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Duchenne 근이영양증에서 Ataluren의 장기 결과

2026년 2월 17일 업데이트: PTC Therapeutics

무의미한 돌연변이 Duchenne 근이영양증 및 공개 라벨 연장 환자를 대상으로 한 아탈루렌의 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 효능 및 안전성 연구

이 연구는 말도 안되는 돌연변이 Duchenne 근이영양증을 가진 참가자의 아탈루렌에 대한 장기 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 72주 연구 및 72주 오픈 라벨 기간입니다. 목적은 질병 진행에 대한 ataluren 매개 디스트로핀 복원의 장기적인 효과를 특성화하는 것입니다. 참가자는 아탈루렌 또는 위약과 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 참가자는 72주 동안 아침, 정오, 저녁에 매일 3회(TID) 맹검 연구 약물을 투여받은 후 모든 참가자가 추가 72주(총 144주) 동안 공개 라벨 아탈루렌을 투여받게 됩니다. 연구 평가는 이중 맹검 기간 동안 12주마다, 공개 라벨 기간 동안 24주마다 클리닉 방문 시 수행됩니다. ~250명의 피험자의 총 표본 크기에는 1차 분석 모집단(7~16세, 기준선 6분 도보 거리(6MWD)이 300 이상(>=)에 포함되기 위한 기준을 충족하는 ~160명의 피험자가 포함됩니다. 미터, 앙와위에서 서기 >= 5초). 이 연구는 미국 및 전 세계 다른 국가에서 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

360

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Kaohsiung City, 대만, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, 대만, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, 대한민국, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, 대한민국, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • 러시아 제국
      • Moscow, 러시아 제국, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, 러시아 제국, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • 말레이시아
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, 말레이시아, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • 멕시코
      • Chihuahua City, 멕시코, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, 멕시코, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, 멕시코, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, 미국, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • 브라질
      • Belo Horizonte, 브라질, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, 브라질, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, 브라질, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • 인도
      • Chandigarh, 인도, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, 인도, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, 인도, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, 인도, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, 인도, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, 인도, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, 인도, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, 인도, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, 인도, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • 일본
      • Multiple Locations, 일본
        • PTC Clinical Site
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, 중국, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, 중국, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, 중국, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, 중국, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10700
        • Siriraj Hospital
  • 터키 (Türkiye)
      • Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • 푸에르토 리코
      • San Juan, 푸에르토 리코, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • 호주
      • South Brisbane, 호주, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩, SAR
        • Queen Mary Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 남성 섹스
  • 연령 ≥5세
  • Duchenne 근이영양증의 표현형 증거
  • 디스트로핀 유전자의 말도 안되는 점 돌연변이
  • 연구 치료 시작 직전 최소 12개월 동안 전신 코르티코스테로이드(프레드니손/프레드니솔론 또는 데플라자코르트) 사용, 연구 치료 시작 직전 최소 3개월 동안 용량 또는 투약 요법에 큰 변화 없음
  • 6MWD ≥150미터
  • 30초 이내에 시간 제한 기능 테스트를 수행할 수 있는 기능
  • 예정된 방문, 약물 투여 계획, 연구 절차, 실험실 테스트 및 연구 제한 사항을 준수할 의지와 능력.

제외 기준:

  • 연구 치료 시작 전 1개월 이내에 심근병증에 대한 예방 치료의 모든 변경.
  • 진행 중인 정맥내(IV) 아미노글리코시드 또는 IV 반코마이신 요법.
  • 이전 또는 진행 중인 아탈루렌 요법.
  • 연구 약물의 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민성
  • 연구 치료 시작 전 6개월 이내에 다른 연구 약물에 노출되거나 중재적 임상 시험에 지속적으로 참여.
  • 연구 치료 시작 전 12주 이내에 대수술의 병력이 있거나 72주 위약 대조 치료 기간 동안 대수술이 예상되는 자.
  • 주간 인공호흡기 지원 또는 기관절개술을 통한 침습적 기계 환기 사용에 대한 요구 사항.
  • 울혈성 심부전의 조절되지 않는 임상 증상 및 징후
  • 스크리닝 시 상승된 혈청 크레아티닌 또는 시스타틴 C.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Ataluren
참가자는 DB 치료 기간 동안 72주 동안 매일 아침에 아탈루렌 경구 현탁액 10밀리그램(mg)/킬로그램(kg), 정오에 10 mg/kg, 저녁에 20 mg/kg을 투여받게 되며, 이후 오픈라벨 치료 기간에서 추가로 72주 동안 동일하게 투여받게 됩니다.
의약품: 아탈루렌
10, 20mg/kg
다른 이름들:
  • PTC124
위약 비교기: 위약
참가자는 DB 치료 기간 동안 72주간 아탈루렌 경구 현탁액과 일치하는 위약을 투여받게 됩니다. DB 치료 기간 완료 후, 참가자는 오픈라벨 치료 기간 동안 72주간 매일 아침 10 mg/kg, 정오 10 mg/kg, 저녁 20 mg/kg의 아탈루렌 경구 현탁액을 투여받게 됩니다.
의약품: 위약
10, 20mg/kg
다른 이름들:
  • 일치하는 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DB 기간: 72주 시점 6분 보행 거리(6MWD)의 기준선 대비 변화 - 수정된 의도 치료(mITT) 집단
기간: 기준선, 72주
6MWD 검사는 30미터 길이의 평평한 복도에서 실시되는 비격려 검사로, 참가자는 가능한 한 멀리 걷도록 지시받으며, 필요 시 속도를 늦추거나 휴식하거나 멈출 수 있습니다. 보행 능력은 표준화된 절차에 따라 6MWD 검사를 통해 평가되었습니다. 참가자는 6MWD 검사 중 보조 장치(보행기, 긴 다리 보조기, 짧은 다리 보조기)를 사용할 수 없었습니다. 특정 방문 시 보행 능력 상실이 확인된 참가자는 6MWD 결과를 0으로 할당받았습니다. 기준선은 유효한 1일차와 2일차 6MWD 값의 최대 측정값으로 정의되었습니다. 최소제곱(LS) 평균과 표준 오차(SE)는 혼합 모형 반복 측정(MMRM)을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주
DB 기간: 72주차 6분 보행 거리(6MWD)에서의 기저선 대비 변화 - 의도 치료(ITT) 대상 집단
기간: 기준선, 72주
6MWD 검사는 30미터 길이의 평평한 복도에서 수행되는 비격려 검사로, 참가자는 두 개의 콘 주위를 왕복하며 가능한 한 멀리 걸으라는 지시를 받으며, 필요한 경우 속도를 늦추거나 휴식하거나 멈출 수 있습니다. 보행 능력은 표준화된 절차에 따라 6MWD 검사를 통해 평가되었습니다. 참가자는 6MWD 검사 중 보조 장치(보행기, 긴 다리 보조기 또는 짧은 다리 보조기) 사용이 허용되지 않았습니다. 특정 방문 시 보행 능력 상실이 확인된 참가자는 6MWD 결과를 0으로 할당받았습니다. 기준선은 유효한 1일차와 2일차 6MWD 값의 최대 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주
DB 기간: 72주 시점 6MWD의 기준선 대비 평균 변화율 - mITT 집단
기간: 기준선, 72주
6MWD 검사는 30미터 길이의 평평한 복도에서 진행되는 비격려형 검사로, 참가자는 두 개의 콘 주위를 왕복하며 가능한 한 멀리 걷도록 지시받으며, 필요 시 속도를 늦추거나 휴식하거나 멈출 수 있습니다. 보행 능력은 표준화된 절차에 따라 6MWD 검사를 통해 평가되었습니다. 참가자는 6MWD 검사 중 보조 장치(보행기, 긴 다리 보조기 또는 짧은 다리 보조기)를 사용할 수 없었습니다. 특정 방문에서 보행 능력 상실이 확인된 참가자는 6MWD 결과를 0으로 할당받았습니다. 기준선은 유효한 1일차와 2일차 6MWD 값의 최대 측정치로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주
DB 기간: 72주차 기준 6분 보행 거리의 기준선 대비 평균 변화율 - ITT 집단
기간: 베이스라인, 72주
6MWD 검사는 30미터 길이의 평평한 복도에서 실시되는 비격려 검사로, 참가자는 가능한 한 멀리 걸으라는 지시를 받으며, 필요할 경우 속도를 늦추거나 휴식하거나 멈출 수 있습니다. 보행 능력은 표준화된 절차에 따라 6MWD 검사를 통해 평가되었습니다. 참가자는 6MWD 검사 중 보조 장치(보행기, 긴 다리 보조기, 짧은 다리 보조기)를 사용할 수 없었습니다. 특정 방문 시 보행 능력 상실이 확인된 참가자는 6MWD 결과를 0으로 할당받았습니다. 기준선은 유효한 1일차와 2일차 6MWD 값의 최대 측정치로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
베이스라인, 72주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DB 기간: 72주 시점 10미터 달리기/걷기 시간의 기준선 대비 변화 - mITT 집단
기간: 기준선, 72주
10미터 걷기/달리기 테스트 중 참가자가 사용한 걷기/달리기 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 독립적으로 걸을 수 없음; 2. 독립적으로 걸을 수 없지만 사람의 지원이나 보조 장치(전체 다리 보조기[무릎-발목-발 보조기] 또는 보행기)로 걸을 수 있음; 3. 매우 적응된 걸음걸이, 넓은 기반의 요추 전만 걸음걸이, 걷기 속도를 높일 수 없음; 4. 중간 정도 적응된 걸음걸이, 속도를 높일 수 있지만 달릴 수는 없음; 5. 속도를 높일 수 있지만 양발 지지기(즉, 양발을 동시에 땅에서 떼지 못함)로 달림; 6. 달리고 양발을 땅에서 떼어(양발 지지기 없이) 달림. 시간 기능 검사(TFT)를 30초 이내에 수행할 수 없는 참가자(보행 능력 상실자 포함) 또는 TFT가 30초를 초과한 경우 30초 값을 사용했습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 이전에 관찰된 마지막 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주
DB 기간: 72주 시점에서 10미터 달리기/걷기 시간의 기준선 대비 변화 - ITT 집단
기간: Baseline, Week 72
10미터 걷기/달리기 테스트 동안, 참가자가 사용한 걷기/달리기 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 독립적으로 걷지 못함; 2. 독립적으로 걷지 못하지만 사람의 지원이나 보조 장치(완전 다리 지지대[슬관절-발목-발 보조기] 또는 보행기)로 걸을 수 있음; 3. 매우 적응된 걸음걸이, 넓은 기저부 요추 전만 보행, 걷기 속도를 높일 수 없음; 4. 중간 정도 적응된 걸음걸이, 속도를 높일 수 있지만 달릴 수 없음; 5. 속도를 높일 수 있지만 양측 지지기로 달림(즉, 양발을 지면에서 떼지 못함); 6. 달리고 양발을 지면에서 뗌(양측 지지기 없이). 보행 능력 상실을 포함하여 30초 이내에 TFT를 수행할 수 없었거나 TFT가 30초를 초과한 참가자의 경우 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 시점 또는 그 이전의 마지막 관측 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
Baseline, Week 72
DB 기간: 72주차 4계단 오르기 시간의 기준선 대비 변화 - mITT 집단
기간: 베이스라인, 72주차
계단 오르기 검사 중 참가자가 사용한 오르기 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 표준 계단 4개를 오르지 못함; 2. 표준 계단 4개를 "시간을 두고 오름"(한 발씩 오르며, 다음 계단으로 이동하기 전에 두 발이 한 계단에 있음), 양팔을 하나 또는 양쪽 난간에 사용함; 3. 표준 계단 4개를 "시간을 두고 오름", 한 팔을 하나의 난간에 사용함; 4. 표준 계단 4개를 "시간을 두고 오름", 난간이 필요하지 않음; 5. 표준 계단 4개를 발을 번갈아 가며 오름, 지지용 난간이 필요함; 6. 표준 계단 4개를 발을 번갈아 가며 오름, 난간 지지가 필요하지 않음. TFT를 30초 이내에 수행하지 못한 참가자(보행 능력 상실자 포함) 또는 TFT가 30초를 초과한 경우 30초 값을 사용하였습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 이전의 마지막 관찰 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
베이스라인, 72주차
DB 기간: 72주 시점에서 4단 계단 오르기 시간의 기준선 대비 변화 - ITT 집단
기간: 기준선, 72주차
계단 오르기 테스트 중에 참가자가 사용한 오르기 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 4개의 표준 계단을 오르지 못함; 2. 4개의 표준 계단을 "시간 기록" 방식(한 번에 한 발씩 오르고, 다음 계단으로 넘어가기 전에 두 발 모두 한 계단에 있음)으로 오르며, 한쪽 또는 양쪽 난간에 양팔을 사용함; 3. 4개의 표준 계단을 "시간 기록" 방식으로 오르며, 한쪽 난간에 한쪽 팔을 사용함; 4. 4개의 표준 계단을 "시간 기록" 방식으로 오르며, 난간이 필요 없음; 5. 4개의 표준 계단을 발을 번갈아 가며 오르며, 지지용 난간이 필요함; 6. 4개의 표준 계단을 발을 번갈아 가며 오르며, 난간 지지가 필요 없음. 보행 능력 상실을 포함하여 30초 이내에 TFT를 수행할 수 없었거나 TFT가 30초를 초과한 참가자에게는 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 시점 또는 그 이전에 관찰된 마지막 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주차
DB 기간: 72주차 계단 4단 하강 시간의 기준선 대비 변화 - mITT 집단
기간: 기준선, 72주차
계단 하강 테스트 중, 참가자가 사용한 하강 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 4개의 표준 계단을 하강할 수 없음; 2. 4개의 표준 계단을 "marking time" 방식(한 발씩 올려놓으며, 다음 계단으로 이동하기 전에 양발이 한 계단에 위치)으로 하강, 한쪽 또는 양쪽 난간에 양팔을 사용; 3. 4개의 표준 계단을 "marking time" 방식으로 하강, 한쪽 난간에 한쪽 팔 사용; 4. 4개의 표준 계단을 "marking time" 방식으로 하강, 난간 불필요; 5. 4개의 표준 계단을 발을 번갈아 내딛으며 하강, 지지용 난간 필요; 6. 4개의 표준 계단을 발을 번갈아 내딛으며 하강, 난간 지지 불필요. TFT를 30초 내에 수행할 수 없었던 참가자(보행 능력 상실 포함) 또는 TFT가 30초를 초과한 경우, 30초의 값을 사용하였습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 시 또는 그 이전의 마지막 관찰 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주차
DB 기간: 72주 시점에서 4단계 계단 하강 시간의 기준치 대비 변화 - ITT 집단
기간: 기준선, 72주차
계단 하강 테스트 중, 참가자가 사용한 하강 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 표준 계단 4개를 하강할 수 없음; 2. 표준 계단 4개를 "마킹 타임" 방식(한 발씩 올려놓으며, 다음 계단으로 이동하기 전에 두 발이 한 계단에 모두 올라간 상태)으로 하강하며, 한쪽 또는 양쪽 난간에 양팔을 사용함; 3. 표준 계단 4개를 "마킹 타임" 방식으로 하강하며, 한쪽 난간에 한쪽 팔을 사용함; 4. 표준 계단 4개를 "마킹 타임" 방식으로 하강하며, 난간이 필요하지 않음; 5. 표준 계단 4개를 발을 번갈아 가며 하강하며, 지지용 난간이 필요함; 6. 표준 계단 4개를 발을 번갈아 가며 하강하며, 난간 지지가 필요하지 않음. 30초 이내에 TFT(기능성 이동 검사)를 수행할 수 없는 참가자(보행 능력 상실 포함) 또는 TFT가 30초를 초과하는 경우, 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 시점 또는 그 이전의 마지막 관측 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균과 표준 오차는 MMRM(혼합 효과 모델 반복 측정)을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주차
DB 기간: 72주차 TFTs 기준선 대비 평균 변화의 복합 지표 - mITT 집단
기간: 기준선, 72주차
복합 TFT는 10미터 달리기/걷기, 4계단 올라가기, 4계단 내려가기 시간의 평균으로 정의되었습니다. 보행 능력 상실을 포함하여 TFT를 30초 이내에 수행할 수 없거나 TFT가 30초를 초과한 참가자의 경우 30초 값을 사용하였습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 그 이전에 관찰된 마지막 측정값(10미터 달리기/걷기, 4계단 올라가기, 4계단 내려가기 시간의 평균)으로 정의되었습니다. LS 평균과 표준오차는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주차
DB 기간: ITT 모집단에서 주 72의 TFT 기준선 대비 평균 변화 복합 지표
기간: Baseline, Week 72
복합 TFT는 10미터 달리기/걷기, 4계단 오르기 및 4계단 내려가기 시간의 평균으로 정의되었습니다. 보행 능력 상실을 포함하여 30초 이내에 TFT를 수행할 수 없거나 TFT가 30초를 초과한 참가자의 경우 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 시점 또는 그 이전에 관찰된 마지막 측정값(10미터 달리기/걷기, 4계단 오르기 및 4계단 내려가기 시간의 평균)으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
Baseline, Week 72
DB 기간: 기준선 대비 72주차 TFT 평균 변화율 복합 지표 - mITT 집단
기간: 기준선, 72주
복합 TFT는 10미터 달리기/걷기, 4계단 오르기, 4계단 내리기 시간의 평균으로 정의되었습니다. 보행 능력을 상실했거나 TFT가 30초를 초과하는 경우를 포함하여 30초 이내에 TFT를 수행할 수 없는 참가자에게는 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당시 또는 그 이전에 마지막으로 관찰된 측정값(10미터 달리기/걷기, 4계단 오르기, 4계단 내리기 시간의 평균)으로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주
DB 기간: 72주차 기준선 대비 TFT 평균 변화율의 복합치 - ITT 집단
기간: 기준선, 72주
복합 TFT는 10미터 달리기/걷기, 4계단 오르기, 4계단 내려가기 시간의 평균으로 정의되었습니다. 보행능력 상실을 포함하여 30초 이내에 TFT를 수행할 수 없거나 TFT가 30초를 초과한 참가자의 경우 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 이전에 관찰된 마지막 측정값(10미터 달리기/걷기, 4계단 오르기, 4계단 내려가기 시간의 평균)으로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 72주
DB 기간: 72주차에서 6MWD의 지속적 10% 악화까지의 시간 - mITT 집단
기간: 기준선부터 72주까지
6MWD 검사는 30미터 길이의 평평한 복도에서 실시되는 비격려형 검사로, 참가자는 가능한 한 멀리 걸으라는 지시를 받으며 두 개의 콘 주위를 왕복하며 걸으며, 필요한 경우 속도를 늦추거나 휴식하거나 멈출 수 있습니다. 보행 능력은 표준화된 절차에 따라 6MWD 검사를 통해 평가되었습니다. 참가자들은 6MWD 검사 중 보조 장치(보행기, 장하지 보조기 또는 단하지 보조기)를 사용할 수 없었습니다. 6MWD에서 10% 지속적 악화까지의 시간은 6MWD가 기준선 대비 10% 악화되지 않은 마지막 시점으로 정의되었습니다. 10% 6MWD 악화가 없었던 참가자들은 이중맹검 기간 중 마지막 6분 걷기 검사 시점에 중도절단 처리되었습니다.
기준선부터 72주까지
DB 기간: ITT 인구에서 6MWD의 지속적 10% 악화까지의 시간
기간: 기저선부터 약 72주까지 (COVID로 인해 많은 참가자가 프로토콜에서 정의된 72주 방문을 늦게 수행함)
6MWD 검사는 30미터 길이의 평평한 복도에서 수행되는 비격려형 검사로, 참가자는 가능한 한 멀리 걷도록 지시받으며, 필요 시 속도를 늦추거나 휴식 또는 정지할 수 있습니다. 보행 능력은 표준화된 절차에 따라 6MWD 검사를 통해 평가되었습니다. 참가자는 6MWD 검사 중 보조 장치(보행기, 장다리 보조기 또는 짧은 다리 보조기)를 사용할 수 없었습니다. 6MWD에서 10% 지속적 악화까지의 시간은 기준선 대비 6MWD가 10% 악화되지 않은 마지막 시점으로 정의되었습니다. 10% 6MWD 악화가 없었던 참가자는 DB 기간 중 마지막 6분 보행 검사 시점에서 중도절단되었습니다. 코로나19로 인해 프로토콜에서 정의한 제72주 방문을 늦게 참여한 참가자가 많았습니다. 이러한 이유로 DB 기간 중 Ataluren 군의 사건 발생 시간 계산 중앙값은 제72주보다 컸습니다.
기저선부터 약 72주까지 (COVID로 인해 많은 참가자가 프로토콜에서 정의된 72주 방문을 늦게 수행함)
DB 기간: 72주차의 North Start 보행 평가(NSAA) 총 점수에서 기준선의 변화 - mITT 집단
기간: 기준점, 72주
원래 척도의 NSAA 총점은 16개 활동(머리 들기 제외)의 점수를 합산한 것입니다. 각 활동은 0(활동을 수행할 수 없음), 1(수정된 방법, 도움 없이 목표 달성), 또는 2(정상, 도움 없이 목표 달성)로 점수가 매겨졌습니다. 총점은 0에서 32까지이며, 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다. 16개 활동 중 13개 미만이 수행된 경우 총점은 누락된 것으로 간주되었습니다. 13개에서 16개 활동이 수행된 경우 총점은 (관찰된 총점 ÷ 누락되지 않은 활동 수) × 16으로 표준화되었습니다. 질병 진행으로 인해 활동을 수행할 수 없는 경우 0점이 부여되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 그 이전의 마지막 관찰 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준점, 72주
DB 기간: 72주차 NSAA 총점의 기준선 대비 변화 - ITT 집단
기간: 베이스라인, 72주
원래 척도의 NSAA 총점은 16가지 활동(머리 들기 제외)의 점수 합계입니다. 각 활동은 0(활동을 수행할 수 없음), 1(수정된 방법, 도움 없이 목표 달성), 또는 2(정상, 도움 없이 목표 달성)로 점수가 매겨졌습니다. 총점 범위는 0에서 32까지이며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 나타냅니다. 16가지 활동 중 13개 미만을 수행한 경우, 총점은 결측값으로 간주되었습니다. 13개에서 16개 활동을 수행한 경우, 총점은 (관찰된 총점 / 결측이 아닌 활동 수) x 16으로 표준화되었습니다. 질병 진행으로 인해 활동을 수행할 수 없는 경우, 0점이 부여되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여일 또는 그 이전에 마지막으로 관찰된 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
베이스라인, 72주
DB 기간: 보행능력 상실까지의 시간 - mITT 집단
기간: 기저선부터 약 72주차까지 (코로나로 인해 많은 참가자가 프로토콜로 정의된 72주차 방문을 늦게 수행함)
보행 능력 상실 시간은 기준선 이후 방문 중 어느 시점에서든 10미터 달리기/걷기 검사를 30초 이내에 완료하지 못하고 이후 모든 방문에서도 지속적으로 수행하지 못하는 것으로 정의되었습니다. 코로나19로 인해 프로토콜에 정의된 72주차 방문에 늦게 참여한 참가자가 많았습니다. 이러한 이유로 이중맹검 기간 동안 Ataluren 군의 사건 발생 시간에 대한 계산된 중앙값과 95% 신뢰구간은 72주를 초과하였습니다.
기저선부터 약 72주차까지 (코로나로 인해 많은 참가자가 프로토콜로 정의된 72주차 방문을 늦게 수행함)
DB 기간: 72주 동안 보행 능력 상실까지의 시간 - ITT 집단
기간: 기준선부터 72주까지
보행능력 상실 시점은 기준 시점 이후 방문 시 30초 이내에 10미터 달리기/걷기 검사를 지속적으로 수행할 수 없는 상태로 정의되며, 이후 모든 방문에서도 동일하게 적용됩니다.
기준선부터 72주까지
DB 기간: 계단 오르기 능력 상실까지의 시간 - mITT 집단
기간: 기준선부터 약 72주차까지 (COVID로 인해 많은 참가자가 규정된 72주차 방문을 늦게 수행함)
계단 오르기 능력 상실 시간은 기준 시점 이후 방문 중 어느 한 시점에서 30초 내에 4단계 계단 오르기 검사를 수행할 수 없는 지속적 불능 상태로 정의되었으며, 이후 모든 방문에서도 동일하게 적용되었습니다.
코로나19로 인해 프로토콜에서 정의한 72주차 방문에 늦게 참여한 참가자가 많았습니다.
이러한 이유로 Ataluren 군의 이중 맹검 기간 동안 사건 발생 시간에 대한 계산된 중앙값과 95% 신뢰구간이 72주를 초과하게 되었습니다.
기준선부터 약 72주차까지 (COVID로 인해 많은 참가자가 규정된 72주차 방문을 늦게 수행함)
DB 기간: 계단 오르기 능력 상실까지의 시간 - ITT 집단
기간: 기준선부터 약 72주까지(코로나19로 인해 많은 참가자가 프로토콜에서 정의한 72주 방문을 늦게 수행함)
계단 오르기 능력 상실 시간은 기준선 이후 방문 중 어느 시점에서든 4단계 계단 오르기 검사를 30초 이내에 수행할 수 없는 지속적인 불능 상태로 정의되었으며, 이후 모든 잔여 방문에서도 동일하게 적용되었습니다. 코로나19로 인해 프로토콜에서 정의한 72주차 방문에 늦게 참여한 참가자가 많았습니다. 이러한 이유로 DB 기간 동안 Ataluren 군의 사건 발생 시간에 대해 계산된 중앙값과 95% 신뢰구간이 72주를 초과하였습니다.
기준선부터 약 72주까지(코로나19로 인해 많은 참가자가 프로토콜에서 정의한 72주 방문을 늦게 수행함)
DB 기간: 계단 하강 기능 상실까지의 시간 - mITT 집단
기간: 기준선부터 약 72주까지 (코로나로 인해 많은 참가자가 프로토콜에 정의된 72주 방문을 늦게 수행함)
계단 하강 능력 상실 시간은 기준선 이후 모든 방문에서 4단계 계단 하강 검사를 30초 이내에 수행할 수 없는 지속적인 무능력으로 정의되었으며, 이후 모든 방문에서도 동일하게 적용되었습니다. 코로나19로 인해 프로토콜에서 정의된 72주차 방문에 늦게 참여한 참가자가 많았습니다. 이러한 이유로, DB 기간 동안 Ataluren 군의 사건 발생 시간에 대해 계산된 중앙값과 95% 신뢰구간이 72주를 초과했습니다.
기준선부터 약 72주까지 (코로나로 인해 많은 참가자가 프로토콜에 정의된 72주 방문을 늦게 수행함)
DB 기간: 계단 하강 능력 상실까지의 시간 - ITT 집단
기간: 기준선부터 약 72주까지 (COVID로 인해 많은 참가자가 프로토콜에 정의된 72주 방문을 늦게 수행함)
계단 하강 기능 상실 시간은 기준 시점 이후 방문 중 어느 한 번의 방문에서 4단계 계단 하강 검사를 30초 이내에 수행하는 것이 지속적으로 불가능하게 되었을 때로 정의되었으며, 이후 모든 방문에서도 지속적으로 불가능한 상태를 유지한 경우를 의미합니다. COVID-19로 인해 프로토콜에서 정의한 72주차 방문에 늦게 참여한 참가자가 많았습니다. 이러한 이유로 DB 기간 동안 Ataluren 군의 사건 발생 시간에 대해 계산된 중앙값과 95% 신뢰구간이 72주를 초과하였습니다.
기준선부터 약 72주까지 (COVID로 인해 많은 참가자가 프로토콜에 정의된 72주 방문을 늦게 수행함)
DB 기간: 72주차 NSAA 항목 기능 상실 참가자 수 - mITT 집단
기간: 72주
기능 상실은 NSAA 항목의 기준선에서 1 또는 2점에서 지정된 기준선 후 시점에서 0점으로 점수가 하락한 것으로 정의되었습니다. 기준선 후 방문에서 누락된 평가는 최종 관찰값 이월법(LOCF)을 사용하여 대체되었습니다.
72주
DB 기간: 72주차 NSAA 항목 기능 상실 참가자 수 - ITT 집단
기간: 72주차
기능 손실은 NSAA 항목의 기준선에서 1 또는 2점에서 지정된 기준선 후 시점에서 0점으로 점수가 하락하는 것으로 정의되었습니다. 기준선 후 방문 시 누락된 평가는 LOCF 방법으로 대체되었습니다.
72주차
DB 기간: 치료 관련 이상반응(TEAEs)이 발생한 참가자 수
기간: 기준 시점부터 76주까지
부작용(AE)은 인과관계의 가능성과 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 반응을 의미했습니다. 중대한 부작용(SAE)은 다음과 같은 결과를 초래하거나 기타 이유로 중대한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 최초 또는 장기간의 입원 치료; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험); 지속적이거나 중대한 장애/무능력; 선천성 기형. AE에는 SAE와 비중대 AE가 모두 포함되었습니다. TEAE는 이중 맹검 연구 약물의 첫 투여 시점부터 마지막 투여 후 4주 이내, 그리고 개방형 치료의 첫 투여 전까지 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다. 인과관계와 관계없이 기타 비중대 AE와 모든 SAE의 요약은 '보고된 AE 섹션'에 위치해 있습니다.
기준 시점부터 76주까지
전체 치료 기간: 기준선 대비 144주차 6분 보행 거리 변화
기간: 기준선, 144주
6MWD 검사는 30미터 길이의 평평한 복도에서 진행되는 비격려형 검사로, 참가자는 두 개의 콘 주위를 왕복하며 가능한 한 멀리 걷도록 지시받으며, 필요 시 속도를 늦추거나 휴식 또는 정지할 수 있습니다. 보행 능력은 표준화된 절차에 따라 6MWD 검사를 통해 평가되었습니다. 참가자는 6MWD 검사 중 보조 장치(보행기, 긴 다리 보조기 또는 짧은 다리 보조기) 사용이 허용되지 않았습니다. 특정 방문 시 보행 능력 상실이 확인된 참가자는 6MWD 결과를 0으로 할당받았습니다. 기준치는 유효한 1일차와 2일차 6MWD 값의 최대 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 144주
전체 치료 기간: 144주 시점 갑상선 기능 검사 기준선 대비 평균 변화의 복합 결과
기간: 기준선, 144주
복합 TFT는 10미터 달리기/걷기, 4계단 오르기, 4계단 내리기 시간의 평균으로 정의되었습니다. 보행 능력 상실을 포함하여 30초 이내에 TFT를 수행할 수 없거나 TFT가 30초를 초과한 참가자의 경우 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 이전에 관찰된 마지막 측정값(10미터 달리기/걷기, 4계단 오르기, 4계단 내리기 시간의 평균)으로 정의되었습니다. LS 평균과 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 144주
전체 치료 기간: 144주차 10미터 달리기/걷기 시간의 기준선 대비 변화
기간: 기준점, 144주차
10미터 걷기/달리기 검사 중 참가자가 사용한 걷기/달리기 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 독립적으로 걷기 불가능; 2. 독립적으로 걷기 불가능하지만 사람의 지원이나 보조 기기(전체 다리 보조기[슬관절-발목-발 보조기] 또는 보행기)를 사용하여 걷기 가능; 3. 고도로 적응된 보행, 넓은 기저부 요추 전만 보행, 걷기 속도를 높일 수 없음; 4. 중등도로 적응된 보행, 속도를 높일 수 있지만 달릴 수 없음; 5. 속도를 높일 수 있지만 양발 지지기(즉, 양발을 지면에서 떼지 못함)로 달림; 6. 달리고 양발을 지면에서 뗌(양발 지지기 없음). 30초 이내에 TFT를 수행할 수 없었던 참가자(보행 능력 상실 또는 TFT가 30초를 초과한 경우 포함)에게는 30초 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 그 이전에 관찰된 마지막 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준점, 144주차
전체 치료 기간: 144주 시점에서 4계단 오르는 시간의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 144주
계단 오르기 테스트 중 참가자가 사용한 오르기 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 표준 계단 4개를 올라갈 수 없음; 2. 표준 계단 4개를 "마킹 타임" 방식(한 번에 한 발씩, 다음 계단으로 이동하기 전에 두 발이 한 계단에 있음)으로 오르며, 한쪽 또는 양쪽 난간에 양팔을 사용함; 3. 표준 계단 4개를 "마킹 타임" 방식으로 오르며, 한쪽 난간에 한쪽 팔을 사용함; 4. 표준 계단 4개를 "마킹 타임" 방식으로 오르며, 난간이 필요하지 않음; 5. 표준 계단 4개를 발을 교대로 사용하여 오르며, 지지용 난간이 필요함; 6. 표준 계단 4개를 발을 교대로 사용하여 오르며, 난간 지지가 필요하지 않음. TFT를 30초 이내에 수행할 수 없었던 참가자(보행 능력 상실자 또는 TFT가 30초를 초과한 경우 포함)에게는 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 이전에 관찰된 마지막 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 144주
전체 치료 기간: 144주차에서 4단계 계단 하강 시간의 기준치 대비 변화
기간: 기준선, 144주
계단 하강 테스트 동안 참가자가 사용한 하강 방법은 다음과 같이 분류되었습니다: 1. 4개의 표준 계단을 하강할 수 없음; 2. 4개의 표준 계단을 "마킹 타임"으로 하강(한 번에 한 발씩 올라가며, 다음 계단으로 이동하기 전에 양발이 한 계단에 있음), 양팔 또는 한 팔을 하나 또는 양쪽 난간에 사용; 3. 4개의 표준 계단을 "마킹 타임"으로 하강, 한 팔을 하나의 난간에 사용; 4. 4개의 표준 계단을 "마킹 타임"으로 하강, 난간이 필요 없음; 5. 4개의 표준 계단을 발을 번갈아 가며 하강, 지지를 위해 난간이 필요; 6. 4개의 표준 계단을 발을 번갈아 가며 하강, 난간 지지가 필요 없음. TFT를 30초 이내에 수행할 수 없는 참가자(보행 능력 상실 포함) 또는 TFT가 30초를 초과하는 경우 30초의 값이 사용되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 그 이전의 마지막 관측 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 MMRM을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 144주
전체 치료 기간: 144주차 NSAA 총 점수의 기준값 대비 변화
기간: 기준선, 144주
NSAA 총점은 원래 척도에서 (머리 들기 제외) 16개 활동의 점수 합계입니다. 각 활동은 0(활동을 수행할 수 없음), 1(수정된 방법, 도움 없이 목표 달성), 또는 2(정상, 도움 없이 목표 달성)로 점수가 매겨졌습니다. 총점 범위는 0에서 32까지이며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 나타냅니다. 16개 활동 중 13개 미만이 수행된 경우 총점은 결측값으로 간주되었습니다. 13개에서 16개의 활동이 수행된 경우, 총점은 (관찰된 총점 / 결측값이 아닌 활동 수) x 16으로 표준화되었습니다. 질병 진행으로 인해 활동을 수행할 수 없는 경우 0점이 부여되었습니다. 기준선은 연구 약물 첫 투여 당일 또는 이전의 마지막 관측 측정값으로 정의되었습니다. LS 평균 및 SE는 다중 대체를 사용한 공변량 분석(ANCOVA)으로 계산되었습니다.
기준선, 144주
전체 치료 기간: 144주 동안 보행 능력 상실까지의 시간
기간: 기준선부터 144주차까지
보행 능력 상실 시점은 기준 시점 이후 방문 중 어느 한 시점에서 10미터 달리기/걷기 검사를 30초 이내에 수행할 수 없는 상태가 지속되고, 이후 모든 방문에서도 지속되는 것으로 정의되었습니다.
기준선부터 144주차까지
전체 치료 기간: 144주 이상 계단 오르기 능력 상실까지의 시간
기간: 기준 시점부터 144주까지
계단 오르기 능력 상실 시간은 기준선 이후 방문 중 어느 시점에서든 4단계 계단 오르기 검사를 30초 이내에 수행할 수 없는 상태가 지속되고 이후 모든 방문에서도 그 상태가 유지되는 것으로 정의되었습니다.
기준 시점부터 144주까지
전체 치료 기간: 144주 동안 계단 내려가기 기능 상실까지의 시간
기간: 기준 시점부터 144주까지
계단 하강 기능 상실 시간은 기준 시점 이후 모든 방문에서 4단계 계단 하강 검사를 30초 이내에 지속적으로 수행할 수 없는 것으로 정의되었으며, 이후 모든 방문에서도 마찬가지였습니다.
기준 시점부터 144주까지
전체 치료 기간: 144주차에 NSAA 항목 기능 상실이 발생한 참가자 수
기간: 144주
기능 상실은 NSAA 항목에서 기준선에서 1 또는 2점이었던 점수가 지정된 기준선 후 시점에서 0점으로 떨어진 것으로 정의되었습니다. 기준선 후 방문에서 누락된 평가는 LOCF 방법으로 대체되었습니다.
144주
전체 치료 기간: TEAE가 발생한 참가자 수
기간: 기준 시점부터 148주까지
AE는 인과관계 가능성과 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자에게 발생한 모든 유해한 의학적 사건을 의미했습니다. SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 중요한 것으로 간주된 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기간의 입원 치료; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험); 지속적이거나 중대한 장애/무능력; 선천적 기형. AE에는 SAE와 비중대 AE가 모두 포함되었습니다. TEAE는 아탈루렌 첫 투여 후(이중 맹검 또는 개방 연구와 관계없이)부터 아탈루렌 마지막 투여 후 최대 4주까지 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다. 인과관계와 무관하게 다른 비중대 AE 및 모든 SAE의 요약은 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
기준 시점부터 148주까지
OL 기간: 아탈루렌의 혈장 약동학(PK) 농도
기간: 144주차 투여 전 및 투여 후 2시간
144주차 투여 전 및 투여 후 2시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PTC Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 6일

기본 완료 (실제)

2022년 3월 5일

연구 완료 (실제)

2023년 7월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 6월 5일

처음 게시됨 (실제)

2017년 6월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 17일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTC124-GD-041-DMD

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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