Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Myeloproliferatieve neoplasmata (MPN's) patiëntenregistratie

24 juli 2023 bijgewerkt door: University Health Network, Toronto

Klinische en moleculaire epidemiologie van myeloproliferatieve neoplasmata (MPN's)

Het mandaat van dit MPN-register is het verzamelen van klinische informatie, inclusief moleculaire resultaten, van instemmende patiënten met een verscheidenheid aan MPN's op verschillende tijdstippen tijdens het verloop van hun ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De myeloproliferatieve neoplasmata (MPN's) zijn een groep zeldzame hematologische maligniteiten waarbij de beenmergcellen die de bloedcellen van het lichaam produceren zich ontwikkelen en abnormaal functioneren.

Ondanks de vooruitgang die al is geboekt bij het begrijpen en behandelen van MPN's, valt er nog veel te leren. Dit register zal een database met klinische annotaties opzetten die zou helpen om deze groep ziekten beter te begrijpen en om individuele patiënten effectiever aan de optimale therapie toe te wijzen en zo hun resultaten te verbeteren. Dit project zal nieuwe inzichten opleveren over de moleculaire profilering van patiënten met MPN. Het zal worden gebruikt als toekomstig hulpmiddel voor observationele studies met betrekking tot MPN.

Het register omvat het verzamelen van klinische informatie van patiënten met de diagnose MPN op verschillende tijdstippen in het verloop van hun ziekte. De klinische gegevens worden verzameld na schriftelijke geïnformeerde toestemming van de Hematologische Maligniteit weefselbank (UHN REB 01-0573C).

De verzamelde gegevens omvatten: een reeks klinische maatregelen, ziektegerelateerde factoren, details van de behandeling en de resultaten ervan, complicaties tijdens de behandeling, moleculaire en cytogenetische gegevens, symptoombeoordeling en overlevingsresultaat (tot 10 jaar).

Gegevens zullen prospectief en retrospectief worden verzameld, in beide gevallen na het verkrijgen van schriftelijke geïnformeerde toestemming volgens de standaardwerkwijze (SOP) van het onderzoek.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

5000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1Z5
        • Werving
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten van het Princess Margaret Cancer Center met een MPN-diagnose die toestemming geven voor opname in dit register.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Diagnose van een van de volgende myeloproliferatieve neoplasmata (MPN's):

  • Atypische CML (aCML)
  • Chronische eosinofiele leukemie - niet anders gespecificeerd (CEL, NOS),
  • Chronische myelomonocytische leukemie (CMML)
  • Chronische neutrofiele leukemie (CNL),
  • Essentiële trombocytemie (ET),
  • Juveniele myelomonocytaire leukemie (JMML),
  • Mastocytose, MPN niet te classificeren
  • MPN/MDS niet classificeerbaar,
  • Primaire myelofibrose (PMF),
  • Post-essentiële trombocytemie myelofibrose (post-ET MF),
  • Post-polycythaemia vera MF (post-PV MF)
  • Refractaire anemie met geringde sideroblasten geassocieerd met gemarkeerde trombocytose (RARS-T)

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Ander

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met een diagnose van MPN

Patiënten met een diagnose van myeloproliferatief neoplasma (MPN):

Atypische chronische myeloïde leukemie (aCML), chronische eosinofiele leukemie - niet anders gespecificeerd (CEL NOS), chronische myelomonocytische leukemie (CMML), chronische neutrofiele leukemie (CNL), polycythaemia vera (PV), essentiële trombocytose (ET), JMML, mastocytose, MPN niet classificeerbaar, myeloproliferatief neoplasma/myelodysplastisch syndroom niet classificeerbaar (MPN/MDS niet classificeerbaar), primaire myelofibrose (PMF), post-ET MF, post-PV MF of (refractaire anemie met geringde sideroblasten geassocieerd met duidelijke trombocytose) RARS-T
Ander: Observationeel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleving
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Overleving van patiënten met MPN
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemene patiëntkenmerken zullen worden vastgelegd uit de weefselbank Hematologische Maligniteit
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Type en fase van MPN, eerdere kankergeschiedenis, leeftijd, geslacht
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Ziekterisicoscore
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar

Risicostratificatie (IPSS, DIPSS en DIPSS)

o Details van transformatie naar versnelde/fasefaseziekte
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Kwaliteit van leven - Neoplasmasymptoom
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
MPN-SAF TSS-vragenlijst
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Comorbiditeiten
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
HCT-CI
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Lichamelijke symptomen van MPN
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Lichamelijk onderzoek: splenomegalie en hepatomegalie, ascites, EMS, ECOG
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
MPN-behandelingstype ontvangen
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Medische therapieën ontvangen
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Transfusieafhankelijkheidsstatus
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Transfusiestatus
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Huidig ​​​​bloedonderzoek
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
CBC, INR, PT, APTT, fibrinogeen, creatinine, ALP, ALT, AST, GGT, totaal bilirubine, LDH, uraat, CRP, erytropoëtine, hepatitis B en HIV
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Mutaties in MPN-stuurprogramma's identificeren door gebruik te maken van sequentiëring van de volgende generatie.
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Sequencing-genenpaneel van de volgende generatie
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Details beenmergtransplantatie (indien ontvangen)
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar

Gegevens ontvanger (CMV-status, ABO-bloedgroep)

  • Gegevens donor (geslacht, CMV-status, ABO-bloedgroep)
  • Ziektestatus op het moment van transplantatie (bloedziektestatus)
  • Transplantatiedetails (stamcelbron, HLA-matching, conditioneringsintensiteit en regime, serotherapie, GVHD-profylaxe)
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Beenmergtransplantatie complicaties (indien ontvangen)
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Toxiciteiten, enting en chimerisme, GVHD, significante infecties in de eerste 100 dagen
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Portale hypertensie
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar

Aanwezigheid en details van ascites, GIT-bloeding, slokdarm- en maagvarices, cirrose en portale hypertensieve gastropathie

o Endoscopie resultaten
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Pulmonale hypertensie
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
WHO-classificatie, resultaten echocardiogram, CNP, troponine, longfunctietesten, 6 minuten looptestafstand, bloedgas, behandeling, complicaties
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Trombose
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar

Details van trombose (type, plaats)

o Behandeling van trombose (type, duur)
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
De familiegeschiedenis van MPN wordt verkregen uit het patiëntendossier.
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Relatief getroffen (bijv. dochter, oom, moeder), gegevens MPN (type, fase, ontvangen behandeling)
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Ziekteprogressie
Tijdsspanne: Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar
Risicostratificatie (IPSS, DIPSS en DIPSS)
Jaarlijks of op het moment van transformatie van de ziekte, tot 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Vikas Gupta, MD, University Health Network, Toronto

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 april 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

3 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UHN REB 15-9814 CE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens van deelnemers kunnen worden gedeeld voor door REB goedgekeurde onderzoeksstudies. Alleen de gegevens die nodig zijn om de doelstellingen van het onderzoek te bereiken, worden gedeeld en alle gegevens worden geanonimiseerd voordat ze worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Doorgaan

IPD-toegangscriteria voor delen

Geanonimiseerde gegevens van deelnemers mogen alleen worden gedeeld voor door REB goedgekeurde onderzoeksstudies.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in New Zealand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren