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Um estudo para avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade de TEZ/IVA em Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) - Indivíduos experientes com fibrose cística (FC)

11 de setembro de 2019 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fase 3b, randomizado, duplo-cego, placebo-controlado, estudo de grupo paralelo para avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade de Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) em uma população com experiência em Orkambi que é homozigótica para a mutação F508del CFTR

O Estudo VX16-661-114 (Estudo 114) é um estudo multicêntrico de Fase 3b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos em indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos com FC que são homozigotos para a mutação F508del no cístico gene regulador da condutância transmembrana da fibrose (CFTR) e que descontinuaram o tratamento com Orkambi devido a sintomas respiratórios considerados relacionados ao tratamento. Este estudo foi concebido para avaliar a segurança e eficácia de Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

98

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemanha
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Alemanha
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Alemanha
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Estados Unidos, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • França
      • Créteil, França
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, França
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, França
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, França
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, França
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, França
        • Hopital Cochin
      • Rouen, França
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento, restrições do estudo, exames laboratoriais, diretrizes contraceptivas e outros procedimentos do estudo.
  • Descontinuação prévia de Orkambi, com pelo menos 1 sinal ou sintoma respiratório considerado relacionado à terapia.
  • Resolução ou estabilização do(s) evento(s) qualificado(s) >28 dias antes da Triagem.
  • A descontinuação da terapia com Orkambi deve ter ocorrido em aproximadamente 12 semanas a partir da primeira dose de Orkambi.
  • Homozigoto para a mutação F508del no gene CFTR, conforme documentado no prontuário do indivíduo. Se a documentação do genótipo não estiver disponível no prontuário, a genotipagem será realizada durante a triagem.
  • VEF1 ≥25% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura.
  • Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador.
  • Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
  • Deterioração rápida ou progressiva recente do estado respiratório.
  • Recebendo oxigênio contínuo a >2L/min ou em ventilação com máscara facial.
  • Quaisquer valores laboratoriais de exclusão definidos pelo protocolo na triagem.
  • Insuficiência hepática Child-Pugh Classe B ou C.
  • Infecção respiratória aguda superior ou inferior, exacerbação pulmonar ou mudança na terapia para doença pulmonar dentro de 28 dias antes do Dia 1.
  • Documentação de colonização com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar.
  • História de transplante de pulmão desde o início mais recente de Orkambi.
  • Histórico de abuso de álcool ou drogas no último ano, conforme considerado pelo investigador.
  • Participação em um estudo de medicamento experimental ou uso de um modulador CFTR dentro de 28 dias ou 5 meias-vidas terminais do medicamento ou modulador experimental (o que for mais longo).
  • Uso de medicamentos ou alimentos restritos dentro da janela especificada antes da primeira dose do medicamento do estudo, ou uma necessidade antecipada ou uso de medicamentos ou alimentos restritos após a primeira dose do medicamento do estudo.
  • Mulheres grávidas ou amamentando: As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na Triagem e no Dia 1.
  • Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com comprimido de combinação de dose fixa TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã, seguido de placebo combinado com comprimido de IVA por via oral uma vez ao dia à noite por 56 dias.
Medicamento: Placebo
Placebo combinado com comprimido de combinação de dose fixa TEZ/IVA.
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com comprimido de IVA.
Experimental: TEZ/IVA
Os participantes receberam TEZ 100 miligrama (mg)/IVA 150 mg comprimido de combinação de dose fixa por via oral uma vez ao dia pela manhã e IVA 150 mg comprimido por via oral uma vez ao dia à noite por 56 dias.
Medicamento: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg comprimido de combinação de dose fixa.
Outros nomes:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Medicamento: Ivacaftor
IVA comprimido de 150 mg.
Outros nomes:
  • VX-770; IVA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos Respiratórios de Interesse Especial (RAESIs)
Prazo: Dia 1 até o dia 84
Os RAESIs incluíram desconforto torácico, dispneia (falta de ar), respiração anormal (aperto no peito), asma, hiperreatividade brônquica, broncoespasmo e chiado no peito.
Dia 1 até o dia 84

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) na média das medições do dia 28 e do dia 56
Prazo: Linha de base, dia 28 e dia 56
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Linha de base, dia 28 e dia 56
Alteração relativa desde a linha de base em ppFEV1 na média das medições do dia 28 e do dia 56
Prazo: Linha de base, dia 28 e dia 56
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Linha de base, dia 28 e dia 56
Alteração absoluta da linha de base no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório na média das medições do dia 28 e do dia 56
Prazo: Linha de base, dia 28 e dia 56
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Linha de base, dia 28 e dia 56
Tolerabilidade avaliada pelo número de participantes que descontinuaram o tratamento
Prazo: Dia 1 até o dia 56
Dia 1 até o dia 56
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até o dia 84
Dia 1 até o dia 84

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de maio de 2017

Conclusão Primária (Real)

9 de agosto de 2018

Conclusão do estudo (Real)

9 de agosto de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

12 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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