Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus TEZ/IVA:n turvallisuuden, tehokkuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Orkambissa® (Lumacaftor/Ivacaftor) - Kokeneet kohteet, joilla on kystinen fibroosi (CF)

keskiviikko 11. syyskuuta 2019 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus tezakaftorin/ivakaftorin (TEZ/IVA) turvallisuuden, tehokkuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Orkambi-kokeneessa populaatiossa, joka on homotsygoottinen F508del CFTR -mutaation suhteen

Tutkimus VX16-661-114 (tutkimus 114) on vaiheen 3b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien monikeskustutkimus 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation suhteen kystassa. fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin (CFTR) geenin ja jotka lopettivat Orkambi-hoidon hoitoon liittyvien hengitysoireiden vuoksi. Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan Tezacaftor/Ivacaftor-valmisteen (TEZ/IVA) turvallisuutta ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

98

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Créteil, Ranska
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Ranska
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Ranska
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Ranska
        • Hôpital Cochin
      • Rouen, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Saksa
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Saksa
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Yhdysvallat, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Yhdysvallat, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Yhdysvallat, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Haluaa ja pystyä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, tutkimusrajoituksia, laboratoriotutkimuksia, ehkäisyohjeita ja muita tutkimustoimenpiteitä.
  • Orkambi-hoidon aikaisempi lopettaminen, kun vähintään yksi hengitystieoire tai -oire katsotaan liittyvän hoitoon.
  • Kelpoisten tapahtumien ratkaiseminen tai vakauttaminen > 28 päivää ennen seulontaa.
  • Orkambi-hoito on lopetettava noin 12 viikon kuluessa ensimmäisestä Orkambi-annoksesta.
  • Homotsygoottinen CFTR-geenin F508del-mutaation suhteen, kuten potilaan sairauskertomuksessa on dokumentoitu. Jos genotyyppidokumentaatiota ei ole saatavilla sairauskertomuksesta, genotyypitys suoritetaan seulonnan aikana.
  • FEV1 ≥25 % ja ≤90 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta.
  • Stabiili CF-sairaus tutkijan arvioiden mukaan.
  • Muita protokollassa määriteltyjä sisällyttämiskriteerejä voidaan soveltaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat komorbiditit, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkettä annettaessa tutkittavalle.
  • Viimeaikainen nopea tai progressiivinen hengitystilan heikkeneminen.
  • Jatkuva hapen vastaanotto >2L/min tai kasvonaamion ventilaatiossa.
  • Kaikki protokollan määrittelemät poissulkevat laboratorioarvot seulonnassa.
  • Child-Pugh-luokan B tai C maksan vajaatoiminta.
  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai keuhkosairauden hoidon muutos 28 päivän sisällä ennen päivää 1.
  • Dokumentointi kolonisaatiosta organismeilla, jotka liittyvät nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen.
  • Keuhkonsiirron historia Orkambin viimeisimmän aloittamisen jälkeen.
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana tutkijan arvioiden mukaan.
  • Osallistuminen lääketutkimukseen tai CFTR-modulaattorin käyttö tutkimuslääkkeen tai modulaattorin 28 päivän tai 5 terminaalisen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi).
  • Rajoitettujen lääkkeiden tai elintarvikkeiden käyttö määritetyssä ikkunassa ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta tai rajoitetun lääkkeen tai elintarvikkeiden ennakoitu tarve tai käyttö ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset: Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja ensimmäisenä päivänä.
  • Muita protokollan määrittelemiä poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä TEZ/IVA kiinteäannoksisen yhdistelmätabletin kanssa suun kautta kerran päivässä aamulla ja lumelääkettä IVA-tabletin kanssa suun kautta kerran päivässä illalla 56 päivän ajan.
Lääke: Plasebo
Placeboa yhdistettiin kiinteäannoksiseen TEZ/IVA-yhdistelmätablettiin.
Lääke: Plasebo
Placeboa yhdistettiin IVA-tablettiin.
Kokeellinen: TEZ/IVA
Osallistujat saivat TEZ 100 milligrammaa (mg)/IVA 150 mg kiinteäannoksisen yhdistelmätabletin suun kautta kerran päivässä aamulla ja IVA 150 mg tabletin suun kautta kerran päivässä illalla 56 päivän ajan.
Lääke: Tezakaftori/Ivakaftori
TEZ 100 mg/IVA 150 mg kiinteän annoksen yhdistelmätabletti.
Muut nimet:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Lääke: Ivakaftori
IVA 150 mg tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770; IVA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Erityisen kiinnostavien hengitysteiden haittatapahtumien ilmaantuvuus (RAESI)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 84
RAESI-oireita olivat rintakipu, hengenahdistus (hengenahdistus), epänormaali hengitys (puristava tunne rinnassa), astma, keuhkoputkien ylireaktiivisuus, bronkospasmi ja hengityksen vinkuminen.
Päivä 1 - Päivä 84

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengityksen tilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1) päivän 28 ja 56 mittausten keskiarvona
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 56
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 56
Suhteellinen muutos lähtötilanteesta ppFEV1:ssä 28. päivän ja 56. päivän mittausten keskiarvona
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 56
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 56
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä päivän 28 ja 56 mittausten keskiarvona
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 56
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 56
Hoidon keskeyttäneiden osallistujien lukumäärän perusteella arvioitu siedettävyys
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 56
Päivä 1 - päivä 56
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 84
Päivä 1 - Päivä 84

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. elokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Tezakaftori/Ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa