Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktige utfall av Ataluren i Duchenne muskeldystrofi

17. februar 2026 oppdatert av: PTC Therapeutics

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert effekt- og sikkerhetsstudie av Ataluren hos pasienter med nonsensmutasjon Duchenne muskeldystrofi og åpen etikettforlengelse

Denne studien er en langtidsstudie av ataluren hos deltakere med tullmutasjon Duchenne muskeldystrofi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 72-ukers studie, etterfulgt av en 72-ukers åpen periode. Hensikten er å karakterisere langtidseffektene av atalurenmediert dystrofinrestaurering på sykdomsprogresjon. Deltakerne vil bli randomisert i forholdet 1:1 til ataluren eller placebo. Deltakerne vil motta blindet studiemedisin tre ganger daglig (TID) morgen, middag og kveld i 72 uker, hvoretter alle deltakere vil motta åpent ataluren i ytterligere 72 uker (totalt 144 uker). Studievurderinger vil bli utført ved klinikkbesøk hver 12. uke i den dobbeltblinde perioden og hver 24. uke i den åpne perioden. Den totale prøvestørrelsen på ~250 forsøkspersoner vil inkludere ~160 forsøkspersoner som oppfyller kriteriene for inkludering i den primære analysepopulasjonen (alder 7 til 16 år, baseline seks minutters gangavstand (6MWD) større enn eller lik (>=) 300 meter, rygg for å stå >= 5 sekunder). Studien vil bli utført i USA og andre land rundt om i verden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

360

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Forente stater, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • India
      • Chandigarh, India, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, India, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, India, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Kina, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kina, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kina, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexico
      • Chihuahua City, Mexico, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexico, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Russland
      • Moscow, Russland, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Russland, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sør -Korea, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sør -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlig kjønn
  • Alder ≥5 år
  • Fenotypiske bevis på Duchenne muskeldystrofi
  • Nonsens punktmutasjon i dystrofingenet
  • Bruk av systemiske kortikosteroider (prednison/prednisolon eller deflazacort) i minimum 12 måneder rett før start av studiebehandling, uten signifikant endring i dosering eller doseringsregime i minimum 3 måneder rett før start av studiebehandling
  • 6MWD ≥150 meter
  • Evne til å utføre tidsbestemte funksjonstester innen 30 sekunder
  • Vilje og evne til å overholde planlagte besøk, plan for legemiddeladministrasjon, studieprosedyrer, laboratorietester og studierestriksjoner.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver endring i profylaksebehandling for kardiomyopati innen 1 måned før start av studiebehandling.
  • Pågående intravenøs (IV) aminoglykosid eller IV vankomycinbehandling.
  • Tidligere eller pågående behandling med ataluren.
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av ingrediensene eller hjelpestoffene i studiemedisinen
  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel innen 6 måneder før start av studiebehandling, eller pågående deltakelse i en intervensjonell klinisk studie.
  • Anamnese med større kirurgiske inngrep innen 12 uker før start av studiebehandling, eller forventning om større kirurgisk inngrep i løpet av den 72-ukers placebokontrollerte behandlingsperioden.
  • Krav om ventilatorhjelp på dagtid eller eventuell bruk av invasiv mekanisk ventilasjon via trakeostomi.
  • Ukontrollerte kliniske symptomer og tegn på kongestiv hjertesvikt
  • Forhøyet serumkreatinin eller cystatin C ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ataluren
Deltakere vil motta ataluren oral suspensjon 10 milligram (mg)/kilogram (kg) om morgenen, 10 mg/kg midt på dagen og 20 mg/kg om kvelden hver dag i 72 uker i DB-behandlingsperioden og i ytterligere 72 uker i åpen merkevare-behandlingsperioden.
Legemiddel: Ataluren
10, 20 mg/kg
Andre navn:
  • PTC124
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil få placebo som tilsvarer ataluren oral suspensjon i 72 uker i DB-behandlingsperioden. Etter fullføring av DB-behandlingsperioden vil deltakerne motta ataluren oral suspensjon 10 mg/kg om morgenen, 10 mg/kg på midt dagen og 20 mg/kg om kvelden hver dag i 72 uker i open-label-behandlingsperioden.
Legemiddel: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Andre navn:
  • Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Endring fra utgangspunkt i 6-minutters gangavstand (6MWD) ved uke 72 – Modifisert intensjon-behandlet (mITT)-populasjon
Tidsramme: Baseline, uke 72
6MWD-testen er en ikke-oppmuntrende test som utføres i en 30 meter lang, flat korridor, der deltakeren blir instruert til å gå så langt som mulig, frem og tilbake rundt to kjegler, med tillatelse til å redusere farten, hvile eller stoppe om nødvendig. Gangeevne ble vurdert via 6MWD-testen i henhold til standardiserte prosedyrer. Deltakerne fikk ikke bruke hjelpemidler (gåstativ, lange benstøtter eller korte benstøtter) under 6MWD-testen. Deltakere med bekreftet tap av gangeevne ved et bestemt besøk fikk tildelt et 6MWD-resultat på 0. Utgangspunktet ble definert som den høyeste målingen av gyldige dag 1- og dag 2-6MWD-verdier. Minste kvadraters (LS) gjennomsnitt og standardfeil (SE) ble beregnet ved hjelp av mixed-model repeated measures (MMRM).
Baseline, uke 72
DB-periode: Endring fra utgangsverdi i 6MWD ved uke 72 - Intensjon-behandling (ITT) populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
6MWD-testen er en ikke-oppmuntrende test som utføres i en 30 meter lang, flat korridor, hvor deltakeren instrueres til å gå så langt som mulig, frem og tilbake rundt to kjegler, med tillatelse til å redusere farten, hvile eller stoppe om nødvendig. Gangeevne ble vurdert via 6MWD-testen etter standardiserte prosedyrer. Deltakere fikk ikke bruke hjelpemidler (gåstol, langbenskinner eller kortbenskinner) under 6MWD-testen. Deltakere med bekreftet tap av gangeevne ved et bestemt besøk fikk tildelt et 6MWD-resultat på 0. Baseline ble definert som maksimumsmålingen av gyldige Dag 1- og Dag 2 6MWD-verdier. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
DB-periode: Gjennomsnittlig endring fra baseline i 6MWD ved uke 72 - mITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
6MWD-testen er en ikke-oppmuntrende test som utføres i en 30 meter lang, flat korridor, der deltakeren blir instruert om å gå så langt som mulig, frem og tilbake rundt to kjegler, med tillatelse til å redusere hastighet, hvile eller stoppe om nødvendig. Gangeevne ble vurdert via 6MWD-testen etter standardiserte prosedyrer. Deltakerne fikk ikke bruke hjelpemidler (gangstativ, langbenskinner eller korthalskinner) under 6MWD-testen. Deltakere med bekreftet tap av gangeevne ved et spesifikt besøk fikk tildelt et 6MWD-resultat på 0. Utgangspunktet ble definert som maksimumsmålingen av gyldige 6MWD-verdier på dag 1 og dag 2. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
DB-periode: Gjennomsnittlig endringsrate fra baseline i 6MWD ved uke 72 - ITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
6MWD-testen er en ikke-oppmuntret test som utføres i en 30 meter lang, flat korridor, hvor deltakeren blir instruert til å gå så langt som mulig, frem og tilbake rundt to kjegler, med tillatelse til å senke farten, hvile eller stoppe om nødvendig. Gangeevne ble vurdert via 6MWD-testen i henhold til standardiserte prosedyrer. Deltakere hadde ikke lov til å bruke hjelpemidler (gåstol, langbensstøtter eller kortbensstøtter) under 6MWD-testen. Deltakere med bekreftet tap av gangeevne ved et spesifikt besøk fikk tildelt et 6MWD-resultat på 0. Utgangspunktet ble definert som den høyeste målingen av gyldige 6MWD-verdier fra dag 1 og dag 2. LS-gjennomsnitt og standardfeil ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Endring fra utgangspunkt i tid for å løpe/gå 10 meter ved uke 72 – mITT-populasjon
Tidsramme: Baseline, uke 72
Under testen for gange/løping på 10 meter ble deltakerens gang-/løpemetode kategorisert som følger: 1. Ikke i stand til å gå uavhengig; 2. Ikke i stand til å gå uavhengig, men kan gå med støtte fra en person eller med hjelpemiddel (fullt beinsplint [kne-ankel-fot-ortose] eller gangstativ); 3. Svært tilpasset gang, bredbasert lordotisk gang, kan ikke øke ganghastigheten; 4. Moderat tilpasset gang, kan øke farten men ikke løpe; 5. Kan øke farten, men løper med en dobbel støttefase (dvs. kan ikke få begge føttene av bakken samtidig); 6. Løper og får begge føttene av bakken (uten dobbel støttefase). Deltakere som ikke kunne utføre en tidsbestemt funksjonstest (TFT) innen 30 sekunder, inkludert de som hadde tatt gangfunksjonen eller hvor TFT var over 30 sekunder, fikk tildelt en verdi på 30 sekunder. Baseline ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Baseline, uke 72
DB-periode: Endring fra baseline i tid for å løpe/gå 10 meter ved uke 72 - ITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
Under testen for gange/løping på 10 meter ble deltakerens gange-/løpemetode kategorisert som følger: 1. Ustandselig til å gå uavhengig; 2. Ustandselig til å gå uavhengig, men kan gå med støtte fra en person eller med hjelpemiddel (fullt beinortose [kne-ankel-fotortose] eller gangstativ); 3. Høyt tilpasset gang, bredbasert lordotisk gang, kan ikke øke ganghastigheten; 4. Moderat tilpasset gang, kan øke hastigheten, men kan ikke løpe; 5. Kan øke hastigheten, men løper med en dobbelt støttefase (det vil si, kan ikke få begge føttene av bakken samtidig); 6. Løper og får begge føttene av bakken (uten dobbelt støttefase). For deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som hadde tapt gangfunksjonen eller hvor TFT var over 30 sekunder, ble en verdi på 30 sekunder brukt. Utgangspunktet ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studielegemiddelet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
DB-periode: Endring fra baseline i tid for å gå opp 4 trinn ved uke 72 - mITT-populasjon
Tidsramme: Baseline, uke 72
Under testen for trappeklatring ble deltakerens klatremetode kategorisert som følger: 1. Ikke i stand til å gå opp 4 standard trappetrinn; 2. Klatrer 4 standard trappetrinn «marking time» (klatrer ett fot om gangen, med begge føttene på et trinn før man går videre til neste trinn), ved å bruke begge armene på en eller begge gelendere; 3. Klatrer 4 standard trappetrinn «marking time», ved å bruke en arm på én gelender; 4. Klatrer 4 standard trappetrinn «marking time», uten å trenge gelender; 5. Klatrer 4 standard trappetrinn med vekslende føtter, trenger gelender for støtte; 6. Klatrer 4 standard trappetrinn med vekslende føtter, uten å trenge gelenderstøtte. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangfunksjonen eller TFT-en var over 30 sekunder, fikk en verdi på 30 sekunder. Baseline ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Baseline, uke 72
DB-periode: Endring fra utgangspunkt i tid for å gå opp 4 trinn ved uke 72 - ITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
Under testen for trappeklatring ble metoden for klatring som ble brukt av deltakeren kategorisert som følger: 1. Ikke i stand til å klatre opp 4 standard trinn; 2. Klatrer 4 standard trinn "marking time" (klatrer ett fot om gangen, med begge føtter på ett trinn før man går til neste trinn), ved å bruke begge armene på en eller begge gelendere; 3. Klatrer 4 standard trinn "marking time", ved å bruke en arm på én gelender; 4. Klatrer 4 standard trinn "marking time", uten å trenge gelender; 5. Klatrer 4 standard trinn med vekslende føtter, trenger gelender for støtte; 6. Klatrer 4 standard trinn med vekslende føtter, trenger ikke gelenderstøtte. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangfunksjonen eller TFT-en var over 30 sekunder, fikk en verdi på 30 sekunder. Baseline ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studiemedikamentet. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
DB-periode: Endring fra baseline i tid for å gå ned 4 trappetrinn ved uke 72 - mITT-populasjon
Tidsramme: Utdgangspunkt, uke 72
Under testen for nedstigning av trapper ble metoden for nedstigning som ble brukt av deltakeren kategorisert som følger: 1. Ikke i stand til å gå ned 4 standard trinn; 2. Går ned 4 standard trinn "marking time" (klatrer ett fot om gangen, med begge føttene på ett trinn før man går videre til neste trinn), ved å bruke begge armene på en eller begge gelendere; 3. Går ned 4 standard trinn "marking time", ved å bruke en arm på en gelender; 4. Går ned 4 standard trinn "marking time", uten å trenge gelender; 5. Går ned 4 standard trinn med vekslende føtter, trenger gelender for støtte; 6. Går ned 4 standard trinn med vekslende føtter, uten å trenge gelenderstøtte. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangfunksjonen eller TFT var over 30 sekunder, fikk en verdi på 30 sekunder tildelt. Baseline ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studielegemiddelet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utdgangspunkt, uke 72
DB-periode: Endring fra baseline i tid for å gå ned 4 trappetrinn ved uke 72 - ITT-populasjon
Tidsramme: Baseline, uke 72
Under testen for nedstigning av trapper ble nedstigningsmetoden brukt av deltakeren kategorisert som følger: 1. Ikke i stand til å gå ned 4 standard trinn; 2. Går ned 4 standard trinn "marking time" (klatrer ett fot om gangen, med begge føtter på et trinn før man går til neste trinn), ved å bruke begge armene på en eller begge gelendere; 3. Går ned 4 standard trinn "marking time", ved å bruke en arm på en gelender; 4. Går ned 4 standard trinn "marking time", uten å trenge gelender; 5. Går ned 4 standard trinn med alternerende føtter, trenger gelender for støtte; 6. Går ned 4 standard trinn med alternerende føtter, trenger ikke gelenderstøtte. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangfunksjonen eller hvor TFT var over 30 sekunder, ble en verdi på 30 sekunder brukt. Utgangspunktet ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Baseline, uke 72
DB-periode: Sammensatt gjennomsnittlig endring fra baseline i TFT ved uke 72 - mITT-populasjon
Tidsramme: Baseline, uke 72
Den sammensatte TFT ble definert som gjennomsnittet av tider for å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn, og gå ned 4 trappetrinn. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangeevnen eller hvor TFT var over 30 sekunder, fikk en verdi på 30 sekunder tildelt. Baseline ble definert som den siste observerte målingen (gjennomsnitt av tider for å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn, og gå ned 4 trappetrinn) på eller før første dose av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Baseline, uke 72
DB-periode: Sammensatt gjennomsnittlig endring fra utgangspunkt i skjoldbruskkjertelfunksjonstester ved uke 72 - ITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
Den sammensatte TFT ble definert som gjennomsnittet i tidene det tok å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn og gå ned 4 trappetrinn. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangfunksjonen eller der TFT var over 30 sekunder, fikk tildelt en verdi på 30 sekunder. Utgangspunktet ble definert som den siste observerte målingen (gjennomsnittet i tidene det tok å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn og gå ned 4 trappetrinn) på eller før den første dosen av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
DB-periode: Sammensatt gjennomsnittlig endringsrate fra baseline i TFT-er ved uke 72 - mITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
Den sammensatte TFT ble definert som gjennomsnittet i tiden det tar å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn og gå ned 4 trappetrinn. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som hadde mistet gangfunksjonen eller hvis TFT var over 30 sekunder, fikk tildelt en verdi på 30 sekunder. Utgangspunktet ble definert som den siste observerte målingen (gjennomsnitt i tiden det tar å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn og gå ned 4 trappetrinn) på eller før første dose av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
DB-periode: Sammensatt gjennomsnittlig endring fra baseline i TFT ved uke 72 – ITT-populasjon
Tidsramme: Baseline, uke 72
Den sammensatte TFT ble definert som gjennomsnittet av tiden det tok å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn og gå ned 4 trappetrinn. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som hadde mistet gangfunksjonen eller hvor TFT var over 30 sekunder, fikk en verdi på 30 sekunder. Baseline ble definert som den siste observerte målingen (gjennomsnitt av tiden det tok å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn og gå ned 4 trappetrinn) på eller før første dose av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Baseline, uke 72
DB-periode: Tid til varig 10 % forverring i 6MWD ved uke 72 - mITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 72
6MWD-testen er en ikke-oppmuntrende test utført i en 30 meter lang flat korridor, hvor deltakeren blir instruert til å gå så langt som mulig, frem og tilbake rundt to kjegler, med tillatelse til å redusere farten, hvile eller stoppe om nødvendig. Gangeevne ble vurdert via 6MWD-testen etter standardiserte prosedyrer. Deltakerne fikk ikke bruke hjelpemidler (gangstativ, lange benstøtter eller korte benstøtter) under 6MWD-testen. Tid til 10 % vedvarende forverring i 6MWD ble definert som den siste gangen 6MWD ikke var 10 % verre sammenlignet med baseline. Deltakere som ikke hadde 10 % 6MWD-forverring ble sensurert på tidspunktet for den siste 6-minutters gangtesten under DB-perioden.
Utgangspunkt til uke 72
DB-periode: Tid til varig 10 % forverring i 6MWD - ITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt til omtrent uke 72 (På grunn av COVID deltok mange deltakere på den protokoll-definerte uke 72-undersøkelsen sent)
6MWD-testen er en ikke-oppmuntrende test som utføres i en 30 meter lang, flat korridor, hvor deltakeren blir bedt om å gå så langt som mulig, frem og tilbake rundt to kjegler, med tillatelse til å redusere hastigheten, hvile eller stoppe om nødvendig. Gangeevne ble vurdert via 6MWD-testen etter standardiserte prosedyrer. Deltakerne fikk ikke lov til å bruke hjelpemidler (gangstativ, lange benstøtter eller korte benstøtter) under 6MWD-testen. Tid til 10% vedvarende forverring i 6MWD ble definert som den siste gangen at 6MWD ikke var 10% dårligere sammenlignet med utgangspunktet. Deltakere som ikke hadde 10% 6MWD-forverring, ble sensurert på tidspunktet for den siste 6-minutters gangtesten under DB-perioden. På grunn av COVID var det mange deltakere som deltok i den protokoll-definerte uke 72-konsultasjonen sent. På grunn av denne årsaken var den beregnede medianen for tiden til hendelse for Ataluren-gruppen i DB-perioden større enn uke 72.
Utgangspunkt til omtrent uke 72 (På grunn av COVID deltok mange deltakere på den protokoll-definerte uke 72-undersøkelsen sent)
DB-periode: Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) total score ved uke 72 - mITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
NSAA totalpoengsummen i den opprinnelige skalaen er summen av poeng fra 16 aktiviteter (unntatt hodeløft). Hver aktivitet ble poengsatt som 0 (aktiviteten kunne ikke utføres), 1 (modifisert metode, oppnådde målet uten assistanse) eller 2 (normal, oppnådde målet uten assistanse). Totalpoengsummen varierer fra 0 til 32, hvor høyere poengsummer indikerer bedre funksjon. Hvis færre enn 13 av de 16 aktivitetene ble utført, ble totalpoengsummen betraktet som manglende. Hvis fra 13 til 16 aktiviteter ble utført, ble totalpoengsummen standardisert ved (observert totalpoengsum / antall ikke-manglende aktiviteter) x 16. Hvis en aktivitet ikke kunne utføres på grunn av sykdomsprogresjon, ble en poengsum på 0 tildelt. Baseline ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
DB-periode: Endring fra baseline i NSAA totalscore ved uke 72 - ITT-populasjon
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
NSAA-totalpoengsummen i den opprinnelige skalaen er summen av poeng fra 16 aktiviteter (unntatt hodeløft). Hver aktivitet ble poengsatt som 0 (aktiviteten kunne ikke utføres), 1 (modifisert metode, oppnådde målet uten assistanse), eller 2 (normal, oppnådde målet uten assistanse). Den totale poengsummen varierer fra 0 til 32, der høyere poengsum indikerer bedre funksjon. Hvis færre enn 13 av de 16 aktivitetene ble utført, ble totalpoengsummen betraktet som manglende. Hvis fra 13 til 16 aktiviteter ble utført, ble totalpoengsummen standardisert ved (observert totalpoengsum / antall ikke-manglende aktiviteter) x 16. Hvis en aktivitet ikke kunne utføres på grunn av sykdomsprogresjon, ble det tildelt en poengsum på 0. Utgangspunktet ble definert som den siste observerte målingen på eller før den første dosen av studiemiddelet. LS-gjennomsnittet og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 72
DB-periode: Tid til tap av gangeevne - mITT-populasjon
Tidsramme: Baseline til omtrent uke 72 (På grunn av COVID-19 deltok mange deltakere på den protokoll-definerte uke 72-visitten sent)
Tid til tap av gangeevne ble definert som vedvarende manglende evne til å utføre 10-meter løp/gå-testen innen 30 sekunder ved et hvilket som helst besøk etter utgangspunktet og for alle gjenværende besøk. På grunn av COVID var det mange deltakere som deltok i protokoll-definert uke 72-besøk sent. På grunn av denne grunnen var den beregnede medianen og 95 % KI for tiden til hendelse for Ataluren-armen i DB-perioden større enn uke 72.
Baseline til omtrent uke 72 (På grunn av COVID-19 deltok mange deltakere på den protokoll-definerte uke 72-visitten sent)
DB-periode: Tid til tap av gangfunksjon over 72 uker - ITT-populasjon
Tidsramme: Baseline frem til uke 72
Tid til tap av gangfunksjon ble definert som vedvarende manglende evne til å utføre 10-meter løp-/gangtesten innen 30 sekunder ved et hvilket som helst besøk etter baseline og for alle gjenværende besøk.
Baseline frem til uke 72
DB-periode: Tid til tap av trappeklatrefunksjon - mITT-populasjon
Tidsramme: Baseline frem til omtrent uke 72 (på grunn av COVID deltok mange deltakere på protokoll-definert uke 72-besøk sent)
Tid til tap av trappegang ble definert som vedvarende manglende evne til å utføre 4-trinns trappetesten innen 30 sekunder ved et hvilket som helst besøk etter baseline og for alle gjenværende besøk. På grunn av COVID-19 var det mange deltakere som deltok i protokoll-definert uke 72-besøk sent. Av denne grunnen var den beregnede medianen og 95 % KI for tiden til hendelse for Ataluren-armen i DB-perioden større enn uke 72.
Baseline frem til omtrent uke 72 (på grunn av COVID deltok mange deltakere på protokoll-definert uke 72-besøk sent)
DB-periode: Tid til tap av trappegang - ITT-populasjon
Tidsramme: Grunnlinje opp til omtrent uke 72 (På grunn av COVID, deltok mange deltakere på protokoll-definert uke 72-visit sent)
Tid til tap av trappegang ble definert som vedvarende manglende evne til å utføre 4-trinns trappetesten innen 30 sekunder ved enhver oppfølging etter basislinjen og for alle resterende oppfølgingsbesøk. På grunn av COVID-19 var det mange deltakere som deltok i protokoll-definert uke 72-oppfølging sent. Av denne grunnen var den beregnede medianen og 95% KI for tiden til hendelse for Ataluren-armen i DB-perioden større enn uke 72.
Grunnlinje opp til omtrent uke 72 (På grunn av COVID, deltok mange deltakere på protokoll-definert uke 72-visit sent)
DB-periode: Tid til tap av trappenedstigning - mITT-populasjon
Tidsramme: Baseline opp til omtrent uke 72 (På grunn av COVID-19 deltok mange deltakere på den protokoll-definerte uke 72-kontrollen sent)
Tid til tap av trappenedstigning ble definert som vedvarende manglende evne til å utføre 4-trinns nedstigningstesten innen 30 sekunder ved et hvilket som helst besøk etter baseline og for alle gjenværende besøk. På grunn av COVID var det mange deltakere som deltok i protokoll-definert uke 72-besøk sent. På grunn av denne årsaken var den beregnede medianen og 95% KI for tiden til hendelse for Ataluren-armen i DB-perioden større enn uke 72.
Baseline opp til omtrent uke 72 (På grunn av COVID-19 deltok mange deltakere på den protokoll-definerte uke 72-kontrollen sent)
DB-periode: Tid til tap av trappenedstigning - ITT-populasjon
Tidsramme: Baseline opptil omtrent uke 72 (På grunn av COVID deltok mange deltakere på protokoll-definert uke 72-besøk sent)
Tid til tap av trappenedstigning ble definert som vedvarende manglende evne til å utføre 4-trinns nedstigningstesten innen 30 sekunder ved ethvert post-baseline besøk og for alle resterende besøk. På grunn av COVID var det mange deltakere som deltok i protokoll-definert uke 72-besøk sent. På grunn av denne årsaken var den beregnede medianen og 95% KI for tiden til hendelse for Ataluren-armen i DB-perioden større enn uke 72.
Baseline opptil omtrent uke 72 (På grunn av COVID deltok mange deltakere på protokoll-definert uke 72-besøk sent)
DB-periode: Antall deltakere med funksjonstap på NSAA-punkter ved uke 72 - mITT-populasjon
Tidsramme: Uke 72
Funksjonstap ble definert som en nedgang i score fra 1 eller 2 ved baseline til en score på 0 ved den spesifiserte post-baseline-målingen av NSAA-elementer. Manglende vurderinger ved post-baseline-kontroller ble imputert ved å bruke siste observasjon fremført (LOCF).
Uke 72
DB-periode: Antall deltakere med funksjonstap på NSAA-elementer ved uke 72 - ITT-populasjon
Tidsramme: Uke 72
Funksjonstap ble definert som en nedgang i poengsum fra 1 eller 2 ved baseline til en poengsum på 0 ved den spesifiserte post-baseline av NSAA-elementer. Manglende vurderinger ved post-baseline besøk ble imputert ved bruk av LOCF.
Uke 72
DB-periode: Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Baseline opp til uke 76
En bivirkning (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til mulig årsakssammenheng. Alvorlig bivirkning (SAE) var en AE som førte til et av følgende utfall eller ble ansett som betydelig av andre årsaker: død; første eller forlenget innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar dødsfare); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; medfødt misdannelse. AE inkluderte både SAE og ikke-alvorlige AE. En TEAE ble definert som en AE som oppstod eller forverret seg på eller etter første dose av studiemedisin og opp til 4 uker etter siste dose av dobbeltblind studiemedisin og før første dose av åpen behandling. En oppsummering av andre ikke-alvorlige AE og alle SAE, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i 'Rapportert AE-seksjon'.
Baseline opp til uke 76
Behandlingsperioden totalt: Endring fra baseline i 6MWD ved uke 144
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 144
6MWD-testen er en ikke-oppmuntret test utført i en 30 meter lang flat korridor, hvor deltakeren blir instruert til å gå så langt som mulig, frem og tilbake rundt to kjegler, med tillatelse til å sakke ned, hvile eller stoppe om nødvendig. Gangeevne ble vurdert via 6MWD-testen i henhold til standardiserte prosedyrer. Deltakere fikk ikke lov til å bruke hjelpemidler (gåstativ, lange benstøtter eller korte benstøtter) under 6MWD-testen. Deltakere med bekreftet tap av gangeevne ved et bestemt besøk fikk tildelt et 6MWD-resultat på 0. Baseline ble definert som maksimalmålingen av gyldige dag 1- og dag 2-6MWD-verdier. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Utgangspunkt, uke 144
Total behandlingsperiode: Sammensetning av gjennomsnittlig endring fra baseline i TFT-ene ved uke 144
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 144
Den sammensatte TFT ble definert som gjennomsnittet i tidene for å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn og gå ned 4 trappetrinn.
Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangeevnen eller hvis TFT var over 30 sekunder, fikk en verdi på 30 sekunder.
Utgangspunktet ble definert som den sist observerte målingen (gjennomsnitt i tidene for å løpe/gå 10 meter, gå opp 4 trappetrinn og gå ned 4 trappetrinn) på eller før første dose av studiemedikamentet.
LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 144
Hele behandlingsperioden: Endring fra utgangspunkt i tid for å løpe/gå 10 meter ved uke 144
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 144
Under testen for å gå/løpe 10 meter, ble metoden for gange/løp som ble brukt av deltakeren kategorisert som følger: 1. Ikke i stand til å gå uavhengig; 2. Ikke i stand til å gå uavhengig, men kan gå med støtte fra en person eller med hjelpemiddel (fullt benklemme [kne-ankel-fot-ortoser] eller gåstativ); 3. Svært tilpasset gange, bredbasert lordotisk gange, kan ikke øke ganghastigheten; 4. Moderat tilpasset gange, kan øke hastigheten, men kan ikke løpe; 5. I stand til å øke hastigheten, men løper med en dobbelt støttefase (det vil si, kan ikke oppnå at begge føtter er løftet fra bakken); 6. Løper og får begge føtter løftet fra bakken (uten dobbel støttefase). Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangfunksjonen eller TFT-en var over 30 sekunder, ble det brukt en verdi på 30 sekunder. Utgangspunktet ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studiemedikamentet. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av MMRM.
Utgangspunkt, uke 144
Hele behandlingsperioden: Endring fra utgangspunkt i tid til å gå opp 4 trappetrinn ved uke 144
Tidsramme: Baseline, uke 144
Under testen for trappeklatring ble deltakerens klatremetode kategorisert som følger: 1. Ikke i stand til å klatre opp 4 standard trinn; 2. Klatrer 4 standard trinn "marking time" (klatrer ett fot av gangen, med begge føtter på et trinn før man går til neste trinn), ved å bruke begge armene på ett eller begge gelendere; 3. Klatrer 4 standard trinn "marking time", ved å bruke en arm på ett gelender; 4. Klatrer 4 standard trinn "marking time", uten å trenge gelender; 5. Klatrer 4 standard trinn med vekslende føtter, trenger gelender for støtte; 6. Klatrer 4 standard trinn med vekslende føtter, uten å trenge gelenderstøtte. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som mistet gangfunksjon eller TFT var over 30 sekunder, fikk en verdi på 30 sekunder. Baseline ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studielegemiddelet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Baseline, uke 144
Behandlingsperioden totalt: Endring fra utgangspunkt i tid for å gå ned 4 trappetrinn ved uke 144
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 144
Under testen for trappenedstigning ble metoden for nedstigning som ble brukt av deltakeren kategorisert som følger: 1. Ikke i stand til å gå ned 4 standard trinn; 2. Går ned 4 standard trinn "marking time" (går ned ett fot av gangen, med begge føtter på et trinn før man går til neste trinn), ved å bruke begge armene på en eller begge rekkverker; 3. Går ned 4 standard trinn "marking time", ved å bruke en arm på en rekkverk; 4. Går ned 4 standard trinn "marking time", uten å trenge rekkverk; 5. Går ned 4 standard trinn med vekslende føtter, trenger rekkverk for støtte; 6. Går ned 4 standard trinn med vekslende føtter, uten å trenge rekkverkstøtte. Deltakere som ikke kunne utføre en TFT innen 30 sekunder, inkludert de som hadde tap av gangfunksjon eller TFT var over 30 sekunder, ble en verdi på 30 sekunder brukt. Baseline ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studielegemiddelet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM.
Utgangspunkt, uke 144
Total behandlingsperiode: Endring fra baseline i NSAA totalpoengsum ved uke 144
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 144
NSAA-totalscore i den opprinnelige skalaen er summen av score fra 16 aktiviteter (unntatt hodeløft). Hver aktivitet ble scoret som 0 (aktiviteten kunne ikke utføres), 1 (modifisert metode, oppnådde målet uten assistanse), eller 2 (normal, oppnådde målet uten assistanse). Total score varierer fra 0 til 32, der høyere score indikerer bedre funksjon. Hvis færre enn 13 av de 16 aktivitetene ble utført, ble totalscore ansett som manglende. Hvis fra 13 til 16 aktiviteter ble utført, ble totalscore standardisert ved (observert totalscore / antall ikke-manglende aktiviteter) x 16. Hvis en aktivitet ikke kunne utføres på grunn av sykdomsprogresjon, ble en score på 0 tildelt. Baseline ble definert som den siste observerte målingen på eller før første dose av studiemedikamentet. LS-gjennomsnitt og SE ble beregnet ved bruk av analyse av kovarians (ANCOVA) med multiple imputasjoner.
Utgangspunkt, uke 144
Total behandlingsperiode: Tid til tap av gangfunksjon over 144 uker
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
Tid til tap av gangfunksjon ble definert som vedvarende manglende evne til å utføre 10-meters løp/gangtest innen 30 sekunder ved et hvilket som helst besøk etter basislinjen og for alle gjenværende besøk.
Baseline opp til uke 144
Behandlingsperioden totalt: Tid til tap av trappeklatreferdighet over 144 uker
Tidsramme: Grunnlinje opp til uke 144
Tid til tap av trappegang ble definert som vedvarende manglende evne til å utføre 4-trinns trappeklatreprøven innen 30 sekunder ved ethvert besøk etter utgangspunktet og for alle resterende besøk.
Grunnlinje opp til uke 144
Behandlingsperioden totalt: Tid til tap av trappenedgang over 144 uker
Tidsramme: Baseline opp til uke 144
Tid til tap av nedgang i trapper ble definert som varig manglende evne til å utføre 4-trinns nedgangstesten innen 30 sekunder ved ethvert besøk etter baseline og for alle gjenværende besøk.
Baseline opp til uke 144
Behandlingsperioden totalt: Antall deltakere med funksjonstap av NSAA-elementer ved uke 144
Tidsramme: Uke 144
Funksjonstap ble definert som en nedgang i poengsum fra 1 eller 2 ved baseline til en poengsum på 0 ved den spesifiserte post-baseline i NSAA-elementer. Manglende vurderinger ved post-baseline besøk ble imputert ved bruk av LOCF.
Uke 144
Behandlingsperioden totalt: Antall deltakere med TEAEs
Tidsramme: Baseline opp til uke 148
En bivirkning var en uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker som hadde fått studielegemiddelet, uten hensyn til mulig årsakssammenheng. En alvorlig bivirkning var en bivirkning som førte til en av følgende utfall eller ble ansett som signifikant av andre årsaker: død; innleggelse eller forlenget innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for død); vedvarende eller signifikant funksjonshemming/uførhet; medfødt misdannelse. Bivirkninger inkluderte både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger. En behandlingsrelatert bivirkning ble definert som en bivirkning som oppstår eller forverres på eller etter første dose ataluren (uavhengig av dobbeltblind eller åpen studie) og opptil 4 uker etter siste dose ataluren. En oversikt over andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i 'Rapporterte bivirkninger'-delen.
Baseline opp til uke 148
OL-periode: Plasmakonsentrasjon av Ataluren for farmakokinetikk (PK)
Tidsramme: Før dose og 2 timer etter dose ved uke 144
Før dose og 2 timer etter dose ved uke 144

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

5. mars 2022

Studiet fullført (Faktiske)

25. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

7. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sykdommer i nervesystemet

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritius

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere