Registr pacientů s myeloproliferativními novotvary (MPN).
Klinická a molekulární epidemiologie myeloproliferativních novotvarů (MPN)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
- Novotvary
- Primární myelofibróza
- Polycythemia Vera
- Esenciální trombocytémie
- Leukémie, myelomonocytární, chronická
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Mastocytóza
- Leukémie, myeloidní, chronická, atypická, BCR-ABL negativní
- Chronická eozinofilní leukémie – jinak nespecifikováno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Myeloproliferativní novotvary (MPN) jsou skupinou vzácných hematologických malignit, při kterých se buňky kostní dřeně, které produkují krevní buňky v těle, vyvíjejí a fungují abnormálně.
Navzdory pokrokům, kterých již bylo dosaženo v porozumění a léčbě MPN, je stále možné se mnohému naučit. Tento registr vytvoří databázi klinických anotací, která by pomohla lépe porozumět této skupině onemocnění a efektivněji přiřazovat jednotlivé pacienty k optimální terapii a zlepšovat tak jejich výsledky. Tento projekt poskytne nové poznatky o molekulárním profilování pacientů s MPN. Bude použit jako budoucí zdroj pro observační studie související s MPN.
Registr zahrnuje sběr klinických informací od pacientů s diagnózou MPN v různých časových bodech v průběhu jejich onemocnění. Klinická data jsou shromažďována na základě písemného informovaného souhlasu od Hematologické malignity tkáňové banky (UHN REB 01-0573C).
Shromážděné údaje zahrnují: řadu klinických měření, faktory související s onemocněním, podrobnosti o léčbě a jejích výsledcích, komplikace během léčby, molekulární a cytogenetické údaje, hodnocení symptomů a výsledek přežití (až 10 let).
Údaje budou shromažďovány prospektivně a retrospektivně, v obou případech po získání písemného informovaného souhlasu podle standardního pracovního postupu studie (SOP).
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Vikas Gupta, MD
- Telefonní číslo: 4521 416-946-4521
- E-mail: vikas.gupta@uhn.ca
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jaime O. Claudio, PhD
- Telefonní číslo: 2648 416-946-4501
- E-mail: jclaudio@uhnresearch.ca
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1Z5
- Nábor
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Kontakt:
- Vikas Gupta, MD
- Telefonní číslo: 416-946-2885
- E-mail: vikas.gupta@uhn.ca
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnóza jednoho z následujících myeloproliferativních novotvarů (MPN):
- Atypické CML (aCML)
- Chronická eozinofilní leukémie – jinak nespecifikovaná (CEL, NOS),
- Chronická myelomonocytární leukémie (CMML)
- Chronická neutrofilní leukémie (CNL),
- esenciální trombocytémie (ET),
- Juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML),
- Mastocytóza, MPN neklasifikovatelné
- MPN/MDS nezařaditelné,
- primární myelofibróza (PMF),
- Postesenciální trombocytemická myelofibróza (post-ET MF),
- Post-polycythemia vera MF (post-PV MF)
- Refrakterní anémie s prstencovými sideroblasty spojená s výraznou trombocytózou (RARS-T)
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s diagnózou MPN
Pacienti s diagnózou myeloproliferativního novotvaru (MPN): Atypická chronická myeloidní leukémie (aCML), chronická eozinofilní leukémie – jinak nespecifikovaná (CEL NOS), chronická myelomonocytární leukémie (CMML), chronická neutrofilní leukémie (CNL), polycythemia vera (PV), esenciální trombocytémie (ET), JMML, mastocytóza, MPN neklasifikovatelné, myeloproliferativní novotvar/myelodysplastický syndrom neklasifikovatelné (MPN/MDS neklasifikovatelné), primární myelofibróza (PMF), post-ET MF, post-PV MF nebo (refrakterní anémie s prstencovými sideroblasty spojená s výraznou trombocytózou) RARS-T |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Přežití pacientů s MPN
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Obecné charakteristiky pacienta budou zachyceny z tkáňové banky Hematological Malignancy
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Typ a fáze MPN, předchozí anamnéza rakoviny, věk, pohlaví
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Skóre rizika onemocnění
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Stratifikace rizika (IPSS, DIPSS a DIPSS) o Podrobnosti transformace do akcelerované/fázové fáze onemocnění |
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Kvalita života – příznak novotvaru
Časové okno: Ročně nebo v době přeměny onemocnění až 10 let
|
Dotazník MPN-SAF TSS
|
Ročně nebo v době přeměny onemocnění až 10 let
|
|
Komorbidity
Časové okno: Ročně nebo v době přeměny onemocnění až 10 let
|
HCT-CI
|
Ročně nebo v době přeměny onemocnění až 10 let
|
|
Fyzické příznaky MPN
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Fyzikální vyšetření: Splenomegalie a hepatomegalie, ascites, EMS, ECOG
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Typ léčby MPN přijat
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Přijaté lékařské terapie
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Stav závislosti na transfuzi
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Stav transfuze
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Aktuální krevní práce
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
CBC, INR, PT, APTT, fibrinogen, kreatinin, ALP, ALT, AST, GGT, celkový bilirubin, LDH, uráty, CRP, erytropoetin, hepatitida B a HIV
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Identifikace mutací ovladače MPN pomocí sekvenování nové generace.
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Sekvenační genový panel nové generace
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Podrobnosti o transplantaci kostní dřeně (pokud byla přijata)
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Podrobnosti o příjemci (stav CMV, krevní skupina ABO)
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Komplikace transplantace kostní dřeně (pokud byla přijata)
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Toxicita, přihojení a chimerismus, GVHD, významné infekce v prvních 100 dnech
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Portální hypertenze
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Přítomnost a detaily ascitu, krvácení do GIT, jícnových a žaludečních varixů, cirhózy a portální hypertenzní gastropatie o Výsledky endoskopie |
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Plicní Hypertenze
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
WHO klasifikace, výsledky echokardiogramu, CNP, troponin, plicní funkční testy, 6minutová chůze, krevní plyn, léčba, komplikace
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Trombóza
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Podrobnosti o trombóze (typ, místo) o Léčba trombózy (typ, trvání) |
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
|
Rodinná anamnéza MPN bude získána ze záznamu pacienta.
Časové okno: Ročně nebo v době přeměny onemocnění až 10 let
|
Relativně postižený (např.
dcera, strýc, matka), podrobnosti o MPN (typ, fáze, přijatá léčba)
|
Ročně nebo v době přeměny onemocnění až 10 let
|
|
Progrese onemocnění
Časové okno: Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Stratifikace rizika (IPSS, DIPSS a DIPSS)
|
Ročně nebo v době transformace onemocnění, až 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Vikas Gupta, MD, University Health Network, Toronto
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary podle místa
- Atributy nemoci
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Hemoragické poruchy
- Poruchy srážení krve
- Poruchy krevních destiček
- Poruchy leukocytů
- Novotvary, pojivová tkáň
- Eozinofilie
- Novotvary kostní dřeně
- Hematologické novotvary
- Chronické onemocnění
- Poruchy aktivace žírných buněk
- Novotvary
- Primární myelofibróza
- Leukémie
- Leukémie, myeloidní
- Leukémie, myelomonocytární, chronická
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
- Trombocytóza
- Trombocytémie, esenciální
- Hypereozinofilní syndrom
- Leukémie, myeloidní, chronická, BCR-ABL pozitivní
- Myeloproliferativní poruchy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Polycythemia Vera
- Polycytémie
- Mastocytóza
- Leukémie, myeloidní, chronická, atypická, BCR-ABL negativní
Další identifikační čísla studie
- UHN REB 15-9814 CE
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Pozorovací
-
Mayo ClinicNábor