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Resultados a largo plazo de Ataluren en la distrofia muscular de Duchenne

17 de febrero de 2026 actualizado por: PTC Therapeutics

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de atalureno en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido y extensión abierta

Este estudio es un estudio a largo plazo de atalureno en participantes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 72 semanas, seguido de un período abierto de 72 semanas. El propósito es caracterizar los efectos a largo plazo de la restauración de la distrofina mediada por atalureno en la progresión de la enfermedad. Los participantes serán asignados al azar en una proporción de 1:1 a ataluren o placebo. Los participantes recibirán el fármaco del estudio enmascarado tres veces al día (TID) por la mañana, al mediodía y por la noche durante 72 semanas, después de lo cual todos los participantes recibirán ataluren en régimen abierto durante 72 semanas adicionales (144 semanas en total). Las evaluaciones del estudio se realizarán en visitas clínicas cada 12 semanas durante el período doble ciego y cada 24 semanas durante el período abierto. El tamaño total de la muestra de ~250 sujetos incluirá ~160 sujetos que cumplan con los criterios para la inclusión en la población de análisis primario (de 7 a 16 años de edad, distancia de referencia de caminata de seis minutos (6MWD) mayor o igual a (>=) 300 metros, decúbito supino a estar de pie >= 5 segundos). El estudio se llevará a cabo en los Estados Unidos y otros países del mundo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

360

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sur, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • India
      • Chandigarh, India, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, India, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, India, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japón
      • Multiple Locations, Japón
        • PTC Clinical Site
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malasia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • México
      • Chihuahua City, México, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, México, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Porcelana, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Porcelana, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Porcelana, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Rusia
      • Moscow, Rusia, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Rusia, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Taiwán
      • Kaohsiung City, Taiwán, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sexo masculino
  • Edad ≥5 años
  • Evidencia fenotípica de distrofia muscular de Duchenne
  • Mutación puntual sin sentido en el gen de la distrofina
  • Uso de corticosteroides sistémicos (prednisona/prednisolona o deflazacort) durante un mínimo de 12 meses inmediatamente antes del inicio del tratamiento del estudio, sin cambios significativos en la dosis o el régimen de dosificación durante un mínimo de 3 meses inmediatamente antes del inicio del tratamiento del estudio
  • 6MWD ≥150 metros
  • Capacidad para realizar pruebas de función cronometradas en 30 segundos
  • Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier cambio en el tratamiento de profilaxis para la miocardiopatía en el mes anterior al inicio del tratamiento del estudio.
  • Tratamiento continuo con aminoglucósido intravenoso (IV) o vancomicina IV.
  • Terapia previa o en curso con ataluren.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio
  • Exposición a otro fármaco en investigación dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio, o participación continua en cualquier ensayo clínico de intervención.
  • Historial de procedimiento quirúrgico mayor dentro de las 12 semanas previas al inicio del tratamiento del estudio, o expectativa de procedimiento quirúrgico mayor durante el período de tratamiento controlado con placebo de 72 semanas.
  • Requerimiento de asistencia ventilatoria diurna o cualquier uso de ventilación mecánica invasiva vía traqueotomía.
  • Síntomas y signos clínicos no controlados de insuficiencia cardíaca congestiva
  • Creatinina sérica o cistatina C elevadas en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ataluren
Los participantes recibirán una suspensión oral de ataluren de 10 miligramos (mg)/kilogramo (kg) por la mañana, 10 mg/kg al mediodía y 20 mg/kg por la noche cada día durante 72 semanas en el período de tratamiento a doble ciego y durante 72 semanas adicionales en el período de tratamiento de etiqueta abierta.
Droga: Ataluren
10, 20 mg/kg
Otros nombres:
  • PTC124
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo coincidente con la suspensión oral de atalurén durante 72 semanas en el período de tratamiento DB. Tras la finalización del período de tratamiento DB, los participantes recibirán suspensión oral de atalurén 10 mg/kg por la mañana, 10 mg/kg al mediodía y 20 mg/kg por la noche cada día durante 72 semanas en el período de tratamiento de etiqueta abierta.
Droga: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Otros nombres:
  • Placebo coincidente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período DB: Cambio desde el inicio en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) en la semana 72 - Población de intención de tratar modificada (mITT)
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
La prueba de 6MWD es una prueba no estimulante realizada en un corredor plano de 30 metros de longitud, donde se instruye al participante a caminar lo más lejos posible, de ida y vuelta alrededor de dos conos, con permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario. La ambulación se evaluó mediante la prueba de 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados. No se permitió a los participantes utilizar dispositivos de asistencia (andador, ortesis largas de pierna u ortesis cortas de pierna) durante la prueba de 6MWD. A los participantes con pérdida confirmada de ambulación en una visita particular se les asignó un resultado de 6MWD de 0. La línea de base se definió como la medición máxima de los valores válidos de 6MWD del Día 1 y Día 2. La media de mínimos cuadrados (LS) y el error estándar (SE) se calcularon utilizando el modelo mixto de medidas repetidas (MMRM).
Baseline, Semana 72
Período DB: Cambio desde el valor basal en la P6M en la semana 72 - Población por intención de tratar (ITT)
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
La prueba de 6MWD es una prueba no incentivada que se realiza en un corredor plano de 30 metros de longitud, donde se instruye al participante a caminar lo más lejos posible, de ida y vuelta alrededor de dos conos, con permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario. La ambulación se evaluó mediante la prueba de 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados. No se permitió a los participantes utilizar dispositivos de asistencia (andador, ortesis largas de pierna u ortesis cortas de pierna) durante la prueba de 6MWD. A los participantes con pérdida confirmada de ambulación en una visita particular se les asignó un resultado de 6MWD de 0. La línea de base se definió como la medición máxima de los valores válidos de 6MWD del Día 1 y el Día 2. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Tasa de cambio promedio desde el valor basal en la prueba de caminata de 6 minutos a la semana 72 - Población mITT
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
La prueba de 6MWD es una prueba no incentivada realizada en un corredor plano de 30 metros de longitud, donde se instruye al participante a caminar lo más lejos posible, de ida y vuelta alrededor de dos conos, con permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario.
La ambulación se evaluó mediante la prueba de 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados.
No se permitió a los participantes utilizar dispositivos de asistencia (andador, aparatos ortopédicos largos para las piernas o aparatos ortopédicos cortos para las piernas) durante la prueba de 6MWD.
A los participantes con pérdida confirmada de ambulación en una visita particular se les asignó un resultado de 6MWD de 0. La línea base se definió como la medición máxima de los valores válidos de 6MWD del Día 1 y Día 2.
La media LS y el EE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Periodo DB: Tasa Media de Cambio Desde la Línea de Base en la Prueba de Marcha de 6 Minutos (6MWD) en la Semana 72 - Población ITT
Periodo de tiempo: Línea base, semana 72
La prueba de 6MWD es una prueba no incentivada que se realiza en un corredor plano de 30 metros de longitud, donde se instruye al participante a caminar lo más lejos posible, de ida y vuelta alrededor de dos conos, con permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario. La ambulación se evaluó mediante la prueba de 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados. No se permitió a los participantes usar dispositivos de asistencia (andador, aparatos ortopédicos largos o aparatos ortopédicos cortos) durante la prueba de 6MWD. A los participantes con pérdida confirmada de ambulación en una visita particular se les asignó un resultado de 6MWD de 0. La línea de base se definió como la medición máxima de los valores válidos de 6MWD del Día 1 y Día 2. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea base, semana 72

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Período DB: Cambio desde el inicio en el tiempo para correr/caminar 10 metros en la semana 72 - Población mITT
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
Durante la prueba de caminar/correr 10 metros, el método de caminar/correr utilizado por el participante se clasificó de la siguiente manera: 1. Incapaz de caminar de forma independiente; 2. Incapaz de caminar de forma independiente pero puede caminar con apoyo de una persona o con un dispositivo de asistencia (ortesis de pierna completa [ortesis tobillo-pie] o andador); 3. Marcha muy adaptada, marcha lordótica de base ancha, no puede aumentar la velocidad de la marcha; 4. Marcha moderadamente adaptada, puede aumentar la velocidad pero no puede correr; 5. Puede aumentar la velocidad pero corre con una fase de apoyo doble (es decir, no puede lograr que ambos pies se despeguen del suelo); 6. Corre y consigue que ambos pies se despeguen del suelo (sin fase de apoyo doble). A los participantes que no pudieron realizar una prueba de función cronometrada (TFT) en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de la ambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se les asignó un valor de 30 segundos. La línea base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco en estudio. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Cambio desde el valor basal en el tiempo para correr/caminar 10 metros en la semana 72 - Población ITT
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
Durante la prueba de caminar/correr 10 metros, el método de caminar/correr utilizado por el participante se clasificó de la siguiente manera: 1. Incapaz de caminar de forma independiente; 2. Incapaz de caminar de forma independiente pero puede caminar con apoyo de una persona o con un dispositivo de asistencia (tirantes de pierna completa [ortesis tobillo-rodilla-pie] o andador); 3. Marcha altamente adaptada, marcha lordótica de base amplia, no puede aumentar la velocidad al caminar; 4. Marcha moderadamente adaptada, puede aumentar la velocidad pero no puede correr; 5. Puede aumentar la velocidad pero corre con una fase de doble apoyo (es decir, no puede lograr que ambos pies estén fuera del suelo); 6. Corre y levanta ambos pies del suelo (sin fase de doble apoyo). Para los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de deambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Cambio desde la línea base en el tiempo para subir 4 escalones en la Semana 72 - Población mITT
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 72
Durante la prueba de subida de escaleras, el método de ascenso utilizado por el participante se categorizó de la siguiente manera: 1. Incapaz de subir 4 escalones estándar; 2. Sube 4 escalones estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente), usando ambos brazos en uno o ambos pasamanos; 3. Sube 4 escalones estándar "marcando el tiempo", usando un brazo en un pasamanos; 4. Sube 4 escalones estándar "marcando el tiempo", sin necesidad de pasamanos; 5. Sube 4 escalones estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyo; 6. Sube 4 escalones estándar alternando los pies, sin necesidad de apoyo del pasamanos. Los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos que perdieron la capacidad de deambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea basal se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea de base, Semana 72
Período DB: Cambio desde la línea basal en el tiempo para subir 4 escalones en la semana 72 - Población ITT
Periodo de tiempo: Línea base, semana 72
Durante la prueba de subida de escaleras, el método de escalada utilizado por el participante se categorizó de la siguiente manera: 1. Incapaz de subir 4 escalones estándar; 2. Sube 4 escalones estándar "marcando tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente), usando ambos brazos en uno o ambos pasamanos; 3. Sube 4 escalones estándar "marcando tiempo", usando un brazo en un pasamanos; 4. Sube 4 escalones estándar "marcando tiempo", sin necesidad de pasamanos; 5. Sube 4 escalones estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyo; 6. Sube 4 escalones estándar alternando los pies, sin necesidad de apoyo del pasamanos. Los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de ambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea de base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea base, semana 72
Período DB: Cambio desde el inicio en el tiempo para descender 4 escalones en la Semana 72 - Población mITT
Periodo de tiempo: Línea base, semana 72
Durante la prueba de descenso de escaleras, el método de descenso utilizado por el participante se clasificó de la siguiente manera: 1. Incapaz de descender 4 escalones estándar; 2. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), usando ambos brazos en uno o ambos pasamanos; 3. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo", usando un brazo en un pasamanos; 4. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo", sin necesitar pasamanos; 5. Desciende 4 escalones estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyo; 6. Desciende 4 escalones estándar alternando los pies, sin necesitar apoyo del pasamanos. Los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de deambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea base, semana 72
Período DB: Cambio desde el valor basal en el tiempo para descender 4 escalones en la semana 72 - Población ITT
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
Durante la prueba de descenso de escaleras, el método de descenso utilizado por el participante se categorizó de la siguiente manera: 1. Incapaz de descender 4 escalones estándar; 2. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente), utilizando ambos brazos en uno o ambos pasamanos; 3. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo", utilizando un brazo en un pasamanos; 4. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo", sin necesidad de pasamanos; 5. Desciende 4 escalones estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyo; 6. Desciende 4 escalones estándar alternando los pies, sin necesidad de apoyo del pasamanos. Los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de deambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea de base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Combinación del cambio promedio desde el inicio en las TFT en la semana 72 - población mITT
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 72
La TFT compuesta se definió como el promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones. A los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de la ambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se les asignó un valor de 30 segundos. La línea basal se definió como la última medición observada (promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones) en o antes de la primera dosis del fármaco en estudio. La media LS y el EE se calcularon mediante el MMRM.
Línea de base, Semana 72
Período DB: Compuesto de cambio promedio desde la línea de base en las TFT en la semana 72 - Población ITT
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
El TFT compuesto se definió como el promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones. A los participantes que no pudieron realizar un TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de la ambulación o cuyo TFT superó los 30 segundos, se les asignó un valor de 30 segundos. La línea base se definió como la última medición observada (promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones) en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el EE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Compuesto de la Tasa Promedio de Cambio Desde la Línea de Base en TFTs a la Semana 72 - Población mITT
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
La TFT compuesta se definió como el promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones. A los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos que perdieron la capacidad de deambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se les asignó un valor de 30 segundos. La línea basal se definió como la última medición observada (promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones) en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el EE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Compuesto de la tasa media de cambio desde el inicio en las pruebas de función tiroidea en la semana 72 - Población ITT
Periodo de tiempo: Línea base, semana 72
La TFT compuesta se definió como el promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones. A los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos que perdieron la capacidad de deambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se les asignó un valor de 30 segundos. La línea de base se definió como la última medición observada (promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones) en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La LS media y el EE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea base, semana 72
Período DB: Tiempo hasta el Empeoramiento Persistente del 10% en la PDM6 a la Semana 72 - Población mITT
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 72
La prueba de 6MWD es una prueba no alentada que se realiza en un corredor plano de 30 metros de longitud, donde se instruye al participante a caminar lo más lejos posible, de ida y vuelta alrededor de dos conos, con permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario. La ambulación se evaluó mediante la prueba de 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados. No se permitió a los participantes usar dispositivos de asistencia (andador, férulas largas para las piernas o férulas cortas para las piernas) durante la prueba de 6MWD. El tiempo hasta el empeoramiento persistente del 10% en la 6MWD se definió como la última vez que la 6MWD no fue un 10% peor en comparación con la línea base. Los participantes que no tuvieron un empeoramiento del 10% en la 6MWD fueron censurados en el momento de la última prueba de caminata de 6 minutos durante el periodo DB.
Desde el inicio hasta la semana 72
Periodo DB: Tiempo hasta el empeoramiento persistente del 10% en la 6MWD - Población ITT
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente la semana 72 (Debido al COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita de la semana 72 definida en el protocolo)
La prueba de 6MWD es una prueba no estimulada que se realiza en un corredor plano de 30 metros de longitud, donde se instruye al participante a caminar lo más lejos posible, de ida y vuelta alrededor de dos conos, con permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario. La deambulación se evaluó mediante la prueba de 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados. No se permitió a los participantes usar dispositivos de asistencia (andador, aparatos ortopédicos largos para las piernas o aparatos ortopédicos cortos para las piernas) durante la prueba de 6MWD. El tiempo hasta el empeoramiento persistente del 10% en 6MWD se definió como la última vez que el 6MWD no fue un 10% peor en comparación con el valor basal. Los participantes que no tuvieron un empeoramiento del 10% en 6MWD fueron censurados en el momento de la última prueba de caminata de 6 minutos durante el período DB. Debido al COVID, hubo muchos participantes que acudieron tarde a la visita de la Semana 72 definida en el protocolo. Por esta razón, la mediana calculada para el tiempo hasta el evento para el brazo de Ataluren en el período DB fue mayor que la Semana 72.
Desde el inicio hasta aproximadamente la semana 72 (Debido al COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita de la semana 72 definida en el protocolo)
Período DB: Cambio desde la línea de base en la puntuación total de la evaluación ambulatoria North Star (NSAA) en la semana 72 - población mITT
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
La puntuación total de la NSAA en la escala original es la suma de las puntuaciones de 16 actividades (excluyendo la elevación de la cabeza). Cada actividad se puntuó como 0 (la actividad no se pudo realizar), 1 (método modificado, se alcanzó el objetivo sin ayuda) o 2 (normal, se alcanzó el objetivo sin ayuda). La puntuación total varía de 0 a 32, donde puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento. Si se realizaron menos de 13 de las 16 actividades, la puntuación total se consideró como faltante. Si se realizaron de 13 a 16 actividades, la puntuación total se estandarizó mediante (puntuación total observada / número de actividades no faltantes) x 16. Si una actividad no se pudo realizar debido a la progresión de la enfermedad, se asignó una puntuación de 0. La línea base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el EE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Cambio desde la línea de base en la puntuación total de NSAA en la semana 72 - Población ITT
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 72
La puntuación total de la NSAA en la escala original es la suma de las puntuaciones de 16 actividades (excluyendo el levantamiento de cabeza). Cada actividad se puntuó como 0 (no se pudo realizar la actividad), 1 (método modificado, se alcanzó el objetivo sin ayuda) o 2 (normal, se alcanzó el objetivo sin ayuda). La puntuación total oscila entre 0 y 32, donde puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento. Si se realizaron menos de 13 de las 16 actividades, la puntuación total se consideró ausente. Si se realizaron entre 13 y 16 actividades, la puntuación total se estandarizó mediante (puntuación total observada / número de actividades no ausentes) x 16. Si una actividad no se pudo realizar debido a la progresión de la enfermedad, se asignó una puntuación de 0. La línea base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco en estudio. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Tiempo hasta la pérdida de la deambulación - Población mITT
Periodo de tiempo: Baseline hasta aproximadamente la Semana 72 (Debido al COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita de la Semana 72 definida en el protocolo)
El tiempo hasta la pérdida de la capacidad deambulatoria se definió como la incapacidad persistente para realizar la prueba de carrera/caminata de 10 metros en 30 segundos en cualquier visita posterior a la basal y para todas las visitas restantes. Debido a la COVID, hubo muchos participantes que realizaron la visita de la semana 72 definida en el protocolo con retraso. Por esta razón, la mediana calculada y el IC del 95% para el tiempo hasta el evento en el brazo de Ataluren durante el período de doble ciego fueron superiores a la semana 72.
Baseline hasta aproximadamente la Semana 72 (Debido al COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita de la Semana 72 definida en el protocolo)
Período DB: Tiempo hasta la pérdida de la deambulación durante 72 semanas - Población ITT
Periodo de tiempo: Baseline hasta la semana 72
El tiempo hasta la pérdida de la ambulación se definió como la incapacidad persistente para realizar la prueba de carrera/marcha de 10 metros en menos de 30 segundos en cualquier visita posterior al inicio del estudio y en todas las visitas restantes.
Baseline hasta la semana 72
Período DB: Tiempo hasta la Pérdida de Capacidad para Subir Escaleras - Población mITT
Periodo de tiempo: Baseline hasta aproximadamente la Semana 72 (Debido al COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita de la Semana 72 definida por el protocolo)
El tiempo hasta la pérdida de la capacidad de subir escaleras se definió como la incapacidad persistente para realizar la prueba de subida de 4 escalones en 30 segundos en cualquier visita posterior al basal y en todas las visitas restantes. Debido al COVID, hubo muchos participantes que realizaron la visita de la semana 72 definida en el protocolo de manera tardía. Por esta razón, la mediana calculada y el IC del 95% para el tiempo hasta el evento del brazo de Ataluren en el período DB fueron mayores que la semana 72.
Baseline hasta aproximadamente la Semana 72 (Debido al COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita de la Semana 72 definida por el protocolo)
Período DB: Tiempo hasta la pérdida de la capacidad para subir escaleras - Población ITT
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta aproximadamente la semana 72 (Debido a la COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita de la semana 72 definida en el protocolo)
Se definió el tiempo hasta la pérdida de la capacidad de subir escaleras como la incapacidad persistente para realizar la prueba de subida de 4 escalones en 30 segundos en cualquier visita posterior al basal y en todas las visitas restantes. Debido a la COVID, hubo muchos participantes que realizaron la visita de la Semana 72 definida en el protocolo con retraso. Por este motivo, la mediana calculada y el IC del 95% para el tiempo hasta el evento en el brazo de Ataluren durante el período DB fueron superiores a la Semana 72.
Desde la línea de base hasta aproximadamente la semana 72 (Debido a la COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita de la semana 72 definida en el protocolo)
Período DB: Tiempo hasta la Pérdida de la Capacidad de Bajar Escaleras - Población mITT
Periodo de tiempo: Baseline hasta aproximadamente la Semana 72 (Debido al COVID, muchos participantes acudieron tarde a la visita de la Semana 72 definida en el protocolo)
El tiempo hasta la pérdida de la capacidad de descender escaleras se definió como la incapacidad persistente para realizar la prueba de descenso de 4 escalones en 30 segundos en cualquier visita posterior a la basal y en todas las visitas restantes. Debido al COVID, muchos participantes realizaron tarde la visita de la semana 72 definida en el protocolo. Por esta razón, la mediana calculada y el IC del 95% para el tiempo hasta el evento en el brazo de Ataluren durante el período DB fueron superiores a la semana 72.
Baseline hasta aproximadamente la Semana 72 (Debido al COVID, muchos participantes acudieron tarde a la visita de la Semana 72 definida en el protocolo)
Período DB: Tiempo hasta la Pérdida de la Capacidad de Bajar Escaleras - Población ITT
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta aproximadamente la semana 72 (debido a la COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita definida por el protocolo en la semana 72)
El tiempo hasta la pérdida de la capacidad de bajar escaleras se definió como la incapacidad persistente para realizar la prueba de descenso de 4 escalones en 30 segundos en cualquier visita posterior a la basal y para todas las visitas restantes. Debido al COVID, hubo muchos participantes que realizaron la visita de la semana 72 definida en el protocolo con retraso. Por esta razón, la mediana calculada y el IC del 95% para el tiempo hasta el evento en el brazo de Ataluren durante el período DB fueron mayores a la semana 72.
Desde el inicio hasta aproximadamente la semana 72 (debido a la COVID, muchos participantes asistieron tarde a la visita definida por el protocolo en la semana 72)
Período DB: Número de Participantes con Pérdida de Función de Ítems NSAA en la Semana 72 - Población mITT
Periodo de tiempo: Semana 72
La pérdida de función se definió como una caída de la puntuación de 1 o 2 en la línea de base a una puntuación de 0 en el momento post-línea de base especificado de los ítems NSAA. Las evaluaciones faltantes en las visitas posteriores a la línea de base se imputaron utilizando el método de última observación llevada adelante (LOCF).
Semana 72
Periodo DB: Número de Participantes con Pérdida de Función de los Ítems NSAA en la Semana 72 - Población ITT
Periodo de tiempo: Semana 72
La pérdida de función se definió como una disminución de una puntuación de 1 o 2 en la línea de base a una puntuación de 0 en el momento post-baseline especificado de los ítems de la NSAA. Las evaluaciones faltantes en las visitas post-baseline se imputaron utilizando LOCF.
Semana 72
Período DB: Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 76
Un evento adverso (EA) fue cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante que recibió el fármaco del estudio, sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Un evento adverso grave (EAG) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes desenlaces o se consideró significativo por cualquier otra razón: muerte; hospitalización inicial o prolongada; experiencia que puso en peligro la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita. Los EA incluyeron tanto EAG como EA no graves. Un EAET se definió como un EA que ocurrió o empeoró en o después de la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 4 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio en doble ciego y antes de la primera dosis del tratamiento en abierto. Un resumen de otros EA no graves y de todos los EAG, independientemente de la causalidad, se encuentra en la 'sección de EA notificados'.
Línea de base hasta la semana 76
Período de Tratamiento General: Cambio Desde el Valor Inicial en la Distancia Recorrida en 6 Minutos a la Semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 144
La prueba de 6MWD es una prueba no incentivada que se realiza en un pasillo plano de 30 metros de largo, donde se instruye al participante a caminar lo más lejos posible, de ida y vuelta alrededor de dos conos, con permiso para reducir la velocidad, descansar o detenerse si es necesario. La ambulación se evaluó mediante la prueba de 6MWD siguiendo procedimientos estandarizados. No se permitió a los participantes usar dispositivos de asistencia (andador, ortesis largas para las piernas u ortesis cortas para las piernas) durante la prueba de 6MWD. A los participantes con pérdida confirmada de ambulación en una visita particular se les asignó un resultado de 6MWD de 0. La línea de base se definió como la medición máxima de los valores válidos de 6MWD del Día 1 y el Día 2. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea de base, Semana 144
Período de Tratamiento Global: Compuesto del Cambio Promedio desde el Línea de Base en TFTs en la Semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 144
La TFT compuesta se definió como el promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones. Para los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluyendo aquellos con pérdida de ambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea base se definió como la última medición observada (promedio de los tiempos para correr/caminar 10 metros, subir 4 escalones y bajar 4 escalones) en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el EE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea de base, Semana 144
Período de tratamiento general: Cambio desde el valor basal en el tiempo para correr/caminar 10 metros en la semana 144
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 144
Durante la prueba de caminar/correr 10 metros, el método de caminar/correr utilizado por el participante se categorizó de la siguiente manera: 1. Incapaz de caminar de forma independiente; 2. Incapaz de caminar de forma independiente, pero puede caminar con apoyo de una persona o con un dispositivo de asistencia (calipers de pierna completa [ortesis de rodilla-tobillo-pie] o andador); 3. Marcha muy adaptada, marcha lordótica de base amplia, no puede aumentar la velocidad al caminar; 4. Marcha moderadamente adaptada, puede aumentar la velocidad pero no puede correr; 5. Puede aumentar la velocidad pero corre con una fase de apoyo doble (es decir, no puede lograr que ambos pies se despeguen del suelo); 6. Corre y consigue que ambos pies se despeguen del suelo (sin fase de apoyo doble). Los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de la capacidad de deambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea de base se definió como la última medición observada en la fecha de la primera dosis del fármaco en estudio o antes de esta. La media LS y el EE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea base, Semana 144
Periodo de Tratamiento Global: Cambio Desde el Inicio en el Tiempo para Subir 4 Escalones en la Semana 144
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 144
Durante la prueba de subida de escaleras, el método de escalada utilizado por el participante se categorizó de la siguiente manera: 1. Incapaz de subir 4 escalones estándar; 2. Sube 4 escalones estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente), usando ambos brazos en uno o ambos pasamanos; 3. Sube 4 escalones estándar "marcando el tiempo", usando un brazo en un pasamanos; 4. Sube 4 escalones estándar "marcando el tiempo", sin necesitar pasamanos; 5. Sube 4 escalones estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyo; 6. Sube 4 escalones estándar alternando los pies, sin necesitar apoyo de pasamanos. Los participantes que no pudieron realizar un TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de deambulación o cuyo TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea basal se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco en estudio. La LS media y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea base, Semana 144
Período de tratamiento general: Cambio desde el inicio en el tiempo para bajar 4 escalones en la semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 144
Durante la prueba de descenso de escaleras, el método de descenso utilizado por el participante se categorizó de la siguiente manera: 1. Incapaz de descender 4 escalones estándar; 2. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo" (sube un pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente), utilizando ambos brazos en uno o ambos pasamanos; 3. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo", utilizando un brazo en un pasamanos; 4. Desciende 4 escalones estándar "marcando el tiempo", sin necesidad de pasamanos; 5. Desciende 4 escalones estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyo; 6. Desciende 4 escalones estándar alternando los pies, sin necesidad de apoyo de pasamanos. Los participantes que no pudieron realizar una TFT en 30 segundos, incluidos aquellos con pérdida de ambulación o cuya TFT superó los 30 segundos, se utilizó un valor de 30 segundos. La línea de base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el SE se calcularon utilizando el MMRM.
Línea de base, Semana 144
Período de Tratamiento Global: Cambio Respecto al Valor Basal en la Puntuación Total de la NSAA a la Semana 144
Periodo de tiempo: Línea basal, semana 144
La puntuación total de la NSAA en la escala original es la suma de las puntuaciones de 16 actividades (excluyendo la elevación de la cabeza). Cada actividad se puntuó como 0 (actividad no se pudo realizar), 1 (método modificado, se logró el objetivo sin ayuda) o 2 (normal, se logró el objetivo sin ayuda). La puntuación total oscila entre 0 y 32, donde puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento. Si se realizaron menos de 13 de las 16 actividades, la puntuación total se consideró ausente. Si se realizaron de 13 a 16 actividades, la puntuación total se estandarizó mediante (puntuación total observada / número de actividades no ausentes) x 16. Si una actividad no se pudo realizar debido a la progresión de la enfermedad, se asignó una puntuación de 0. La línea base se definió como la última medición observada en o antes de la primera dosis del fármaco del estudio. La media LS y el EE se calcularon mediante análisis de covarianza (ANCOVA) con imputación múltiple.
Línea basal, semana 144
Período de Tratamiento General: Tiempo Hasta la Pérdida de la Marcha a lo Largo de 144 Semanas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
El tiempo hasta la pérdida de la ambulación se definió como la incapacidad persistente de realizar la prueba de carrera/caminata de 10 metros en 30 segundos en cualquier visita posterior al inicio del estudio y para todas las visitas restantes.
Línea de base hasta la semana 144
Período de Tratamiento General: Tiempo Hasta la Pérdida de la Capacidad para Subir Escaleras a lo Largo de 144 Semanas
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 144
El tiempo hasta la pérdida de la capacidad de subir escaleras se definió como la incapacidad persistente para realizar la prueba de subida de 4 escalones en 30 segundos en cualquier visita posterior al inicio y en todas las visitas restantes.
Desde el inicio hasta la semana 144
Periodo de tratamiento general: Tiempo hasta la pérdida de la capacidad de descender escaleras durante más de 144 semanas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
El tiempo hasta la pérdida de la capacidad de descender escaleras se definió como la incapacidad persistente para realizar la prueba de descenso de 4 escalones en 30 segundos en cualquier visita posterior al basal y para todas las visitas restantes.
Línea de base hasta la semana 144
Período de tratamiento global: Número de participantes con pérdida de función de los elementos NSAA en la semana 144
Periodo de tiempo: Semana 144
La pérdida de función se definió como una disminución de una puntuación de 1 o 2 en la línea de base a una puntuación de 0 en el momento post-baseline especificado en los ítems de la NSAA. Las evaluaciones faltantes en las visitas post-baseline se imputaron utilizando LOCF.
Semana 144
Período de Tratamiento General: Número de Participantes con TEAEs
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 148
Un EA fue cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante que recibió el fármaco del estudio, sin considerar la posibilidad de una relación causal. Un EAG fue un EA que resultó en alguno de los siguientes desenlaces o que se consideró significativo por cualquier otra razón: muerte; hospitalización inicial o prolongada; experiencia que pone en peligro la vida (riesgo inmediato de muerte); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita. Los EA incluyeron tanto EAG como EA no graves. Un EAT se definió como un EA que ocurre o empeora en o después de la primera dosis de atalurén (independientemente de si fue en doble ciego o abierto) y hasta 4 semanas después de la última dosis de atalurén. Un resumen de otros EA no graves y todos los EAG, independientemente de la causalidad, se encuentra en la 'sección de EA notificados'.
Línea de base hasta la semana 148
Período OL: Concentración Farmacocinética (PK) Plasmática de Ataluren
Periodo de tiempo: Predosis y 2 horas posdosis en la Semana 144
Predosis y 2 horas posdosis en la Semana 144

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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PTC Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

5 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

25 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

7 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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