Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancję TEZ/IVA w Orkambi® (Lumakaftor/Iwakaftor) – doświadczeni pacjenci z mukowiscydozą (CF)

11 września 2019 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 3b, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie w równoległych grupach mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji tezakaftoru/iwakaftoru (TEZ/IVA) w populacji, która wcześniej leczyła Orkambi i która jest homozygotyczna pod względem mutacji F508del CFTR

Badanie VX16-661-114 (badanie 114) jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, prowadzonym w grupach równoległych, wieloośrodkowym badaniem fazy 3b z udziałem pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del w mukowiscydozie genu regulującego przewodnictwo przezbłonowe zwłóknienia (CFTR) i którzy przerwali leczenie produktem Orkambi z powodu objawów ze strony układu oddechowego uważanych za związane z leczeniem. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności produktu Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

98

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Créteil, Francja
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Francja
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Francja
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Francja
        • Hopital Cochin
      • Rouen, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Niemcy
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Niemcy
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Stany Zjednoczone, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji i innych procedur badawczych.
  • Wcześniejsze odstawienie produktu Orkambi, z co najmniej 1 objawem ze strony układu oddechowego uznanym za związany z terapią.
  • Ustąpienie lub stabilizacja zdarzenia kwalifikującego >28 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Przerwanie leczenia produktem Orkambi musiało nastąpić w ciągu około 12 tygodni od podania pierwszej dawki produktu Orkambi.
  • Homozygota pod względem mutacji F508del w genie CFTR, zgodnie z dokumentacją medyczną pacjenta. Jeśli dokumentacja genotypu nie jest dostępna w dokumentacji medycznej, genotypowanie zostanie przeprowadzone podczas badania przesiewowego.
  • FEV1 ≥25% i ≤90% wartości należnej prawidłowej dla wieku, płci i wzrostu.
  • Stabilna choroba CF w ocenie badacza.
  • Zastosowanie mogą mieć inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku uczestnikowi.
  • Niedawne szybkie lub postępujące pogorszenie stanu układu oddechowego.
  • Ciągły pobór tlenu z szybkością >2 l/min lub wentylacja przez maskę twarzową.
  • Wszelkie zdefiniowane w protokole wykluczające wartości laboratoryjne podczas badań przesiewowych.
  • Zaburzenia czynności wątroby klasy B lub C wg klasyfikacji Childa-Pugha.
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiana leczenia choroby płuc w ciągu 28 dni przed 1. dniem.
  • Dokumentacja kolonizacji organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc.
  • Historia transplantacji płuc od ostatniego rozpoczęcia leczenia Orkambi.
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku według uznania badacza.
  • Udział w badaniu badanego leku lub stosowanie modulatora CFTR w ciągu 28 dni lub 5 końcowych okresów półtrwania badanego leku lub modulatora (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).
  • Stosowanie leków lub pokarmów podlegających ograniczeniom w określonym przedziale czasowym przed pierwszą dawką badanego leku lub przewidywana potrzeba lub stosowanie leków lub pokarmów podlegających ograniczeniom po pierwszej dawce badanego leku.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące: Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i dnia 1.
  • Zastosowanie mogą mieć inne zdefiniowane w protokole kryteria wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do tabletki złożonej o stałej dawce TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano, a następnie placebo dopasowane do tabletki IVA raz dziennie wieczorem przez 56 dni.
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do tabletki złożonej o stałej dawce TEZ/IVA.
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do tabletki IVA.
Eksperymentalny: TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali TEZ 100 miligramów (mg)/IVA 150 mg tabletkę złożoną o ustalonej dawce doustnie raz dziennie rano i tabletkę IVA 150 mg doustnie raz dziennie wieczorem przez 56 dni.
Lek: Tezakaftor/Iwakaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg tabletka złożona o ustalonej dawce.
Inne nazwy:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Lek: Iwakaftor
Tabletka IVA 150 mg.
Inne nazwy:
  • VX-770; IVA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych dotyczących układu oddechowego o szczególnym znaczeniu (RAESI)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 84
RAESI obejmowały dyskomfort w klatce piersiowej, duszność (duszność), nieprawidłowe oddychanie (ucisk w klatce piersiowej), astmę, nadreaktywność oskrzeli, skurcz oskrzeli i świszczący oddech.
Dzień 1 do dnia 84

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) przy średniej z pomiarów w dniu 28 i dniu 56
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 28 i dzień 56
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Linia bazowa, dzień 28 i dzień 56
Względna zmiana ppFEV1 w porównaniu z wartością wyjściową przy średniej z pomiarów w dniu 28 i dniu 56
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 28 i dzień 56
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Linia bazowa, dzień 28 i dzień 56
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w zmienionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) Wynik domeny oddechowej przy średniej z pomiarów w dniu 28 i dniu 56
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 28 i dzień 56
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Linia bazowa, dzień 28 i dzień 56
Tolerancja oceniana na podstawie liczby uczestników, którzy przerwali leczenie
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 56
Od dnia 1 do dnia 56
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 84
Dzień 1 do dnia 84

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Tezakaftor/Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj