Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, эффективности и переносимости TEZ/IVA у Orkambi® (Лумакафтор/Ивакафтор) у пациентов с кистозным фиброзом (CF)

11 сентября 2019 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3b, Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование для оценки безопасности, эффективности и переносимости Тезакафтора/Ивакафтора (TEZ/IVA) у пациентов, получавших Orkambi, гомозиготных по мутации F508del CFTR

Исследование VX16-661-114 (Исследование 114) представляет собой рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование фазы 3b с участием пациентов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del в кистозной гена регулятора трансмембранной проводимости фиброза (CFTR) и которые прекратили лечение препаратом Оркамби из-за респираторных симптомов, которые считались связанными с лечением. Это исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности препарата Тезакафтор/Ивакафтор (TEZ/IVA).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

98

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Германия
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Германия
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Соединенные Штаты, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Соединенные Штаты, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Соединенные Штаты, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Соединенные Штаты, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • Франция
      • Créteil, Франция
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Франция
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Франция
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Франция
        • Hôpital Cochin
      • Rouen, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Желание и способность соблюдать запланированные визиты, план лечения, ограничения исследования, лабораторные тесты, рекомендации по контрацепции и другие процедуры исследования.
  • Предварительное прекращение приема Оркамби при наличии по крайней мере 1 респираторного признака или симптома, который считается связанным с терапией.
  • Разрешение или стабилизация квалификационного(ых) события(й) >28 дней до скрининга.
  • Прекращение терапии Оркамби должно произойти в течение приблизительно 12 недель после приема первой дозы Оркамби.
  • Гомозиготность по мутации F508del в гене CFTR, как указано в медицинской карте субъекта. Если документация о генотипе отсутствует в медицинской карте, генотипирование будет выполнено во время скрининга.
  • ОФВ1 ≥25% и ≤90% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста.
  • Стабильный муковисцидоз по оценке исследователя.
  • Могут применяться другие критерии включения, определенные протоколом.

Критерий исключения:

  • Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  • Недавнее быстрое или прогрессирующее ухудшение респираторного статуса.
  • Непрерывное получение кислорода со скоростью >2 л/мин или вентиляция через лицевую маску.
  • Любые определяемые протоколом исключающие лабораторные значения при скрининге.
  • Печеночная недостаточность класса B или C по Чайлд-Пью.
  • Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение или изменение терапии легочного заболевания в течение 28 дней до 1-го дня.
  • Документирование колонизации организмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса.
  • История трансплантации легких с момента недавнего применения Оркамби.
  • История злоупотребления алкоголем или наркотиками в прошлом году по мнению следователя.
  • Участие в исследовании исследуемого препарата или использование модулятора CFTR в течение 28 дней или 5 конечных периодов полувыведения исследуемого препарата или модулятора (в зависимости от того, что дольше).
  • Использование запрещенных лекарств или пищевых продуктов в пределах указанного окна до первой дозы исследуемого препарата или предполагаемая потребность или использование ограниченных лекарств или пищевых продуктов после первой дозы исследуемого препарата.
  • Беременные или кормящие женщины: женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и в первый день.
  • Могут применяться другие критерии исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее таблетке с фиксированной дозой TEZ/IVA, перорально один раз в день утром, а затем плацебо, соответствующее таблетке IVA, перорально один раз в день вечером в течение 56 дней.
Лекарство: Плацебо
Плацебо соответствовало комбинированной таблетке TEZ/IVA с фиксированной дозой.
Лекарство: Плацебо
Плацебо соответствует таблетке IVA.
Экспериментальный: ТЭЗ/ИВА
Участники получали комбинированную таблетку с фиксированной дозой TEZ 100 мг (мг)/IVA 150 мг перорально один раз в день утром и таблетку IVA 150 мг перорально один раз в день вечером в течение 56 дней.
Лекарство: Тезакафтор/Ивакафтор
TEZ 100 мг/IVA 150 мг комбинированная таблетка с фиксированной дозой.
Другие имена:
  • ТЭЗ/ИВА; VX-661/VX-770
Лекарство: Ивакафтор
ИВА 150 мг таблетки.
Другие имена:
  • ВХ-770; ИВА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота респираторных нежелательных явлений, представляющих особый интерес (RAESI)
Временное ограничение: С 1 по 84 день
RAESI включали дискомфорт в груди, одышку (одышку), нарушение дыхания (стеснение в груди), астму, гиперреактивность бронхов, бронхоспазм и свистящее дыхание.
С 1 по 84 день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) в среднем на 28-й и 56-й дни измерений
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28 и день 56
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень, день 28 и день 56
Относительное изменение ppFEV1 по сравнению с исходным уровнем в среднем на 28-й и 56-й день измерений
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28 и день 56
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
Исходный уровень, день 28 и день 56
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем оценки респираторной области по пересмотренному опроснику по муковисцидозу (CFQ-R) в среднем на 28-й и 56-й день измерений
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28 и день 56
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень, день 28 и день 56
Переносимость по оценке количества участников, прекративших лечение
Временное ограничение: С 1 по 56 день
С 1 по 56 день
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1 по 84 день
С 1 по 84 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 мая 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 августа 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 сентября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2019 г.

Последняя проверка

1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Тезакафтор/Ивакафтор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in France

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться