Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení ivakaftoru u pacientů užívajících Ataluren pro nesmyslné mutace

24. června 2019 aktualizováno: Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham

Otevřená studie ke zkoumání role ivakaftoru při léčbě cystické fibrózy v kombinaci s atalurenem (PTC124) u pacientů s cystickou fibrózou užívajících ataluren pro nesmyslné mutace

Účelem této studie je prozkoumat kombinaci Atalurenu a ivakaftoru jako léčbu pro pacienty se specifickou mutací cystické fibrózy

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Asi u 10 % pacientů s CF je defekt v genu znám jako stop mutace. Tato mutace zkracuje produkci proteinu transduktivního regulátoru cystické fibrózy (CFTR) zavedením předčasného zastavení do messenger RNA (mRNA), tento typ mutace je znám jako stop mutace. Ataluren je nový perorální lék, který podporuje, aby tento gen fungoval efektivně a přečetl předčasnou „stopku“. Předpokládá se, že ivakaftor může zvýšit účinnost Atalurenu aktivací specifického proteinu, který nemusí správně fungovat.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

19 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Doklad o podepsaném a datovaném dokumentu (dokumentech) informovaného souhlasu/souhlasu, který uvádí, že subjekt (a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech hodnocení.
  2. Věk ≥19 let
  3. Tělesná hmotnost ≥16 kg
  4. Diagnostika cystické fibrózy a dokumentace přítomnosti nesmyslných mutací genu CFTR, jak bylo stanoveno historickou genotypizací
  5. Schopnost provést validní, reprodukovatelnou spirometrii s průkazem usilovného výdechového objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥30 % předpokládané hodnoty pro věk, pohlaví a výšku.
  6. Pokud je subjekt sexuálně aktivní, ochota zdržet se pohlavního styku nebo použít bariérovou nebo lékařskou metodu antikoncepce během podávání studovaného léku
  7. Ochota a schopnost dodržovat všechny studijní postupy a posudky.
  8. V současné době dostává Ataluren pro nesmyslné mutace prostřednictvím jiných klinických studií.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli změna (zahájení, změna typu léku, úprava dávky, úprava schématu, přerušení, přerušení nebo opětovné zahájení) v režimu chronické léčby/profylaxe CF nebo stavů souvisejících s CF během 2 týdnů před screeningem.
  2. Důkaz plicní exacerbace nebo akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích (včetně virových onemocnění) během 2 týdnů před screeningem.
  3. Pokračující imunosupresivní léčba (jiná než kortikosteroidy až do 10 mg/den ekvivalentu prednisonu)
  4. Pokračující terapie warfarinem, fenytoinem nebo tolbutamidem.
  5. Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací.
  6. Anamnéza pozitivního testu povrchového antigenu hepatitidy B, testu na protilátky proti hepatitidě C nebo lidské imunodeficience
  7. Hlavní komplikace plicního onemocnění (včetně masivní hemoptýzy, pneumotoraxu nebo pleurálního výpotku) během 4 týdnů před screeningem.
  8. Těhotenství nebo kojení.
  9. Současný kuřák nebo kuřácká anamnéza ≥ 10 balených let (počet krabiček cigaret/den × počet vykouřených let).

  10. Předchozí nebo probíhající zdravotní stav (např. selhání ledvin, alkoholismus, zneužívání drog, psychiatrický stav), anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na EKG nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu, nepravděpodobné, že by byl průběh léčby nebo sledování dokončen, nebo by mohly narušit hodnocení výsledků studie.

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Ivacaftor/Ataluren
Lék: Ivacaftor/Ataluren
Obě léčiva byla podávána v kombinaci po dobu 48 týdnů studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkce plic
Časové okno: Výchozí stav po 48 týdnech
změna funkce plic měřená spirometrií
Výchozí stav po 48 týdnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Alabama at Birmingham

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

17. března 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

10. července 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

16. února 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

22. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

19. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. června 2019

Naposledy ověřeno

1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • F161208009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor/Ataluren

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit