Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a TEZ/IVA biztonságosságának, hatékonyságának és tolerálhatóságának értékelésére Orkambi®-ban (Lumacaftor/Ivacaftor) – Cisztás fibrózisban (CF) szenvedő, tapasztalt alanyok

2019. szeptember 11. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3b. fázis, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) biztonságosságának, hatékonyságának és tolerálhatóságának felmérésére egy Orkambi-tapasztalt populációban, akik homozigóták az F508del CFTR mutációra

A VX16-661-114 vizsgálat (114. vizsgálat) egy 3b fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, multicentrikus vizsgálat CF-ben szenvedő, 12 éves és idősebb alanyokon, akik homozigóták a cisztán lévő F508del mutációra. fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó gén (CFTR) gén, és akik abbahagyták az Orkambi-kezelést a kezeléssel összefüggő légúti tünetek miatt. Ez a vizsgálat a Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) biztonságosságának és hatásosságának értékelésére szolgál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

98

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Jóváhagyott lakossági eladásra. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Egyesült Államok, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Egyesült Államok, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Egyesült Államok, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Egyesült Államok, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • Franciaország
      • Créteil, Franciaország
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Creteil
      • Grenoble, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Franciaország
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
      • Nice, Franciaország
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Franciaország
        • Hopital Cochin
      • Rouen, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Németország
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Németország
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Németország
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Németország
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hajlandó és képes betartani a tervezett látogatásokat, a kezelési tervet, a vizsgálati korlátozásokat, a laboratóriumi vizsgálatokat, a fogamzásgátlási irányelveket és egyéb vizsgálati eljárásokat.
  • Az Orkambi kezelésének korábbi abbahagyása, legalább 1 légúti jel vagy tünet esetén, amely a terápiával kapcsolatos.
  • A minősítő esemény(ek) megoldása vagy stabilizálása > 28 nappal a szűrés előtt.
  • Az Orkambi-kezelést az Orkambi első adagjától számított körülbelül 12 héten belül meg kell szakítani.
  • Homozigóta a CFTR gén F508del mutációjára, amint azt az alany egészségügyi dokumentációja dokumentálja. Ha a kórlapban nem áll rendelkezésre genotípus dokumentáció, akkor a szűrés során genotipizálásra kerül sor.
  • FEV1 ≥25%-a és ≤90%-a az életkorra, nemre és magasságra vonatkozó előrejelzett normális értéknek.
  • Stabil CF-betegség a vizsgáló megítélése szerint.
  • Más protokollban meghatározott felvételi kritériumok alkalmazhatók.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen olyan komorbiditás anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer alanynak történő beadásakor.
  • A légzési állapot közelmúltbeli gyors vagy progresszív romlása.
  • Folyamatos oxigén vétele >2L/perc sebességgel vagy maszkos lélegeztetéssel.
  • Bármilyen protokollban meghatározott kizáró laboratóriumi érték a szűréskor.
  • Child-Pugh B vagy C osztályú májkárosodás.
  • Akut felső vagy alsó légúti fertőzés, tüdő exacerbáció vagy a tüdőbetegség kezelésének megváltozása az 1. napot megelőző 28 napon belül.
  • A pulmonalis állapot gyorsabb csökkenésével járó organizmusokkal való kolonizáció dokumentálása.
  • A tüdőtranszplantáció története az Orkambi legutóbbi beindítása óta.
  • Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története az elmúlt évben a nyomozó megítélése szerint.
  • Részvétel vizsgálati gyógyszervizsgálatban vagy CFTR-modulátor alkalmazása a vizsgált gyógyszer vagy modulátor 28 napon belül vagy 5 terminális felezési idején belül (amelyik hosszabb).
  • Korlátozott gyógyszerek vagy élelmiszerek használata a meghatározott időtartamon belül a vizsgált gyógyszer első adagja előtt, vagy a korlátozott gyógyszer vagy élelmiszerek várható igénye vagy alkalmazása a vizsgált gyógyszer első adagja után.
  • Terhes vagy szoptató nők: A fogamzóképes korú nőknél negatív terhességi tesztet kell végezni a szűréskor és az 1. napon.
  • Más protokollban meghatározott kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők TEZ/IVA fix dózisú kombinációs tablettával párosított placebót kaptak szájon át naponta egyszer reggel, majd placebót IVA tablettával kombinálva, szájon át naponta egyszer este 56 napon keresztül.
Drog: Placebo
A placebót a TEZ/IVA fix dózisú kombinációs tablettával párosították.
Drog: Placebo
A placebo az IVA tablettával párosítva.
Kísérleti: TEZ/IVA
A résztvevők TEZ 100 milligramm (mg)/IVA 150 mg fix dózisú kombinációs tablettát kaptak szájon át naponta egyszer reggel és IVA 150 mg tablettát szájon át naponta egyszer este 56 napon keresztül.
Drog: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg fix dózisú kombinált tabletta.
Más nevek:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Drog: Ivakaftor
IVA 150 mg tabletta.
Más nevek:
  • VX-770; IVA

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A különleges érdeklődésre számot tartó légúti nemkívánatos események (RAESI) előfordulása
Időkeret: 1. naptól 84. napig
A RAESI-ek közé tartozott a mellkasi diszkomfort érzés, nehézlégzés (szomj), légzési zavar (mellkasi szorító érzés), asztma, hörgő hiperreaktivitás, hörgőgörcs és sípoló légzés.
1. naptól 84. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Abszolút változás az alapvonalhoz képest az 1 másodperc alatti várható kényszerkilégzési térfogat százalékában (ppFEV1) a 28. és 56. napi mérések átlagában
Időkeret: Alapállapot, 28. és 56. nap
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
Alapállapot, 28. és 56. nap
Relatív változás az alapvonalhoz képest a ppFEV1-ben a 28. és az 56. napi mérések átlagában
Időkeret: Alapállapot, 28. és 56. nap
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
Alapállapot, 28. és 56. nap
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a cisztás fibrózis kérdőív felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszámában a 28. és 56. napi mérések átlagában
Időkeret: Alapállapot, 28. és 56. nap
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
Alapállapot, 28. és 56. nap
A kezelést abbahagyó résztvevők száma alapján értékelt tolerálhatóság
Időkeret: 1. naptól 56. napig
1. naptól 56. napig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: 1. naptól 84. napig
1. naptól 84. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. május 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. augusztus 9.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. augusztus 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 9.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. szeptember 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 11.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Tezacaftor/Ivacaftor

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Moldova

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel