurataan rutiininomaisesti koko tutkimuksen ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Njmegen, Alankomaat, 6500
- Site Reference 5280023
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- Site Reference # 5780001
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todistettu synnynnäinen FVII-puutos.
- Ikä ≥ 18 vuotta.
- FVII-taso < 2 % normaalista.
- Vähintään 50 edellistä altistuspäivää pdFVII:lle (mukaan lukien protrombiinikompleksikonsentraatit [PCC:t]) tai rFVIIa:lle.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tromboembolisten tapahtumien tai niiden riskitekijät, mukaan lukien tunnettu syvä laskimotukos.
- FVII:n tai rFVIIa:n estäjä, nykyinen tai historiallinen.
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys hamsterin proteiinille, CSL689:lle tai jollekin CSL689:n apuaineelle.
- Tunnettu tai epäilty allergia rFVIIa- tai hamsterin proteiinille.
- Suuri leikkaus 1 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Pitkälle edennyt ateroskleroottinen sairaus (eli tiedossa oleva iskeeminen sydänsairaus tai iskeeminen aivohalvaus).
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiiviset koehenkilöt, joiden erilaistumisryhmä 4 (CD4)+ lymfosyyttien määrä on < 200/µL seulonnassa.
- Tutkimusaineen käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimusta.
- Samanaikaisen hoidon käyttö, joka ei ole sallittu tutkimuksen aikana (eli muut verihiutaleiden estäjät, desmopressiini, fibrinolyysin estäjät, paitsi jos niitä käytetään paikallisena hoitona [esim. suun verenvuodot])
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieniannoksinen CSL689
Yksittäinen annos potilaan rutiininomaista FVII-korvaushoitoa (joko eptakog alfa [aktivoitu] [eli vertailulääke 1] tai pdFVII [eli vertailulääke 2]), jota seuraa kerta-annos CSL689:ää pienellä annoksella
|
Vertailulääke 1: Rekombinanttiaktivoitu FVII (rFVIIa). Koehenkilöt, joiden rutiininomaisena FVII-korvaushoitona on eptakog alfa (aktivoitu), saavat tutkimuksessa yhden annoksen eptakog alfaa (aktivoitua). Vertailulääke 2: Plasmaperäinen FVII (pdFVII). Koehenkilöt, joiden rutiininomaisena FVII-korvaushoitona on pdFVII, saavat tutkimuksessa yhden pdFVII-injektion.
Kokeellinen lääke: Rekombinanttifuusioproteiini, joka yhdistää aktivoidun FVII:n albumiiniin (rVIIa-FP).
Koehenkilöt saavat yhden annoksen CSL689:ää joko pienellä annoksella (käsi 1) tai suurella annoksella (käsi 2)
|
|
Kokeellinen: Suuriannoksinen CSL689
Yksittäinen annos potilaan rutiininomaista FVII-korvaushoitoa (joko eptakog alfa [aktivoitu] [eli vertailulääke 1] tai pdFVII [eli vertailulääke 2]), jota seuraa kerta-annos CSL689:ää suurella annoksella.
|
Vertailulääke 1: Rekombinanttiaktivoitu FVII (rFVIIa). Koehenkilöt, joiden rutiininomaisena FVII-korvaushoitona on eptakog alfa (aktivoitu), saavat tutkimuksessa yhden annoksen eptakog alfaa (aktivoitua). Vertailulääke 2: Plasmaperäinen FVII (pdFVII). Koehenkilöt, joiden rutiininomaisena FVII-korvaushoitona on pdFVII, saavat tutkimuksessa yhden pdFVII-injektion.
Kokeellinen lääke: Rekombinanttifuusioproteiini, joka yhdistää aktivoidun FVII:n albumiiniin (rVIIa-FP).
Koehenkilöt saavat yhden annoksen CSL689:ää joko pienellä annoksella (käsi 1) tai suurella annoksella (käsi 2)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman FVIIa-aktiivisuuden terminaalinen puoliintumisaika
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia CSL689-injektion jälkeen
|
Jopa 48 tuntia CSL689-injektion jälkeen
|
|
|
Suurin havaittu plasman FVIIa-aktiivisuus
Aikaikkuna: Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
|
|
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC0-t)
Aikaikkuna: Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
Plasman FVIIa-aktiivisuuden ja aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen näytteeseen, jonka aktiivisuus on kvantifioitu
|
Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydellinen tyhjennys
Aikaikkuna: Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
Plasman FVIIa-aktiivisuuden kokonaispuhdistuma
|
Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
|
Päätevaiheen jakautumistilavuus
Aikaikkuna: Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
|
|
AUC(0-inf)
Aikaikkuna: Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
Plasman FVIIa-aktiivisuuden alainen pinta-ala aikakäyrän funktiona ajankohdasta 0 ekstrapoloitu äärettömään
|
Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
|
Inkrementaalinen palautuminen
Aikaikkuna: Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
Plasman FVIIa-aktiivisuuden asteittainen palautuminen
|
Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
|
Plasman suurimman havaitun FVIIa-aktiivisuuden esiintymisaika
Aikaikkuna: Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
Ennen injektiota ja enintään 9 ajankohdassa 48 tuntiin injektion jälkeen
|
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla oli vasta-aineita kiinanhamsterin munasarjaproteiinia ja FVII:tä vastaan
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää CSL689-injektion jälkeen
|
Jopa 30 päivää CSL689-injektion jälkeen
|
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on FVII-estäjiä
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää CSL689-injektion jälkeen
|
Jopa 30 päivää CSL689-injektion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Alex Veldman, CSL Behring
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 12. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. huhtikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. huhtikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL689_1002
- 2014-002982-32 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen hyytymistekijä VII:n puutos
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdotYhdysvallat