Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnresultaten van Ataluren bij Duchenne spierdystrofie

16 januari 2024 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde werkzaamheids- en veiligheidsstudie van ataluren bij patiënten met nonsense-mutatie Duchenne spierdystrofie en open-label extensie

Deze studie is een langetermijnstudie van ataluren bij deelnemers met nonsense mutatie Duchenne spierdystrofie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van 72 weken, gevolgd door een open-labelperiode van 72 weken. Het doel is om de langetermijneffecten van ataluren-gemedieerd dystrofineherstel op ziekteprogressie te karakteriseren. Deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar ataluren of placebo. Deelnemers krijgen gedurende 72 weken driemaal daags (TID) 's morgens, 's middags en 's avonds een geblindeerd studiegeneesmiddel toegediend, waarna alle deelnemers gedurende nog eens 72 weken (144 weken in totaal) open-label ataluren krijgen. Onderzoeksbeoordelingen zullen tijdens de dubbelblinde periode om de 12 weken en tijdens de open-labelperiode om de 24 weken worden uitgevoerd tijdens bezoeken aan de kliniek. De totale steekproefomvang van ~250 proefpersonen omvat ~160 proefpersonen die voldoen aan de criteria voor opname in de primaire analysepopulatie (leeftijd 7 tot 16 jaar oud, basislijn zes minuten lopen (6MWD) groter dan of gelijk aan (>=) 300 meter, rugligging >= 5 seconden). De studie zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten en andere landen over de hele wereld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

360

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brazilië
      • Belo Horizonte, Brazilië, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio De Janeiro, Brazilië, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1793
        • UMHAT Sofiamed
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • China
      • Beijing, China, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, China, 350005
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
      • Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, China, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Indië
      • Chandigarh, Indië, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Indië, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indië, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indië, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Mahim, Maharashtra, Indië, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indië, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indië, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnamdo
      • Yangsan, Gyeongsangnamdo, Korea, republiek van, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Maleisië, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexico
      • Chihuahua, Mexico, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexico, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Verenigde Staten, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University Of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk geslacht
  • Leeftijd ≥5 jaar
  • Fenotypisch bewijs van Duchenne spierdystrofie
  • Onzinnige puntmutatie in het dystrofine-gen
  • Gebruik van systemische corticosteroïden (prednison/prednisolon of deflazacort) gedurende minimaal 12 maanden direct voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, zonder significante verandering in dosering of doseringsregime gedurende minimaal 3 maanden direct voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
  • 6MWD ≥150 meter
  • Mogelijkheid om getimede functietests uit te voeren binnen 30 seconden
  • Bereidheid en vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken, medicijntoedieningsplan, studieprocedures, laboratoriumtests en studiebeperkingen.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke wijziging in de profylaxebehandeling voor cardiomyopathie binnen 1 maand voorafgaand aan de start van de studiebehandeling.
  • Lopende intraveneuze (IV) aminoglycoside- of IV-vancomycine-therapie.
  • Eerdere of lopende therapie met ataluren.
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de ingrediënten of hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 6 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, of lopende deelname aan een interventionele klinische studie.
  • Geschiedenis van een grote chirurgische ingreep binnen 12 weken voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, of verwachting van een grote chirurgische ingreep tijdens de 72 weken durende placebogecontroleerde behandelperiode.
  • Vereiste voor assistentie van beademing overdag of elk gebruik van invasieve mechanische beademing via tracheostomie.
  • Ongecontroleerde klinische symptomen en tekenen van congestief hartfalen
  • Verhoogd serumcreatinine of cystatine C bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ataluren
10, 20 milligram per kilogram (mg/kg)
Geneesmiddel: Ataluren
10, 20mg/kg
Andere namen:
  • PTC124
Placebo-vergelijker: Placebo
10, 20mg/kg
Geneesmiddel: PLACEBO
10, 20mg/kg
Andere namen:
  • Bijpassende Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Helling van verandering in 6 minuten loopafstand (6MWD) gedurende 72 weken
Tijdsspanne: 72 weken
72 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verander van baseline naar week 72 in 6MWD
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
Basislijn, week 72
Verander van basislijn naar week 72 in tijd om 10 meter te rennen/lopen
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
Basislijn, week 72
Verander van baseline naar week 72 in tijd om 4 trappen te beklimmen
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
Basislijn, week 72
Verander van basislijn naar week 72 in tijd om 4 trappen af ​​te dalen
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
Basislijn, week 72
Wijziging van basislijn naar week 72 in North Start Ambulante beoordeling (NSAA) totale score
Tijdsspanne: Basislijn, week 72
Basislijn, week 72
Tijd tot verlies van mobiliteit gedurende 72 weken
Tijdsspanne: 72 weken
72 weken
Tijd tot verlies van traplopen gedurende 72 weken
Tijdsspanne: 72 weken
72 weken
Tijd tot verlies van traplopen gedurende 72 weken
Tijdsspanne: 72 weken
72 weken
Risico op verlies van NSAA-items gedurende 72 weken
Tijdsspanne: 72 wielen
72 wielen
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen waarvan wordt aangenomen dat ze verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: 72 weken
72 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

18 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekten van het zenuwstelsel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cameroon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren