Program rozšířeného přístupu k kombinované terapii Tezacaftor/Ivacaftor pro pacienty ve věku 12 let a starší s cystickou fibrózou

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy ve věku 12 let a starší s potvrzenou diagnózou CF.

  1. - ukončené klinické studie Vertex NCT02565914 nebo NCT03150719, popř.

  2. - jsou homozygoti pro F508del a (1) vysadili Orkambi do 12 týdnů od zahájení léčby kvůli nástupu respiračních nežádoucích účinků považovaných za související s léčbou nebo (2) nemohou zahájit léčbu Orkambi kvůli chronické léčbě esenciálním citlivým substrátem CYP3A nebo Substrát CYP3A s úzkým terapeutickým indexem A kteří splňují alespoň 1 z následujících kritérií:

     • nejvyšší procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) je < 40 během 6 měsíců před datem vyplnění formuláře žádosti, nebo
     • doklad o tom, že je aktivní na čekací listině na transplantaci plic nebo doklad o tom, že byl hodnocen pro transplantaci plic, ale je považován za nevhodný z důvodu kontraindikací, nebo
     • rychlá a přetrvávající ztráta funkce plic, definovaná jako alespoň 20% relativní pokles ppFEV1 za posledních 6 měsíců a přetrvávající po dobu alespoň 1 měsíce navzdory vhodné léčbě.

Kritéria vyloučení:

• Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru ošetřujícího lékaře mohla představovat nepřiměřené riziko při podávání kombinované terapie TEZ/IVA pacientovi (např. anamnéza pokročilého onemocnění jater).
• Průběžná nebo předchozí účast ve studii hodnoceného léku (s výjimkou klinických studií Vertex hodnotících TEZ/IVA) během 5 terminálních poločasů předchozího hodnoceného léku nebo 30 dnů, podle toho, co je delší, od prvního podání TEZ/IVA.
• Subjekty, které jsou těhotné.
• Pacienti způsobilí k účasti v probíhajících klinických studiích hodnotících TEZ/IVA nebo jiné terapie modulátorem CFTR.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.