Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzające koncepcję w celu stratyfikacji ukierunkowanych terapii dostosowanych do profilowania molekularnego (MAPPYACTS)

31 marca 2026 zaktualizowane przez: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Prospektywne, wieloośrodkowe badanie kliniczne potwierdzające słuszność koncepcji w celu stratyfikacji ukierunkowanych terapii dostosowanych do profilowania molekularnego nawrotowych lub opornych na leczenie nowotworów u dzieci

W świetle rozwoju wysokowydajnych technologii umożliwiających biologiczną reklasyfikację nowotworów oraz zwiększającej się liczby dostępnych swoiście ukierunkowanych leków przeciwnowotworowych rozpoczęła się era „medycyny precyzyjnej”. Trwa kilka klinicznych badań medycyny precyzyjnej mających na celu stratyfikację leczenia zgodnie z profilami molekularnymi (na przykład we Francji: „Molecular Screening for Cancer Treatment Optimization” MOSCATO-01, SHIVA, PROFILER, Safir01, Safir02) u dorosłych, które wykazały wykonalność tego podejścia. MOSCATO-01 to pierwsze na świecie badanie obejmujące pacjentów pediatrycznych, przeprowadzające celową interwencję i profilowanie molekularne w przypadku nawrotów guzów. Razem z ponad 500 dorosłymi pacjentami, w okresie od grudnia 2012 do sierpnia 2014, profilowano guzy 35 dzieci i młodzieży, potwierdzając, że to podejście jest wykonalne u pacjentów pediatrycznych, aczkolwiek z przyspieszonymi wymaganiami czasowymi. Co ważne, wyniki pierwszych profilowanych dzieci i nastolatków wykazały, że 2/3 pacjentów miało „możliwe do zastosowania” zmiany przy użyciu sekwencjonowania mutacji hot spot i macierzy CGH (Geoerger B i in., ASCO 2014).

W ramach projektu MAPPYACTS wykorzystane zostanie zarówno sekwencjonowanie całego egzomu (WES), jak i sekwencjonowanie RNA tkanki nowotworowej, aby zwiększyć liczbę możliwych do namierzenia zmian genomowych. Ponadto, aby lepiej zrozumieć ogólny profil molekularny i możliwą odpowiedź na leczenie, następnie na próbkach guza zostaną przeprowadzone testy metylacji, profile ekspresji miRNA i badanie immunomodulatorów. Platformy profilowania molekularnego i bioinformatyki CLIP2 (oznakowane przez INCa centra badań klinicznych wczesnej fazy) - SiRIC (oznaczone INCa kompleksowe ośrodki onkologiczne) wniosą swój wkład w projekty profilowania molekularnego i charakteryzowania nowotworów dziecięcych. Interpretacja danych molekularnych zmian genetycznych wykrytych za pomocą WES i RNA Seq oraz zalecenia dotyczące leczenia zostaną przeprowadzone w ramach multidyscyplinarnej rady terapeutycznej zajmującej się biologią molekularną nowotworów.

„MAPPYACTS” stworzy jedną z największych kohort scharakteryzowanych molekularnie guzów nawrotowych, jakie do tej pory zgłoszono, a dzięki zwiększonemu dostępowi do badań klinicznych od czasu wprowadzenia europejskiego prawodawstwa pediatrycznego badacze spodziewają się, że 20-30% pacjentów będzie można podzielić na grupy do ukierunkowanych badań na podstawie wykrytego profilu.

Intencją badaczy jest, aby inicjatywa ta utorowała drogę do wzbogacenia trwających badań klinicznych leków ukierunkowanych, do zwiększenia liczby warstwowych badań klinicznych, do wcześniejszego dostępu do środków ukierunkowanych i odegrała kluczową rolę w odpowiednim rozwoju tych nowych czynniki w chorobach nowotworowych u dzieci.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

791

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Val de Marne
      • Villejuif, Val de Marne, Francja, 94805
        • Gustave Roussy
  • Hiszpania
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Irlandia
    • Crumlin
      • Dublin, Crumlin, Irlandia, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda podpisana przez pacjenta lub rodziców lub przedstawiciela ustawowego oraz zgoda małoletniego dziecka na wykonanie biopsji/resekcji chirurgicznej/aspiralnej/próbki i analizy molekularnej guza i próbki krwi
  • Pacjent z potwierdzonym guzem litym lub białaczką nawracającą lub oporną na standardowe leczenie, który kwalifikuje się do badania klinicznego we wczesnej fazie
  • W przypadku guza litego zmiana musi być dostępna do biopsji lub resekcji chirurgicznej lub nakłucia cytologicznego
  • Wiek: Pacjenci w wieku ≥ 6 miesięcy w momencie włączenia i w wieku ≤ 18 lat w momencie wstępnej diagnozy
  • Stan sprawności i oczekiwana długość życia umożliwiająca leczenie w badaniu eksperymentalnym: Stan sprawności według Karnofsky'ego ≥ 70% dla pacjentów w wieku > 12 lat, Skala zabawy Lansky'ego ≥ 70% u pacjentów w wieku ≤ 12 lat
  • Odpowiednia funkcja narządów:

