Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Risultati a lungo termine di Ataluren nella distrofia muscolare di Duchenne

17 febbraio 2026 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza di Ataluren in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso ed estensione in aperto

Questo studio è uno studio a lungo termine su ataluren nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione senza senso.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 72 settimane, seguito da un periodo in aperto di 72 settimane. Lo scopo è caratterizzare gli effetti a lungo termine del ripristino della distrofina mediato da ataluren sulla progressione della malattia. I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 1: 1 per ataluren o placebo. I partecipanti riceveranno il farmaco in studio in cieco tre volte al giorno (TID) al mattino, a mezzogiorno e alla sera per 72 settimane, dopodiché tutti i partecipanti riceveranno ataluren in aperto per ulteriori 72 settimane (144 settimane in totale). Le valutazioni dello studio verranno eseguite durante le visite cliniche ogni 12 settimane durante il periodo in doppio cieco e ogni 24 settimane durante il periodo in aperto. La dimensione totale del campione di ~250 soggetti includerà ~160 soggetti che soddisfano i criteri per l'inclusione nella popolazione dell'analisi primaria (età compresa tra 7 e 16 anni, distanza percorsa a piedi in sei minuti (6MWD) al basale maggiore o uguale a (>=) 300 metri, da supino a stare in piedi >= 5 secondi). Lo studio sarà condotto negli Stati Uniti e in altri paesi del mondo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

360

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasile
      • Belo Horizonte, Brasile, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brasile, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Cina, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Cina, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Cina, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Giappone
      • Multiple Locations, Giappone
        • PTC Clinical Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • India
      • Chandigarh, India, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, India, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, India, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Messico
      • Chihuahua City, Messico, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, Messico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Messico, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Russia
      • Moscow, Russia, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Russia, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Stati Uniti, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sesso maschile
  • Età ≥5 anni
  • Evidenza fenotipica della distrofia muscolare di Duchenne
  • Mutazione puntiforme non senso nel gene della distrofina
  • Uso di corticosteroidi sistemici (prednisone/prednisolone o deflazacort) per un minimo di 12 mesi immediatamente prima dell'inizio del trattamento in studio, senza modifiche significative del dosaggio o del regime posologico per un minimo di 3 mesi immediatamente prima dell'inizio del trattamento in studio
  • 6MWD ≥150 metri
  • Capacità di eseguire test funzionali temporizzati entro 30 secondi
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, le procedure dello studio, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi modifica del trattamento di profilassi per la cardiomiopatia entro 1 mese prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Terapia in corso con aminoglicosidi per via endovenosa (IV) o vancomicina EV.
  • Terapia precedente o in corso con ataluren.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 6 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio o partecipazione in corso a qualsiasi sperimentazione clinica interventistica.
  • Anamnesi di intervento chirurgico maggiore nelle 12 settimane precedenti l'inizio del trattamento in studio o aspettativa di intervento chirurgico maggiore durante il periodo di trattamento controllato con placebo di 72 settimane.
  • Necessità di assistenza ventilatoria diurna o qualsiasi uso di ventilazione meccanica invasiva tramite tracheostomia.
  • Sintomi e segni clinici incontrollati di insufficienza cardiaca congestizia
  • Elevata creatinina sierica o cistatina C allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ataluren
I partecipanti riceveranno sospensione orale di ataluren 10 milligrammi (mg)/chilogrammo (kg) al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg alla sera ogni giorno per 72 settimane nel periodo di trattamento DB e per ulteriori 72 settimane nel periodo di trattamento in aperto.
Droga: Ataluren
10, 20mg/kg
Altri nomi:
  • PTC124
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente alla sospensione orale di ataluren per 72 settimane nel periodo di trattamento in doppio cieco. Dopo il completamento del periodo di trattamento in doppio cieco, i partecipanti riceveranno la sospensione orale di ataluren alla dose di 10 mg/kg al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg alla sera ogni giorno per 72 settimane nel periodo di trattamento in aperto.
Droga: PLACEBO
10, 20mg/kg
Altri nomi:
  • Placebo abbinato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: Variazione dalla Baseline nella Distanza Percorsa in 6 Minuti (6MWD) alla Settimana 72 - Popolazione con Intenzione di Trattamento Modificata (mITT)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il test 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio piatto lungo 30 metri, dove al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario. L'ambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate. Ai partecipanti non era consentito utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori per la gamba lunga o tutori per la gamba corta) durante il test 6MWD. Ai partecipanti con confermata perdita di ambulatorietà in una visita specifica è stato assegnato un risultato 6MWD di 0. La baseline è stata definita come la misurazione massima dei valori 6MWD validi del Giorno 1 e del Giorno 2. La media dei minimi quadrati (LS) e l'errore standard (SE) sono stati calcolati utilizzando il modello misto a misure ripetute (MMRM).
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Variazione dalla Baseline nella 6MWD alla Settimana 72 - Popolazione Intent-to-Treat (ITT)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il test 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio piatto lungo 30 metri, in cui al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro intorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario. L'ambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate. Ai partecipanti non è stato permesso di utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori per lunghe gambe o tutori per gambe corte) durante il test 6MWD. Ai partecipanti con perdita confermata dell'ambulazione in una visita specifica è stato assegnato un risultato 6MWD di 0. La baseline è stata definita come la misurazione massima dei valori 6MWD validi del Giorno 1 e del Giorno 2. La media LS e l'SE sono stati calcolati utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
DB Periodo: Tasso Medio di Variazione dalla Baseline nel 6MWD alla Settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il test 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio piatto lungo 30 metri, in cui al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario. La deambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate. Ai partecipanti non è stato permesso di utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori lunghi o tutori corti) durante il test 6MWD. Ai partecipanti con perdita confermata della deambulazione in una visita specifica è stato assegnato un risultato 6MWD di 0. Il basale è stato definito come la misurazione massima dei valori 6MWD validi del Giorno 1 e del Giorno 2. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Tasso medio di variazione rispetto al basale nella 6MWD alla Settimana 72 - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il test 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio piano lungo 30 metri, dove al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario. La deambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate. Ai partecipanti non era consentito utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori per arti inferiori lunghi o tutori per arti inferiori corti) durante il test 6MWD. Ai partecipanti con perdita di deambulazione confermata in una visita specifica è stato assegnato un risultato 6MWD pari a 0. La baseline è stata definita come la misurazione massima dei valori 6MWD validi del Giorno 1 e del Giorno 2. La media LS e l'SE sono stati calcolati utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: Variazione rispetto al basale nel tempo per correre/camminare 10 metri alla settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Durante il test di camminata/corsa di 10 metri, il metodo di camminata/corsa utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Impossibile camminare in modo indipendente; 2. Impossibile camminare in modo indipendente ma può camminare con supporto di una persona o con dispositivo di assistenza (calibri per tutta la gamba [ortesi caviglia-piede-ginocchio] o deambulatore); 3. Andatura altamente adattata, andatura lordotica a base larga, non può aumentare la velocità di camminata; 4. Andatura moderatamente adattata, può aumentare la velocità ma non può correre; 5. In grado di aumentare la velocità ma corre con una fase di appoggio doppio (cioè, non riesce a sollevare entrambi i piedi da terra); 6. Corre e solleva entrambi i piedi da terra (senza fase di appoggio doppio). I partecipanti che non potevano eseguire un test di funzione temporizzato (TFT) entro 30 secondi, inclusi coloro che hanno perso la capacità di deambulazione o il TFT superava i 30 secondi, è stato utilizzato un valore di 30 secondi. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione osservata in o prima della prima dose del farmaco dello studio. La media LS e l'SE sono stati calcolati utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Variazione rispetto al Baseline nel Tempo per Correre/Camminare 10 Metri alla Settimana 72 - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Durante il test per camminare/correre 10 metri, il metodo di camminata/corsa utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Impossibilità di camminare in modo indipendente; 2. Impossibilità di camminare in modo indipendente ma può camminare con supporto di una persona o con dispositivo di assistenza (caliper per tutta la gamba [ortesi caviglia-piede-ginocchio] o deambulatore); 3. Andatura altamente adattata, andatura lordotica a base larga, non può aumentare la velocità di camminata; 4. Andatura moderatamente adattata, può aumentare la velocità ma non può correre; 5. In grado di aumentare la velocità ma corre con una fase di doppio appoggio (cioè, non può sollevare entrambi i piedi da terra); 6. Corre e solleva entrambi i piedi da terra (senza fase di doppio appoggio). I partecipanti che non hanno potuto eseguire un TFT entro 30 secondi, inclusi coloro che hanno perso la capacità di deambulare o il cui TFT era superiore a 30 secondi, è stato utilizzato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o prima di essa. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Variazione rispetto al basale nel tempo per salire 4 gradini alla Settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Durante il test di salita delle scale, il metodo di salita utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Incapace di salire 4 scale standard; 2. Sale 4 scale standard "a tempo di marcia" (sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al successivo), utilizzando entrambe le braccia su una o entrambe le ringhiere; 3. Sale 4 scale standard "a tempo di marcia", utilizzando un braccio su una ringhiera; 4. Sale 4 scale standard "a tempo di marcia", senza necessità della ringhiera; 5. Sale 4 scale standard alternando i piedi, necessita della ringhiera per il supporto; 6. Sale 4 scale standard alternando i piedi, senza necessità del supporto della ringhiera. Per i partecipanti che non potevano eseguire un TFT entro 30 secondi, inclusi coloro che hanno perso la capacità di deambulazione o il cui TFT superava i 30 secondi, è stato utilizzato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o prima di essa. La media LS e l'SE sono stati calcolati utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Variazione rispetto al basale nel tempo per salire 4 gradini alla Settimana 72 - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline, settimana 72
Durante il test di salita delle scale, il metodo di salita utilizzato dal partecipante è stato categorizzato come segue: 1. Impossibile salire 4 gradini standard; 2. Sale 4 gradini standard "marcando il tempo" (sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al successivo), utilizzando entrambe le braccia su una o entrambe le ringhiere; 3. Sale 4 gradini standard "marcando il tempo", utilizzando un braccio su una ringhiera; 4. Sale 4 gradini standard "marcando il tempo", senza bisogno della ringhiera; 5. Sale 4 gradini standard alternando i piedi, ha bisogno della ringhiera per il supporto; 6. Sale 4 gradini standard alternando i piedi, senza bisogno del supporto della ringhiera. Per i partecipanti che non sono riusciti a eseguire un TFT entro 30 secondi, inclusi quelli con perdita della deambulazione o il cui TFT ha superato i 30 secondi, è stato utilizzato un valore di 30 secondi. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o prima. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, settimana 72
DB Period: Variazione rispetto al basale nel tempo per scendere 4 gradini alla Settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Durante il test di discesa delle scale, il metodo di discesa utilizzato dal partecipante è stato categorizzato come segue: 1. Impossibilità di scendere 4 gradini standard; 2. Scende 4 gradini standard "marcando il tempo" (sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), utilizzando entrambe le braccia su una o entrambe le ringhiere; 3. Scende 4 gradini standard "marcando il tempo", utilizzando un braccio su una ringhiera; 4. Scende 4 gradini standard "marcando il tempo", senza necessità della ringhiera; 5. Scende 4 gradini standard alternando i piedi, necessita della ringhiera per il supporto; 6. Scende 4 gradini standard alternando i piedi, senza necessità del supporto della ringhiera. I partecipanti che non potevano eseguire un TFT entro 30 secondi, compresi quelli con perdita della deambulazione o con TFT superiore a 30 secondi, è stato utilizzato un valore di 30 secondi. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o prima di essa. La media LS e l'SE sono stati calcolati utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Variazione dal basale nel tempo per scendere 4 gradini alla Settimana 72 - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Durante il test per la discesa delle scale, il metodo di discesa utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Impossibile scendere 4 gradini standard; 2. Scende 4 gradini standard "marcando il tempo" (scalando un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), utilizzando entrambe le braccia su una o entrambe le ringhiere; 3. Scende 4 gradini standard "marcando il tempo", utilizzando un braccio su una ringhiera; 4. Scende 4 gradini standard "marcando il tempo", senza necessità della ringhiera; 5. Scende 4 gradini standard alternando i piedi, necessita della ringhiera per supporto; 6. Scende 4 gradini standard alternando i piedi, senza necessità di supporto della ringhiera. Ai partecipanti che non riuscivano a eseguire un TFT entro 30 secondi, inclusi coloro che hanno perso la deambulazione o il cui TFT superava i 30 secondi, è stato assegnato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o prima di essa. La LS mean e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Composito della variazione media rispetto al basale nei TFT alla settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il TFT composito è stato definito come la media dei tempi per correre/camminare 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini. Ai partecipanti che non riuscivano a eseguire un TFT entro 30 secondi, compresi quelli con perdita della capacità di deambulazione o con un TFT superiore a 30 secondi, è stato assegnato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata (media dei tempi per correre/camminare 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini) in corrispondenza o prima della prima dose del farmaco in studio. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Composito della variazione media rispetto al basale nei TFT alla Settimana 72 - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il TFT composito è stato definito come la media dei tempi per correre/camminare 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini. Ai partecipanti che non erano in grado di eseguire un TFT entro 30 secondi, compresi coloro che hanno perso la capacità di deambulare o il cui TFT superava i 30 secondi, è stato assegnato un valore di 30 secondi. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione osservata (media dei tempi per correre/camminare 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini) in corrispondenza o prima della prima dose del farmaco in studio. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Composito del tasso medio di variazione rispetto al basale nei TFT alla settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il TFT composito è stato definito come la media dei tempi per correre/camminare 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini. Ai partecipanti che non sono riusciti a eseguire un TFT entro 30 secondi, compresi quelli con perdita della deambulazione o con un TFT superiore a 30 secondi, è stato assegnato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata (media dei tempi per correre/camminare 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini) in data uguale o precedente alla prima dose del farmaco in studio. La media LS e l'ES sono state calcolate utilizzando l'MMRM.
Baseline, Settimana 72
DB Period: Composito della Variazione Media Percentuale Rispetto al Basale nei TFT alla Settimana 72 - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il TFT composito è stato definito come la media dei tempi necessari per correre/camminare per 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini. Ai partecipanti che non sono riusciti a eseguire un TFT entro 30 secondi, inclusi coloro che hanno perso la capacità di deambulare o il cui TFT ha superato i 30 secondi, è stato assegnato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata (media dei tempi necessari per correre/camminare per 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini) in data corrispondente o precedente alla prima dose del farmaco in studio. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Tempo al peggioramento persistente del 10% nella 6MWD alla settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 72
Il test 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio piatto lungo 30 metri, in cui al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro intorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario. La deambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate. Ai partecipanti non è stato permesso di utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori lunghi per le gambe o tutori corti per le gambe) durante il test 6MWD. Il tempo al peggioramento persistente del 10% nel 6MWD è stato definito come l'ultima volta in cui il 6MWD non era peggiore del 10% rispetto al basale. I partecipanti che non hanno avuto un peggioramento del 10% nel 6MWD sono stati censurati al momento dell'ultimo test del cammino di 6 minuti durante il periodo DB.
Baseline a Settimana 72
Periodo DB: Tempo al peggioramento persistente del 10% nel 6MWD - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Dalla baseline a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato in ritardo la visita prevista dal protocollo alla settimana 72)
Il test 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio piatto lungo 30 metri, dove al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario. La deambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate. Ai partecipanti non è stato permesso di utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori per la gamba lunga o tutori per la gamba corta) durante il test 6MWD. Il tempo al peggioramento persistente del 10% nel 6MWD è stato definito come l'ultima volta in cui il 6MWD non era peggiore del 10% rispetto al basale. I partecipanti che non hanno avuto un peggioramento del 10% nel 6MWD sono stati censurati al momento dell'ultimo test del cammino di 6 minuti durante il periodo DB. A causa del COVID, molti partecipanti hanno partecipato in ritardo alla visita definita dal protocollo alla Settimana 72. Per questo motivo, la mediana calcolata per il tempo all'evento per il braccio Ataluren nel periodo DB era superiore alla Settimana 72.
Dalla baseline a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato in ritardo la visita prevista dal protocollo alla settimana 72)
Periodo DB: Variazione dal Baseline nel Punteggio Totale della Valutazione Ambulatoria North Star (NSAA) alla Settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il punteggio totale NSAA nella scala originale è la somma dei punteggi di 16 attività (escluso il sollevamento della testa). Ogni attività è stata valutata con 0 (attività non eseguibile), 1 (metodo modificato, obiettivo raggiunto senza assistenza) o 2 (normale, obiettivo raggiunto senza assistenza). Il punteggio totale varia da 0 a 32, dove punteggi più alti indicano un migliore funzionamento. Se meno di 13 delle 16 attività sono state eseguite, il punteggio totale è stato considerato mancante. Se sono state eseguite da 13 a 16 attività, il punteggio totale è stato standardizzato con (punteggio totale osservato / numero di attività non mancanti) x 16. Se un'attività non poteva essere eseguita a causa della progressione della malattia, è stato assegnato un punteggio di 0. Il baseline è stato definito come l'ultima misurazione osservata in data o precedente alla prima dose del farmaco dello studio. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Variazione dal Basale del Punteggio Totale NSAA alla Settimana 72 - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 72
Il punteggio totale NSAA nella scala originale è la somma dei punteggi di 16 attività (escluso il sollevamento della testa). Ogni attività è stata valutata con 0 (attività non eseguibile), 1 (metodo modificato, obiettivo raggiunto senza assistenza) o 2 (normale, obiettivo raggiunto senza assistenza). Il punteggio totale varia da 0 a 32, dove punteggi più alti indicano una migliore funzionalità. Se sono state eseguite meno di 13 delle 16 attività, il punteggio totale è stato considerato mancante. Se sono state eseguite da 13 a 16 attività, il punteggio totale è stato standardizzato con (punteggio totale osservato / numero di attività non mancanti) x 16. Se un'attività non poteva essere eseguita a causa della progressione della malattia, è stato assegnato un punteggio di 0. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o prima. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 72
Periodo DB: Tempo fino alla perdita della deambulazione - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a circa la settimana 72 (a causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato in ritardo la visita prevista dal protocollo alla settimana 72)
Il tempo fino alla perdita della deambulazione è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di corsa/camminata di 10 metri entro 30 secondi in qualsiasi visita successiva alla baseline e per tutte le visite rimanenti. A causa del COVID, molti partecipanti hanno partecipato alla visita della Settimana 72 definita dal protocollo in ritardo. Per questo motivo, la mediana calcolata e l'intervallo di confidenza al 95% per il tempo all'evento per il braccio Ataluren nel periodo DB erano superiori alla Settimana 72.
Dalla baseline fino a circa la settimana 72 (a causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato in ritardo la visita prevista dal protocollo alla settimana 72)
Periodo DB: Tempo fino alla perdita dell'ambulazione su 72 settimane - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline fino a Settimana 72
Il tempo fino alla perdita della deambulazione è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di corsa/camminata di 10 metri entro 30 secondi in qualsiasi visita successiva alla baseline e per tutte le visite rimanenti.
Baseline fino a Settimana 72
Periodo DB: Tempo alla Perdita della Capacità di Salire le Scale - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita prevista dal protocollo alla settimana 72 in ritardo)
Il tempo fino alla perdita della capacità di salire le scale è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di salita di 4 gradini entro 30 secondi in qualsiasi visita successiva alla baseline e in tutte le visite rimanenti. A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita alla Settimana 72, definita dal protocollo, in ritardo. Per questo motivo, la mediana calcolata e l'intervallo di confidenza al 95% per il tempo all'evento nel braccio Ataluren durante il periodo DB erano superiori alla Settimana 72.
Dalla baseline fino a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita prevista dal protocollo alla settimana 72 in ritardo)
Periodo DB: Tempo fino alla perdita della capacità di salire le scale - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Baseline fino a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita prevista dal protocollo alla settimana 72 in ritardo)
Il tempo fino alla perdita della capacità di salire le scale è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di salita di 4 gradini entro 30 secondi in qualsiasi visita successiva alla baseline e in tutte le visite rimanenti. A causa del COVID, molti partecipanti hanno completato la visita della settimana 72, definita dal protocollo, in ritardo. Per questo motivo, la mediana calcolata e l'intervallo di confidenza al 95% per il tempo fino all'evento per il braccio Ataluren nel periodo DB sono risultati superiori alla settimana 72.
Baseline fino a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita prevista dal protocollo alla settimana 72 in ritardo)
Periodo DB: Tempo fino alla perdita della capacità di scendere le scale - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Baseline fino a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita prevista dal protocollo per la settimana 72 in ritardo)
Il tempo fino alla perdita della capacità di scendere le scale è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di discesa delle 4 scale entro 30 secondi in qualsiasi visita successiva alla baseline e per tutte le visite rimanenti. A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato in ritardo la visita della Settimana 72 definita dal protocollo. Per questo motivo, la mediana calcolata e l'intervallo di confidenza al 95% per il tempo fino all'evento per il braccio Ataluren nel periodo DB erano superiori alla Settimana 72.
Baseline fino a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita prevista dal protocollo per la settimana 72 in ritardo)
Periodo DB: Tempo fino alla perdita della capacità di scendere le scale - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita prevista dal protocollo alla settimana 72 in ritardo)
Il tempo fino alla perdita della capacità di scendere le scale è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di discesa di 4 gradini entro 30 secondi in qualsiasi visita successiva alla baseline e per tutte le visite rimanenti. A causa del COVID, molti partecipanti hanno partecipato in ritardo alla visita della settimana 72 definita dal protocollo. Per questo motivo, la mediana calcolata e l'intervallo di confidenza al 95% per il tempo all'evento per il braccio Ataluren nel periodo DB sono risultati superiori alla settimana 72.
Dalla baseline fino a circa la settimana 72 (A causa del COVID, molti partecipanti hanno effettuato la visita prevista dal protocollo alla settimana 72 in ritardo)
Periodo DB: Numero di Partecipanti con Perdita di Funzione degli Item NSAA alla Settimana 72 - Popolazione mITT
Lasso di tempo: Settimana 72
La perdita di funzione è stata definita come una riduzione del punteggio da 1 o 2 al basale a un punteggio di 0 al post-baseline specificato degli item NSAA. Le valutazioni mancanti alle visite post-baseline sono state imputate utilizzando l'ultima osservazione riportata in avanti (LOCF).
Settimana 72
Periodo DB: Numero di Partecipanti con Perdita di Funzione degli Item NSAA alla Settimana 72 - Popolazione ITT
Lasso di tempo: Settimana 72
La perdita di funzione è stata definita come un calo del punteggio da 1 o 2 al basale a un punteggio di 0 al post-baseline specificato degli item NSAA. Le valutazioni mancanti alle visite post-baseline sono state imputate utilizzando LOCF.
Settimana 72
Periodo DB: Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 76
Un evento avverso (AE) era qualsiasi manifestazione medica sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Un evento avverso grave (SAE) era un AE che ha comportato uno dei seguenti esiti o è stato ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero iniziale o prolungato in ospedale; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli AE includevano sia SAE che AE non gravi. Un TEAE era definito come un AE che si è verificato o è peggiorato a partire dalla prima dose del farmaco in studio e fino a 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio in doppio cieco e prima della prima dose del trattamento in aperto. Un riepilogo degli altri AE non gravi e di tutti gli SAE, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione 'Reported AE section'.
Dalla baseline fino alla settimana 76
Periodo di Trattamento Complessivo: Variazione dalla Baseline nella 6MWD alla Settimana 144
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 144
Il test del 6MWD è un test non incoraggiato eseguito in un corridoio piatto lungo 30 metri, dove al partecipante viene chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario. L'ambulazione è stata valutata tramite il test del 6MWD seguendo procedure standardizzate. Ai partecipanti non era consentito utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori per la gamba lunga o tutori per la gamba corta) durante il test del 6MWD. Ai partecipanti con perdita di ambulatoria confermata in una visita specifica è stato assegnato un risultato del 6MWD pari a 0. La baseline è stata definita come la misurazione massima dei valori validi del 6MWD del Giorno 1 e del Giorno 2. La media LS e l'SE sono stati calcolati utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 144
Periodo di trattamento complessivo: Composito della variazione media rispetto al basale nei TFT alla settimana 144
Lasso di tempo: Baseline, settimana 144
Il TFT composito è stato definito come la media dei tempi per correre/camminare 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini. Ai partecipanti che non sono riusciti a eseguire un TFT entro 30 secondi, compresi coloro che hanno perso la deambulazione o il cui TFT ha superato i 30 secondi, è stato assegnato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata (media dei tempi per correre/camminare 10 metri, salire 4 gradini e scendere 4 gradini) il giorno della prima dose del farmaco in studio o prima. La media LS e l'ES sono state calcolate utilizzando l'MMRM.
Baseline, settimana 144
Periodo di Trattamento Complessivo: Variazione dal Basale nel Tempo per Correre/Camminare 10 Metri alla Settimana 144
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 144
Durante il test di camminata/corsa di 10 metri, il metodo di camminata/corsa utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Incapace di camminare in modo indipendente; 2. Incapace di camminare in modo indipendente ma può camminare con il supporto di una persona o con un dispositivo di assistenza (calibri per l'intera gamba [ortesi caviglia-piede] o deambulatore); 3. Andatura altamente adattata, andatura lordotica a base ampia, non può aumentare la velocità di camminata; 4. Andatura moderatamente adattata, può aumentare la velocità ma non può correre; 5. Capace di aumentare la velocità ma corre con una fase di doppio appoggio (cioè, non può sollevare entrambi i piedi da terra); 6. Corre e solleva entrambi i piedi da terra (senza fase di doppio appoggio). Ai partecipanti che non sono riusciti a eseguire un TFT entro 30 secondi, compresi coloro che hanno perso la deambulazione o il TFT è stato superiore a 30 secondi, è stato assegnato un valore di 30 secondi. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o in una data precedente. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 144
Periodo di Trattamento Complessivo: Variazione dal Basale nel Tempo per Salire 4 Gradini alla Settimana 144
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 144
Durante il test di salita delle scale, il metodo di salita utilizzato dal partecipante è stato classificato come segue: 1. Impossibile salire 4 scale standard; 2. Sale 4 scale standard "marking time" (sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), utilizzando entrambe le braccia su una o entrambe le ringhiere; 3. Sale 4 scale standard "marking time", utilizzando un braccio su una ringhiera; 4. Sale 4 scale standard "marking time", senza bisogno della ringhiera; 5. Sale 4 scale standard alternando i piedi, ha bisogno della ringhiera per il supporto; 6. Sale 4 scale standard alternando i piedi, senza bisogno del supporto della ringhiera. I partecipanti che non sono riusciti a eseguire un TFT entro 30 secondi, compresi coloro che hanno perso la capacità di deambulazione o il TFT è stato superiore a 30 secondi, è stato utilizzato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o prima. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando il MMRM.
Baseline, Settimana 144
Periodo di trattamento complessivo: Variazione rispetto al basale nel tempo per scendere 4 gradini alla settimana 144
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 144
Durante il test di discesa delle scale, il metodo di discesa utilizzato dal partecipante è stato categorizzato come segue: 1. Impossibilità di scendere 4 gradini standard; 2. Scende 4 gradini standard "a tempo" (sale un piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al successivo), utilizzando entrambe le braccia su una o entrambe le ringhiere; 3. Scende 4 gradini standard "a tempo", utilizzando un braccio su una ringhiera; 4. Scende 4 gradini standard "a tempo", senza bisogno della ringhiera; 5. Scende 4 gradini standard alternando i piedi, necessita della ringhiera per il supporto; 6. Scende 4 gradini standard alternando i piedi, senza bisogno del supporto della ringhiera. I partecipanti che non sono riusciti a eseguire un TFT entro 30 secondi, inclusi coloro che hanno perso la deambulazione o il TFT ha superato i 30 secondi, è stato utilizzato un valore di 30 secondi. La baseline è stata definita come l'ultima misurazione osservata in corrispondenza o prima della prima dose del farmaco in studio. La media LS e l'SE sono state calcolate utilizzando l'MMRM.
Baseline, Settimana 144
Periodo di Trattamento Complessivo: Variazione dal Baseline del Punteggio Totale NSAA alla Settimana 144
Lasso di tempo: Baseline, settimana 144
Il punteggio totale NSAA nella scala originale è la somma dei punteggi di 16 attività (escluso il sollevamento della testa). Ogni attività è stata valutata come 0 (attività non eseguibile), 1 (metodo modificato, obiettivo raggiunto senza assistenza) o 2 (normale, obiettivo raggiunto senza assistenza). Il punteggio totale varia da 0 a 32, dove punteggi più alti indicano un migliore funzionamento. Se sono state eseguite meno di 13 delle 16 attività, il punteggio totale è stato considerato mancante. Se sono state eseguite da 13 a 16 attività, il punteggio totale è stato standardizzato con (punteggio totale osservato / numero di attività non mancanti) x 16. Se un'attività non poteva essere eseguita a causa della progressione della malattia, è stato assegnato un punteggio di 0. Il baseline è stato definito come l'ultima misurazione osservata il giorno della prima dose del farmaco in studio o in una data precedente. La media LS e l'ES sono state calcolate utilizzando l'analisi della covarianza (ANCOVA) con imputazione multipla.
Baseline, settimana 144
Periodo di Trattamento Complessivo: Tempo alla Perdita della Capacità di Deambulazione Oltre 144 Settimane
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 144
Il tempo alla perdita della deambulazione è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di corsa/camminata di 10 metri entro 30 secondi a qualsiasi visita successiva al basale e per tutte le visite rimanenti.
Dalla baseline fino alla settimana 144
Periodo complessivo del trattamento: Tempo fino alla perdita della capacità di salire le scale in 144 settimane
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 144
Il tempo fino alla perdita della capacità di salire le scale è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di salita di 4 gradini entro 30 secondi in qualsiasi visita successiva alla baseline e per tutte le visite rimanenti.
Dalla baseline fino alla settimana 144
Periodo di trattamento complessivo: tempo alla perdita della capacità di scendere le scale oltre 144 settimane
Lasso di tempo: Baseline fino a Settimana 144
Il tempo fino alla perdita della capacità di scendere le scale è stato definito come l'incapacità persistente di eseguire il test di discesa di 4 gradini entro 30 secondi in qualsiasi visita successiva alla baseline e per tutte le visite rimanenti.
Baseline fino a Settimana 144
Periodo di trattamento complessivo: Numero di partecipanti con perdita di funzionalità degli elementi NSAA alla settimana 144
Lasso di tempo: Settimana 144
La perdita di funzione è stata definita come una diminuzione del punteggio da 1 o 2 al basale a un punteggio di 0 al post-basale specificato negli item NSAA. Le valutazioni mancanti alle visite post-basale sono state imputate utilizzando LOCF.
Settimana 144
Periodo di Trattamento Complessivo: Numero di Partecipanti con TEAE
Lasso di tempo: Baseline fino a Settimana 148
Un EA era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Un SAE era un EA che ha portato a uno dei seguenti esiti o è stato considerato significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza potenzialmente letale (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli EA includevano sia SAE che EA non gravi. Un TEAE era definito come un EA che si verifica o peggiora a partire dalla prima dose di ataluren (indipendentemente dal doppio cieco o dall'aperto) e fino a 4 settimane dopo l'ultima dose di ataluren. Un riepilogo degli altri EA non gravi e di tutti i SAE, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione 'Reported AE section'.
Baseline fino a Settimana 148
Periodo OL: Concentrazione Farmacocinetica (PK) Plasmatica di Ataluren
Lasso di tempo: Predose e 2 ore postdose alla Settimana 144
Predose e 2 ore postdose alla Settimana 144

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

5 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

25 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

7 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-041-DMD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattie del sistema nervoso

Prove cliniche su Ataluren

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Finland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi