Proof-of-Concept-studie om gerichte therapieën te stratificeren die zijn aangepast aan moleculaire profilering (MAPPYACTS)

Inclusiecriteria:

• Schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt, of ouders of wettelijke vertegenwoordiger en toestemming van het minderjarige kind om biopsie/chirurgische resectie/aspiraal/monster en moleculaire analyse van de tumor en het bloedmonster uit te voeren
• Patiënt met bevestigde solide tumor of leukemie die recidiverend of ongevoelig is voor standaardbehandeling en die in aanmerking komt voor een vroege fase van een klinische studie
• In het geval van een solide tumor moet de laesie toegankelijk zijn voor biopsie of chirurgische resectie of cytologische punctie
• Leeftijd: Patiënten van ≥ 6 maanden op het moment van inclusie en ≤ 18 jaar op het moment van de initiële diagnose
• Prestatiestatus en levensverwachting die behandeling in een experimentele studie mogelijk maken: Karnofsky-prestatiestatus ≥ 70% voor patiënten > 12 jaar, Lansky-speelschaal ≥ 70% voor patiënten ≤ 12 jaar
• Adequate orgaanfunctie:

Adequate hematopoëtische functie voor patiënten met een solide tumor (leukemiepatiënten zijn uitgesloten van hematologische criteria): neutrofielen >1,0 x 109/l, bloedplaatjes >100 x 109/l, hemoglobine >80 g/l (transfusie toegestaan) In geval van beenmergbetrokkenheid : Neutrofielen >/= 0,75 x 109/l (niet-ondersteund), aantal bloedplaatjes >/= 0,75 x 109/l (niet-ondersteund) Adequate leverfunctie: ALAT/ASAT <2,5 x ULN, bilirubine ≤1,5 ​​x ULN (in geval van betrokkenheid van de tumor van de lever ALAT/ASAT <5 x ULN) Adequate nierfunctie: serumcreatinemie <1,5 x ULN voor leeftijd. In het geval serumcreatinine >1,5 ULN volgens leeftijd, moet de creatinineklaring >70 ml/ml/1,73 zijn m2 of glomerulaire filtratiesnelheidsmeting >70% van de verwachte waarde

- Patiënten die zijn aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel of begunstigde daarvan zijn volgens de lokale wettelijke vereisten

Uitsluitingscriteria:

• Levensverwachting ≤ 3 maanden
• Symptomatische CZS-metastasen
• In het geval van leukemie, zijn uitgesloten patiënten met geïsoleerde recidieven van meningitis.
• Stollingsstoornis die de voltooiing van een biopsie of operatie verhindert
• Ongecontroleerde infecties die niet reageren op antibiotica, antivirale geneesmiddelen of antischimmelmiddelen
• Aanwezigheid van ≥ CTCAE graad 2 toxiciteit (behalve alopecia, ototoxiciteit, lymfopenie die niet uitgesloten zijn bij graad 3 of lager) als gevolg van eerdere kankertherapie
• Andere kwaadaardige ziekte dan die welke in dit onderzoek wordt behandeld. Uitzonderingen op deze uitsluiting zijn onder meer: ​​maligniteiten die curatief zijn behandeld en niet zijn teruggekeerd binnen 3 jaar voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
• Elke gelijktijdige ziekte of laboratoriumafwijking die naar de mening van de onderzoeker de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verstoren, een risico kan vormen voor de uitvoering van biopsie/chirurgie, en naar het oordeel van de onderzoeker de patiënt ongeschikt zou maken voor het onderzoek
• Bewijs van actieve virale hepatitis B of C of bekende diagnose van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus