Peri-sfinkterová injekce autologních myovláknů k léčbě inkontinence moči při deficitu svěrače (IPSMA)
Stresová inkontinence moči související s nedostatkem vnitřního svěrače (ISD) je závažnou formou inkontinence, která může mít zásadní dopad na kvalitu života. Hlavní léčba je chirurgická a spočívá v implantaci zdravotnických prostředků, jako je umělý močový svěrač, nastavitelná kontinenční terapie, kompresivní závěs nebo injekce plniva.
Výzkumník vyvinul novou terapeutickou strategii pro ISD, která spočívá v implantaci svalových vláken s jejich připojenými satelitními buňkami (hlavním zdrojem svalových progenitorových buněk) v blízkosti příčně pruhovaného svěrače uretry. Princip této metody spočívá v in vivo aktivaci satelitních buněk vedoucí k tvorbě regenerovaných svalových vláken (myotub) generujících výraznou a tonizující svalovou aktivitu. Důkaz konceptu byl zkoumán v klinické studii fáze I: Výzkumník zjistil, že periuretrální implantace proužků myovlákna kolem močové trubice vyvolala elektromyografickou aktivitu zlepšující uzavírací tlak uretry u žen s těžkou inkontinencí moči spojenou s ISD. V této předchozí studii byla technika implantace svalových vláken invazivní, protože k umístění svalových vláken vyžadovala chirurgický přístup a disekci močové trubice. Pro klinickou studii IPSMA se výzkumník snažil optimalizovat proces transplantace myovláken pomocí metody injekce jádra myofibros získaného hydrodisekcí. Technika injekce se provádí perkutánně pod skiaskopickou a endoskopickou kontrolou a nevyžaduje chirurgický přístup uretry.
Tato klinická studie je prospektivní, otevřená, nerandomizovaná, nekontrolovaná, jednocentrická pro první fázi a multicentrická pro druhou fázi, 13 měsíců pro každého pacienta a jejím cílem je posoudit účinnost a bezpečnost IPSMA při léčbě močového inkontinence u žen s ISD.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vyšetřovatel zvolil metodu hodnocení ve 2 stupních podle Simonovy roviny. Celkem je potřeba 38 pacientů. Za předpokladu, že poměr 10 % ztracených pacientů nebo u kterých nebyl primární cílový ukazatel hodnotitelný, budou zahrnuti další 4 pacienti, celkem bude zahrnuto 42 pacientů.
Tato studie je jednocentrová pro první fázi a multicentrická pro druhou fázi.
Do první fáze bude zařazeno 11 pacientů a do druhé fáze 31 pacientů.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Creteil, Francie, 94010
- Henri Mondor Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ženský.
- Věk> nebo = 18 let.
- Pacienti se stresovou inkontinencí moči při ISD po dobu alespoň 6 měsíců Selhání tréninku svalů pánevního dna (alespoň 20 sezení).
- Fixní uretra: negativní Ulmstenův test / Qtip test <30°
- 24h Pad test >50 g
- Urodynamická kritéria: LPP (tlak v bodech úniku) <100 cm H20 a MUCP <50 cm H2O
- Sběr informovaného písemného souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Není členem systému sociálního zabezpečení
- Známé potíže s hemostázou
- Neléčená infekce močových cest
- Svalové onemocnění geneticky podmíněné nebo získané
- Pacienti s močovou inkontinencí způsobenou vesica-uretrální hypermobilitou
- Neúplné vyprázdnění močového měchýře: pozůstatek po vyprázdnění > 20 % objemu vyloučeného během močení > 150 ccm
- maximální průtok moči <12 ml/sec
- hyperaktivní močový měchýř
- Kapacita močového měchýře (B3) <200 ccm
- Striktura močové trubice
- Antikoagulační léčba, kterou nelze nahradit nízkomolekulárním heparinem
- Těhotná nebo zamýšlí otěhotnět během období studie nebo kojení informovaná pacientkou během konzultace.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: IPSMA
Injekce Peri Sphincter Myofibers Autologous
|
Prvním krokem postupu je odebrání svalového úlomku ze spodní části přímého břišního svalu přiblíženého krátkým řezem. Injekční jádra myofiber budou připravena hydrodisekcí svalové biopsie. Všechna jádra myofibers budou před incizí suspendována v autologním séru připraveném centrifugací. Během druhého kroku procedury budou svalová vlákna pod endoskopickou a radiografickou kontrolou injikována perkutánně do oblasti perisfinkteru. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Krok 1: Tolerance
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
- Tolerance: Závažné nežádoucí příhody 3. nebo vyššího stupně související s postupem podle Data Safety and Monitoring Board (DSMB)
|
Jeden rok po léčbě
|
|
Krok 1 a 2: Míra reagujících pacientů v M12 po operaci
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Účinnost: Odpověď je definována zlepšením hmotnosti vložky za 24 hodin jako snížením o více než 50 % oproti výchozí hodnotě a zlepšením počtu epizod inkontinence za den jako snížením o více než 50 % od výchozí hodnoty.
|
Jeden rok po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt závažných a nezávažných nežádoucích příhod
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Jeden rok po léčbě
|
|
|
Podíl pacientů vyléčených v M12. pacienti jsou považováni za vyléčené, pokud: - nepřítomnost použití vložek, 24hodinový test vložek <2g A - nepřítomnost úniku moči hlášená v mikčním deníku (3 po sobě jdoucí dny).
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Jeden rok po léčbě
|
|
|
Zlepšení kvality života
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Jeden rok po léčbě
|
|
|
Doba odezvy
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Jeden rok po léčbě
|
|
|
Urodynamické hodnocení
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Leak Point Pressure (LPP), maximální uzavírací tlak uretry (MUCP), oblast pod křivkou (profilometrie), elektromyogram (EMG) poskytuje urodynamické hodnocení
|
Jeden rok po léčbě
|
|
Počet nutných opakovaných intervencí (konvenční léčba po 6 měsících) k léčbě přetrvávající močové inkontinence po IPSMA
Časové okno: 6 měsíců po léčbě
|
6 měsíců po léčbě
|
|
|
Pacienti se snížením 24h pad testu <50 % za jeden rok budou považováni za neúspěšné.
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Jeden rok po léčbě
|
|
|
Přímé globální náklady na operaci IPSMA
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Jeden rok po léčbě
|
|
|
Léčebné časy
Časové okno: Jeden rok po léčbě
|
Definován :
|
Jeden rok po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: René YIOU, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P130927
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .