Intranazální oxytocin vs. placebo pro léčbu hyperfagie u Prader-Williho syndromu
5. února 2025 aktualizováno: Eric Hollander
Studie fáze 2: Intranazální oxytocin vs. placebo pro léčbu hyperfagie u dětí a dospívajících se syndromem Prader-Willi
Tato studie je fáze 2 randomizované dvojitě zaslepené 8týdenní léčebné studie intranazálního OXT vs. placeba u 50 subjektů ve věku 5 až 17 let s PWS za účelem posouzení vlivu IN-OXT na měření (1) stravovacího chování (2) opakujícího se chování (3) hmotnost a složení těla (4) kvalita života (5) slinné OXT a hladiny hormonů (včetně ghrelinu, pankreatického polypeptidu, peptidu YY, GLP-1, inzulínu, glukagonu, testosteronu a estrogenu). Pokud jsou tyto údaje lepší než placebo, přidají se k současným znalostem, že OXT je účinnou léčbou hyperfagie i dalších příznaků PWS.
Zdroj financování - FDA OOPD
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Prader-Williho syndrom (PWS) je vzácná neurovývojová porucha způsobená nedostatkem exprese otcovsky odvozeného otištěného materiálu na chromozomu 15q11-q13. PWS je charakterizováno mírným až středně těžkým mentálním postižením, repetitivním/kompulzivním chováním a rigiditou, poruchami sociálního poznání a těžkou hypotonií při narození, po které později v životě nastoupí hyperfagie. Obezita je zodpovědná za většinu nemocnosti a úmrtnosti související s PWS a nutkavé stravovací chování je nejvíce zodpovědné za snížení kvality života pečovatelů a rodinných příslušníků. Oxytocin se podílí na patofyziologii PWS a v této populaci byly provedeny malé studie intranazálního oxytocinu (IN-OXT). Doposud však studie nebyly dostatečně výkonné, aby detekovaly významnost cílových symptomů hyperfagie a souvisejících symptomů jedinců s PWS. Primárním cílem této studie je prozkoumat bezpečnost a účinnost IN-OXT na hyperfagii, měřenou pomocí dotazníku Hyperphagia Questionnaire-Clinical Trails, od výchozího stavu do týdne 8. V současné době nejsou k dispozici žádné účinné způsoby léčby hyperfagie u pacientů s PWS.
NÁVRH STUDIE: Toto je 8týdenní dvojitě zaslepená, randomizovaná studie u 50 dětí s PWS ve věku 5-17 let. Účast zahrnuje 2 osobní návštěvy našeho programu a 5 vzdálených návštěv. Cestovní výdaje budou proplaceny zúčastněným rodinám.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
32
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 13 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dětští ambulantní pacienti muži nebo ženy ve věku 5 až 17 let
- Musí být v PWS nutriční fázi 2b nebo 3, jak stanoví PI
- Musí být na léčbě růstovým hormonem a dostávat stabilní dávky růstového hormonu alespoň 3 měsíce před datem screeningu. Léčba nesmí být přerušena na více než jeden týden během 3 měsíců od screeningu.
- Diagnóza PWS potvrzená lékařskou dokumentací pacienta.
- Skóre alespoň střední závažnosti v dotazníku Hyperphagia pro klinické studie při screeningu i při výchozích návštěvách.
- Stabilní dávky hormonální léčby (včetně doplňků testosteronu a estrogenu) po dobu 4 týdnů před randomizací a po dobu trvání studie.
- Stabilní dávky metabolické léčby, které by mohly ovlivnit chuť k jídlu (včetně metforminu) po dobu 4 týdnů před randomizací a po dobu trvání studie.
- Fyzikální vyšetření a laboratorní výsledky, které jsou v normálním rozmezí pro jedince s PWS.
- Přítomnost rodiče/pečovatele/opatrovníka, který je schopen souhlasit s jejich účastí a kompletním hodnocením vývoje a změny chování dítěte v průběhu studie.
Kritéria vyloučení:
- Expozice jakékoli zkoumané látce během 30 dnů před randomizací.
- Dítě nedostává léčbu růstovým hormonem
- Děti vážící méně než 40 liber
- Děti s nestabilním diabetem typu 2 potvrzeným hladinami hemoglobinu A1C při screeningu
- Děti s nestabilními zdravotními komorbiditami na začátku studie.
- Děti s aktivními infekcemi horních cest dýchacích při screeningu.
- Primární psychiatrická diagnóza jiná než ASD, včetně bipolární poruchy, psychózy, schizofrenie, PTSD nebo MDD. Tito pacienti budou vyloučeni z důvodu potenciálních matoucích výsledků.
- Těhotné nebo kojící pacientky nebo pacientky, které nesouhlasí s používáním dvoubariérové metody antikoncepce. IN-OXT nebyl studován u těhotných nebo kojících žen.
- Ženy užívající antikoncepci na bázi estrogenu. Jako alternativu k antikoncepčnímu prostředku na bázi estrogenu bude subjektům doporučeno používat antikoncepční prostředky na bázi progesteronu; cervikální čepice; cervikální houby; nebo spermicidní pěnu v kombinaci s kondomem. Subjekty budou muset pro účast ve studii použít metodu dvojité bariéry.
- Zdravotní stav, který by mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit pohodu subjektu.
- Známá diagnóza Rettova syndromu dětské dezintegrační poruchy nebo výrazného poškození smyslů, jako je hluchota nebo slepota.
- Subjekty, u kterých došlo během čtyř týdnů před randomizací ke změnám souvisejících zdravotních terapií, behaviorálních nebo vzdělávacích intervencí, jiné než ty spojené se školními prázdninami.
- Subjekty, u kterých došlo během čtyř týdnů od randomizace ke změnám v medikaci nebo dávkách léků risperidonu, aripiprazolu, jiných antipsychotických léků, klonidinu, guanfacinu, stimulancií nebo antikonvulziv.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo Comparator: Matched Placebo
Každý subjekt dostane dávku 16 IU QD a bude instruován, aby vdechl 2 vdechy do každé nosní dírky (4 IU každý).
|
Každý subjekt dostane dávku 16 IU QD a bude instruován, aby každý den vdechl 2 vdechy do každé nosní dírky (4 IU každý).
V případě potřeby bude léčba titrována kvůli vedlejším účinkům nebo absenci odpovědi.
|
|
Experimentální: Experimentální: intranazální oxytocin (in-Oxt)
V tomto protokolu bude použit syntocinon (syntetický oxytocin).
Každý subjekt obdrží dávku 16 IU QD („Quaque Die“ nebo jednou denně) a bude instruován, aby vdechoval 2 obláčky na nosní dírku (po 4 IU).
|
Každý subjekt dostane dávku 16 IU QD a bude instruován, aby každý den vdechl 2 vdechy do každé nosní dírky (4 IU každý).
V případě potřeby bude léčba titrována kvůli vedlejším účinkům nebo absenci odpovědi.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna účinnosti peptidového intranazálního oxytocinu (In-Oxt)
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna účinnosti peptidu in-Oxt měřená změnami v hyperfagii z základní linie bude hodnocena pomocí dotazníku Hyperphagia pro klinické studie (HQ-CT).
HQ-CT je hodnocení hodnocení pečovatele složeného z 9 položek, které měří frekvenci a intenzitu hyperfagického chování během předchozích dvou týdnů, u účastníků se syndromem Prader-Willi (PWS).
Celkové skóre HQ-CT je vytvořeno sčítáním odpovědí na úrovni 9 položek (v rozmezí od 0 do 4) pro možný rozsah 0-36 s vyšším skóre naznačuje extrémnější hyperfágii.
Pro účely tohoto výsledku představují negativní skóre snížení hyperfagie od základní linie a pozitivní skóre představují zvýšení hyperfagie od základní linie.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna opakovaného chování
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna opakovaného chování z základní linie byla stanovena pomocí skóre revidovaného skóre opakovaného chování (RBS-R).
RBS-R je forma 44 položek používaná k měření úplného spektra opakovaného chování účastníků.
Rodič dítěte si vybere skóre, které popisuje, jaký problém bylo chování za poslední měsíc na 4-bodové stupnici v rozmezí od 0 („chování nedochází“) do 3 („dojde k chování a je to závažný problém“ ).
Závěrečná otázka žádá účastníky, aby „spojili“ všechna chování popsaná v RBS-R a poskytla hodnocení (0-100) o tom, jak velký problém je tato opakující se chování celkově: 1 („vůbec problém“) na 100 („tak špatný, jak si dokážete představit“).
Pro účely tohoto výsledku je shrnuta změna průměrného skóre skupiny z základní linie.
Negativní skóre svědčí o snížení frekvence a závažnosti problémů s chováním; Zatímco pozitivní skóre svědčí o zvýšení frekvence a závažnosti problémů s chováním.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna přísného chování
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna rigidního chování ze základní linie byla hodnocena pomocí syndromu montefiore-einsteinového rigiditního škály-propraveru-Williho-Williho syndromu (MERS-R-PWS).
MERS-R-PWS je navržen tak, aby vyhodnotil 3 domény rigidního chování u dětí s PWS: 1. behaviorální rigidita (např. Trvání na stejnost, musí se věci udělat, atd.) 2. kognitivní rigidita (např. Zvláštní zájmy, nepružné dodržování pravidel atd.) 3. Protest (v reakci na odchylku od rigidity (např. Verbální námitka, hněv, fyzická agrese).
Čtyři položky jsou hodnoceny na 5-bodové stupnici od 0 („ne/none“) do 4 („extrémní/extrémně obtížné“) pro každou ze 3 domén.
Domény jsou přidány a poskytují možné celkové skóre domény, které by se mohlo pohybovat od 0-48.
Pro účely tohoto výsledku je shrnuta změna průměrného skóre skupiny z základní linie.
Negativní skóre svědčí o snížení rigidního chování ze základní linie; Zatímco pozitivní skóre svědčí o zvýšení přísného chování ze základní linie.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna tělesné hmotnosti
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna tělesné hmotnosti od základní linie byla stanovena získáním tělesné hmotnosti účastníka v kilogramech pomocí pravidelně kalibrovaného stupnice.
Změna tělesných hmotností ze základní linie je shrnuta pomocí studijního ramene pomocí základní popisné statistiky.
Negativní výsledek naznačuje snížení tělesné hmotnosti z výchozí hodnoty a může být spojen se zlepšenými výsledky souvisejícími se zdravím, včetně snížení hyperfagie.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Složení těla
Časové okno: 8 týdnů
|
Složení těla, zejména hmota tuku, byla hodnocena pomocí analýzy bioelektrické impedance (BIA).
BIA byla prováděna s vybavením a dohledem poskytnutým výzkumným střediskem Diinstein-Mount Sinai Diabetes.
Zařízení měří odpor v ohmech, který představuje odolnost vůči malému střídavému proudu procházejícímu tělem.
Tyto hodnoty jsou převedeny na procenta tělesného tuku pomocí vestavěného softwaru po kalibraci pro proměnné pro účely hlášení.
Procenta jsou shrnuta studiem ARM pomocí základní popisné statistiky.
|
8 týdnů
|
|
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna BMI od základní linie se vypočítá rozdělením hmotnosti účastníka v kilogramech jejich výškou v metrech na druhou (kg/m^2).
Změna průměrného BMI z základní linie bude shrnuta a hlášena pomocí základní popisné statistiky.
Negativní skóre BMI může svědčit o snížení hyperfagie od výchozí hodnoty; Zatímco pozitivní skóre BMI může svědčit o zvýšení hyperfagie ve srovnání s výchozím linií.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna kvality života (QOL) a zátěže pečovatelů, jak určuje dotazník Světové zdravotnické organizace kvality života (WHOQOL-BREF): Doména 1 (fyzické zdraví)
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna zátěže QOL/Caregiver byla hodnocena pomocí 7-položkového fyzického zdraví domény dotazníku WHOQOL-BREF.
Dotazník byl vyplněn rodičem/pečovatelem a kvantifikoval zátěž položené na pečovatele/rodinu poruchou PWS.
Každá položka domény fyzického zdraví byla hodnocena na 5-bodové pořadové stupnici v rozmezí 1-5, pro celkový možný rozsah surového bodování 7-35.
Průměrné celkové skóre fyzického zdraví bylo vypočteno sčítáním skóre ze sedmi položek (hodnoty odezvy pro 2 položky jsou nepřímo kódovány) a dělením celkovým # otázek (7) pro algebraický průměr.
Transformované skóre měřítka bylo získáno odečtením 7 (nejnižší možné skóre) od syrového skóre a dělením 28 (možný rozsah skóre RAW).
Pro účely této změny tohoto výsledku byla hlášena změna výsledku z výchozí hodnoty.
Zvýšení skóre fyzického zdraví z výchozího hodnoty bylo spojeno s vyšší fyzickým zdravím QOL a sníženou fyzickou zátěží pečovatele.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna kvality života (QOL) a zátěže pečovatelů, jak určuje dotazník Světové zdravotnické organizace kvality života (WHOQOL -BREF) - doména 2 (Psychologické zdraví)
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna v zátěži QOL/Caregiver byla hodnocena pomocí zkráceného WHOQOL-BREF.
WHOQOL-BREF měří 4 široké domény: fyzické zdraví, zdraví, sociální vztahy a životní prostředí.
Dotazník byl vyplněn rodičem/pečovatelem kvantifikoval zátěž založenou na pečovateli/rodině poruchou PWS.
Pro psychologickou zdravotní doménu (6 otázek) byly odpovědi přiřazeny k odpovídajícím předdefinovaným skóre v rozmezí 1-5 bodů.
Průměrné celkové skóre psychologického zdraví bylo vypočteno shrnutím skóre z 5 otázek (#s 5, 6, 7, 11 a 19) a inverzi hodnoty odezvy z otázky #26 a přidáním k součtu ostatních 5 skóre a dělení celkovým počtem otázek (6).
Tento výsledek byl vynásoben 4, aby se získalo konečné skóre psychologické zdraví domény.
Surové bodování se pohybuje od 6-30; Pro účely této změny výsledku byly však hlášeny pro účely tohoto výsledku.
Pozitivní hodnoty byly spojeny s vyšší zátěží QOL a sníženou zátěží pečovatele.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna kvality života (QOL) a zátěže pečovatelů, jak určuje dotazník Světové zdravotnické organizace kvality života (WHOQOL -BREF) - doména 3 (sociální vztahy)
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna v zátěži QOL a pečovatelské zátěže byla hodnocena pomocí zkráceného WHOQOL-BREF.
WHOQOL-BREF měří 4 široké domény: fyzické zdraví, psychologické zdraví, sociální vztahy a životní prostředí.
Dotazník byl vyplněn rodičem/pečovatelem a kvantifikoval zátěž položené na pečovatele/rodinu poruchou PWS.
Pro doménu sociálních vztahů (3 otázky) byly odpovědi přiřazeny odpovídajícím předdefinovaným skóre v rozmezí 1-5 bodů.
Průměrné celkové skóre sociálních vztahů bylo vypočteno sčítáním 3 skóre (#s 20, 21 a 22) a dělením celkovým počtem otázek (3).
Tento výsledek byl vynásoben 4, aby se získalo konečné skóre domény sociálních vztahů.
Sociální vztahy RAW bodování se pohybuje od 3-15; Pro účely této změny výsledku byly však hlášeny pro účely tohoto výsledku.
Pozitivní hodnoty byly spojeny s vyšší zátěží QOL a sníženou zátěží pečovatele.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna kvality života (QOL) a zátěže pečovatelů, jak určuje dotazník Světové zdravotnické organizace kvality života (WHOQOL -BREF) - doména 4 (prostředí)
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna v zátěži QOL a pečovatelské zátěže byla hodnocena pomocí zkráceného WHOQOL-BREF.
WHOQOL-BREF se skládá z 26 položek, které měří 4 široké domény: fyzické zdraví, psychologické zdraví, sociální vztahy a životní prostředí.
Dotazník byl vyplněn rodičem/pečovatelem a kvantifikoval zátěž položené na pečovatele/rodinu poruchou PWS.
Pro doménu prostředí (8 otázek) byly odpovědi přiřazeny k odpovídajícím předdefinovaným skóre v rozmezí 1-5 bodů.
Průměrné celkové skóre prostředí bylo vypočteno sčítáním skóre z 8 otázek (#s 8, 9, 12, 13, 14, 23, 24 a 25) a dělením celkovým počtem otázek (8).
Tento výsledek byl vynásoben 4, aby se získalo konečné skóre environmentální domény.
Environment Raw bodování se pohybuje od 8-40; Pro účely této změny výsledku byly však hlášeny pro účely tohoto výsledku.
Pozitivní hodnoty byly spojeny s vyšší zátěží QOL a sníženou zátěží pečovatele.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna napětí pečovatele
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna napětí pečovatele z základní linie byla hodnocena pomocí dotazníku pečovatelů (CSQ).
CSQ je 21-bodová míra napětí, která se zažívá pečovateli/rodinami mládeže s emocionálními problémy.
Reakce na CSQ se měří na 5-bodové Likertově stupnici, která měří dopad kmene v rozmezí od 1 = („vůbec ne“) do 5 = („velmi velmi“) pro celkový možný rozsah bodování 21-105.
Pro účely tohoto výsledku je shrnuta změna průměrného skóre skupiny z základní linie.
Negativní skóre svědčí o snížení napětí pečovatele/rodiny z výchozí hodnoty; Zatímco pozitivní skóre svědčí o zvýšeném napětí pečovatele/rodiny z výchozí hodnoty.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna aberantního chování
Časové okno: Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
Změna aberantního chování ze základní linie byla hodnocena pomocí aberantního chování kontrolního seznamu-podscala 15-bodového podskupiny (ABC-I).
Subcale ABC-I byl dokončen pečovatelem jménem dítěte.
Na návrh FDA byla dílčí škála ABC-I zahrnuta jako prospektivní hodnocení sebevražedných myšlenek a chování a informovala vyšetřovatele o trendech směrem ke zvýšené podrážděnosti a rušivému chování.
ABC-I měří chování na 4-bodové stupnici závažnosti, kde 0 = žádný problém vůbec, 1 = chování je problém, ale v mírném stupni je 2 = problém mírně vážný a 3 = problém je v míře závažný, pro An Celkový rozsah bodování 0-45.
Pro účely tohoto výsledku je shrnuta změna průměrného skóre skupiny z základní linie.
Negativní skóre ABC-I svědčí o celkové snížené podrážděnosti a rušivém chování z základní linie, zatímco pozitivní skóre ABC-I svědčí o celkové zvýšené podrážděnosti a rušivé chování ze základní linie.
|
Od randomizace na začátku do koncového bodu v 8. týdnu (změna po 8 týdnech)
|
|
Změna koncentrace oxytocinu slinného
Časové okno: Od základní linie do sbírek v 1 hodině (den 1), 4 a 8. týdne
|
Změna v hodnotě koncentrace oxytocinu oxytocinu ze základní linie měla být shromážděna.
Vzorky slin byly odebrány pomocí soupravy sběrného sběru Oragene-Discover (ORG-500).
Pokud je to schopni, měli účastníci mít průchodu slin přímo do sběrné trubice během úřadu nebo vzdálené návštěvy a následně převezeni do klinického místa během návštěvy a později zpracováváni a předloženi k analýze.
Změna ve skupinové průměrné koncentrace ze základní linie měla být shrnutá studiem ARM pomocí základní popisné statistiky.
Zvýšení koncentrací slinného oxytocinu je obecně korelováno s účinky centrálního nervového systému a zlepšením těchto příznaků.
|
Od základní linie do sbírek v 1 hodině (den 1), 4 a 8. týdne
|
|
Klinické měřítko globálního dojmu - zlepšení (CGI -I)
Časové okno: 8 týdnů (měření změny během 8 týdnů)
|
CGI-I je lékařka hodnocená globální míra zlepšení, která vyžaduje, aby lékař posoudil, jak se nemoc pacienta zlepšila nebo zhoršila vzhledem k výchozí hodnotě na začátku zásahu.
CGI-I se skládá z jednoho dotazu, který je hodnocen na 7-bodové stupnici: „Ve srovnání s stavem pacienta při přijetí [před zahájením léku] je stav tohoto pacienta: 1 = velmi zlepšen od zahájení léčby; 2 = hodně vylepšené;
Skóre jsou shrnuty studie ARM pomocí základní popisné statistiky.
|
8 týdnů (měření změny během 8 týdnů)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Automatizovaný, samoobslužný, 24hodinový deníkový systém
Časové okno: Od randomizace na základní linii do koncového bodu v 8. týdnu (změna za 8 týdnů)
|
Změna v ASA 24: Automatizovaný, samoobslužný, 24hodinový deníkový systém pro vyvolání z původního stavu do koncového bodu
|
Od randomizace na základní linii do koncového bodu v 8. týdnu (změna za 8 týdnů)
|
|
Vztah mezi dávkováním na základě hmotnosti a odpovědí na léčbu hyperfagie
Časové okno: Od randomizace na základní linii do koncového bodu v 8. týdnu (změna za 8 týdnů)
|
Od randomizace na základní linii do koncového bodu v 8. týdnu (změna za 8 týdnů)
|
|
|
Hladiny hormonů (Ghrelin, pankreatický polypeptid, peptid YY, GLP-1, inzulín, glukagon, testosteron a estrogen)
Časové okno: Od randomizace na základní linii do koncového bodu v 8. týdnu (změna za 8 týdnů)
|
Změna hladin hormonů (ghrelinu, pankreatického polypeptidu, peptidu YY, GLP-1, inzulínu, glukagonu, testosteronu a estrogenu) od výchozí hodnoty do koncového bodu.
|
Od randomizace na základní linii do koncového bodu v 8. týdnu (změna za 8 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Eric Hollander, MD, Albert Einstein College of Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. dubna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
29. srpna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
29. srpna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. června 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. června 2017
První zveřejněno (Aktuální)
23. června 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Poruchy otiskování
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Nadměrná výživa
- Příznaky a symptomy, zažívací
- Choroba
- Neurobehaviorální projevy
- Vrozené vady
- Abnormality, vícenásobné
- Nadváha
- Intelektuální postižení
- Obezita
- Chromozomové poruchy
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
- Hyperfagie
- Fyziologické účinky léků
- Látky pro kontrolu reprodukce
- Oxytocika
- Oxytocin
Další identifikační čísla studie
- 2017-8076
- FD-R-005106-01 (Jiné číslo grantu/financování: FDA-OOPD)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Intranazální oxytocin (IN-OXT)
-
Montefiore Medical CenterFoundation for Prader-Willi ResearchDokončenoOxytocin vs. placebo pro léčbu hyperfagie u dětí a dospívajících se syndromem Prader-Willi (OXT-PWS)Hyperfagie | Prader-Willi syndromSpojené státy
-
Elizabeth Austen LawsonTonix Pharmaceuticals, Inc.NáborNedostatek vazopresinuSpojené státy
-
University of Electronic Science and Technology...Dokončeno
-
Fondation LenvalZatím nenabírámeBolest | Analgezie | Akutní bolest | Ovládnutí bolesti | Traumatologie | Rány a zranění | Zlomeniny kostíFrancie