Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van TEZ/IVA in Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) te evalueren - Ervaren proefpersonen met cystic fibrosis (CF)

11 september 2019 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fase 3b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groepsstudie om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) te beoordelen in een met Orkambi ervaren populatie die homozygoot is voor de F508del CFTR-mutatie

Studie VX16-661-114 (Studie 114) is een fase 3b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie met parallelle groepen bij proefpersonen van 12 jaar en ouder met CF die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie op de cystic fibrose transmembrane conductance regulator gene (CFTR)-gen en die de behandeling met Orkambi hebben gestaakt vanwege ademhalingssymptomen die geacht worden verband te houden met de behandeling. Deze studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

98

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Duitsland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Duitsland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Frankrijk
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Frankrijk
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Frankrijk
        • Hopital Cochin
      • Rouen, Frankrijk
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Verenigde Staten, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Verenigde Staten, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, studiebeperkingen, laboratoriumtests, richtlijnen voor anticonceptie en andere studieprocedures.
  • Voorafgaande stopzetting van Orkambi, met ten minste 1 respiratoir teken of symptoom dat verband houdt met de behandeling.
  • Oplossing of stabilisatie van kwalificerende gebeurtenis(sen) >28 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Het staken van de behandeling met Orkambi moet binnen ongeveer 12 weken na de eerste dosis Orkambi hebben plaatsgevonden.
  • Homozygoot voor F508del-mutatie in het CFTR-gen zoals gedocumenteerd in het medisch dossier van de proefpersoon. Als de genotypedocumentatie niet beschikbaar is in het medisch dossier, wordt genotypering uitgevoerd tijdens de screening.
  • FEV1 ≥25% en ≤90% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte.
  • Stabiele CF-ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Andere in het protocol gedefinieerde opnamecriteria kunnen van toepassing zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon.
  • Recente snelle of progressieve verslechtering van de ademhalingsstatus.
  • Continu zuurstof ontvangen met >2L/min of via gezichtsmaskerbeademing.
  • Alle in het protocol gedefinieerde uitsluitingslaboratoriumwaarden bij screening.
  • Child-Pugh Klasse B of C leverinsufficiëntie.
  • Een acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen, longexacerbatie of verandering in therapie voor longziekte binnen 28 dagen vóór dag 1.
  • Documentatie van kolonisatie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus.
  • Geschiedenis van longtransplantatie sinds de meest recente start van Orkambi.
  • Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in het afgelopen jaar, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Deelname aan een onderzoek naar geneesmiddelen in onderzoek of gebruik van een CFTR-modulator binnen 28 dagen of 5 terminale halfwaardetijden van het geneesmiddel of de modulator in onderzoek (welke van de twee het langst is).
  • Gebruik van beperkte medicatie of voedsel binnen het gespecificeerde tijdsbestek vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, of een verwachte behoefte aan of gebruik van beperkte medicatie of voedsel na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Zwangere of zogende vrouwen: vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en op dag 1.
  • Andere in het protocol gedefinieerde uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen gedurende 56 dagen oraal eenmaal daags 's ochtends oraal een combinatietablet gecombineerd met een TEZ/IVA-tablet, gevolgd door een oraal gecombineerde placebo met een IVA-tablet 's avonds.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo afgestemd op TEZ/IVA-combinatietablet met vaste dosis.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo gekoppeld aan IVA-tablet.
Experimenteel: TEZ/IVA
Deelnemers kregen TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg tablet met een vaste dosiscombinatie oraal eenmaal daags 's morgens en IVA 150 mg tablet oraal eenmaal daags 's avonds gedurende 56 dagen.
Geneesmiddel: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg combinatietablet met vaste dosis.
Andere namen:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Geneesmiddel: Ivacaftor
IVA 150 mg tablet.
Andere namen:
  • VX-770; IVA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van respiratoire ongewenste voorvallen van speciaal belang (RAESI's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 84
RAESI's omvatten ongemak op de borst, dyspnoe (kortademigheid), abnormale ademhaling (beklemming op de borst), astma, bronchiale hyperreactiviteit, bronchospasme en piepende ademhaling.
Dag 1 tot en met dag 84

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) op gemiddelde van dag 28 en dag 56 metingen
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 28 en Dag 56
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, Dag 28 en Dag 56
Relatieve verandering ten opzichte van baseline in ppFEV1 bij gemiddelde van metingen op dag 28 en dag 56
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 28 en Dag 56
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Basislijn, Dag 28 en Dag 56
Absolute verandering ten opzichte van baseline in cystic fibrosis vragenlijst-gereviseerde (CFQ-R) respiratoire domeinscore op gemiddelde van dag 28 en dag 56 metingen
Tijdsspanne: Basislijn, Dag 28 en Dag 56
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn, Dag 28 en Dag 56
Verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers dat de behandeling heeft stopgezet
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 56
Dag 1 tot en met dag 56
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 84
Dag 1 tot en met dag 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 mei 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 augustus 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Tezacaftor/Ivacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren