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Un estudio para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de TEZ/IVA en Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) -sujetos experimentados con fibrosis quística (FQ)

11 de septiembre de 2019 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 3b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA) en una población previamente tratada con Orkambi que es homocigótica para la mutación F508del CFTR

El estudio VX16-661-114 (Estudio 114) es un estudio de fase 3b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico en sujetos de 12 años o más con FQ que son homocigotos para la mutación F508del en el quiste gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis (CFTR) y que interrumpieron el tratamiento con Orkambi debido a síntomas respiratorios que se consideraron relacionados con el tratamiento. Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de tezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

98

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Alemania
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Alemania
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama At Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Estados Unidos, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Francia
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Francia
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Rouen, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las restricciones del estudio, las pruebas de laboratorio, las pautas anticonceptivas y otros procedimientos del estudio.
  • Interrupción previa de Orkambi, con al menos 1 signo o síntoma respiratorio considerado relacionado con la terapia.
  • Resolución o estabilización de evento(s) calificativo(s) >28 días antes de la Selección.
  • La interrupción del tratamiento con Orkambi debe haber ocurrido dentro de aproximadamente 12 semanas desde la primera dosis de Orkambi.
  • Homocigoto para la mutación F508del en el gen CFTR documentado en la historia clínica del sujeto. Si la documentación del genotipo no está disponible en el registro médico, se realizará la determinación del genotipo durante la selección.
  • FEV1 ≥25 % y ≤90 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura.
  • Enfermedad de FQ estable a juicio del investigador.
  • Podrían aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier comorbilidad que, a juicio del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
  • Deterioro rápido o progresivo reciente del estado respiratorio.
  • Recibir oxígeno continuo a > 2 l/min o con ventilación con máscara facial.
  • Cualquier valor de laboratorio excluyente definido por el protocolo en la selección.
  • Insuficiencia hepática clase B o C de Child-Pugh.
  • Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambio en el tratamiento de la enfermedad pulmonar en los 28 días anteriores al día 1.
  • Documentación de colonización con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar.
  • Antecedentes de trasplante de pulmón desde el inicio más reciente de Orkambi.
  • Antecedentes de abuso de alcohol o drogas en el último año según lo considere el investigador.
  • Participación en un estudio de fármaco en investigación o uso de un modulador CFTR dentro de los 28 días o 5 semividas terminales del fármaco o modulador en investigación (lo que sea más largo).
  • Uso de medicamentos o alimentos restringidos dentro del período especificado antes de la primera dosis del fármaco del estudio, o necesidad anticipada o uso de medicamentos o alimentos restringidos después de la primera dosis del fármaco del estudio.
  • Mujeres embarazadas o lactantes: las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y el día 1.
  • Podrían aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo combinado con tabletas de combinación de dosis fija de TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana, seguido de placebo combinado con tabletas de IVA por vía oral una vez al día por la noche durante 56 días.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con tableta combinada de dosis fija de TEZ/IVA.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con tableta IVA.
Experimental: TEZ/IVA
Los participantes recibieron una tableta de combinación de dosis fija de 100 miligramos (mg) de TEZ/IVA de 150 mg por vía oral una vez al día por la mañana y una tableta de IVA de 150 mg por vía oral una vez al día por la noche durante 56 días.
Droga: Tezacaftor/ivacaftor
Comprimido combinado de dosis fija de TEZ 100 mg/IVA 150 mg.
Otros nombres:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Droga: Ivacaftor
Tableta de IVA 150 mg.
Otros nombres:
  • VX-770; IVA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos respiratorios de especial interés (RAESI)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 84
Los RAESI incluyeron molestias en el pecho, disnea (falta de aire), respiración anormal (opresión en el pecho), asma, hiperreactividad bronquial, broncoespasmo y sibilancias.
Día 1 hasta Día 84

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) en el promedio de las mediciones de los días 28 y 56
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28 y día 56
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Línea de base, día 28 y día 56
Cambio relativo desde el inicio en ppFEV1 en el promedio de las mediciones de los días 28 y 56
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28 y día 56
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Línea de base, día 28 y día 56
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) en el promedio de las mediciones de los días 28 y 56
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28 y día 56
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base, día 28 y día 56
Tolerabilidad evaluada por el número de participantes que interrumpieron el tratamiento
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 56
Del día 1 al día 56
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 84
Día 1 hasta Día 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

9 de agosto de 2018

Finalización del estudio (Actual)

9 de agosto de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

12 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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