Badanie farmakokinetyki i bezpieczeństwa rekombinowanego białka fuzyjnego czynnika VIIa (rVIIa-FP, CSL689) u pacjentów z wrodzonym niedoborem czynnika VII
25 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: CSL Behring
Wieloośrodkowe, randomizowane, otwarte, równoległe ramię, jednodawkowe badanie farmakokinetyczne rVIIa-FP (CSL689) u pacjentów z wrodzonym niedoborem czynnika VII
Celem tego badania jest zbadanie farmakokinetyki (PK) i bezpieczeństwa rVIIa-FP (CSL689) łącznie u 10 do 16 dorosłych mężczyzn lub kobiet z wrodzonym niedoborem czynnika krzepnięcia VII (FVII).
Pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę rutynowego produktu zastępującego FVII (tj. albo rekombinowany aktywowany czynnik krzepnięcia FVII [rFVIIa, eptakog alfa (aktywowany)] albo FVII pochodzący z osocza [pdFVII]) jako lek porównawczy, a następnie zostaną losowo przydzieleni do pojedyncza niska dawka lub pojedyncza wysoka dawka badanego produktu CSL689 (8 pacjentów na poziom dawki CSL689).
Seryjne próbki krwi do analizy farmakokinetycznej zostaną pobrane do 24 godzin po wstrzyknięciu eptakogu alfa (aktywowanego) lub pdFVII i do 48 godzin po wstrzyknięciu CSL689.
Bezpieczeństwo uczestników będzie rutynowo monitorowane podczas całego badania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udowodniony wrodzony niedobór FVII.
- Wiek ≥ 18 lat.
- Poziom FVII < 2% normy.
- Co najmniej 50 dni wcześniejszej ekspozycji na pdFVII (w tym koncentraty zespołu protrombiny [PCC]) lub rFVIIa.
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub czynniki ryzyka zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, w tym znanej zakrzepicy żył głębokich.
- Inhibitor FVII lub rFVIIa, aktualny lub historyczny.
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na białko chomika, CSL689 lub na którąkolwiek substancję pomocniczą CSL689.
- Znana lub podejrzewana alergia na rFVIIa lub białko chomika.
- Duża operacja w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym.
- Zaawansowana choroba miażdżycowa (tj. znana historia choroby niedokrwiennej serca lub udaru niedokrwiennego).
- Osoby zakażone ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) z liczbą limfocytów klastra różnicowania 4 (CD4)+ < 200/µl podczas badania przesiewowego.
- Stosowanie badanego środka w ciągu 30 dni przed badaniem.
- Stosowanie jednoczesnej terapii niedozwolone podczas badania (tj. inne inhibitory płytek krwi, desmopresyna, inhibitory fibrynolizy, z wyjątkiem przypadków stosowanych w leczeniu miejscowym [np. krwawienia z jamy ustnej])
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka CSL689
Pojedyncza dawka rutynowej terapii zastępczej FVII pacjenta (eptakog alfa [aktywowany] [tj. lek porównawczy 1] lub pdFVII [tj. lek porównawczy 2]), a następnie pojedyncza dawka CSL689 w małej dawce
|
Lek porównawczy 1: Rekombinowany aktywowany FVII (rFVIIa). Pacjenci z eptakogiem alfa (aktywowanym) jako rutynową terapią zastępczą FVII otrzymają w badaniu pojedynczą dawkę eptakogu alfa (aktywowanego). Lek porównawczy 2: FVII pochodzący z osocza (pdFVII). Osoby z pdFVII jako rutynową terapią zastępczą FVII otrzymają w badaniu pojedyncze wstrzyknięcie pdFVII.
Lek eksperymentalny: Rekombinowane białko fuzyjne, łączące aktywowany FVII z albuminą (rVIIa-FP).
Pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę CSL689 w małej dawce (Ramię 1) lub w dużej dawce (Ramię 2)
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka CSL689
Pojedyncza dawka rutynowej terapii zastępczej FVII osobnika (albo eptakog alfa [aktywowany] [tj. lek porównawczy 1] albo pdFVII [tj. lek porównawczy 2]), a następnie pojedyncza dawka CSL689 w wysokiej dawce.
|
Lek porównawczy 1: Rekombinowany aktywowany FVII (rFVIIa). Pacjenci z eptakogiem alfa (aktywowanym) jako rutynową terapią zastępczą FVII otrzymają w badaniu pojedynczą dawkę eptakogu alfa (aktywowanego). Lek porównawczy 2: FVII pochodzący z osocza (pdFVII). Osoby z pdFVII jako rutynową terapią zastępczą FVII otrzymają w badaniu pojedyncze wstrzyknięcie pdFVII.
Lek eksperymentalny: Rekombinowane białko fuzyjne, łączące aktywowany FVII z albuminą (rVIIa-FP).
Pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę CSL689 w małej dawce (Ramię 1) lub w dużej dawce (Ramię 2)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Końcowy okres półtrwania aktywności FVIIa w osoczu
Ramy czasowe: Do 48 godzin po wstrzyknięciu CSL689
|
Do 48 godzin po wstrzyknięciu CSL689
|
|
|
Maksymalna obserwowana aktywność FVIIa w osoczu
Ramy czasowe: Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
|
|
Pole pod krzywą (AUC0-t)
Ramy czasowe: Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
Powierzchnia pod krzywą aktywności FVIIa w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do ostatniej próbki z wymierną aktywnością
|
Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity luz
Ramy czasowe: Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
Całkowity klirens aktywności FVIIa w osoczu
|
Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
|
Objętość dystrybucji fazy końcowej
Ramy czasowe: Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
|
|
AUC(0-inf)
Ramy czasowe: Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
Powierzchnia pod krzywą aktywności FVIIa w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności
|
Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
|
Odzyskiwanie przyrostowe
Ramy czasowe: Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
Stopniowe odzyskiwanie aktywności FVIIa w osoczu
|
Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
|
Czas wystąpienia maksymalnej obserwowanej aktywności FVIIa w osoczu
Ramy czasowe: Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
Przed wstrzyknięciem iw maksymalnie 9 punktach czasowych do 48 godzin po wstrzyknięciu
|
|
|
Liczba osobników z przeciwciałami przeciwko białku jajnika chomika chińskiego i FVII
Ramy czasowe: Do 30 dni po wstrzyknięciu CSL689
|
Do 30 dni po wstrzyknięciu CSL689
|
|
|
Liczba pacjentów z inhibitorami przeciwko FVII
Ramy czasowe: Do 30 dni po wstrzyknięciu CSL689
|
Do 30 dni po wstrzyknięciu CSL689
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Alex Veldman, CSL Behring
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lipca 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 czerwca 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 czerwca 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
12 czerwca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 kwietnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 kwietnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSL689_1002
- 2014-002982-32 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Eptakog alfa (aktywowany) lub pdFVII
-
IRCCS Policlinico S. MatteoZakończony