Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti TEZ/IVA u Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) – zkušené subjekty s cystickou fibrózou (CF)

11. září 2019 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k posouzení bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) v populaci se zkušenostmi z Orkambi, která je homozygotní pro mutaci F508del CFTR

Studie VX16-661-114 (studie 114) je fáze 3b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie s paralelními skupinami u subjektů ve věku 12 let a starších s CF, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del na cystickém gen pro regulaci transmembránové vodivosti fibrózy (CFTR) a kteří přerušili léčbu přípravkem Orkambi kvůli respiračním příznakům považovaným za související s léčbou. Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost přípravku Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

98

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Créteil, Francie
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Francie
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Francie
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Francie
        • Hopital Cochin
      • Rouen, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Německo
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Německo
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Spojené státy, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Spojené státy, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, omezení studie, laboratorní testy, antikoncepční směrnice a další studijní postupy.
  • Před vysazením přípravku Orkambi s alespoň 1 respiračním příznakem nebo příznakem považovaným za související s léčbou.
  • Vyřešení nebo stabilizace kvalifikačních událostí > 28 dní před Screeningem.
  • K přerušení léčby přípravkem Orkambi muselo dojít přibližně do 12 týdnů od první dávky přípravku Orkambi.
  • Homozygot pro mutaci F508del v genu CFTR, jak je dokumentováno v lékařském záznamu subjektu. Není-li dokumentace genotypu k dispozici ve zdravotnické dokumentaci, bude genotypizace provedena při screeningu.
  • FEV1 ≥ 25 % a ≤ 90 % předpokládané normální hodnoty pro věk, pohlaví a výšku.
  • Stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího.
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení definovaná protokolem.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu.
  • Nedávné rychlé nebo progresivní zhoršování stavu dýchání.
  • Nepřetržitý příjem kyslíku rychlostí >2 l/min nebo ventilace s obličejovou maskou.
  • Jakékoli vylučovací laboratorní hodnoty definované protokolem při screeningu.
  • Child-Pugh třída B nebo C jaterní poškození.
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změna léčby plicního onemocnění během 28 dnů před 1. dnem.
  • Dokumentace kolonizace organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic.
  • Historie transplantace plic od posledního zahájení léčby Orkambi.
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v minulém roce podle názoru vyšetřovatele.
  • Účast ve studii zkoumaného léčiva nebo použití modulátoru CFTR během 28 dnů nebo 5 terminálních poločasů zkoušeného léčiva nebo modulátoru (podle toho, co je delší).
  • Použití omezených léků nebo potravin v rámci specifikovaného okna před první dávkou studovaného léku nebo předpokládaná potřeba nebo použití omezeného léku nebo potravin po první dávce studovaného léku.
  • Těhotné nebo kojící ženy: Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a 1. den.
  • Mohou platit jiná kritéria vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající tabletě s fixní kombinací dávek TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno a poté placebo odpovídající tabletě IVA perorálně jednou denně večer po dobu 56 dnů.
Lék: Placebo
Placebo přizpůsobené tabletám s fixní kombinací dávek TEZ/IVA.
Lék: Placebo
Placebo přizpůsobené tabletu IVA.
Experimentální: TEZ/IVA
Účastníci dostávali TEZ 100 miligramů (mg)/IVA 150 mg kombinovanou tabletu s fixní dávkou perorálně jednou denně ráno a tabletu IVA 150 mg perorálně jednou denně večer po dobu 56 dnů.
Lék: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg kombinovaná tableta s fixní dávkou.
Ostatní jména:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Lék: Ivacaftor
IVA 150 mg tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770; IVA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt respiračních nežádoucích příhod zvláštního zájmu (RAESI)
Časové okno: Den 1 až den 84
RAESI zahrnovaly nepohodlí na hrudi, dušnost (dušnost), abnormální dýchání (těsnost na hrudi), astma, bronchiální hyperreaktivitu, bronchospasmus a sípání.
Den 1 až den 84

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) při průměru měření 28. a 56. dne
Časové okno: Výchozí stav, den 28 a den 56
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, den 28 a den 56
Relativní změna od výchozí hodnoty v ppFEV1 v průměru měření dne 28 a dne 56
Časové okno: Výchozí stav, den 28 a den 56
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Výchozí stav, den 28 a den 56
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve skóre respirační domény revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) v průměru měření 28. den a 56. den
Časové okno: Výchozí stav, den 28 a den 56
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav, den 28 a den 56
Snášenlivost podle počtu účastníků, kteří přerušili léčbu
Časové okno: Den 1 až den 56
Den 1 až den 56
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až den 84
Den 1 až den 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

9. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

9. srpna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

12. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tezacaftor/Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit