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Resultados a largo plazo de Ataluren en la distrofia muscular de Duchenne

16 de enero de 2024 actualizado por: PTC Therapeutics

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de atalureno en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido y extensión abierta

Este estudio es un estudio a largo plazo de atalureno en participantes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 72 semanas, seguido de un período abierto de 72 semanas. El propósito es caracterizar los efectos a largo plazo de la restauración de la distrofina mediada por atalureno en la progresión de la enfermedad. Los participantes serán asignados al azar en una proporción de 1:1 a ataluren o placebo. Los participantes recibirán el fármaco del estudio enmascarado tres veces al día (TID) por la mañana, al mediodía y por la noche durante 72 semanas, después de lo cual todos los participantes recibirán ataluren en régimen abierto durante 72 semanas adicionales (144 semanas en total). Las evaluaciones del estudio se realizarán en visitas clínicas cada 12 semanas durante el período doble ciego y cada 24 semanas durante el período abierto. El tamaño total de la muestra de ~250 sujetos incluirá ~160 sujetos que cumplan con los criterios para la inclusión en la población de análisis primario (de 7 a 16 años de edad, distancia de referencia de caminata de seis minutos (6MWD) mayor o igual a (>=) 300 metros, decúbito supino a estar de pie >= 5 segundos). El estudio se llevará a cabo en los Estados Unidos y otros países del mundo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

360

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio De Janeiro, Brasil, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1793
        • UMHAT Sofiamed
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnamdo
      • Yangsan, Gyeongsangnamdo, Corea, república de, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
        • Loma Linda University Children'S Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • India
      • Chandigarh, India, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380005
        • Panchshil hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Mahim, Maharashtra, India, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, India, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japón
      • Multiple Locations, Japón
        • PTC Clinical Site
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malasia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • México
      • Chihuahua, México, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatria
      • Tlalpan, México, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Porcelana, 350005
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
      • Hunan, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Porcelana, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Porcelana, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán, 10002
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sexo masculino
  • Edad ≥5 años
  • Evidencia fenotípica de distrofia muscular de Duchenne
  • Mutación puntual sin sentido en el gen de la distrofina
  • Uso de corticosteroides sistémicos (prednisona/prednisolona o deflazacort) durante un mínimo de 12 meses inmediatamente antes del inicio del tratamiento del estudio, sin cambios significativos en la dosis o el régimen de dosificación durante un mínimo de 3 meses inmediatamente antes del inicio del tratamiento del estudio
  • 6MWD ≥150 metros
  • Capacidad para realizar pruebas de función cronometradas en 30 segundos
  • Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier cambio en el tratamiento de profilaxis para la miocardiopatía en el mes anterior al inicio del tratamiento del estudio.
  • Tratamiento continuo con aminoglucósido intravenoso (IV) o vancomicina IV.
  • Terapia previa o en curso con ataluren.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio
  • Exposición a otro fármaco en investigación dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio, o participación continua en cualquier ensayo clínico de intervención.
  • Historial de procedimiento quirúrgico mayor dentro de las 12 semanas previas al inicio del tratamiento del estudio, o expectativa de procedimiento quirúrgico mayor durante el período de tratamiento controlado con placebo de 72 semanas.
  • Requerimiento de asistencia ventilatoria diurna o cualquier uso de ventilación mecánica invasiva vía traqueotomía.
  • Síntomas y signos clínicos no controlados de insuficiencia cardíaca congestiva
  • Creatinina sérica o cistatina C elevadas en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ataluren
10, 20 miligramos por kilogramo (mg/kg)
Droga: Ataluren
10, 20 mg/kg
Otros nombres:
  • PTC124
Comparador de placebos: Placebo
10, 20 mg/kg
Droga: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Otros nombres:
  • Placebo coincidente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Pendiente de cambio en la distancia a pie de 6 minutos (6MWD) durante 72 semanas
Periodo de tiempo: 72 semanas
72 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 72 en 6MWD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
Línea de base, semana 72
Cambio desde el inicio hasta la semana 72 en el tiempo para correr/caminar 10 metros
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
Línea de base, semana 72
Cambio de la línea de base a la semana 72 a tiempo para subir 4 escaleras
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
Línea de base, semana 72
Cambio de la línea de base a la semana 72 en el tiempo para descender 4 escaleras
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
Línea de base, semana 72
Cambio desde el inicio hasta la semana 72 en la puntuación total de la evaluación ambulatoria de North Start (NSAA)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 72
Línea de base, semana 72
Tiempo hasta la pérdida de la deambulación durante 72 semanas
Periodo de tiempo: 72 semanas
72 semanas
Tiempo hasta la pérdida de subir escaleras durante 72 semanas
Periodo de tiempo: 72 semanas
72 semanas
Tiempo hasta la pérdida del descenso de escaleras durante 72 semanas
Periodo de tiempo: 72 semanas
72 semanas
Riesgo de pérdida de artículos de la NSAA durante 72 semanas
Periodo de tiempo: 72 ruedas
72 ruedas
Número de eventos adversos emergentes del tratamiento considerados relacionados con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: 72 semanas
72 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

5 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Actual)

25 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

7 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

18 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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