Proof-of-Concept-undersøgelse til at stratificere målrettede terapier tilpasset molekylær profilering (MAPPYACTS)

Inklusionskriterier:

• Skriftligt informeret samtykke underskrevet af patienten eller forældre eller juridisk repræsentant og samtykke fra det mindreårige barn til at udføre biopsi/kirurgisk resektion/aspiral/prøve og molekylær analyse af tumoren og blodprøven
• Patient med bekræftet solid tumor eller leukæmi, som er tilbagevendende eller refraktær over for standardbehandling, og som er berettiget til et tidligt fase klinisk forsøg
• I tilfælde af solid tumor skal læsionen være tilgængelig for biopsi eller kirurgisk resektion eller cytologisk punktering
• Alder: Patienter i alderen ≥ 6 måneder på tidspunktet for inklusion og i alderen ≤ 18 år på tidspunktet for den første diagnose
• Præstationsstatus og forventet levetid, der tillader behandling i et eksperimentelt forsøg: Karnofsky præstationsstatus ≥ 70 % for patienter > 12 år, Lansky-legeskala ≥ 70 % for patienter ≤ 12 år
• Tilstrækkelig organfunktion:

Tilstrækkelig hæmatopoietisk funktion for patienter med solid tumor (leukæmipatienter er udelukket fra hæmatologiske kriterier): Neutrofiler >1,0 x 109/l, blodplader >100 x 109/l, hæmoglobin >80 g/l (transfusion tilladt) I tilfælde af knoglemarvsinvolvering : Neutrofiler >/= 0,75 x 109/l (ikke understøttet) , Trombocyttal >/= 0,75 x 109/l (ikke understøttet) Tilstrækkelig leverfunktion: ALAT/ASAT <2,5 x ULN, Bilirubin ≤1,5 ​​x ULN (i tilfælde af tumorinvolvering) af leveren ALAT/ASAT <5 x ULN) Tilstrækkelig nyrefunktion: Serumkreatinæmi <1,5 x ULN for alder. I tilfælde af serumkreatinin >1,5 ULN i henhold til alder, skal kreatininclearance være >70mL/ml/1,73 m2 eller glomerulær filtrationshastighedsmåling >70 % af den forventede værdi

- Patienter tilknyttet et socialsikringsregime eller modtager af det samme som i henhold til lokale lovkrav

Ekskluderingskriterier:

• Forventet levetid ≤ 3 måneder
• Symptomatiske CNS-metastaser
• I tilfælde af leukæmi, er udelukket patienter med isolerede meningitis tilbagefald.
• Koagulationsforstyrrelse, der forhindrer udførelsen af ​​en biopsi eller operation
• Ukontrollerede infektioner, der ikke reagerer på antibiotika, antivirale lægemidler eller svampedræbende lægemidler
• Tilstedeværelse af ≥ CTCAE grad 2 toksicitet (undtagen alopeci, ototoksicitet, lymfopeni, som ikke er udelukket, hvis grad 3 eller mindre) på grund af tidligere cancerbehandling
• Malign sygdom ud over den, der behandles i denne undersøgelse. Undtagelser fra denne udelukkelse omfatter følgende: maligne sygdomme, der blev behandlet kurativt og ikke er gentaget inden for 3 år før studiestart
• Enhver samtidig sygdom eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater, kan antage en risiko for realisering af biopsi/kirurgi, og efter investigators vurdering ville patienten være uegnet til undersøgelsen
• Bevis for aktiv viral hepatitis B eller C eller kendt diagnose af human immundefektvirusinfektion