Dlouhodobé výsledky Atalurenu u Duchennovy svalové dystrofie
17. února 2026 aktualizováno: PTC Therapeutics
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti atalurenu fáze 3 u pacientů s nesmyslnou mutací Duchennovy svalové dystrofie a otevřené extenze
Tato studie je dlouhodobou studií atalurenu u účastníků s nesmyslnou mutací Duchennovy svalové dystrofie.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 72týdenní studie, po níž následuje 72týdenní otevřená fáze.
Účelem je charakterizovat dlouhodobé účinky atalurenem zprostředkované obnovy dystrofinu na progresi onemocnění.
Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1 k atalurenu nebo placebu.
Účastníci budou dostávat zaslepený studijní lék třikrát denně (TID) ráno, v poledne a večer po dobu 72 týdnů, poté budou všichni účastníci dostávat otevřený ataluren po dobu dalších 72 týdnů (celkem 144 týdnů).
Hodnocení studie bude prováděno na klinických návštěvách každých 12 týdnů během dvojitě zaslepeného období a každých 24 týdnů během otevřeného období.
Celková velikost vzorku přibližně 250 subjektů bude zahrnovat přibližně 160 subjektů, které splňují kritéria pro zařazení do populace primární analýzy (věk 7 až 16 let, výchozí vzdálenost šesti minut chůze (6MWD) větší nebo rovna (>=) 300 metrů, vleže na zádech do stoje >= 5 sekund).
Studie bude provedena ve Spojených státech a dalších zemích po celém světě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
360
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
South Brisbane, Austrálie, Q4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Childrens Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazílie, 30130-100
- Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 21.941-912
- Universidade Federal do Rio de Janeiro
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1793
- UMHAT SofiaMed
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong, SAR
- Queen Mary Hospital
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
-
New Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380005
- Panchshil Hospital
-
-
Karnataka
-
Bengaluru, Karnataka, Indie, 560029
- National Institute of Mental Health and Neurosciences
-
-
Maharashtra
-
Māhīm, Maharashtra, Indie, 400016
- P.D. Hinduja Hospital
-
-
Tamil Nadu
-
Chennai, Tamil Nadu, Indie, 600006
- Apollo Children's Hospital Chennai
-
Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
- Christian Medical College Hospital Vellore
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indie, 700054
- Apollo Gleneagles Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Japonsko
- PTC Clinical Site
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea, 3080
- Seoul National University Hospital
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 50586
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
-
Pantai, Malajsie, 59100
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Mexiko, 31217
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Mexico City, Mexiko, 04530
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Tlalpan, Mexiko, 14389
- Instituto Nacional De Rehabilitacion
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00936-5067
- University of Puerto Rico - School of Medicine
-
-
-
-
-
Moscow, Rusko, 125412
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Rusko, 194100
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University Medical Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California (UC) Davis Medical Center
-
San Bernardino, California, Spojené státy, 92408
- Loma Linda University Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Health - Riley Child Neurology
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University College of Physicians & Surgeons
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Shriners Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Childrens Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 80756
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10700
- Siriraj Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
- Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100039
- General Hospital of Chinese Armed Police Forces
-
Fuzhou, Čína, 350005
- The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
-
Hunan, Čína, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Shanghai, Čína, 200032
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Čína, 518038
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužský sex
- Věk ≥5 let
- Fenotypový důkaz Duchennovy svalové dystrofie
- Nesmyslná bodová mutace v genu pro dystrofin
- Užívání systémových kortikosteroidů (prednison/prednisolon nebo deflazacort) po dobu minimálně 12 měsíců bezprostředně před zahájením studijní léčby, bez významné změny dávkování nebo dávkovacího režimu po dobu minimálně 3 měsíců bezprostředně před zahájením studijní léčby
- 6MWD ≥150 metrů
- Schopnost provádět časované funkční testy do 30 sekund
- Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání léků, studijní postupy, laboratorní testy a studijní omezení.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli změna v profylaktické léčbě kardiomyopatie během 1 měsíce před zahájením studijní léčby.
- Pokračující intravenózní (IV) aminoglykosidová nebo IV vankomycinová terapie.
- Předchozí nebo probíhající léčba atalurenem.
- Známá přecitlivělost na kteroukoli složku nebo pomocnou látku studovaného léku
- Expozice jinému hodnocenému léku během 6 měsíců před zahájením studijní léčby nebo pokračující účast v jakékoli intervenční klinické studii.
- Anamnéza velkého chirurgického zákroku během 12 týdnů před zahájením studijní léčby nebo očekávání velkého chirurgického zákroku během 72týdenního placebem kontrolovaného léčebného období.
- Požadavek na pomoc denního ventilátoru nebo jakékoli použití invazivní mechanické ventilace prostřednictvím tracheostomie.
- Nekontrolované klinické příznaky a známky městnavého srdečního selhání
- Zvýšený sérový kreatinin nebo cystatin C při screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ataluren
Účastníci obdrží ataluren orální suspenzi 10 miligramů (mg)/kilogram (kg) ráno, 10 mg/kg v poledne a 20 mg/kg večer každý den po dobu 72 týdnů v období dvojitě slepé léčby a po dobu dalších 72 týdnů v období otevřené léčby.
|
10,20 mg/kg
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží placebo odpovídající atalurenové orální suspenzi po dobu 72 týdnů v období dvojitě zaslepené léčby.
Po dokončení období dvojitě zaslepené léčby budou účastníci dostávat atalurenovou orální suspenzi v dávce 10 mg/kg ráno, 10 mg/kg v poledne a 20 mg/kg večer každý den po dobu 72 týdnů v období otevřené léčby.
|
10,20 mg/kg
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
DB období: Změna od výchozí hodnoty ve vzdálenosti ušlé za 6 minut (6MWD) v týdnu 72 – modifikovaná populace s úmyslem léčit (mITT)
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Test 6MWD je nepodporovaný test prováděný v 30 metrů dlouhé ploché chodbě, kde je účastník instruován, aby chodil co nejdále, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo zastavit, pokud je to potřeba.
Ambulace byla hodnocena prostřednictvím testu 6MWD podle standardizovaných postupů.
Účastníkům nebylo během testu 6MWD dovoleno používat pomocná zařízení (chodítko, dlouhé nebo krátké ortézy na nohy).
Účastníkům s potvrzenou ztrátou schopnosti chůze při konkrétní návštěvě byl přiřazen výsledek 6MWD 0. Výchozí hodnota byla definována jako maximální měření platných hodnot 6MWD z 1. a 2. dne.
Nejmenší čtvercový (LS) průměr a standardní chyba (SE) byly vypočteny pomocí modelu smíšených účinků s opakovanými měřeními (MMRM).
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
DB období: Změna od výchozí hodnoty v 6MWD v týdnu 72 – populace s úmyslem léčit (ITT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Test 6MWD je test bez povzbuzování, který se provádí v ploché chodbě dlouhé 30 metrů, kde je účastník instruován, aby chodil co nejdál, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo zastavit, pokud je to potřeba.
Chůze byla hodnocena pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů.
Účastníci během testu 6MWD nesměli používat pomocné pomůcky (chodítko, dlouhé nebo krátké ortézy nohou).
Účastníkům s potvrzenou ztrátou schopnosti chůze při konkrétní návštěvě byl přiřazen výsledek 6MWD 0. Výchozí hodnota byla definována jako maximální naměřená hodnota z platných hodnot 6MWD z 1. a 2. dne.
Průměr LS a SE byl vypočítán pomocí MMRM.
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
DB období: Průměrná rychlost změny od výchozí hodnoty v 6MWD v týdnu 72 - mITT populace
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Test 6MWD je nepodporovaný test prováděný v 30 metrů dlouhé ploché chodbě, kde je účastník instruován, aby chodil co nejdále, tam a zpět kolem dvou kuželů, s možností zpomalit, odpočinout si nebo zastavit, pokud je to potřeba.
Chůze byla hodnocena pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů.
Účastníci nesměli během testu 6MWD používat pomocné pomůcky (chodítko, dlouhé nebo krátké ortézy na nohy).
Účastníkům s potvrzenou ztrátou schopnosti chůze při konkrétní návštěvě byl přiřazen výsledek 6MWD 0. Základní hodnota byla definována jako maximální měření platných hodnot 6MWD z 1. a 2. dne.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
DB období: Průměrná míra změny od výchozí hodnoty v 6MWD v týdnu 72 - populace ITT
Časové okno: Výchozí stav, 72. týden
|
Test 6MWD je nepodporovaný test prováděný v 30 metrů dlouhé ploché chodbě, kde je účastník instruován, aby chodil co nejdál, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo zastavit, pokud je to potřeba.
Schopnost chůze byla hodnocena pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů.
Účastníkům nebylo dovoleno používat asistenční pomůcky (chodítko, dlouhé nebo krátké ortézy nohou) během testu 6MWD.
Účastníkům s potvrzenou ztrátou schopnosti chůze při konkrétní návštěvě byl přiřazen výsledek 6MWD 0. Výchozí hodnota byla definována jako maximální měření platných hodnot 6MWD z Dne 1 a Dne 2.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí stav, 72. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
DB období: Změna oproti výchozí hodnotě v čase na uběhnutí/ujití 10 metrů v týdnu 72 – populace mITT
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Během testu chůze/běhu na 10 metrů byla metoda chůze/běhu použitá účastníkem kategorizována následovně: 1. Neschopen chodit samostatně; 2. Neschopen chodit samostatně, ale může chodit s podporou osoby nebo s pomocným zařízením (plné ortézy na nohu [koleno-kotník-noha] nebo chodítko); 3. Vysoce adaptovaná chůze, široce založená lordotická chůze, nelze zvýšit rychlost chůze; 4. Středně adaptovaná chůze, může zrychlit, ale nemůže běžet; 5. Může zrychlit, ale běží s dvojitou fází stoje (tj. nedosáhne obou nohou od země); 6. Běhá a má obě nohy od země (bez dvojité fáze stoje). Účastníkům, kteří nemohli provést časovaný funkční test (TFT) do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejich TFT byl nad 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund. Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření v den nebo před prvním podáním studijního léku. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
DB období: Změna od výchozí hodnoty v čase na uběhnutí/ujití 10 metrů v týdnu 72 - populace ITT
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Během testu chůze/běhu na 10 metrů byla metoda chůze/běhu používaná účastníkem kategorizována následovně: 1. Neschopen chodit samostatně; 2. Neschopen chodit samostatně, ale může chodit s podporou osoby nebo s pomocnou pomůckou (plné ortézy nohy [koleno-kotník-noha] nebo chodítko); 3. Vysoce adaptovaná chůze, široce založená lordotická chůze, nelze zvýšit rychlost chůze; 4. Středně adaptovaná chůze, může zrychlit, ale nemůže běžet; 5. Může zrychlit, ale běží s dvojitou fází stoje (tj. nedosáhne oběma nohama ve vzduchu); 6. Běhá a dostane obě nohy do vzduchu (bez dvojité fáze stoje). Účastníkům, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT překročil 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund. Výchozí stav byl definován jako poslední pozorované měření v den první dávky studie léku nebo před ním. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
DB období: Změna od výchozí hodnoty v čase na výstup po 4 schodech v týdnu 72 - mITT populace
Časové okno: Výchozí stav, 72. týden
|
Při testu stoupání po schodech byla metoda stoupání používaná účastníkem kategorizována následovně: 1.
Neschopen vystoupat 4 standardní schody; 2. Vystoupá 4 standardní schody "po jednom schodu" (stoupá jednou nohou najednou, s oběma nohama na schodu před přechodem na další schod), s použitím obou paží na jednom nebo obou madlech; 3. Vystoupá 4 standardní schody "po jednom schodu", s použitím jedné paže na jednom madle; 4. Vystoupá 4 standardní schody "po jednom schodu", bez potřeby madla; 5. Vystoupá 4 standardní schody střídavě nohama, potřebuje madlo pro oporu; 6. Vystoupá 4 standardní schody střídavě nohama, bez potřeby opory madla.
U účastníků, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejich TFT byl nad 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední naměřená hodnota v den nebo před prvním podáním studijního léčiva.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí stav, 72. týden
|
|
DB období: Změna oproti výchozí hodnotě v čase na vyjití 4 schodů v týdnu 72 - ITT populace
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Během testu stoupání po schodech byla metoda stoupání účastníka kategorizována následovně: 1. Neschopný vystoupat 4 standardní schody; 2. Vystoupá 4 standardní schody "přeměřováním času" (stoupá jednou nohou najednou, s oběma nohama na schodu před přesunem na další schod), s použitím obou paží na jednom nebo obou madlech; 3. Vystoupá 4 standardní schody "přeměřováním času", s použitím jedné paže na jednom madle; 4. Vystoupá 4 standardní schody "přeměřováním času", bez potřeby madla; 5. Vystoupá 4 standardní schody střídáním nohou, potřebuje madlo pro oporu; 6. Vystoupá 4 standardní schody střídáním nohou, bez potřeby opory madla.
Účastníci, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT přesáhl 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření v den nebo před prvním podáním studijního léku.
LS střední hodnota a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
DB období: Změna oproti výchozí hodnotě v čase na sestoupení 4 schodů v týdnu 72 – populace mITT
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Během testu sestupování po schodech byla metoda sestupu používaná účastníkem kategorizována následovně: 1. Neschopen sestoupit 4 standardní schody; 2. Sestupuje 4 standardní schody "marking time" (šlape jednou nohou po druhé, s oběma chodidly na schodu před přechodem na další schod), s využitím obou rukou na jednom nebo obou madlech; 3. Sestupuje 4 standardní schody "marking time", s využitím jedné ruky na jednom madle; 4. Sestupuje 4 standardní schody "marking time", bez potřeby madla; 5. Sestupuje 4 standardní schody střídáním nohou, potřebuje madlo pro oporu; 6. Sestupuje 4 standardní schody střídáním nohou, bez potřeby opory madla.
Účastníci, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT přesáhl 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření v den nebo před prvním podáním studijního léku.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
DB období: Změna od výchozí hodnoty v čase na sestup 4 schodů v týdnu 72 – populace ITT
Časové okno: Baseline, týden 72
|
Při testu sestupu ze schodů byla metoda sestupu použita účastníkem kategorizována následovně: 1. Neschopen sestoupit 4 standardní schody; 2. Sestupuje 4 standardní schody "přeměřováním času" (vyleze jednou nohou najednou, s oběma nohama na schodu před přechodem na další schod), s použitím obou paží na jednom nebo obou madlech; 3. Sestupuje 4 standardní schody "přeměřováním času", s použitím jedné paže na jednom madle; 4. Sestupuje 4 standardní schody "přeměřováním času", bez potřeby madla; 5. Sestupuje 4 standardní schody střídavě nohama, potřebuje madlo pro oporu; 6. Sestupuje 4 standardní schody střídavě nohama, bez potřeby opory madla.
U účastníků, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejich TFT přesáhl 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření v den nebo před prvním podáním studijního léku.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Baseline, týden 72
|
|
DB období: Souhrnná průměrná změna od výchozí hodnoty v TFTs v 72. týdnu - populace mITT
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Kompozitní TFT byl definován jako průměr časů na uběhnutí/ušlápnutí 10 metrů, vylezení 4 schodů a sejití 4 schodů.
U účastníků, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT přesáhl 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí stav byl definován jako poslední naměřená hodnota (průměr časů na uběhnutí/ušlápnutí 10 metrů, vylezení 4 schodů a sejití 4 schodů) v den podání první dávky studijního léku nebo před ním.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
Období DB: Kombinovaná hodnota průměrné změny od výchozí hodnoty v TFTs v týdnu 72 - populace ITT
Časové okno: Výchozí stav, 72. týden
|
Kompozitní TFT byl definován jako průměr časů na uběhnutí/ujití 10 metrů, výstup 4 schodů a sestup 4 schodů.
U účastníků, kteří nedokázali provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT přesáhl 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední naměřená hodnota (průměr časů na uběhnutí/ujití 10 metrů, výstup 4 schodů a sestup 4 schodů) v den podání první dávky studie nebo před ním.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí stav, 72. týden
|
|
DB období: Složený průměrný poměr změny od výchozí hodnoty v TFT ve 72. týdnu - mITT populace
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 72
|
Kompozitní TFT byl definován jako průměr časů na uběhnutí/ujití 10 metrů, výstup na 4 schody a sestup ze 4 schodů.
U účastníků, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT byl nad 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření (průměr časů na uběhnutí/ujití 10 metrů, výstup na 4 schody a sestup ze 4 schodů) v den nebo před podáním první dávky studijního léčiva.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, týden 72
|
|
DB Period: Kompozitní průměrná rychlost změny od výchozí hodnoty v TFT v týdnu 72 – populace ITT
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Kompozitní TFT byl definován jako průměr časů na uběhnutí/ujití 10 metrů, výstup 4 schodů a sestup 4 schodů.
U účastníků, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT přesáhl 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední naměřená hodnota (průměr časů na uběhnutí/ujití 10 metrů, výstup 4 schodů a sestup 4 schodů) v den podání první dávky studijního léčiva nebo před ním.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
DB období: Čas do trvalého zhoršení o 10 % v 6MWD v týdnu 72 - populace mITT
Časové okno: Od výchozího stavu do 72. týdne
|
Test 6MWD je nepodporovaný test prováděný v 30 metrů dlouhé ploché chodbě, kde je účastník instruován, aby chodil co nejdále, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo zastavit, pokud je to potřeba.
Ambulace byla hodnocena pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů.
Účastníci během testu 6MWD nesměli používat pomocné pomůcky (chodítko, dlouhé nožní ortézy nebo krátké nožní ortézy).
Čas do 10% přetrvávajícího zhoršení v 6MWD byl definován jako poslední čas, kdy 6MWD nebylo o 10 % horší ve srovnání s výchozí hodnotou.
Účastníci, kteří neměli 10% zhoršení 6MWD, byli cenzurováni v době posledního 6minutového testu chůze během DB období.
|
Od výchozího stavu do 72. týdne
|
|
DB období: Čas do trvalého zhoršení o 10 % v 6MWD - populace ITT
Časové okno: Baseline k přibližně 72. týdnu (Kvůli COVID-19 mnoho účastníků absolvovalo protokolem definovanou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
Test 6MWD je nepodporovaný test prováděný v ploché chodbě dlouhé 30 metrů, kde je účastník instruován, aby chodil co nejdále, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo zastavit, pokud je to potřeba.
Lokomoce byla hodnocena pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů.
Účastníkům nebylo dovoleno používat pomocné pomůcky (chodítko, dlouhé nožní ortézy nebo krátké nožní ortézy) během testu 6MWD.
Čas do 10% trvalého zhoršení v 6MWD byl definován jako poslední čas, kdy 6MWD nebylo o 10% horší ve srovnání s výchozí hodnotou.
Účastníci, kteří neměli 10% zhoršení 6MWD, byli cenzurováni v době posledního 6minutového testu chůze během období DB.
Kvůli COVIDu bylo mnoho účastníků, kteří se zúčastnili protokolem definované návštěvy v týdnu 72 pozdě.
Z tohoto důvodu byl vypočítaný medián pro čas do události pro rameno Ataluren v období DB větší než týden 72.
|
Baseline k přibližně 72. týdnu (Kvůli COVID-19 mnoho účastníků absolvovalo protokolem definovanou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
|
DB období: Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) v týdnu 72 – populace mITT
Časové okno: Baseline, týden 72
|
Celkové skóre NSAA v původním měřítku je součet skóre ze 16 aktivit (kromě zvedání hlavy).
Každá aktivita byla hodnocena jako 0 (aktivita nemohla být provedena), 1 (upravená metoda, dosažen cíl bez pomoci) nebo 2 (normální, dosažen cíl bez pomoci).
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 32, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.
Pokud bylo provedeno méně než 13 z 16 aktivit, celkové skóre bylo považováno za chybějící.
Pokud bylo provedeno od 13 do 16 aktivit, celkové skóre bylo standardizováno podle vzorce (pozorované celkové skóre / počet nechybějících aktivit) x 16.
Pokud aktivita nemohla být provedena kvůli progresi onemocnění, bylo přiřazeno skóre 0.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření v den nebo před prvním podáním studijního léku.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Baseline, týden 72
|
|
DB období: Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre NSAA v týdnu 72 - populace ITT
Časové okno: Baseline, týden 72
|
Celkové skóre NSAA v původní stupnici je součet bodů ze 16 aktivit (kromě zvedání hlavy).
Každá aktivita byla hodnocena jako 0 (aktivita nemohla být provedena), 1 (modifikovaná metoda, dosaženo cíle bez pomoci) nebo 2 (normální, dosaženo cíle bez pomoci).
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 32, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkčnost.
Pokud bylo provedeno méně než 13 z 16 aktivit, celkové skóre bylo považováno za chybějící.
Pokud bylo provedeno 13 až 16 aktivit, celkové skóre bylo standardizováno podle vzorce (pozorované celkové skóre / počet nechybějících aktivit) x 16.
Pokud aktivita nemohla být provedena kvůli progresi onemocnění, bylo přiřazeno skóre 0.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření v den první dávky studijního léku nebo před ním.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Baseline, týden 72
|
|
DB období: Čas do ztráty schopnosti chůze – mITT populace
Časové okno: Základní hodnoty až přibližně do 72. týdne (Kvůli COVIDu se mnoho účastníků dostavilo na protokolem definovanou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
Čas do ztráty schopnosti chůze byl definován jako trvalá neschopnost provést test 10metrového běhu/chůze do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím měření a při všech zbývajících návštěvách.
Kvůli COVIDu se mnoho účastníků zúčastnilo návštěvy v týdnu 72 definované protokolem pozdě.
Z tohoto důvodu vypočítaný medián a 95% CI pro čas do události pro rameno Ataluren v období DB byly větší než týden 72.
|
Základní hodnoty až přibližně do 72. týdne (Kvůli COVIDu se mnoho účastníků dostavilo na protokolem definovanou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
|
DB období: Čas do ztráty schopnosti chůze během 72 týdnů - ITT populace
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 72. týdne
|
Čas do ztráty schopnosti chůze byl definován jako přetrvávající neschopnost provést test 10metrového běhu/chůze do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím stavu a při všech zbývajících návštěvách.
|
Od výchozí hodnoty do 72. týdne
|
|
DB období: Doba do ztráty schopnosti šplhat po schodech – populace mITT
Časové okno: Základní hodnoty až přibližně do 72. týdne (kvůli COVIDu se mnoho účastníků dostavilo na protokolem definovanou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
Čas do ztráty schopnosti stoupat po schodech byl definován jako trvalá neschopnost provést test stoupání po 4 schodech do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím stavu a při všech zbývajících návštěvách.
Kvůli COVIDu se mnoho účastníků zúčastnilo návštěvy definované protokolem v týdnu 72 pozdě.
Z tohoto důvodu byly vypočtený medián a 95% interval spolehlivosti pro čas do události pro rameno Ataluren v období DB větší než týden 72.
|
Základní hodnoty až přibližně do 72. týdne (kvůli COVIDu se mnoho účastníků dostavilo na protokolem definovanou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
|
DB období: Čas do ztráty schopnosti šplhat po schodech - ITT populace
Časové okno: Základní hodnota až přibližně do týdne 72 (kvůli COVID-19 mnoho účastníků absolvovalo návštěvu stanovenou protokolem pro týden 72 pozdě)
|
Čas do ztráty schopnosti chůze po schodech byl definován jako trvalá neschopnost provést test výstupu po 4 schodech do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím měření a při všech zbývajících návštěvách.
Kvůli COVIDu se mnoho účastníků zúčastnilo návštěvy definované protokolem v týdnu 72 pozdě.
Z tohoto důvodu byly vypočítaný medián a 95% CI pro čas do události pro skupinu Ataluren v období DB větší než týden 72.
|
Základní hodnota až přibližně do týdne 72 (kvůli COVID-19 mnoho účastníků absolvovalo návštěvu stanovenou protokolem pro týden 72 pozdě)
|
|
DB období: Doba do ztráty schopnosti sestupu po schodech - populace mITT
Časové okno: Výchozí hodnota až přibližně do 72. týdne (v důsledku COVID-19 se mnoho účastníků dostavilo na protokolem definovanou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
Čas do ztráty schopnosti sestupovat po schodech byl definován jako trvalá neschopnost provést test sestupu po 4 schodech do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím stavu a při všech zbývajících návštěvách.
Kvůli COVIDu bylo mnoho účastníků, kteří se zúčastnili návštěvy ve 72. týdnu definované protokolem, pozdě.
Z tohoto důvodu byly vypočtený medián a 95% CI pro čas do události pro rameno Ataluren v období DB vyšší než 72. týden.
|
Výchozí hodnota až přibližně do 72. týdne (v důsledku COVID-19 se mnoho účastníků dostavilo na protokolem definovanou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
|
DB období: Doba do ztráty schopnosti sestupu ze schodů – populace ITT
Časové okno: Základní hodnoty až přibližně do 72. týdne (z důvodu COVID-19 se mnoho účastníků dostavilo na protokolem stanovenou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
Čas do ztráty schopnosti sestupovat po schodech byl definován jako přetrvávající neschopnost provést test sestupu po 4 schodech do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím měření a pro všechny zbývající návštěvy.
Kvůli covidu-19 se mnoho účastníků zúčastnilo návštěvy definované protokolem pro týden 72 pozdě.
Z tohoto důvodu byly vypočtený medián a 95% CI pro čas do události pro rameno Ataluren v období DB větší než týden 72.
|
Základní hodnoty až přibližně do 72. týdne (z důvodu COVID-19 se mnoho účastníků dostavilo na protokolem stanovenou návštěvu v 72. týdnu pozdě)
|
|
DB období: Počet účastníků se ztrátou funkce položek NSAA v týdnu 72 - populace mITT
Časové okno: Týden 72
|
Ztráta funkce byla definována jako pokles skóre z 1 nebo 2 výchozí hodnoty na skóre 0 v určeném období po výchozí hodnotě u položek NSAA.
Chybějící hodnocení při návštěvách po výchozí hodnotě byla imputována pomocí metody posledního pozorování přeneseného vpřed (LOCF).
|
Týden 72
|
|
DB období: Počet účastníků se ztrátou funkce položek NSAA v týdnu 72 - ITT populace
Časové okno: Týden 72
|
Funkční ztráta byla definována jako pokles skóre z 1 nebo 2 při výchozím měření na skóre 0 při stanoveném měření po výchozím měření u položek NSAA.
Chybějící hodnocení při návštěvách po výchozím měření byla doplněna pomocí metody LOCF.
|
Týden 72
|
|
DB Období: Počet účastníků s nežádoucími účinky spojenými s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Základní stav až do 76. týdne
|
Nežádoucí příhoda (AE) byl jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka, který dostal studijní lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo považovaná za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: úmrtí; počáteční nebo prodloužená hospitalizace; život ohrožující stav (bezprostřední riziko úmrtí); přetrvávající nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. AE zahrnovaly jak SAE, tak nezávažné AE. TEAE byla definována jako AE, která se vyskytla nebo zhoršila v den nebo po podání první dávky studijního léku a až do 4 týdnů po podání poslední dávky dvojitě zaslepeného studijního léku a před podáním první dávky otevřené léčby. Shrnutí dalších nezávažných AE a všech SAE, bez ohledu na příčinnou souvislost, je umístěno v části 'Reported AE section'. |
Základní stav až do 76. týdne
|
|
Celková doba léčby: Změna oproti výchozí hodnotě u 6MWD v týdnu 144
Časové okno: Výchozí hodnota, 144. týden
|
Test 6MWD je nepodporovaný test prováděný v 30 metrů dlouhé ploché chodbě, kde je účastník instruován, aby chodil co nejdále, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo zastavit, pokud je to potřeba.
Ambulace byla hodnocena pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů.
Účastníkům nebylo během testu 6MWD dovoleno používat pomocné pomůcky (chodítko, dlouhé nebo krátké nožní ortézy).
Účastníkům s potvrzenou ztrátou ambulace při konkrétní návštěvě byl přiřazen výsledek 6MWD 0. Výchozí hodnota byla definována jako maximální měření platných hodnot 6MWD z 1. a 2. dne.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 144. týden
|
|
Celkové léčebné období: Kombinace průměrné změny od výchozí hodnoty v testech štítné žlázy ve 144. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnota, 144. týden
|
Kompozitní TFT byl definován jako průměr časů na uběhnutí/ujití 10 metrů, vylezení 4 schodů a sestoupení 4 schodů.
U účastníků, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT přesáhl 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední naměřená hodnota (průměr časů na uběhnutí/ujití 10 metrů, vylezení 4 schodů a sestoupení 4 schodů) v den nebo před prvním podáním studijního léku.
LS průměr a SE byly vypočítány pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 144. týden
|
|
Celkové léčebné období: Změna oproti výchozí hodnotě v čase na uběhnutí/ujití 10 metrů v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, 144. týden
|
Během testu chůze/běhu na 10 metrů byla metoda chůze/běhu používaná účastníkem kategorizována následovně: 1. Neschopen chodit samostatně; 2. Neschopen chodit samostatně, ale může chodit s podporou osoby nebo s pomocným zařízením (celé nožní svorky [ortézy koleno-kotník-chodidlo] nebo chodítko); 3. Vysoce přizpůsobená chůze, široce rozkročená lordotická chůze, nelze zvýšit rychlost chůze; 4. Středně přizpůsobená chůze, může zvýšit rychlost, ale nemůže běhat; 5. Může zvýšit rychlost, ale běhá s dvojitou fází stoje (tj. nedosáhne toho, aby se obě nohy odlepily od země); 6. Běhá a odlepí obě nohy od země (bez dvojité fáze stoje). Účastníkům, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze, nebo TFT trvala déle než 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund. Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření v den nebo před prvním podáním studijního léku. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí stav, 144. týden
|
|
Celé léčebné období: Změna od výchozí hodnoty v čase na výstup po 4 schodech v týdnu 144
Časové okno: Výchozí hodnota, 144. týden
|
Během testu lezení po schodech byla metoda lezení používaná účastníkem kategorizována následovně: 1. Neschopen vylézt 4 standardní schody; 2. Leze 4 standardní schody "marking time" (leze jednou nohou po druhé, s oběma chodidly na schodu před přesunem na další schod), přičemž používá obě ruce na jednom nebo obou madlech; 3. Leze 4 standardní schody "marking time", přičemž používá jednu ruku na jednom madle; 4. Leze 4 standardní schody "marking time", nepotřebuje madlo; 5. Leze 4 standardní schody střídavě nohama, potřebuje madlo jako oporu; 6. Leze 4 standardní schody střídavě nohama, nepotřebuje oporu madla. Účastníkům, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT trval déle než 30 sekund, byla použita hodnota 30 sekund. Základní hodnota byla definována jako poslední naměřená hodnota v den podání první dávky studijního léčiva nebo před ním. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Výchozí hodnota, 144. týden
|
|
Celkové období léčby: Změna od výchozí hodnoty v čase sestupu po 4 schodech v týdnu 144
Časové okno: Baseline, týden 144
|
Během testu sestupu po schodech byla metoda sestupu účastníka kategorizována následovně: 1. Neschopnost sestoupit po 4 standardních schodech; 2. Sestup po 4 standardních schodech "odpichováním" (šplhá jednou nohou po druhé, s oběma chodidly na schodu před přechodem na další schod), s použitím obou paží na jednom nebo obou madlech; 3. Sestup po 4 standardních schodech "odpichováním", s použitím jedné paže na jednom madle; 4. Sestup po 4 standardních schodech "odpichováním", bez potřeby madla; 5. Sestup po 4 standardních schodech střídavým krokem, potřebuje madlo pro oporu; 6. Sestup po 4 standardních schodech střídavým krokem, bez potřeby opory madla.
Účastníkům, kteří nemohli provést TFT do 30 sekund, včetně těch, kteří ztratili schopnost chůze nebo jejichž TFT trval více než 30 sekund, byla přiřazena hodnota 30 sekund.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední naměřená hodnota v den nebo před podáním první dávky studijního léčiva.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí MMRM.
|
Baseline, týden 144
|
|
Celé období léčby: Změna oproti výchozí hodnotě celkového skóre NSAA ve 144. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnota, 144. týden
|
Celkové skóre NSAA v původní škále je součet bodů ze 16 aktivit (kromě zvedání hlavy).
Každá aktivita byla hodnocena jako 0 (aktivitu nebylo možné provést), 1 (modifikovaná metoda, dosažený cíl bez pomoci) nebo 2 (normální, dosažený cíl bez pomoci).
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 32, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkčnost.
Pokud bylo provedeno méně než 13 ze 16 aktivit, bylo celkové skóre považováno za chybějící.
Pokud bylo provedeno od 13 do 16 aktivit, bylo celkové skóre standardizováno pomocí (pozorované celkové skóre / počet nechybějících aktivit) x 16.
Pokud aktivitu nebylo možné provést kvůli progresi onemocnění, bylo přiřazeno skóre 0.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorované měření v den nebo před prvním podáním studijního léku.
LS průměr a SE byly vypočteny pomocí analýzy kovariance (ANCOVA) s vícečetnou imputací.
|
Výchozí hodnota, 144. týden
|
|
Celkové období léčby: Čas do ztráty schopnosti chůze během 144 týdnů
Časové okno: Základní hodnoty do 144. týdne
|
Čas do ztráty schopnosti chůze byl definován jako trvalá neschopnost provést test 10metrového běhu/chůze do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím vyšetření a při všech zbývajících návštěvách.
|
Základní hodnoty do 144. týdne
|
|
Celková doba léčby: Čas do ztráty schopnosti šplhat po schodech po dobu 144 týdnů
Časové okno: Základní hodnoty až do týdne 144
|
Čas do ztráty schopnosti chůze po schodech byl definován jako trvalá neschopnost provést test výstupu po 4 schodech do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím měření a při všech následujících návštěvách.
|
Základní hodnoty až do týdne 144
|
|
Celková doba léčby: Čas do ztráty schopnosti sestupovat po schodech po dobu 144 týdnů
Časové okno: Počáteční hodnota až do 144. týdne
|
Čas do ztráty schopnosti sestupu ze schodů byl definován jako přetrvávající neschopnost provést test sestupu po 4 schodech do 30 sekund při jakékoli návštěvě po výchozím měření a při všech následujících návštěvách.
|
Počáteční hodnota až do 144. týdne
|
|
Celkové období léčby: Počet účastníků se ztrátou funkce položek NSAA v týdnu 144
Časové okno: Týden 144
|
Ztráta funkce byla definována jako pokles skóre z 1 nebo 2 na vstupu na skóre 0 v NSAA položkách v určeném období po vstupu.
Chybějící hodnocení v obdobích po vstupu byla imputována pomocí metody LOCF.
|
Týden 144
|
|
Celkové období léčby: Počet účastníků s TEAE
Časové okno: Základní hodnota až do 148. týdne
|
Nepříznivá událost (AE) byla jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka, který obdržel studijní léčivo, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
Závažná nepříznivá událost (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo považovaná za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace; život ohrožující stav (bezprostřední riziko úmrtí); přetrvávající nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. AE zahrnovaly jak SAE, tak i nezávažné AE. Nepříznivá událost v průběhu léčby (TEAE) byla definována jako AE, která se vyskytne nebo zhorší v den podání první dávky atalurenu nebo po něm (bez ohledu na dvojitě slepý nebo otevřený režim) a až do 4 týdnů po podání poslední dávky atalurenu. Souhrn dalších nezávažných AE a všech SAE, bez ohledu na příčinnou souvislost, je uveden v části 'Reported AE section'. |
Základní hodnota až do 148. týdne
|
|
OL období: Farmakokinetická (PK) koncentrace atalurenu v plazmě
Časové okno: Před podáním dávky a 2 hodiny po podání dávky ve 144. týdnu
|
Před podáním dávky a 2 hodiny po podání dávky ve 144. týdnu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. července 2017
Primární dokončení (Aktuální)
5. března 2022
Dokončení studie (Aktuální)
25. července 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. června 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. června 2017
První zveřejněno (Aktuální)
7. června 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PTC124-GD-041-DMD
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .