Studio Proof-of-Concept per stratificare terapie mirate adattate al profilo molecolare (MAPPYACTS)

Criterio di inclusione:

• Consenso informato scritto firmato dal paziente, o dai genitori o dal legale rappresentante e assenso del figlio minore ad eseguire biopsia/resezione chirurgica/aspirato/prelievo e analisi molecolare del tumore e prelievo di sangue
• Paziente con tumore solido confermato o leucemia che è ricorrente o refrattario al trattamento standard e che è idoneo per uno studio clinico di fase iniziale
• In caso di tumore solido, la lesione deve essere accessibile per biopsia o resezione chirurgica o puntura citologica
• Età: pazienti di età ≥ 6 mesi al momento dell'inclusione e di età ≤ 18 anni al momento della diagnosi iniziale
• Performance status e aspettativa di vita che consentono il trattamento in uno studio sperimentale: Karnofsky performance status ≥ 70% per pazienti > 12 anni di età, Lansky play scale ≥ 70% per pazienti ≤ 12 anni di età
• Adeguata funzione degli organi:

Adeguata funzione ematopoietica per i pazienti con tumore solido (i pazienti affetti da leucemia sono esclusi dai criteri ematologici): Neutrofili >1,0 x 109/l, Piastrine >100 x 109/l, Emoglobina >80 g/l (trasfusione consentita) In caso di coinvolgimento del midollo osseo : Neutrofili >/= 0,75 x 109/l (non supportato) , Conta piastrinica >/= 0,75 x 109/l (non supportata) Funzionalità epatica adeguata: ALT/ASAT <2,5 x ULN, Bilirubina ≤1,5 ​​x ULN (in caso di coinvolgimento tumorale del fegato (ALT/ASAT <5 x ULN) Funzionalità renale adeguata: creatinemia sierica <1,5 x ULN per l'età. Nel caso in cui la creatinina sierica sia >1,5 ULN in base all'età, la clearance della creatinina deve essere >70 ml/ml/1,73 m2 o misurazione della velocità di filtrazione glomerulare >70% del valore atteso

- Pazienti affiliati a un regime di previdenza sociale o beneficiario dello stesso secondo i requisiti normativi locali

Criteri di esclusione:

• Aspettativa di vita ≤ 3 mesi
• Metastasi sintomatiche del SNC
• In caso di leucemia, sono esclusi i pazienti con recidive isolate di meningite.
• Disturbo della coagulazione che impedisce la realizzazione di una biopsia o di un intervento chirurgico
• Infezioni incontrollate che non rispondono ad antibiotici, farmaci antivirali o farmaci antimicotici
• Presenza di tossicità di grado 2 ≥ CTCAE (eccetto alopecia, ototossicità, linfopenia che non sono escluse se di grado 3 o inferiore) dovuta a precedente terapia antitumorale
• Malattia maligna diversa da quella trattata in questo studio. Le eccezioni a questa esclusione includono quanto segue: neoplasie che sono state trattate in modo curativo e non si sono ripresentate entro 3 anni prima dell'ingresso nello studio
• Qualsiasi malattia concomitante o anomalia di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio, può supporre un rischio per la realizzazione di biopsia/chirurgia e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il paziente inappropriato per lo studio
• Evidenza di epatite virale attiva B o C o diagnosi nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana