Étude de preuve de concept pour stratifier les thérapies ciblées adaptées au profilage moléculaire (MAPPYACTS)

Critère d'intégration:

• Consentement éclairé écrit signé par le patient, ou les parents ou le représentant légal et consentement de l'enfant mineur pour effectuer une biopsie/résection chirurgicale/aspiration/prélèvement et analyse moléculaire de la tumeur et de l'échantillon de sang
• Patient atteint d'une tumeur solide ou d'une leucémie confirmée qui est récurrente ou réfractaire au traitement standard et qui est éligible pour un essai clinique de phase précoce
• En cas de tumeur solide, la lésion doit être accessible pour une biopsie ou une résection chirurgicale ou une ponction cytologique
• Âge : Patients âgés de ≥ 6 mois à l'inclusion et âgés de ≤ 18 ans au moment du diagnostic initial
• Indice de performance et espérance de vie permettant un traitement dans un essai expérimental : indice de performance de Karnofsky ≥ 70 % pour les patients > 12 ans, échelle de jeu de Lansky ≥ 70 % pour les patients ≤ 12 ans
• Fonction organique adéquate :

Fonction hématopoïétique adéquate pour les patients atteints de tumeur solide (les patients atteints de leucémie sont exclus des critères hématologiques) : Neutrophiles > 1,0 x 109/l, Plaquettes > 100 x 109/l, Hémoglobine > 80 g/l (transfusion autorisée) En cas d'atteinte de la moelle osseuse : Neutrophiles >/= 0,75 x 109/l (non pris en charge) , Numération plaquettaire >/= 0,75 x 109/l (non pris en charge) Fonction hépatique adéquate : ALAT/ASAT < 2,5 x LSN, Bilirubine ≤ 1,5 x LSN (en cas d'atteinte tumorale du foie ALAT/ASAT < 5 x LSN) Fonction rénale adéquate : Créatinémie sérique < 1,5 x LSN pour l'âge. En cas de créatinine sérique> 1,5 LSN selon l'âge, la clairance de la créatinine doit être> 70 ml / ml / 1,73 m2 ou mesure du débit de filtration glomérulaire > 70 % de la valeur attendue

- Patients affiliés à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaires de celui-ci conformément aux exigences réglementaires locales

Critère d'exclusion:

• Espérance de vie ≤ 3 mois
• Métastases symptomatiques du SNC
• En cas de leucémie, sont exclus les patients présentant des rechutes isolées de méningite.
• Trouble de la coagulation qui empêche la réalisation d'une biopsie ou d'une intervention chirurgicale
• Infections non contrôlées ne répondant pas aux antibiotiques, aux médicaments antiviraux ou aux médicaments antifongiques
• Présence d'une toxicité ≥ CTCAE grade 2 (sauf alopécie, ototoxicité, lymphopénie qui ne sont pas exclues si grade 3 ou moins) due à un traitement anticancéreux antérieur
• Maladie maligne autre que celle traitée dans cette étude. Les exceptions à cette exclusion comprennent les éléments suivants : tumeurs malignes qui ont été traitées de manière curative et qui n'ont pas récidivé dans les 3 ans précédant l'entrée à l'étude
• Toute maladie concomitante ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude, peut supposer un risque pour la réalisation d'une biopsie/chirurgie et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapproprié pour l'étude
• Preuve d'hépatite virale active B ou C ou diagnostic connu d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine