Orkambi®(Lumacaftor/Ivacaftor)에서 TEZ/IVA의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 연구 -낭포성 섬유증(CF) 경험이 있는 피험자
2019년 9월 11일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del CFTR 돌연변이에 대해 동형 접합체인 Orkambi 경험 집단에서 Tezacaftor/Ivacaftor(TEZ/IVA)의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 3b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
연구 VX16-661-114(연구 114)는 낭포성 종양의 F508del 돌연변이에 대해 동형접합성인 CF를 앓는 12세 이상의 피험자에 대한 3b상, 무작위배정, 이중맹검, 위약 대조, 평행군, 다기관 연구입니다. fibrosis transmembrane Conductance regulator gene (CFTR) 유전자 및 치료와 관련된 것으로 간주되는 호흡기 증상으로 인해 Orkambi 치료를 중단한 사람.
이 연구는 Tezacaftor/Ivacaftor(TEZ/IVA)의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
98
단계
- 3단계
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Muenchen, 독일
- Pneumologische Praxis Pasing
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Muenchen, 독일
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Tuebingen, 독일
- Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Fresno, California, 미국, 93701
- UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale New Haven Hospital
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Arnold Palmer Hospital
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30324
- Children's Speciality Services at North Druid Hills
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83702
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Illinois
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Niles, Illinois, 미국, 60714
- Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
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Springfield, Illinois, 미국, 62702
- Southern Illinois University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- Kentucky Clinic
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Montana
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Billings, Montana, 미국, 59101
- Billings Clinic
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New York
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New York, New York, 미국, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Nashville, Tennessee, 미국, 37920
- The University of Tennessee Medical Center
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78207
- The University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
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Créteil, 프랑스
- Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
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Grenoble, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
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Montpellier Cedex 5, 프랑스
- CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
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Nice, 프랑스
- Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
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Paris Cedex 14, 프랑스
- Hopital Cochin
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Rouen, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 예정된 방문, 치료 계획, 연구 제한, 실험실 테스트, 피임 지침 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력.
- 치료와 관련된 것으로 간주되는 최소 1개의 호흡기 징후 또는 증상과 함께 오르캄비의 사전 중단.
- 적격 사건(들)의 해결 또는 안정화 > 스크리닝 전 28일.
- Orkambi 요법의 중단은 Orkambi의 첫 투여 후 약 12주 이내에 발생해야 합니다.
- 피험자의 의료 기록에 기록된 CFTR 유전자의 F508del 돌연변이에 대해 동형접합체. 의료 기록에 유전자형 문서가 없는 경우 선별 검사 중에 유전자형 분석을 수행합니다.
- 연령, 성별 및 키에 대한 FEV1 ≥25% 및 ≤90% 예상 정상.
- 조사자가 판단한 안정적인 CF 질환.
- 다른 프로토콜 정의 포함 기준이 적용될 수 있습니다.
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 모든 동반이환의 이력.
- 최근 호흡 상태의 급속하거나 점진적인 악화.
- >2L/min 또는 안면 마스크 인공 호흡에서 지속적인 산소 공급.
- 스크리닝 시 프로토콜에 정의된 모든 배제 실험실 값.
- Child-Pugh 클래스 B 또는 C 간 장애.
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 28일 이내에 폐 질환에 대한 요법 변경.
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체의 집락화 문서.
- Orkambi의 가장 최근 개시 이후 폐 이식의 역사.
- 조사관이 판단한 지난 해의 알코올 또는 약물 남용 이력.
- 28일 이내 또는 연구 약물 또는 조절제의 5말기 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 연구 약물 연구에 참여 또는 CFTR 조절제 사용.
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 지정된 기간 내에서 제한된 약물 또는 식품의 사용, 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 예상되는 필요 또는 제한된 약물 또는 식품의 사용.
- 임신 또는 수유 중인 여성: 가임 여성은 스크리닝 및 1일차에서 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
- 다른 프로토콜 정의 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자들은 56일 동안 TEZ/IVA 고정 용량 복합 정제와 일치하는 위약을 아침에 1일 1회 경구 투여한 후 IVA 정제와 일치하는 위약을 56일 동안 매일 저녁에 경구 투여 받았습니다.
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위약은 TEZ/IVA 고정 용량 조합 정제와 일치했습니다.
위약은 IVA 정제와 일치했습니다.
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실험적: 테즈/IVA
참가자들은 TEZ 100밀리그램(mg)/IVA 150mg 고정 용량 조합 정제를 아침에 1일 1회 경구로, IVA 150mg 정제를 1일 1회 저녁에 56일 동안 경구로 받았습니다.
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TEZ 100mg/IVA 150mg 고정 용량 복합 정제.
다른 이름들:
IVA 150mg 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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특별 관심 대상 호흡기 부작용(RAESI)의 발생률
기간: 1일차부터 84일차까지
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RAESI에는 흉부 불쾌감, 호흡곤란(숨가쁨), 호흡 이상(가슴 압박감), 천식, 기관지 과민성, 기관지 경련 및 쌕쌕거림이 포함되었습니다.
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1일차부터 84일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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평균 28일 및 56일 측정에서 퍼센트 예측된 1초 강제 호기량(ppFEV1)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 28일 및 56일
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FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선, 28일 및 56일
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평균 28일 및 56일 측정에서 ppFEV1의 기준선으로부터의 상대적 변화
기간: 기준선, 28일 및 56일
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선, 28일 및 56일
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평균 28일 및 56일 측정에서 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 기준선으로부터의 절대 변화
기간: 기준선, 28일 및 56일
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선, 28일 및 56일
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치료를 중단한 참가자 수로 평가한 내약성
기간: 1일차부터 56일차까지
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1일차부터 56일차까지
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 84일차까지
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1일차부터 84일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 5월 24일
기본 완료 (실제)
2018년 8월 9일
연구 완료 (실제)
2018년 8월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 9일
처음 게시됨 (실제)
2017년 5월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 11일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX16-661-114
- 2017-000540-18 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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테자카프터/이바카프터에 대한 임상 시험
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Arkansas Children's Hospital Research InstituteNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes of Health (NIH)모병
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Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of Luebeck; University of Giessen모병
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University of California, Los AngelesUniversity of Iowa; Children's Hospital Colorado; University of Kansas Medical Center; University... 그리고 다른 협력자들모병
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Meyer Children's Hospital IRCCS모병
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Emory UniversityThe University of Texas Health Science Center, Houston; National Heart, Lung, and Blood... 그리고 다른 협력자들완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated마케팅 승인
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증영국, 캐나다, 호주, 덴마크, 독일, 네덜란드, 스위스