Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проверочное исследование концепции для стратификации таргетной терапии, адаптированной к молекулярному профилированию (MAPPYACTS)

31 марта 2026 г. обновлено: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Проспективное многоцентровое клиническое исследование для подтверждения концепции для стратификации таргетной терапии, адаптированной к молекулярному профилированию рецидивирующих или рефрактерных детских опухолей

В свете развития высокопроизводительных технологий, позволяющих переклассифицировать опухоли на основе биологии, и увеличения количества доступных противоопухолевых агентов, направленных против рака, началась эра «точной медицины». Несколько клинических испытаний прецизионной медицины с целью стратификации лечения в соответствии с молекулярными профилями (например, во Франции: «молекулярный скрининг для оптимизации лечения рака» MOSCATO-01, SHIVA, PROFILER, Safir01, Safir02) продолжаются у взрослых и показали осуществимость этого подхода. MOSCATO-01 — это первое в мире исследование, включающее педиатрических пациентов, в котором проводится целенаправленное вмешательство и молекулярное профилирование при рецидивирующих опухолях. Вместе с более чем 500 взрослыми пациентами в период с декабря 2012 г. по август 2014 г. были профилированы опухоли 35 детей и подростков, что подтвердило, что этот подход осуществим у педиатрических пациентов, хотя и с ускоренными временными ограничениями. Важно отметить, что результаты первого профилирования детей и подростков показали, что 2/3 пациентов имели «действующие» изменения с использованием секвенирования горячих точек мутаций и массива CGH (Geoerger B et al, ASCO 2014).

Проект «MAPPYACTS» будет использовать секвенирование всего экзома (WES) и секвенирование РНК опухолевой ткани для увеличения числа целевых геномных изменений. Кроме того, чтобы улучшить понимание общего молекулярного профиля и возможного ответа на лечение, впоследствии на образцах опухолей будет проведен массив метилирования, профили экспрессии микроРНК и исследование иммуномодуляторов. CLIP2 (центры ранних фаз клинических испытаний с маркировкой INCa) — Платформы молекулярного профилирования и биоинформатики SiRIC (обозначенные INCa) для молекулярного профилирования и биоинформатики внесут свой вклад в проекты молекулярного профилирования и характеристики онкологических заболеваний у детей. Интерпретация данных о молекулярно-генетических изменениях, обнаруженных с помощью WES и RNA Seq, и рекомендации по лечению будут выполняться междисциплинарным советом по терапевтической молекулярной биологии опухолей.

«MAPPYACTS» создаст одну из самых больших групп молекулярно охарактеризованных рецидивов опухолей, зарегистрированных на сегодняшний день, и благодаря расширенному доступу к клиническим испытаниям после принятия европейского педиатрического законодательства исследователи ожидают, что 20–30% пациентов могут быть стратифицированы для участия в целевом исследовании. на основе обнаруженного профиля.

Намерение исследователей заключается в том, чтобы эта инициатива проложила путь к обогащению текущих клинических испытаний целевых агентов, увеличению числа стратифицированных клинических испытаний, более раннему доступу к таргетным агентам и сыграет решающую роль в соответствующем развитии этих новых агентов при онкологических заболеваниях у детей.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

791

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Petah Tikva, Израиль, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Ирландия
    • Crumlin
      • Dublin, Crumlin, Ирландия, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
  • Испания
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Италия
      • Milan, Италия, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto
  • Франция
    • Val de Marne
      • Villejuif, Val de Marne, Франция, 94805
        • Gustave Roussy

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие, подписанное пациентом, его родителями или законным представителем, и согласие несовершеннолетнего ребенка на выполнение биопсии/хирургической резекции/аспирации/образца и молекулярного анализа опухоли и образца крови
  • Пациенты с подтвержденной солидной опухолью или лейкемией, которые являются рецидивирующими или рефрактерными к стандартному лечению, и которые имеют право на раннюю фазу клинического исследования.
  • В случае солидной опухоли поражение должно быть доступно для биопсии, хирургической резекции или цитологической пункции.
  • Возраст: пациенты в возрасте ≥ 6 месяцев на момент включения и в возрасте ≤ 18 лет на момент постановки первоначального диагноза.
  • Функциональный статус и ожидаемая продолжительность жизни, которые позволяют проводить лечение в рамках экспериментального исследования: работоспособность по Карновски ≥ 70% для пациентов старше 12 лет, игровая шкала Лански ≥ 70% для пациентов ≤ 12 лет
  • Адекватная функция органов:

Адекватная гемопоэтическая функция у пациентов с солидной опухолью (больные лейкемией исключены из гематологических критериев): нейтрофилы >1,0 x 109/л, тромбоциты >100 x 109/л, гемоглобин >80 г/л (разрешено переливание) В случае поражения костного мозга : Нейтрофилы >/= 0,75 x 109/л (не подтверждено), количество тромбоцитов >/= 0,75 x 109/л (не подтверждено) Адекватная функция печени: АлАТ/АсАТ <2,5 x ВГН, билирубин ≤1,5 ​​x ВГН (при поражении опухолью) печени ALAT/ASAT <5 x ULN) Адекватная функция почек: сывороточная креатинемия <1,5 x ULN для возраста. Если креатинин сыворотки >1,5 ВГН в зависимости от возраста, клиренс креатинина должен быть >70 мл/мл/1,73. м2 или измерение скорости клубочковой фильтрации >70% от ожидаемого значения

- Пациенты, связанные с режимом социального обеспечения или получающие его в соответствии с местными нормативными требованиями.

Критерий исключения:

  • Ожидаемая продолжительность жизни ≤ 3 месяцев
  • Симптоматические метастазы в ЦНС
  • При лейкемии исключаются больные с изолированными рецидивами менингита.
  • Нарушение свертывания крови, препятствующее выполнению биопсии или хирургического вмешательства.
  • Неконтролируемые инфекции, не поддающиеся лечению антибиотиками, противовирусными или противогрибковыми препаратами.
  • Наличие токсичности ≥ CTCAE степени 2 (за исключением алопеции, ототоксичности, лимфопении, которые не исключаются, если степень 3 или ниже) из-за предшествующей терапии рака
  • Злокачественное заболевание, отличное от того, которое лечится в этом исследовании. Исключения из этого исключения включают следующее: злокачественные новообразования, которые лечились радикально и не рецидивировали в течение 3 лет до включения в исследование.
  • Любое сопутствующее заболевание или лабораторная аномалия, которые, по мнению исследователя, могут помешать интерпретации результатов исследования, могут создать риск для проведения биопсии/операции и, по мнению исследователя, сделают пациента непригодным для исследования.
  • Доказательства активного вирусного гепатита В или С или известный диагноз инфекции вируса иммунодефицита человека

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Скрининг
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: рецидивирующая или рефрактерная детская опухоль
Это проспективное международное многоцентровое клиническое исследование для подтверждения концепции стратификации таргетной терапии, адаптированной к молекулярному профилированию рецидивирующих или рефрактерных опухолей у детей. Молекулярный скрининг будет проводиться на образце новой биопсии или резекции опухоли, полученном во время рецидива/прогрессирования, с использованием высокопроизводительных технологий, в первую очередь WES и секвенирования РНК, а также биоинформатического анализа.
Процедура: биопсия или хирургическая резекция опухоли и забор крови

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с рецидивирующей или рефрактерной солидной опухолью или лейкемией у детей, которые могут быть связаны с лечением соответствующими таргетными препаратами
Временное ограничение: оценивается через четыре года после начала обучения
Будет оценен процент пациентов с рецидивирующей или рефрактерной педиатрической солидной опухолью или лейкемией, которые могут быть связаны с лечением соответствующими таргетными агентами в соответствии с молекулярным профилем их отдельной опухоли.
оценивается через четыре года после начала обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Соавторы

Innovative Therapies For Children with Cancer Consortium

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

16 ноября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

16 ноября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 ноября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 ноября 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

25 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2015-A00464-45
  • 2015/2244 (Другой идентификатор: CSET number)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться