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デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるアタルレンの長期転帰

2026年2月17日 更新者：PTC Therapeutics

ナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィーおよび非盲検延長の患者におけるアタルレンの第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の有効性および安全性試験

この研究は、ナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるアタルレンの長期研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、72 週間の試験であり、その後 72 週間の非盲検期間が続きます。 目的は、病気の進行に対するアタルレンを介したジストロフィン回復の長期的な影響を特徴づけることです。 参加者は、アタルレンまたはプラセボに対して 1:1 の比率で無作為化されます。 参加者は、72週間、朝、昼、夜に1日3回（TID）盲検治験薬を受け取り、その後、すべての参加者はさらに72週間（合計144週間）オープンラベルのアタルレンを受け取ります。 試験評価は、二重盲検期間中は 12 週間ごと、非盲検期間中は 24 週間ごとにクリニックで実施されます。 250 人の被験者の合計サンプル サイズには、一次分析母集団に含める基準を満たす 160 人の被験者が含まれます (年齢 7 ～ 16 歳、ベースラインの 6 分間の歩行距離 (6MWD) が 300 以上 (>=)メートル、仰臥位から​​立位 >= 5 秒)。 この研究は、米国および世界中の他の国々で実施されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

360

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino、California、アメリカ、92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • インド
      • Chandigarh、インド、160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi、インド、110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad、Gujarat、インド、380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru、Karnataka、インド、560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm、Maharashtra、インド、400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai、Tamil Nadu、インド、600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore、Tamil Nadu、インド、632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad、Telangana、インド、500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata、West Bengal、インド、700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • オーストラリア
      • South Brisbane、オーストラリア、Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Perth Children's Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10700
        • Siriraj Hospital
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • ブラジル
      • Belo Horizonte、ブラジル、30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro、ブラジル、21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo、ブラジル、05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア、1793
        • UMHAT SofiaMed
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai、マレーシア、59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • メキシコ
      • Chihuahua City、メキシコ、31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City、メキシコ、04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan、メキシコ、14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • ロシア
      • Moscow、ロシア、125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg、ロシア、194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • 中国
      • Beijing、中国、100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou、中国、350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan、中国、410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai、中国、200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen、中国、518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei、台湾、10002
        • National Taiwan University Hospital
  • 日本
      • Multiple Locations、日本
        • PTC Clinical Site
  • 韓国
      • Seoul、韓国、06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、韓国、3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan、Gyeongsangnam-do、韓国、50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • 香港
      • Hong Kong、香港、SAR
        • Queen Mary Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性の性別
  • 年齢≧5歳
  • デュシェンヌ型筋ジストロフィーの表現型の証拠
  • ジストロフィン遺伝子のナンセンス点変異
  • -全身性コルチコステロイド（プレドニゾン/プレドニゾロンまたはデフラザコート）の使用 研究治療の開始直前の最低12か月間、投与量または投与計画に大幅な変更はありません 研究治療の開始直前の最低3か月間
  • 6MWD ≥150 メートル
  • 30 秒以内に時限機能テストを実行する能力
  • -予定された訪問、薬物投与計画、研究手順、実験室試験、および研究制限を遵守する意欲と能力。

除外基準:

  • -研究治療開始前の1か月以内の心筋症の予防治療の変更。
  • -進行中の静脈内（IV）アミノグリコシドまたはIVバンコマイシン療法。
  • -アタルレンによる以前または進行中の治療。
  • -治験薬の成分または賦形剤に対する既知の過敏症
  • -研究治療開始前の6か月以内の別の治験薬への曝露、または介入臨床試験への継続的な参加。
  • -研究治療開始前の12週間以内の主要な外科的処置の履歴、または72週間のプラセボ対照治療期間中の主要な外科的処置の予想。
  • 日中の人工呼吸器補助または気管切開による侵襲的人工呼吸器の使用の要件。
  • コントロールされていない臨床症状およびうっ血性心不全の徴候
  • -スクリーニング時の血清クレアチニンまたはシスタチンCの上昇。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アタルレン
参加者は、二重盲検治療期間の72週間およびオープンラベル治療期間の追加72週間、毎日、アタルレン経口懸濁液を朝に10ミリグラム（mg）／キログラム（kg）、昼に10 mg／kg、夕方に20 mg／kg投与されます。
薬：アタルレン
10、20mg/kg
他の名前：
  • PTC124
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、DB治療期間中、72週間にわたりアタルレン経口懸濁液と一致するプラセボを受ける。 DB治療期間終了後、参加者はオープンラベル治療期間中、毎朝10 mg/kg、正午10 mg/kg、夕方20 mg/kgのアタルレン経口懸濁液を72週間にわたり受ける。
薬：プラセボ
10、20mg/kg
他の名前：
  • 一致するプラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DB期間：ベースラインからの72週時点での6分間歩行距離（6MWD）の変化 - 修正intention-to-treat（mITT）対象集団
時間枠：ベースライン、72週目
6MWDテストは、30メートルの長さの平らな廊下で行われる非励起型テストであり、参加者は可能な限り遠くまで歩くように指示され、必要に応じて速度を落としたり、休んだり、止まったりすることが許可されています。 歩行能力は、標準化された手順に従って6MWDテストにより評価されました。 参加者は6MWDテスト中に補助器具（歩行器、長下肢装具、または短下肢装具）の使用を許可されませんでした。 特定の来院時に歩行能力の喪失が確認された参加者には、6MWD結果として0が割り当てられました。ベースラインは、有効な第1日目と第2日目の6MWD値の最大測定値として定義されました。 最小二乗（LS）平均と標準誤差（SE）は、混合モデル反復測定（MMRM）を用いて計算されました。
ベースライン、72週目
DB期間：ベースラインからの72週時点の6MWDの変化 - 意図治療（ITT）集団
時間枠：ベースライン、72週
6MWDテストは、長さ30メートルの平坦な廊下で行われる非励起型テストであり、参加者は2つのコーンの間を可能な限り遠くまで往復歩行するよう指示されます。必要に応じて速度を落としたり、休憩したり、停止することが許可されています。
歩行能力は、標準化された手順に従って6MWDテストにより評価されました。
6MWDテスト中、参加者は歩行補助具（歩行器、長下肢装具、または短下肢装具）の使用が許可されませんでした。
特定の来院時に歩行能力喪失が確認された参加者には、6MWD結果として0が割り当てられました。ベースラインは、有効なDay 1およびDay 2の6MWD値の最大測定値として定義されました。
LS平均およびSEは、MMRMを用いて計算されました。
ベースライン、72週
DB期間：ベースラインからの6MWDの平均変化率（週72時点）- mITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
6MWDテストは、30メートルの平らな廊下で実施される非励起型テストであり、参加者は可能な限り遠くまで歩くよう指示され、必要に応じて速度を落としたり、休憩したり、停止したりすることが許可されます。
歩行能力は、標準化された手順に従って6MWDテストにより評価されました。
6MWDテスト中、参加者は補助具（歩行器、長下肢装具、短下肢装具）の使用が許可されませんでした。
特定の訪問時に歩行能力の喪失が確認された参加者には、6MWD結果として0が割り当てられました。ベースラインは、有効なDay 1およびDay 2の6MWD値の最大測定値として定義されました。
LS平均とSEは、MMRMを使用して計算されました。
ベースライン、72週目
DB期間：ベースラインからの6MWDの平均変化率（週72時点）-ITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
6MWDテストは、30メートルの平坦な廊下で行われる非推奨テストであり、参加者は可能な限り遠くまで歩くように指示され、必要に応じて速度を落としたり、休憩したり、停止したりすることが許可されます。 歩行能力は、標準化された手順に従って6MWDテストにより評価されました。 参加者は6MWDテスト中に補助器具（歩行器、長下肢装具、または短下肢装具）を使用することは許可されませんでした。 特定の来院時に歩行能力の喪失が確認された参加者は、6MWD結果を0としました。ベースラインは、有効な1日目と2日目の6MWD値の最大測定値として定義されました。 LS平均と標準誤差は、MMRMを使用して計算されました。
ベースライン、72週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DB期間：ベースラインからの72週時点の10メートル走行／歩行時間の変化 - mITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
10メートル歩行/走行テストにおいて、参加者の歩行/走行方法は以下のように分類されました：1. 独立して歩行できない；2. 独立して歩行できないが、人の支援または補助具（全下肢装具[膝足装具]または歩行器）を使用して歩行できる；3. 高度に適応した歩行、広基底前弯歩行、歩行速度を上げることができない；4. 中程度に適応した歩行、速度を上げることができるが走れない；5. 速度を上げることができるが、両脚支持期を伴って走る（すなわち、両足を地面から離すことができない）；6. 走り、両足を地面から離すことができる（両脚支持期なし）。 タイムド機能テスト（TFT）を30秒以内に実施できなかった参加者（歩行能力喪失者またはTFTが30秒を超えた者を含む）には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与時またはそれ以前の最後に観察された測定値として定義されました。 LS平均およびSEはMMRMを用いて計算されました。
ベースライン、72週目
DB期間：ベースラインからの10メートル走行／歩行時間の変化（72週目） - ITT集団
時間枠：ベースライン、72週
10メートルの歩行/走行テストでは、参加者が使用した歩行/走行方法を以下のように分類しました：1. 独立して歩行できない；2. 独立して歩行できないが、人の支援または補助具（全脚装具[膝足装具]または歩行器）を使用して歩行できる；3. 高度に適応した歩行、広い基底面の前弯歩行、歩行速度を上げることができない；4. 中程度に適応した歩行、速度を上げることができるが走れない；5. 速度を上げることができるが両足支持期のある走り（つまり両足を地面から離すことができない）；6. 走り、両足を地面から離す（両足支持期がない）。TFTを30秒以内に実施できなかった参加者（歩行能力の喪失を含む）またはTFTが30秒を超えた参加者には、30秒の値を使用しました。ベースラインは、研究薬の初回投与時またはそれ以前の最後に観察された測定値と定義しました。LS平均とSEはMMRMを使用して計算しました。
ベースライン、72週
DB期間：72週時点での4段階段昇降時間のベースラインからの変化 - mITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
階段昇降テストにおいて、参加者の昇降方法は以下のように分類されました：1. 4段の標準階段を上れない；2. 4段の標準階段を「マーキングタイム」（片足ずつ上り、次の段に進む前に両足が同じ段にある）で上り、片方または両方の手すりを両腕で使用する；3. 4段の標準階段を「マーキングタイム」で上り、片方の手すりを片腕で使用する；4. 4段の標準階段を「マーキングタイム」で上り、手すりを必要としない；5. 4段の標準階段を交互に足を上げて上り、手すりを支えとして必要とする；6. 4段の標準階段を交互に足を上げて上り、手すりの支えを必要としない。 歩行不能を含め、30秒以内にTFTを実行できなかった参加者、またはTFTが30秒を超えた参加者には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与時またはそれ以前の最後に観測された測定値と定義されました。 LS平均とSEはMMRMを用いて計算されました。
ベースライン、72週目
DB期間：ベースラインからの変化（72週時点での4段階段昇降時間）-ITT集団
時間枠：ベースライン、72週
階段昇降試験において、参加者が使用した昇降方法は以下のように分類されました：1. 4段の標準階段を上ることができない；2. 4段の標準階段を「片足ずつ」上る（片足ずつ上り、次の段に進む前に両足を同じ段に揃える）、片方または両方の手すりを両腕で使用する；3. 4段の標準階段を「片足ずつ」上る、片方の手すりを片腕で使用する；4. 4段の標準階段を「片足ずつ」上る、手すりを必要としない；5. 4段の標準階段を交互に足を上げて上る、手すりを支えとして必要とする；6. 4段の標準階段を交互に足を上げて上る、手すりの支えを必要としない。 歩行能力を喪失した参加者を含め、30秒以内にTFTを実施できなかった場合、またはTFTが30秒を超えた場合、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与時またはそれ以前に最後に観察された測定値と定義されました。 LS平均と標準誤差はMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、72週
DB期間：ベースラインからの4段階段降下時間の変化（週72）- mITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
階段降下試験において、参加者が使用した降下方法は以下のように分類されました: 1. 4段の標準階段を降下できない; 2. 4段の標準階段を「マーキングタイム」（片足ずつ、次の段に進む前に両足が同じ段にある状態で降下）で降下し、片方または両方の手すりを両腕で使用する; 3. 4段の標準階段を「マーキングタイム」で降下し、片方の手すりを片腕で使用する; 4. 4段の標準階段を「マーキングタイム」で降下し、手すりを必要としない; 5. 4段の標準階段を交互に足を踏み換えて降下し、手すりを支持として必要とする; 6. 4段の標準階段を交互に足を踏み換えて降下し、手すりの支持を必要としない。 TFT（Timed Function Test）を30秒以内に実施できなかった参加者（歩行能力を失った場合やTFTが30秒を超えた場合を含む）については、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与時またはそれ以前の最後に観察された測定値と定義されました。 LS平均と標準誤差は、MMRM（Mixed Model for Repeated Measures）を用いて計算されました。
ベースライン、72週目
DB期間：ベースラインからの72週目時点での4段階段下降時間の変化 - ITT集団
時間枠：ベースライン、72週
階段降下テストにおいて、参加者の降下方法は以下の通りに分類されました：1. 標準4段の階段を降りられない；2. 標準4段の階段を「マーキングタイム」（片足ずつ降り、次の段に移る前に両足を同じ段に揃える）で降り、片方または両方の手すりを両腕で使用する；3. 標準4段の階段を「マーキングタイム」で降り、片方の手すりを片腕で使用する；4. 標準4段の階段を「マーキングタイム」で降り、手すりを必要としない；5. 標準4段の階段を交互足で降り、手すりを支持として必要とする；6. 標準4段の階段を交互足で降り、手すりの支持を必要としない。 歩行不能を含め、30秒以内にTFTを実施できなかった参加者、またはTFTが30秒を超えた参加者には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与前または当日の最後に観察された測定値と定義されました。 LS平均およびSEはMMRMを用いて計算されました。
ベースライン、72週
DB期間：第72週におけるTFTのベースラインからの平均変化の複合 - mITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
複合TFTは、10メートルの走行／歩行、4段の階段上昇、および4段の階段下降の平均所要時間として定義された。 歩行能力を失った参加者やTFTが30秒を超えた参加者を含め、30秒以内にTFTを実行できなかった参加者には、30秒の値が使用された。 ベースラインは、研究薬の初回投与前または投与時における最終観測値（10メートルの走行／歩行、4段の階段上昇、および4段の階段下降の平均所要時間）として定義された。 LS平均値と標準誤差は、MMRMを用いて計算された。
ベースライン、72週目
DB期間：72週目のTFTのベースラインからの平均変化の複合 - ITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
複合TFTは、10メートルの走行・歩行、4段の階段の上り、および4段の階段の下りの平均所要時間として定義されました。 歩行能力を喪失した者やTFTが30秒を超えた者を含め、30秒以内にTFTを実施できなかった参加者には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与前または投与時の最終観測測定値（10メートルの走行・歩行、4段の階段の上り、および4段の階段の下りの平均所要時間）として定義されました。 LS平均とSEは、MMRMを使用して計算されました。
ベースライン、72週目
DB期間：ベースラインからのTFTの平均変化率（72週時点）- mITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
複合TFTは、10メートルの走行・歩行、4段の階段上り、および4段の階段下りの平均時間として定義されました。 歩行能力を喪失した参加者やTFTが30秒を超えた参加者を含め、30秒以内にTFTを実行できなかった参加者には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与時またはそれ以前に観測された最後の測定値（10メートルの走行・歩行、4段の階段上り、および4段の階段下りの平均時間）として定義されました。 LS平均とSEは、MMRMを使用して計算されました。
ベースライン、72週目
DB期間：ベースラインからのTFTの平均変化率（複合指標） - 週72 - ITT集団
時間枠：ベースライン、72週
複合TFTは、10メートルの走行／歩行、4段の階段昇降、および4段の階段降下にかかる時間の平均として定義されました。 歩行不能を含め、30秒以内にTFTを実施できなかった参加者、またはTFTが30秒を超えた場合には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与時またはそれ以前の最終観測測定値（10メートルの走行／歩行、4段の階段昇降、および4段の階段降下にかかる時間の平均）として定義されました。 LS平均およびSEは、MMRMを使用して計算されました。
ベースライン、72週
DB期間：第72週における6MWDの持続的10％悪化までの時間 - mITT集団
時間枠：ベースラインから72週間後
6MWDテストは、30メートルの平坦な廊下で行われる非推奨テストであり、参加者は可能な限り遠くまで歩くように指示され、2つのコーンの周りを往復し、必要に応じて速度を落としたり、休憩したり、停止したりすることが許可されています。 歩行能力は、標準化された手順に従って6MWDテストによって評価されました。 参加者は6MWDテスト中に歩行補助具（歩行器、長下肢装具、または短下肢装具）を使用することは許可されませんでした。 6MWDの10％持続的悪化までの時間は、6MWDがベースラインと比較して10％悪化していなかった最後の時点と定義されました。 10％の6MWD悪化がなかった参加者は、DB期間中の最後の6分間歩行テストの時点で打ち切りとされました。
ベースラインから72週間後
DB期間：6MWDにおける持続的10％悪化までの時間 - ITT集団
時間枠：ベースラインから約72週目まで（COVIDの影響により、多くの参加者がプロトコルで定義された72週目の訪問に遅れて出席しました）
6MWDテストは、30メートルの長さの平坦な廊下で実施される非推奨のテストであり、参加者は可能な限り遠くまで歩くように指示され、2つのコーンの間を往復し、必要に応じて速度を落としたり、休憩したり、停止したりすることが許可されます。 歩行能力は、標準化された手順に従って6MWDテストによって評価されました。 参加者は6MWDテスト中に補助具（歩行器、長下肢装具、または短下肢装具）の使用を許可されませんでした。 6MWDの10％持続的悪化までの時間は、6MWDがベースラインと比較して10％悪化していなかった最後の時間として定義されました。 10％の6MWD悪化がなかった参加者は、DB期間中の最後の6分間歩行テストの時点で打ち切りとされました。 COVID-19の影響により、プロトコルで定義された第72週の訪問に遅れて参加した参加者が多くいました。 このため、DB期間中のAtaluren群のイベント発生までの時間の計算中央値は第72週を超えました。
ベースラインから約72週目まで（COVIDの影響により、多くの参加者がプロトコルで定義された72週目の訪問に遅れて出席しました）
DB期間：ベースラインからの72週時点におけるNorth Star移動評価（NSAA）総スコアの変化 - mITT集団
時間枠：ベースライン、72週目
元のスケールにおけるNSAA総合スコアは、16項目の活動（頭部挙上を除く）のスコアの合計です。 各活動は、0（活動を実施できなかった）、1（修正方法で、補助なしに目標を達成した）、または2（通常の方法で、補助なしに目標を達成した）のいずれかで採点されました。 総合スコアの範囲は0から32であり、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。 16項目のうち13項目未満の活動が実施された場合、総合スコアは欠損値とみなされました。 13項目から16項目の活動が実施された場合、総合スコアは（観測された総合スコア／欠損でない活動の数）×16で標準化されました。 疾患の進行により活動を実施できなかった場合、スコア0が割り当てられました。 ベースラインは、研究薬の初回投与時またはそれ以前の最後に観測された測定値と定義されました。 LS平均と標準誤差はMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、72週目
DB期間：ベースラインからのNSAA総合スコアの変化（72週時点）－ITT集団
時間枠：ベースライン、72週
元のスケールにおけるNSAA総合スコアは、16の活動項目（頭部挙上を除く）のスコアの合計です。 各活動項目は、0（活動を遂行できなかった）、1（修正方法で、補助なしに目標を達成した）、または2（通常の方法で、補助なしに目標を達成した）のいずれかで採点されました。 総合スコアは0から32の範囲で、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。 16の活動項目のうち13項目未満が実施された場合、総合スコアは欠損値とみなされました。 13項目から16項目が実施された場合、総合スコアは（観測された総合スコア ÷ 非欠損活動項目数）× 16で標準化されました。 疾患の進行により活動を実施できなかった場合、スコア0が割り当てられました。 ベースラインは、研究薬の初回投与日以前または当日の最後の観測値を定義しました。 LS平均値と標準誤差は、MMRMを用いて算出されました。
ベースライン、72週
DB期間：歩行能力喪失までの時間 - mITT集団
時間枠：ベースラインから約72週目まで（COVIDの影響により、多くの参加者がプロトコルで定義された72週目の来院を遅らせました）
歩行喪失までの時間は、ベースライン後の任意の来院時およびそれ以降のすべての来院時に、30秒以内に10メートル走行・歩行テストを継続的に実施できない状態と定義されました。 COVID-19の影響により、プロトコルで定義された第72週の来院に遅れて参加した参加者が多数いました。 このため、二重盲検期間におけるアタルレン群のイベント発生までの時間の計算された中央値と95％信頼区間は、第72週を超えていました。
ベースラインから約72週目まで（COVIDの影響により、多くの参加者がプロトコルで定義された72週目の来院を遅らせました）
DB期間：72週間における歩行能力喪失までの時間 - ITT集団
時間枠：ベースラインから72週目まで
歩行能力喪失までの時間は、ベースライン後の任意の時点で、30秒以内に10メートル走行／歩行テストを実施できず、かつその後のすべての訪問でも実施できない状態が持続することと定義された。
ベースラインから72週目まで
DB期間：階段昇降能力喪失までの時間 - mITT集団
時間枠：ベースラインから約72週まで（COVIDのため、多くの参加者がプロトコルで定義された72週の訪問を遅れて行った）
階段昇降能力喪失までの時間は、ベースライン後訪問のいずれかにおいて、およびすべての残りの訪問において、30秒以内に4段階階段昇降テストを実行する持続的な不能と定義されました。 COVID-19の影響により、プロトコルで定義された第72週訪問に遅れて参加した参加者が多くいました。 この理由により、DB期間におけるAtaluren群のイベント発生までの時間の計算された中央値および95% CIは、第72週を上回りました。
ベースラインから約72週まで（COVIDのため、多くの参加者がプロトコルで定義された72週の訪問を遅れて行った）
DB期間：階段昇降能力喪失までの時間 - ITT集団
時間枠：ベースラインから約72週目まで（COVIDの影響により、多くの参加者がプロトコルで定義された72週目の診察に遅れて出席しました）
階段昇降能力喪失までの時間は、ベースライン後訪問のいずれかにおいて、またそれ以降のすべての訪問において、30秒以内に4段階段昇降テストを実施することが持続的に不可能となった時点と定義されました。 COVID-19の影響により、プロトコルで定義された第72週の訪問に遅れて参加した参加者が多数いました。 この理由により、二重盲検期間におけるアタルレン群のイベント発生までの時間の計算された中央値および95%信頼区間は、第72週を超えました。
ベースラインから約72週目まで（COVIDの影響により、多くの参加者がプロトコルで定義された72週目の診察に遅れて出席しました）
DB期間：階段降下能力喪失までの時間 - mITT集団
時間枠：ベースラインから約72週間まで（COVIDのため、多くの参加者がプロトコルで定義された72週間の訪問に遅れて出席しました）
階段下降機能喪失までの時間は、ベースライン後訪問時に4段階下降テストを30秒以内に実施できず、かつその後のすべての訪問でも持続的に実施できなかった状態と定義された。 COVID-19の影響により、プロトコルで定義された第72週訪問に遅れて参加した参加者が多かった。 このため、DB期間におけるアタルレン群のイベント発生までの時間の計算中央値と95%信頼区間は第72週を超えていた。
ベースラインから約72週間まで（COVIDのため、多くの参加者がプロトコルで定義された72週間の訪問に遅れて出席しました）
DB期間：階段下降喪失までの時間 - ITT集団
時間枠：ベースラインから約72週まで（COVIDの影響で、多くの参加者がプロトコルで定義された72週の診察に遅れて出席した）
階段降下不能時間は、ベースライン後のいずれかの訪問時およびそれ以降の全ての訪問において、4段階段降下試験を30秒以内に持続的に実施できない状態と定義された。 COVID-19の影響により、プロトコルで定義された第72週訪問に遅れて参加した参加者が多数いた。 このため、DB期間におけるアタルレン群のイベント発生時間の中央値および95％CIは、第72週を超えていた。
ベースラインから約72週まで（COVIDの影響で、多くの参加者がプロトコルで定義された72週の診察に遅れて出席した）
DB期間：72週時点におけるNSAA項目の機能喪失を有する参加者数 - mITT集団
時間枠：72週目
機能喪失は、NSAA項目のベースライン時のスコア1または2から、指定されたベースライン後のスコア0への低下と定義されました。 ベースライン後の評価で欠損した評価は、最終観測値結合法（LOCF）を用いて補完されました。
72週目
DB期間：72週時点でのNSAA項目の機能喪失を認めた参加者数 - ITT集団
時間枠：72週目
機能喪失は、ベースライン時のスコア1または2から、指定されたベースライン後のNSAA項目のスコア0への低下と定義されました。 ベースライン後の訪問における欠損評価は、LOCF（最終観測値の繰越し）を用いて補完されました。
72週目
DB期間：治療関連有害事象（TEAE）を発現した参加者数
時間枠：ベースラインから76週目まで
有害事象（AE）とは、因果関係の可能性に関係なく、研究薬を投与された参加者に生じたあらゆる好ましくない医学的出来事を指す。 重篤な有害事象（SAE）とは、以下のいずれかの結果をもたらす、またはその他の理由で重大と判断されたAEを指す：死亡；初回または長期の入院；生命を脅かす経験（死亡の差し迫った危険）；持続的または重大な障害／能力喪失；先天異常。 AEにはSAEと非重篤なAEの両方が含まれる。 TEAEは、研究薬の初回投与時以降、二重盲検研究薬の最終投与後4週間まで、およびオープンラベル治療の初回投与前に発生または悪化したAEと定義される。 因果関係に関係なく、その他の非重篤なAEおよびすべてのSAEの要約は、「報告されたAEセクション」に記載されている。
ベースラインから76週目まで
全治療期間：ベースラインからの144週時点における6MWDの変化
時間枠：ベースライン、144週
6MWDテストは、30メートルの長さの平坦な廊下で行われる非励起テストであり、参加者はできるだけ遠くまで歩くように指示され、必要に応じて速度を落としたり、休憩したり、停止したりする許可を得て、2つのコーンの間を往復します。 歩行能力は、標準化された手順に従って6MWDテストによって評価されました。 参加者は6MWDテスト中に補助具（歩行器、長下肢装具、または短下肢装具）を使用することは許可されませんでした。 特定の来院時に歩行能力の喪失が確認された参加者には、6MWDの結果として0が割り当てられました。ベースラインは、有効な1日目と2日目の6MWD値の最大測定値として定義されました。 LS平均とSEはMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、144週
全治療期間：144週時点での甲状腺機能検査（TFTs）のベースラインからの平均変化の複合評価
時間枠：ベースライン、144週
複合TFTは、10メートルの走行/歩行、4段の階段上り、4段の階段下りの平均所要時間として定義されました。 歩行不能となった参加者やTFTが30秒を超えた参加者を含め、30秒以内にTFTを実行できなかった参加者には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与前または投与時の最後に観測された測定値（10メートルの走行/歩行、4段の階段上り、4段の階段下りの平均所要時間）として定義されました。 LS平均値と標準誤差は、MMRMを使用して計算されました。
ベースライン、144週
全治療期間：ベースラインからの144週における10メートル走行/歩行時間の変化
時間枠：ベースライン、144週目
10メートル歩行・走行テストにおいて、参加者が使用した歩行・走行方法は以下のように分類されました：1. 独立して歩行できない；2. 独立して歩行できないが、人の支援または補助具（全下肢装具【膝-足-足関節装具】または歩行器）を使用して歩行できる；3. 高度に適応した歩行、広基底の前弯歩行、歩行速度を上げることができない；4. 中程度に適応した歩行、速度を上げることができるが走れない；5. 速度を上げることができるが、両脚支持期がある走行（つまり、両足を地面から離すことができない）；6. 両足を地面から離して走行できる（両脚支持期なし）。 TFTを30秒以内に完了できなかった参加者（歩行能力喪失者またはTFTが30秒を超えた場合を含む）には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与前または当日の最後に観察された測定値と定義されました。 LS平均と標準誤差はMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、144週目
全治療期間：144週時点での4段階段昇降時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、144週
階段昇降試験において、参加者が使用した昇降方法は以下のように分類されました：1. 標準的な4段の階段を昇ることができない；2. 標準的な4段の階段を「マーキングタイム」（片足ずつ昇り、次の段に進む前に両足が同じ段にある状態）で昇り、片方または両方の手すりを両腕で使用する；3. 標準的な4段の階段を「マーキングタイム」で昇り、片方の手すりを片腕で使用する；4. 標準的な4段の階段を「マーキングタイム」で昇り、手すりを必要としない；5. 標準的な4段の階段を交互の足で昇り、支持のために手すりを必要とする；6. 標準的な4段の階段を交互の足で昇り、手すりの支持を必要としない。 歩行能力を喪失した参加者やTFTが30秒を超えた参加者を含め、30秒以内にTFTを実施できなかった参加者には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与前または初回投与時の最終観測測定値として定義されました。 LS平均と標準誤差はMMRMを使用して計算されました。
ベースライン、144週
全治療期間：ベースラインからの144週目における4段の階段下降時間の変化
時間枠：ベースライン、144週
階段下降テストにおいて、参加者の下降方法は以下のように分類されました：1. 4段の標準階段を下降できない；2. 4段の標準階段を「マーキングタイム」（片足ずつ登り、次の段に移動する前に両足を同じ段に揃える）で下降し、片方または両方の手すりを両腕で使用する；3. 4段の標準階段を「マーキングタイム」で下降し、片方の手すりを片腕で使用する；4. 4段の標準階段を「マーキングタイム」で下降し、手すりを必要としない；5. 4段の標準階段を交互の足で下降し、手すりを支持として必要とする；6. 4段の標準階段を交互の足で下降し、手すりの支持を必要としない。 歩行能力を喪失した参加者やTFTが30秒を超えた参加者を含め、30秒以内にTFTを実行できなかった参加者には、30秒の値が使用されました。 ベースラインは、研究薬の初回投与前または当日に観測された最後の測定値として定義されました。 LS平均と標準誤差はMMRMを用いて計算されました。
ベースライン、144週
全治療期間：ベースラインからのNSAA総合スコアの変化（144週時点）
時間枠：ベースライン、144週目
元の尺度におけるNSAA総合スコアは、16項目の活動（頭部挙上を除く）のスコアの合計です。 各活動は、0（活動を遂行できなかった）、1（修正方法で、支援なく目標を達成した）、または2（通常通り、支援なく目標を達成した）として採点されました。 総合スコアの範囲は0から32で、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。 16項目のうち13項目未満が実施された場合、総合スコアは欠損値と見なされました。 13項目から16項目が実施された場合、総合スコアは（観測された総合スコア／欠損でない項目数）×16で標準化されました。 疾患の進行により活動を遂行できなかった場合、スコア0が割り当てられました。 ベースラインは、研究薬の初回投与前または当日に最後に観測された測定値と定義されました。 LS平均と標準誤差は、多重代入法を用いた共分散分析（ANCOVA）により計算されました。
ベースライン、144週目
全治療期間：144週間における歩行能力喪失までの時間
時間枠：ベースラインから144週まで
歩行能力喪失までの時間は、ベースライン後のいずれかの来院時およびそれ以降のすべての来院時に、30秒以内に10メートル走行・歩行テストを遂行することが持続的に不可能となった時点と定義されました。
ベースラインから144週まで
全治療期間：144週間における階段昇降能力喪失までの時間
時間枠：ベースラインから144週まで
階段昇降能力喪失までの時間は、ベースライン後訪問のいずれかにおいて、およびその後のすべての訪問において、30秒以内に4段階段昇降試験を実施する持続的な不能が定義された。
ベースラインから144週まで
全治療期間：144週間における階段降下能力喪失までの時間
時間枠：ベースラインから144週まで
階段下降喪失時間は、ベースライン後の任意の訪問時およびそれ以降のすべての訪問において、30秒以内に4段階下降テストを実施する能力が持続的に失われた状態と定義されました。
ベースラインから144週まで
全治療期間：144週目におけるNSAA項目の機能喪失を有する参加者数
時間枠：144週目
機能喪失は、NSAA項目において、ベースライン時点のスコア1または2から、指定されたベースライン後時点でスコア0に低下した場合と定義された。 ベースライン後訪問時の欠損評価はLOCF法を用いて補完された。
144週目
全治療期間：TEAEを有する参加者数
時間枠：ベースラインから148週まで
AEとは、因果関係の可能性を考慮せずに、研究薬を投与された参加者に生じた好ましくない医学的事象を指します。 SAEとは、以下の結果のいずれかをもたらす、またはその他の理由で重大とみなされるAEです：死亡；初回または長期の入院治療；生命を脅かす事象（死亡の即時リスク）；持続的または重大な障害／能力喪失；先天性異常。 AEには、SAEと非重篤なAEの両方が含まれます。 TEAEは、アタルレンの初回投与後（二重盲検またはオープンラベルに関わらず）からアタルレンの最終投与後4週間までに発生または悪化するAEと定義されます。 その他の非重篤なAEおよびすべてのSAEの要約（因果関係に関わらず）は、「報告されたAEセクション」に記載されています。
ベースラインから148週まで
OL期間：アタルレンの血漿薬物動態（PK）濃度
時間枠：投与前および144週目の投与後2時間
投与前および144週目の投与後2時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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PTC Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Vinay Penematsa, MD、PTC Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月6日

一次修了 (実際)

2022年3月5日

研究の完了 (実際)

2023年7月25日

試験登録日

最初に提出

2017年6月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月5日

最初の投稿 (実際)

2017年6月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月17日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTC124-GD-041-DMD

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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