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Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) における TEZ/IVA の安全性、有効性、忍容性を評価する研究 - 嚢胞性線維症 (CF) の経験豊富な被験者

2019年9月11日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del CFTR変異のホモ接合体であるOrkambi経験のある集団におけるTezacaftor / Ivacaftor（TEZ / IVA）の安全性、有効性、および忍容性を評価するためのフェーズ3b、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行グループ研究

VX16-661-114 試験 (114 試験) は、12 歳以上の CF 患者を対象とした第 3b 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、多施設共同試験であり、嚢胞の F508del 変異についてホモ接合体です。線維症膜貫通コンダクタンス調節遺伝子 (CFTR) 遺伝子を持っていて、治療に関連すると考えられる呼吸器症状のために Orkambi による治療を中止した患者。 この研究は、Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) の安全性と有効性を評価するために設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

98

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

承認済み 一般販売用。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno、California、アメリカ、93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles、Illinois、アメリカ、60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield、Illinois、アメリカ、62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings、Montana、アメリカ、59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen、ドイツ
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen、ドイツ
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen、ドイツ
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen、ドイツ
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • フランス
      • Créteil、フランス
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5、フランス
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice、フランス
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14、フランス
        • Hopital Cochin
      • Rouen、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -予定された訪問、治療計画、研究制限、臨床検査、避妊ガイドライン、およびその他の研究手順を喜んで順守できる。
  • -少なくとも1つの呼吸器症状または治療に関連すると考えられる症状を伴う、オルカンビの以前の中止。
  • スクリーニングの28日以上前に、適格なイベントの解決または安定化。
  • Orkambi 療法の中止は、Orkambi の初回投与から約 12 週間以内に行われなければなりません。
  • -被験者の医療記録に記載されているように、CFTR遺伝子のF508del変異のホモ接合体。 医療記録で遺伝子型の文書が入手できない場合は、スクリーニング中に遺伝子型が実行されます。
  • FEV1 年齢、性別、身長の予測正常値の ≥25% かつ ≤90%。
  • -治験責任医師が判断した安定したCF疾患。
  • 他のプロトコル定義の包含基準が適用される可能性があります。

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に治験薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性のある併存疾患の病歴。
  • 呼吸状態の最近の急速または進行性の悪化。
  • >2L/分またはフェイスマスク換気で継続的に酸素を受け取っている。
  • -スクリーニング時のプロトコルで定義された除外検査値。
  • Child-Pugh クラス B または C の肝障害。
  • -1日目の前28日以内の急性上気道または下気道感染症、肺の増悪、または肺疾患の治療の変更。
  • 肺状態のより急速な低下に関連する生物のコロニー形成の記録。
  • -オルカンビの最近の開始以来の肺移植の歴史。
  • -調査官が判断した過去1年間のアルコールまたは薬物乱用の履歴。
  • -治験薬研究への参加またはCFTRモジュレーターの使用 28日以内または治験薬またはモジュレーターの5半減期（いずれか長い方）。
  • 治験薬の初回投与前の指定された期間内の制限された薬物または食品の使用、または 治験薬の初回投与後に制限された薬物または食品の必要性または使用が予想される。
  • 妊娠中または授乳中の女性：出産の可能性のある女性は、スクリーニングおよび1日目で妊娠検査が陰性でなければなりません。
  • 他のプロトコル定義の除外基準が適用される可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、TEZ/IVA 固定用量混合錠剤に適合するプラセボを朝に 1 日 1 回経口投与され、続いて IVA 錠剤に適合するプラセボを 1 日 1 回夕方に 56 日間経口投与されました。
薬：プラセボ
TEZ/IVA 固定用量混合錠剤に合わせたプラセボ。
薬：プラセボ
IVA 錠剤に合わせたプラセボ。
実験的：TEZ/IVA
参加者は、TEZ 100 ミリグラム (mg)/IVA 150 mg 固定用量混合錠剤を朝に 1 日 1 回経口投与され、IVA 150 mg 錠剤を 1 日 1 回夕方に経口投与され、56 日間投与されました。
薬：テザカフトル/イバカフトル
TEZ 100 mg/IVA 150 mg 固定用量配合錠。
他の名前：
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
薬：イバカフトル
IVA 150mg 錠。
他の名前：
  • VX-770; IVA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
特別に関心のある呼吸器有害事象（RAESI）の発生率
時間枠：1日目から84日目まで
RAESI には、胸部不快感、呼吸困難 (息切れ)、呼吸異常 (胸の圧迫感)、喘息、気管支過敏性、気管支痙攣、および喘鳴が含まれます。
1日目から84日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
28 日目と 56 日目の測定値の平均における 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、28日目および56日目
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ベースライン、28日目および56日目
28 日目と 56 日目の測定値の平均での ppFEV1 のベースラインからの相対的な変化
時間枠：ベースライン、28日目および56日目
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ベースライン、28日目および56日目
28日目と56日目の測定値の平均での嚢胞性線維症アンケート改訂（CFQ-R）呼吸ドメインスコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、28日目および56日目
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。 呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
ベースライン、28日目および56日目
治療を中止した参加者の数によって評価された忍容性
時間枠：1日目から56日目
1日目から56日目
治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：1日目から84日目まで
1日目から84日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年5月24日

一次修了 (実際)

2018年8月9日

研究の完了 (実際)

2018年8月9日

試験登録日

最初に提出

2017年5月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月9日

最初の投稿 (実際)

2017年5月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年9月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年9月11日

最終確認日

2019年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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