Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, effektivitet og tolerabilitet af TEZ/IVA i Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) - Erfarne forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF)

11. september 2019 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fase 3b, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) i en Orkambi-erfaren befolkning, der er homozygot for F508del CFTR-mutationen

Studie VX16-661-114 (Studie 114) er et fase 3b, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterstudie i forsøgspersoner i alderen 12 år og ældre med CF, som er homozygote for F508del-mutationen på cystisk fibrose transmembrane conductance regulator gene (CFTR) gen, og som afbrød behandlingen med Orkambi på grund af luftvejssymptomer, der anses for at være relateret til behandlingen. Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden og effekten af ​​Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

98

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Godkendt til salg til offentligheden. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Forenede Stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Frankrig
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Frankrig
        • Hopital Cochin
      • Rouen, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, undersøgelsesrestriktioner, laboratorietests, præventionsvejledninger og andre undersøgelsesprocedurer.
  • Forudgående seponering af Orkambi, med mindst 1 respiratorisk tegn eller symptom, der anses for at være relateret til behandlingen.
  • Løsning eller stabilisering af kvalificerende begivenhed(er) >28 dage før screening.
  • Seponering af Orkambi-behandling skal være sket inden for ca. 12 uger fra den første dosis Orkambi.
  • Homozygot for F508del-mutation i CFTR-genet som dokumenteret i forsøgspersonens journal. Hvis genotypedokumentation ikke er tilgængelig i journalen, vil der blive foretaget genotypebestemmelse under screeningen.
  • FEV1 ≥25 % og ≤90 % af forventet normal for alder, køn og højde.
  • Stabil CF-sygdom bedømt af investigator.
  • Andre protokoldefinerede inklusionskriterier kan være gældende.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
  • Nylig hurtig eller progressiv forværring af respirationsstatus.
  • Modtagelse af kontinuerlig ilt ved >2L/min eller på ansigtsmaskeventilation.
  • Eventuelle protokoldefinerede ekskluderende laboratorieværdier ved screening.
  • Child-Pugh klasse B eller C nedsat leverfunktion.
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændring i behandling for lungesygdom inden for 28 dage før dag 1.
  • Dokumentation af kolonisering med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus.
  • Historie om lungetransplantation siden seneste påbegyndelse af Orkambi.
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug i det seneste år som vurderet af efterforskeren.
  • Deltagelse i en lægemiddelundersøgelse eller brug af en CFTR-modulator inden for 28 dage eller 5 terminale halveringstider af forsøgslægemidlet eller modulatoren (alt efter hvad der er længst).
  • Brug af begrænset medicin eller fødevarer inden for det specificerede vindue før den første dosis af undersøgelseslægemidlet, eller et forventet behov eller brug af begrænset medicin eller fødevarer efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Gravide eller ammende kvinder: Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og dag 1.
  • Andre protokoldefinerede udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til TEZ/IVA fastdosis kombinationstablet oralt en gang dagligt om morgenen efterfulgt af placebo matchet til IVA tablet oralt en gang dagligt om aftenen i 56 dage.
Medicin: Placebo
Placebo matchet med TEZ/IVA fastdosis kombinationstablet.
Medicin: Placebo
Placebo matchet til IVA tablet.
Eksperimentel: TEZ/IVA
Deltagerne fik TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg fastdosis kombinationstablet oralt én gang dagligt om morgenen og IVA 150 mg tablet oralt én gang dagligt om aftenen i 56 dage.
Medicin: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg fastdosis kombinationstablet.
Andre navne:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Medicin: Ivacaftor
IVA 150 mg tablet.
Andre navne:
  • VX-770; IVA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af respiratoriske bivirkninger af særlig interesse (RAESI'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 84
RAESI'er omfattede ubehag i brystet, dyspnø (åndetnød), unormal respiration (tæthed for brystet), astma, bronkial hyperreaktivitet, bronkospasme og hvæsende vejrtrækning.
Dag 1 til dag 84

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) ved gennemsnit af dag 28 og dag 56 målinger
Tidsramme: Baseline, dag 28 og dag 56
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, dag 28 og dag 56
Relativ ændring fra baseline i ppFEV1 ved gennemsnit af målinger på dag 28 og dag 56
Tidsramme: Baseline, dag 28 og dag 56
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Baseline, dag 28 og dag 56
Absolut ændring fra baseline i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score ved gennemsnit af målinger på dag 28 og dag 56
Tidsramme: Baseline, dag 28 og dag 56
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline, dag 28 og dag 56
Tolerabilitet vurderet efter antal deltagere, der afbrød behandlingen
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 56
Dag 1 til og med dag 56
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 84
Dag 1 til dag 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. maj 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. august 2018

Studieafslutning (Faktiske)

9. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

12. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Tezacaftor/Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner