Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerhet, effektivitet och tolerabilitet av TEZ/IVA i Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) - Erfarna patienter med cystisk fibros (CF)

11 september 2019 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fas 3b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppstudie för att bedöma säkerheten, effektiviteten och tolerabiliteten av Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) i en Orkambi-erfaren befolkning som är homozygot för F508del CFTR-mutationen

Studie VX16-661-114 (Studie 114) är en fas 3b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps-, multicenterstudie på försökspersoner i åldern 12 år och äldre med CF som är homozygota för F508del-mutationen på cystisk fibrosis transmembrane conductance regulator gen (CFTR) och som avbröt behandlingen med Orkambi på grund av andningssymtom som anses relaterade till behandlingen. Denna studie är utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

98

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Creteil
      • Grenoble, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
      • Nice, Frankrike
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Frankrike
        • Hopital Cochin
      • Rouen, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Förenta staterna, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Förenta staterna, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Förenta staterna, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vill och kan följa schemalagda besök, behandlingsplan, studierestriktioner, laboratorietester, preventivmedelsriktlinjer och andra studieprocedurer.
  • Tidigare utsättning av Orkambi, med minst 1 andningstecken eller symtom som anses vara relaterade till behandlingen.
  • Upplösning eller stabilisering av kvalificerande händelse(r) >28 dagar före screening.
  • Avbrytande av Orkambi-behandlingen måste ha skett inom cirka 12 veckor från den första dosen av Orkambi.
  • Homozygot för F508del-mutation i CFTR-genen som dokumenterats i försökspersonens journal. Om genotypdokumentation inte finns tillgänglig i journalen kommer genotypning att utföras vid screening.
  • FEV1 ≥25 % och ≤90 % av förväntad normal för ålder, kön och längd.
  • Stabil CF-sjukdom enligt bedömningen av utredaren.
  • Andra protokolldefinierade inklusionskriterier kan gälla.

Exklusions kriterier:

  • Historik om någon samsjuklighet som, enligt utredarens uppfattning, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till försökspersonen.
  • Nyligen snabb eller progressiv försämring av andningsstatus.
  • Får kontinuerligt syrgas vid >2L/min eller på ansiktsmaskventilation.
  • Alla protokolldefinierade exkluderande laboratorievärden vid screening.
  • Child-Pugh klass B eller C nedsatt leverfunktion.
  • En akut övre eller nedre luftvägsinfektion, pulmonell exacerbation eller förändring i behandling för lungsjukdom inom 28 dagar före dag 1.
  • Dokumentation av kolonisering med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus.
  • Historik om lungtransplantation sedan den senaste starten av Orkambi.
  • Historik av alkohol- eller drogmissbruk under det senaste året enligt utredarens bedömning.
  • Deltagande i en prövningsläkemedelsstudie eller användning av en CFTR-modulator inom 28 dagar eller 5 terminala halveringstider av prövningsläkemedlet eller modulatorn (beroende på vilket som är längre).
  • Användning av begränsade läkemedel eller livsmedel inom det angivna fönstret före den första dosen av studieläkemedlet, eller ett förväntat behov eller användning av begränsad medicin eller livsmedel efter den första dosen av studieläkemedlet.
  • Gravida eller ammande kvinnor: Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och dag 1.
  • Andra protokolldefinierade uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebo matchad till TEZ/IVA-tablett med fast dos kombination oralt en gång dagligen på morgonen följt av placebo matchad till IVA tablett oralt en gång dagligen på kvällen i 56 dagar.
Läkemedel: Placebo
Placebo matchade med TEZ/IVA kombinationstablett med fast dos.
Läkemedel: Placebo
Placebo matchade med IVA tablett.
Experimentell: TEZ/IVA
Deltagarna fick TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg kombinationstablett med fast dos oralt en gång dagligen på morgonen och IVA 150 mg tablett oralt en gång dagligen på kvällen i 56 dagar.
Läkemedel: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg kombinationstablett med fast dos.
Andra namn:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Läkemedel: Ivacaftor
IVA 150 mg tablett.
Andra namn:
  • VX-770; IVA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av andningsbiverkningar av särskilt intresse (RAESI)
Tidsram: Dag 1 till dag 84
RAESI inkluderade obehag i bröstet, dyspné (andnöd), onormal andning (trånghet i bröstet), astma, bronkial hyperreaktivitet, bronkospasm och väsande andning.
Dag 1 till dag 84

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinjen i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) vid genomsnitt av dag 28 och dag 56 mätningar
Tidsram: Baslinje, dag 28 och dag 56
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Baslinje, dag 28 och dag 56
Relativ förändring från baslinjen i ppFEV1 vid medelvärde av dag 28 och dag 56 mätningar
Tidsram: Baslinje, dag 28 och dag 56
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Baslinje, dag 28 och dag 56
Absolut förändring från baslinjen i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng i genomsnitt av dag 28 och dag 56 mätningar
Tidsram: Baslinje, dag 28 och dag 56
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Baslinje, dag 28 och dag 56
Tolerabilitet bedömd av antal deltagare som avbröt behandlingen
Tidsram: Dag 1 till och med dag 56
Dag 1 till och med dag 56
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till dag 84
Dag 1 till dag 84

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

9 augusti 2018

Avslutad studie (Faktisk)

9 augusti 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2017

Första postat (Faktisk)

12 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2019

Senast verifierad

1 september 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera