Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerhet, effektivitet og tolerabilitet av TEZ/IVA i Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) - Erfarne personer med cystisk fibrose (CF)

11. september 2019 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fase 3b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å vurdere sikkerheten, effektiviteten og toleransen til Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) i en Orkambi-erfaren populasjon som er homozygot for F508del CFTR-mutasjonen

Studie VX16-661-114 (Studie 114) er en fase 3b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie i forsøkspersoner i alderen 12 år og eldre med CF som er homozygote for F508del-mutasjonen på cystisk fibrose transmembrane conductance regulator gene (CFTR)-genet og som avbrøt behandlingen med Orkambi på grunn av luftveissymptomer ansett relatert til behandlingen. Denne studien er designet for å evaluere sikkerheten og effekten av Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

98

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Forente stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Frankrike
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Frankrike
        • Hopital Cochin
      • Rouen, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, studierestriksjoner, laboratorietester, retningslinjer for prevensjon og andre studieprosedyrer.
  • Tidligere seponering av Orkambi, med minst 1 respiratorisk tegn eller symptom som anses relatert til behandlingen.
  • Løsning eller stabilisering av kvalifiserende begivenheter >28 dager før screening.
  • Seponering av Orkambi-behandlingen må ha skjedd innen ca. 12 uker fra den første dosen av Orkambi.
  • Homozygot for F508del-mutasjon i CFTR-genet som dokumentert i pasientens journal. Dersom genotypedokumentasjon ikke er tilgjengelig i journalen, vil det foretas genotyping under screening.
  • FEV1 ≥25 % og ≤90 % av antatt normal for alder, kjønn og høyde.
  • Stabil CF-sykdom som bedømt av etterforskeren.
  • Andre protokolldefinerte inklusjonskriterier kan gjelde.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedikament til forsøkspersonen.
  • Nylig rask eller progressiv forverring av respirasjonsstatus.
  • Mottar kontinuerlig oksygen ved >2L/min eller på ansiktsmaskeventilasjon.
  • Eventuelle protokolldefinerte ekskluderende laboratorieverdier ved screening.
  • Child-Pugh klasse B eller C nedsatt leverfunksjon.
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endring i behandling for lungesykdom innen 28 dager før dag 1.
  • Dokumentasjon av kolonisering med organismer assosiert med raskere nedgang i lungestatus.
  • Historie med lungetransplantasjon siden siste oppstart av Orkambi.
  • Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk i det siste året som etterforskeren har ansett.
  • Deltakelse i en undersøkelsesstudie eller bruk av en CFTR-modulator innen 28 dager eller 5 terminale halveringstider av undersøkelsesmedisinen eller modulatoren (avhengig av hva som er lengst).
  • Bruk av begrensede medisiner eller matvarer innenfor det spesifiserte vinduet før den første dosen av studiemedikamentet, eller et forventet behov eller bruk av begrensede medisiner eller matvarer etter den første dosen av studiemedikamentet.
  • Gravide eller ammende kvinner: Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening og dag 1.
  • Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med TEZ/IVA fastdose kombinasjonstablett oralt en gang daglig om morgenen etterfulgt av placebo matchet med IVA tablett oralt en gang daglig om kvelden i 56 dager.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med TEZ/IVA fastdose kombinasjonstablett.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med IVA-tablett.
Eksperimentell: TEZ/IVA
Deltakerne fikk TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg kombinasjonstablett med fast dose oralt én gang daglig om morgenen og IVA 150 mg tablett oralt én gang daglig om kvelden i 56 dager.
Legemiddel: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg kombinasjonstablett med fast dose.
Andre navn:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Legemiddel: Ivacaftor
IVA 150 mg tablett.
Andre navn:
  • VX-770; IVA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av respiratoriske bivirkninger av spesiell interesse (RAESI)
Tidsramme: Dag 1 til dag 84
RAESI inkluderte ubehag i brystet, dyspné (kortpustethet), unormal respirasjon (tetthet i brystet), astma, bronkial hyperreaktivitet, bronkospasme og hvesing.
Dag 1 til dag 84

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) ved gjennomsnitt av målinger på dag 28 og dag 56
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28 og dag 56
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Grunnlinje, dag 28 og dag 56
Relativ endring fra baseline i ppFEV1 ved gjennomsnitt av målinger på dag 28 og dag 56
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28 og dag 56
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Grunnlinje, dag 28 og dag 56
Absolutt endring fra baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoengsum ved gjennomsnitt av målinger på dag 28 og dag 56
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28 og dag 56
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Grunnlinje, dag 28 og dag 56
Tolerabilitet vurdert av antall deltakere som avbrøt behandlingen
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 56
Dag 1 til og med dag 56
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til dag 84
Dag 1 til dag 84

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. mai 2017

Primær fullføring (Faktiske)

9. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

9. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

12. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Tezacaftor/Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere