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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von TEZ/IVA bei Orkambi® (Lumacaftor/Ivacaftor) – erfahrene Probanden mit zystischer Fibrose (CF)

11. September 2019 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Phase 3b, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA) in einer Orkambi-erfahrenen Population, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation ist

Studie VX16-661-114 (Studie 114) ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3b-Studie mit CF-Patienten ab 12 Jahren, die für die F508del-Mutation auf der Zyste homozygot sind Fibrose-Transmembranleitfähigkeits-Regulator-Gen (CFTR)-Gen und die die Behandlung mit Orkambi aufgrund von respiratorischen Symptomen abbrachen, die als mit der Behandlung in Zusammenhang stehend angesehen wurden. Diese Studie dient der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tezacaftor/Ivacaftor (TEZ/IVA).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

98

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • Muenchen, Deutschland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Tuebingen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil
      • Grenoble, Frankreich
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble - Hôpital Michallon
      • Montpellier Cedex 5, Frankreich
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankreich
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice, Frankreich
        • Centre hospitalier universitaire de Nice, Pulmonology
      • Paris Cedex 14, Frankreich
        • Hôpital Cochin
      • Rouen, Frankreich
        • Centre Hospitalier Universitaire - Hopitaux de Rouen
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93701
        • UCSF - Fresno, Community Regional Medical Center
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital Cardiac and Lung Transplant Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30324
        • Children's Speciality Services at North Druid Hills
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83702
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Vereinigte Staaten, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
      • Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
        • Southern Illinois University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Kentucky Clinic
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
        • Billings Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • The University of Tennessee Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU, Children's Pavilion

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Behandlungspläne, Studienbeschränkungen, Labortests, Verhütungsrichtlinien und andere Studienverfahren einzuhalten.
  • Vorheriges Absetzen von Orkambi, wenn mindestens 1 respiratorisches Anzeichen oder Symptom als therapiebedingt angesehen wird.
  • Auflösung oder Stabilisierung von qualifizierenden Ereignissen > 28 Tage vor dem Screening.
  • Das Absetzen der Orkambi-Therapie muss innerhalb von etwa 12 Wochen nach der ersten Orkambi-Dosis erfolgt sein.
  • Homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen, wie in der Krankenakte des Probanden dokumentiert. Wenn in der Krankenakte keine Genotypdokumentation verfügbar ist, wird während des Screenings eine Genotypisierung durchgeführt.
  • FEV1 ≥25 % und ≤90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe.
  • Stabile CF-Erkrankung, wie vom Prüfarzt beurteilt.
  • Andere im Protokoll definierte Einschlusskriterien könnten gelten.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte.
  • Kürzliche schnelle oder fortschreitende Verschlechterung des Atemstatus.
  • Kontinuierliche Sauerstoffversorgung mit >2 l/min oder bei Beatmung mit Gesichtsmaske.
  • Alle protokolldefinierten ausschließenden Laborwerte beim Screening.
  • Leberfunktionsstörung der Child-Pugh-Klasse B oder C.
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenexazerbation oder Änderung der Therapie einer Lungenerkrankung innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1.
  • Dokumentation der Besiedelung mit Organismen verbunden mit einem schnelleren Abfall des Lungenstatus.
  • Geschichte der Lungentransplantation seit dem letzten Beginn von Orkambi.
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch im vergangenen Jahr, wie vom Ermittler angenommen.
  • Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie oder Verwendung eines CFTR-Modulators innerhalb von 28 Tagen oder 5 terminalen Halbwertszeiten des Prüfpräparats oder Modulators (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
  • Verwendung von eingeschränkten Medikamenten oder Lebensmitteln innerhalb des angegebenen Zeitfensters vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder eine voraussichtliche Notwendigkeit oder Verwendung von eingeschränkten Medikamenten oder Lebensmitteln nach der ersten Dosis des Studienmedikaments.
  • Schwangere oder stillende Frauen: Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und am Tag 1 einen negativen Schwangerschaftstest haben.
  • Andere im Protokoll definierte Ausschlusskriterien könnten gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 56 Tage lang oral einmal täglich morgens ein auf die TEZ/IVA-Kombinationstablette mit fester Dosis abgestimmtes Placebo, gefolgt von einem oralen Placebo, das auf die IVA-Tablette abgestimmt war, einmal täglich abends.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA-Kombinationstablette mit fester Dosis.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA-Tablette.
Experimental: TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten TEZ 100 Milligramm (mg)/IVA 150 mg Kombinationstablette mit fester Dosis einmal täglich morgens und IVA 150 mg Tablette einmal täglich abends für 56 Tage.
Arzneimittel: Tezacaftor/Ivacaftor
TEZ 100 mg/IVA 150 mg Kombinationstablette mit fester Dosis.
Andere Namen:
  • TEZ/IVA; VX-661/VX-770
Arzneimittel: Ivacaftor
IVA 150 mg Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770; MwSt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von unerwünschten respiratorischen Ereignissen von besonderem Interesse (RAESIs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 84
Zu den RAESIs gehörten Brustbeschwerden, Dyspnoe (Kurzatmigkeit), anomale Atmung (Engegefühl in der Brust), Asthma, bronchiale Hyperreaktivität, Bronchospasmus und Keuchen.
Tag 1 bis Tag 84

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) im Durchschnitt der Messungen an Tag 28 und Tag 56
Zeitfenster: Baseline, Tag 28 und Tag 56
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Baseline, Tag 28 und Tag 56
Relative Veränderung des ppFEV1 gegenüber dem Ausgangswert im Durchschnitt der Messungen an Tag 28 und Tag 56
Zeitfenster: Baseline, Tag 28 und Tag 56
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Baseline, Tag 28 und Tag 56
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Respiratory Domain Score im Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) im Durchschnitt der Messungen an Tag 28 und Tag 56
Zeitfenster: Baseline, Tag 28 und Tag 56
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0-100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Baseline, Tag 28 und Tag 56
Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer, die die Behandlung abgebrochen haben
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 56
Tag 1 bis Tag 56
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 84
Tag 1 bis Tag 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. August 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX16-661-114
  • 2017-000540-18 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur Tezacaftor/Ivacaftor

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