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一项评估 TEZ/IVA 在 Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) 中的安全性、有效性和耐受性的研究——有经验的囊性纤维化 (CF) 受试者

2019年9月11日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3b 期随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) 在经历过 Orkambi 且为 F508del CFTR 突变纯合子人群中的安全性、有效性和耐受性

研究 VX16-661-114（研究 114）是一项 3b 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究，研究对象为 12 岁及以上患有 CF 的受试者，这些受试者是囊性细胞 F508del 突变的纯合子纤维化跨膜电导调节基因 (CFTR) 基因和由于被认为与治疗相关的呼吸道症状而停止使用 Orkambi 治疗的患者。 本研究旨在评估 Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) 的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

98

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

得到正式认可的 出售给公众。 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen、德国
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen、德国
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen、德国
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen、德国
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • 法国
      • Créteil、法国
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble、法国
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5、法国
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes、法国
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice、法国
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14、法国
        • Hopital Cochin
      • Rouen、法国
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno、California、美国、93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles、Illinois、美国、60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield、Illinois、美国、62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings、Montana、美国、59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York、New York、美国、10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville、Tennessee、美国、37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 愿意并能够遵守预定的访视、治疗计划、研究限制、实验室检查、避孕指南和其他研究程序。
  • 之前停用 Orkambi，至少有 1 种呼吸道体征或症状被认为与治疗相关。
  • 筛选前 28 天以上的合格事件的解决或稳定。
  • Orkambi 治疗的终止必须在首次剂量 Orkambi 后约 12 周内发生。
  • CFTR 基因 F508del 突变的纯合子，记录在受试者的医疗记录中。 如果病历中没有基因型文件，则将在筛选期间进行基因分型。
  • FEV1 ≥ 25% 且 ≤ 年龄、性别和身高预测正常值的 90%。
  • 研究者判断为稳定的 CF 疾病。
  • 可以应用其他协议定义的纳入标准。

排除标准：

  • 研究者认为可能混淆研究结果或给受试者服用研究药物带来额外风险的任何合并症的病史。
  • 最近呼吸状态快速或进行性恶化。
  • 以 >2 升/分钟的速度接受持续供氧或接受面罩通气。
  • 筛选时任何协议定义的排除性实验室值。
  • Child-Pugh B 级或 C 级肝损伤。
  • 第 1 天前 28 天内出现急性上呼吸道或下呼吸道感染、肺部疾病恶化或肺部疾病治疗发生变化。
  • 与肺部状态更快下降相关的生物体定植的记录。
  • 自最近启动 Orkambi 以来的肺移植史。
  • 研究者认为过去一年有酒精或药物滥用史。
  • 在 28 天或研究药物或调节剂的 5 个终末半衰期（以较长者为准）内参与研究药物研究或使用 CFTR 调节剂。
  • 在研究药物首次给药前在指定窗口内使用受限药物或食物，或在研究药物首次给药后预期需要或使用受限药物或食物。
  • 怀孕或哺乳期女性：有生育能力的女性在筛选和第 1 天的妊娠试验必须呈阴性。
  • 可以应用其他协议定义的排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
参与者接受与 TEZ/IVA 固定剂量组合片剂相匹配的安慰剂，每天早上一次口服，然后接受与 IVA 片剂相匹配的安慰剂，每天晚上口服一次，持续 56 天。
药品：安慰剂
安慰剂与 TEZ/IVA 固定剂量组合片相匹配。
药品：安慰剂
安慰剂与 IVA 药片匹配。
实验性的：TEZ/IVA
参与者每天早上一次口服 TEZ 100 毫克 (mg)/IVA 150 mg 固定剂量组合片剂，晚上每天一次口服 IVA 150 mg 片剂，持续 56 天。
药品：Tezacaftor/伊瓦卡托
TEZ 100 mg/IVA 150 mg 固定剂量组合片剂。
其他名称：
  • TEZ/IVA； VX-661/VX-770
药品：伊凡卡托
IVA 150 毫克片剂。
其他名称：
  • VX-770； IVA

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
特别关注的呼吸系统不良事件 (RAESI) 的发生率
大体时间：第 1 天到第 84 天
RAESI 包括胸部不适、呼吸困难（呼吸急促）、呼吸异常（胸闷）、哮喘、支气管高反应性、支气管痉挛和喘息。
第 1 天到第 84 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 28 天和第 56 天测量平均值的预测第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线、第 28 天和第 56 天
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
基线、第 28 天和第 56 天
第 28 天和第 56 天测量平均值的 ppFEV1 相对于基线的相对变化
大体时间：基线、第 28 天和第 56 天
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
基线、第 28 天和第 56 天
第 28 天和第 56 天测量平均值的囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分相对于基线的绝对变化
大体时间：基线、第 28 天和第 56 天
CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量患有囊性纤维化的参与者的健康相关生活质量。 呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
基线、第 28 天和第 56 天
根据停止治疗的参与者人数评估的耐受性
大体时间：第 1 天到第 56 天
第 1 天到第 56 天
发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 84 天
第 1 天到第 84 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年5月24日

初级完成 (实际的)

2018年8月9日

研究完成 (实际的)

2018年8月9日

研究注册日期

首次提交

2017年5月3日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月9日

首次发布 (实际的)

2017年5月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年9月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年9月11日

最后验证

2019年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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