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Uno studio per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di TEZ/IVA in Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) - Soggetti con esperienza con fibrosi cistica (FC)

11 settembre 2019 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studio di fase 3b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) in una popolazione con esperienza in Orkambi che è omozigote per la mutazione CFTR F508del

Lo studio VX16-661-114 (Studio 114) è uno studio di Fase 3b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con FC che sono omozigoti per la mutazione F508del sulla cisti gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi (CFTR) e che hanno interrotto il trattamento con Orkambi a causa di sintomi respiratori considerati correlati al trattamento. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

98

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Francia
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Francia
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Francia
        • Hopital Cochin
      • Rouen, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Germania
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Germania
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Germania
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Stati Uniti, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni allo studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
  • Precedente interruzione di Orkambi, con almeno 1 segno o sintomo respiratorio considerato correlato alla terapia.
  • Risoluzione o stabilizzazione di eventi qualificanti >28 giorni prima dello Screening.
  • L'interruzione della terapia con Orkambi deve avvenire entro circa 12 settimane dalla prima dose di Orkambi.
  • Omozigote per la mutazione F508del nel gene CFTR come documentato nella cartella clinica del soggetto. Se la documentazione del genotipo non è disponibile nella cartella clinica, la genotipizzazione verrà eseguita durante lo screening.
  • FEV1 ≥25% e ≤90% del normale previsto per età, sesso e altezza.
  • Malattia CF stabile secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo.

Criteri di esclusione:

  • - Anamnesi di qualsiasi comorbidità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al soggetto.
  • Recente deterioramento rapido o progressivo dello stato respiratorio.
  • Ricezione continua di ossigeno a >2L/min o ventilazione con maschera facciale.
  • Eventuali valori di laboratorio di esclusione definiti dal protocollo durante lo screening.
  • Compromissione epatica di classe Child-Pugh B o C.
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare o modifica della terapia per malattia polmonare entro 28 giorni prima del Giorno 1.
  • Documentazione della colonizzazione con organismi associati a un più rapido declino dello stato polmonare.
  • Storia del trapianto di polmone dall'ultimo inizio di Orkambi.
  • Storia di abuso di alcol o droghe nell'ultimo anno secondo quanto ritenuto dall'investigatore.
  • Partecipazione a uno studio su un farmaco sperimentale o utilizzo di un modulatore CFTR entro 28 giorni o 5 emivite terminali del farmaco sperimentale o del modulatore (a seconda di quale sia il più lungo).
  • Uso di farmaci o alimenti soggetti a restrizioni all'interno della finestra specificata prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio, o necessità anticipata o uso di farmaci o alimenti soggetti a restrizioni dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio.
  • Donne in gravidanza o in allattamento: le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al giorno 1.
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto il placebo abbinato alla compressa di combinazione a dose fissa TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino, seguito dal placebo abbinato alla compressa di IVA per via orale una volta al giorno alla sera per 56 giorni.
Droga: Placebo
Placebo abbinato alla compressa di combinazione a dose fissa TEZ/IVA.
Droga: Placebo
Placebo abbinato al tablet IVA.
Sperimentale: TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto una compressa di combinazione a dose fissa TEZ 100 milligrammi (mg)/IVA 150 mg per via orale una volta al giorno al mattino e una compressa di IVA 150 mg per via orale una volta al giorno alla sera per 56 giorni.
Droga: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg compresse combinate a dose fissa.
Altri nomi:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Droga: Ivacaftor
Compressa IVA 150 mg.
Altri nomi:
  • VX-770; IVA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi respiratori di interesse speciale (RAESI)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 84
I RAESI includevano fastidio al torace, dispnea (mancanza di respiro), respirazione anormale (costrizione toracica), asma, iperreattività bronchiale, broncospasmo e respiro sibilante.
Dal giorno 1 al giorno 84

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) alla media delle misurazioni del giorno 28 e del giorno 56
Lasso di tempo: Basale, giorno 28 e giorno 56
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, giorno 28 e giorno 56
Variazione relativa rispetto al basale in ppFEV1 alla media delle misurazioni del giorno 28 e del giorno 56
Lasso di tempo: Basale, giorno 28 e giorno 56
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Basale, giorno 28 e giorno 56
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) alla media delle misurazioni del giorno 28 e del giorno 56
Lasso di tempo: Basale, giorno 28 e giorno 56
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale, giorno 28 e giorno 56
Tollerabilità valutata in base al numero di partecipanti che hanno interrotto il trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 56
Dal giorno 1 al giorno 56
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 84
Dal giorno 1 al giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

9 agosto 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

9 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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