Proof-of-Concept-studie for å stratifisere målrettede terapier tilpasset molekylær profilering (MAPPYACTS)

Inklusjonskriterier:

• Skriftlig informert samtykke signert av pasienten, eller foreldre eller juridisk representant og samtykke fra det mindreårige barnet til å utføre biopsi/kirurgisk reseksjon/aspiral/prøve og molekylær analyse av svulsten og blodprøven
• Pasient med bekreftet solid svulst eller leukemi som er tilbakevendende eller motstandsdyktig mot standardbehandling og som er kvalifisert for en tidlig fase klinisk studie
• Ved solid svulst må lesjonen være tilgjengelig for biopsi eller kirurgisk reseksjon eller cytologisk punktering
• Alder: Pasienter i alderen ≥ 6 måneder på tidspunktet for inkludering og i alderen ≤ 18 år på tidspunktet for første diagnose
• Ytelsesstatus og forventet levealder som tillater behandling i en eksperimentell studie: Karnofsky ytelsesstatus ≥ 70 % for pasienter > 12 år, Lansky lekeskala ≥ 70 % for pasienter ≤ 12 år
• Tilstrekkelig organfunksjon:

Tilstrekkelig hematopoietisk funksjon for pasienter med solid tumor (leukemipasienter er ekskludert fra hematologiske kriterier): Neutrofiler >1,0 x 109/l, blodplater >100 x 109/l, hemoglobin >80 g/l (transfusjon tillatt) Ved benmarginvolvering : Nøytrofiler >/= 0,75 x 109/l (ikke støttet) , Trombocyttall >/= 0,75 x 109/l (ikke støttet) Tilstrekkelig leverfunksjon: ALAT/ASAT <2,5 x ULN, Bilirubin ≤1,5 ​​x ULN (ved tumorinvolvering) av leveren ALAT/ASAT <5 x ULN) Tilstrekkelig nyrefunksjon: Serumkreatinemi <1,5 x ULN for alder. I tilfelle serumkreatinin >1,5 ULN i henhold til alder, må kreatininclearance være >70ml/ml/1,73 m2 eller glomerulær filtrasjonshastighetsmåling >70 % av forventet verdi

- Pasienter tilknyttet et trygderegime eller mottaker av det samme som i henhold til lokale regulatoriske krav

Ekskluderingskriterier:

• Forventet levealder ≤ 3 måneder
• Symptomatiske CNS-metastaser
• Ved leukemi utelukkes pasienter med isolerte tilbakefall av hjernehinnebetennelse.
• Koagulasjonsforstyrrelse som forhindrer gjennomføring av en biopsi eller kirurgi
• Ukontrollerte infeksjoner som ikke reagerer på antibiotika, antivirale medisiner eller soppdrepende medisiner
• Tilstedeværelse av ≥ CTCAE grad 2 toksisitet (unntatt alopecia, ototoksisitet, lymfopeni som ikke er utelukket hvis grad 3 eller lavere) på grunn av tidligere kreftbehandling
• Annen ondartet sykdom enn den som behandles i denne studien. Unntak fra denne eksklusjonen inkluderer følgende: maligne sykdommer som ble behandlet kurativt og ikke har gjentatt seg innen 3 år før studiestart
• Enhver samtidig sykdom eller laboratorieavvik som etter etterforskerens oppfatning kan forstyrre tolkningen av studieresultater, kan anta en risiko for realisering av biopsi/kirurgi, og etter utforskerens vurdering vil pasienten være uegnet for studien
• Bevis for aktiv viral hepatitt B eller C eller kjent diagnose av human immunsviktvirusinfeksjon