Odpowiednia czynność układu krwiotwórczego u pacjentów z guzem litym (chorych na białaczkę wykluczono z kryteriów hematologicznych): Neutrofile >1,0 x 109/l, Płytki krwi >100 x 109/l, Heamoglobina >80 g/l (dopuszczalna transfuzja) W przypadku zajęcia szpiku kostnego : Neutrofile >/= 0,75 x 109/l (bez wsparcia) Liczba płytek krwi >/= 0,75 x 109/l (bez wsparcia) Właściwa czynność wątroby: AlAT/AspAT <2,5 x GGN, Bilirubina ≤1,5 ​​x GGN (w przypadku zajęcia guza wątroby ALAT/ASAT <5 x GGN) Odpowiednia czynność nerek: Kreatynemia w surowicy <1,5 x GGN dla wieku. W przypadku, gdy stężenie kreatyniny w surowicy przekracza 1,5 ULN w zależności od wieku, klirens kreatyniny musi wynosić >70 ml/ml/1,73 m2 lub pomiar współczynnika przesączania kłębuszkowego >70% wartości oczekiwanej

- Pacjenci zrzeszeni w systemie ubezpieczeń społecznych lub beneficjenci tego systemu zgodnie z lokalnymi wymogami regulacyjnymi

Kryteria wyłączenia:

  • Oczekiwana długość życia ≤ 3 miesiące
  • Objawowe przerzuty do OUN
  • W przypadku białaczki wykluczeni są chorzy z izolowanymi nawrotami zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych.
  • Zaburzenia krzepnięcia, które uniemożliwiają wykonanie biopsji lub operacji
  • Niekontrolowane infekcje niereagujące na antybiotyki, leki przeciwwirusowe lub leki przeciwgrzybicze
  • Obecność toksyczności ≥ CTCAE stopnia 2 (z wyjątkiem łysienia, ototoksyczności, limfopenii, które nie są wykluczone, jeśli stopień 3 lub niższy) z powodu wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej
  • Choroba nowotworowa inna niż leczona w tym badaniu. Wyjątki od tego wykluczenia obejmują: nowotwory złośliwe, które były leczone leczniczo i nie nawróciły w ciągu 3 lat przed włączeniem do badania
  • Jakakolwiek współistniejąca choroba lub nieprawidłowości laboratoryjne, które zdaniem badacza mogą zakłócać interpretację wyników badania, mogą stwarzać zagrożenie dla wykonania biopsji/operacji iw ocenie badacza czynią pacjenta nieodpowiednim do badania
  • Dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub znane rozpoznanie zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Ekranizacja
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: nawracający lub oporny na leczenie guz dziecięcy
Jest to prospektywne, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie kliniczne potwierdzające słuszność koncepcji, mające na celu stratyfikację terapii celowanych dostosowanych do profilowania molekularnego nawrotowych lub opornych na leczenie nowotworów pediatrycznych. Badania molekularne zostaną przeprowadzone na świeżo pobranej lub wyciętej próbce nowotworu, uzyskanej w momencie nawrotu/progresji, przy użyciu wysokowydajnych technologii, głównie sekwencjonowania WES i RNA oraz analizy bioinformatycznej.
Procedura: biopsja lub chirurgiczna resekcja guza i pobieranie krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie guzem litym lub białaczką u dzieci, których można przypisać leczeniu dopasowanymi lekami celowanymi
Ramy czasowe: oceniane cztery lata po rozpoczęciu studiów
Oszacowany zostanie odsetek pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie guzem litym lub białaczką u dzieci, których można przypisać leczeniu dopasowanymi lekami celowanymi zgodnie z profilem molekularnym ich indywidualnego guza
oceniane cztery lata po rozpoczęciu studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Współpracownicy

Innovative Therapies For Children with Cancer Consortium

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2015-A00464-45
  • 2015/2244 (Inny identyfikator: CSET number)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nawracający lub oporny na leczenie guz dziecięcy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj