Studie důkazu koncepce ke stratifikaci cílených terapií přizpůsobených molekulárnímu profilování (MAPPYACTS)

Kritéria pro zařazení:

• Písemný informovaný souhlas podepsaný pacientem nebo rodiči nebo zákonným zástupcem a souhlas nezletilého dítěte k provedení biopsie/chirurgické resekce/aspiraly/odběru a molekulární analýzy nádoru a vzorku krve
• Pacient s potvrzeným solidním nádorem nebo leukémií, která je recidivující nebo refrakterní na standardní léčbu a která je způsobilá pro ranou fázi klinické studie
• V případě solidního tumoru musí být léze dostupná pro biopsii nebo chirurgickou resekci nebo cytologickou punkci
• Věk: Pacienti ve věku ≥ 6 měsíců v době zařazení a ve věku ≤ 18 let v době počáteční diagnózy
• Výkonnostní stav a očekávaná délka života, která umožňuje léčbu v experimentální studii: Karnofského výkonnostní stav ≥ 70 % pro pacienty > 12 let, Lansky play škála ≥ 70 % pro pacienty ≤ 12 let věku
• Přiměřená funkce orgánů:

Přiměřená hematopoetická funkce u pacientů se solidním nádorem (pacienti s leukémií jsou vyloučeni z hematologických kritérií): Neutrofily > 1,0 x 109/l, krevní destičky > 100 x 109/l, hemoglobin > 80 g/l (povolena transfuze) v případě postižení kostní dřeně : Neutrofily >/= 0,75 x 109/l (nepodporováno) , Počet krevních destiček >/= 0,75 x 109/l (nepodporováno) Přiměřená funkce jater: ALT/ASAT < 2,5 x ULN, Bilirubin ≤ 1,5 x ULN (v případě postižení nádorem jater ALT/ASAT <5 x ULN) Adekvátní funkce ledvin: Sérová kreatinémie <1,5 x ULN pro věk. V případě, že sérový kreatinin >1,5 ULN podle věku, clearance kreatininu musí být >70 ml/ml/1,73 m2 nebo měření rychlosti glomerulární filtrace >70 % očekávané hodnoty

- Pacienti přidružení k režimu sociálního zabezpečení nebo příjemci stejného podle místních regulačních požadavků

Kritéria vyloučení:

• Předpokládaná délka života ≤ 3 měsíce
• Symptomatické metastázy do CNS
• V případě leukémie jsou vyloučeni pacienti s izolovaným relapsem meningitidy.
• Porucha koagulace, která brání provedení biopsie nebo chirurgického zákroku
• Nekontrolované infekce nereagující na antibiotika, antivirotika nebo antimykotika
• Přítomnost toxicity ≥ CTCAE stupně 2 (kromě alopecie, ototoxicity, lymfopenie, které nejsou vyloučeny, pokud je stupeň 3 nebo nižší) v důsledku předchozí léčby rakoviny
• Maligní onemocnění jiné než to, které je léčeno v této studii. Výjimky z tohoto vyloučení zahrnují následující: malignity, které byly léčeny kurativním způsobem a neopakovaly se během 3 let před vstupem do studie
• Jakékoli souběžné onemocnění nebo laboratorní abnormalita, která podle názoru zkoušejícího může narušovat interpretaci výsledků studie, může představovat riziko pro provedení biopsie/chirurgického zákroku a podle úsudku zkoušejícího by pacienta učinila nevhodným pro studii.
• Důkaz aktivní virové hepatitidy B nebo C nebo známá diagnóza infekce virem lidské imunodeficience