Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnresultaten van Ataluren bij Duchenne spierdystrofie

17 februari 2026 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde werkzaamheids- en veiligheidsstudie van ataluren bij patiënten met nonsense-mutatie Duchenne spierdystrofie en open-label extensie

Deze studie is een langetermijnstudie van ataluren bij deelnemers met nonsense mutatie Duchenne spierdystrofie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van 72 weken, gevolgd door een open-labelperiode van 72 weken. Het doel is om de langetermijneffecten van ataluren-gemedieerd dystrofineherstel op ziekteprogressie te karakteriseren. Deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar ataluren of placebo. Deelnemers krijgen gedurende 72 weken driemaal daags (TID) 's morgens, 's middags en 's avonds een geblindeerd studiegeneesmiddel toegediend, waarna alle deelnemers gedurende nog eens 72 weken (144 weken in totaal) open-label ataluren krijgen. Onderzoeksbeoordelingen zullen tijdens de dubbelblinde periode om de 12 weken en tijdens de open-labelperiode om de 24 weken worden uitgevoerd tijdens bezoeken aan de kliniek. De totale steekproefomvang van ~250 proefpersonen omvat ~160 proefpersonen die voldoen aan de criteria voor opname in de primaire analysepopulatie (leeftijd 7 tot 16 jaar oud, basislijn zes minuten lopen (6MWD) groter dan of gelijk aan (>=) 300 meter, rugligging >= 5 seconden). De studie zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten en andere landen over de hele wereld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

360

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brazilië
      • Belo Horizonte, Brazilië, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • China
      • Beijing, China, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, China, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, China, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Indië
      • Chandigarh, Indië, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Indië, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indië, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indië, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, Indië, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indië, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indië, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indië, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Maleisië, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexico
      • Chihuahua City, Mexico, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexico, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Rusland, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Verenigde Staten, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Zuid -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk geslacht
  • Leeftijd ≥5 jaar
  • Fenotypisch bewijs van Duchenne spierdystrofie
  • Onzinnige puntmutatie in het dystrofine-gen
  • Gebruik van systemische corticosteroïden (prednison/prednisolon of deflazacort) gedurende minimaal 12 maanden direct voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, zonder significante verandering in dosering of doseringsregime gedurende minimaal 3 maanden direct voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
  • 6MWD ≥150 meter
  • Mogelijkheid om getimede functietests uit te voeren binnen 30 seconden
  • Bereidheid en vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken, medicijntoedieningsplan, studieprocedures, laboratoriumtests en studiebeperkingen.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke wijziging in de profylaxebehandeling voor cardiomyopathie binnen 1 maand voorafgaand aan de start van de studiebehandeling.
  • Lopende intraveneuze (IV) aminoglycoside- of IV-vancomycine-therapie.
  • Eerdere of lopende therapie met ataluren.
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de ingrediënten of hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 6 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, of lopende deelname aan een interventionele klinische studie.
  • Geschiedenis van een grote chirurgische ingreep binnen 12 weken voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, of verwachting van een grote chirurgische ingreep tijdens de 72 weken durende placebogecontroleerde behandelperiode.
  • Vereiste voor assistentie van beademing overdag of elk gebruik van invasieve mechanische beademing via tracheostomie.
  • Ongecontroleerde klinische symptomen en tekenen van congestief hartfalen
  • Verhoogd serumcreatinine of cystatine C bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ataluren
Deelnemers krijgen ataluren orale suspensie 10 milligram (mg)/kilogram (kg) 's ochtends, 10 mg/kg 's middags en 20 mg/kg 's avonds, elke dag gedurende 72 weken in de DB-behandelingsperiode en voor nog eens 72 weken in de open-label behandelingsperiode.
Geneesmiddel: Ataluren
10, 20mg/kg
Andere namen:
  • PTC124
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers zullen gedurende 72 weken in de dubbelblinde behandelingsperiode een placebo ontvangen dat overeenkomt met ataluren orale suspensie. Na voltooiing van de dubbelblinde behandelingsperiode zullen deelnemers gedurende 72 weken in de open-label behandelingsperiode dagelijks ataluren orale suspensie ontvangen: 10 mg/kg 's ochtends, 10 mg/kg 's middags en 20 mg/kg 's avonds.
Geneesmiddel: PLACEBO
10, 20mg/kg
Andere namen:
  • Bijpassende Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DB-periode: Verandering vanaf baseline in 6-minuten wandelafstand (6MWD) op week 72 - Gewijzigde intention-to-treat (mITT) populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
De 6MWD-test is een niet-aangemoedigde test die wordt uitgevoerd in een 30 meter lange vlakke gang, waarbij de deelnemer de instructie krijgt om zo ver mogelijk te lopen, heen en weer tussen twee kegels, met toestemming om indien nodig te vertragen, te rusten of te stoppen. Ambulatie werd beoordeeld via de 6MWD-test volgens gestandaardiseerde procedures. Deelnemers mochten tijdens de 6MWD-test geen hulpmiddelen gebruiken (looprek, lange beenbeugels of korte beenbeugels). Deelnemers met bevestigd verlies van ambulatie tijdens een specifiek bezoek kregen een 6MWD-resultaat van 0 toegewezen. Baseline werd gedefinieerd als de maximale meting van geldige Dag 1- en Dag 2-6MWD-waarden. Het kleinste-kwadraten (LS) gemiddelde en de standaardfout (SE) werden berekend met behulp van het mixed-model repeated measures (MMRM).
Baseline, week 72
DB Periode: Verandering vanaf Baseline in 6MWD op Week 72 - Intent-to-Treat (ITT) Populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
De 6MWD-test is een niet-aangemoedigde test die wordt uitgevoerd in een 30 meter lange vlakke gang, waarbij de deelnemer de instructie krijgt om zo ver mogelijk te lopen, heen en weer tussen twee kegels, met toestemming om indien nodig te vertragen, te rusten of te stoppen. Het lopen werd beoordeeld via de 6MWD-test volgens gestandaardiseerde procedures. Deelnemers mochten tijdens de 6MWD-test geen hulpmiddelen gebruiken (looprek, lange beenbeugels of korte beenbeugels). Deelnemers met een bevestigd verlies van loopvermogen tijdens een bepaald bezoek kregen een 6MWD-resultaat van 0 toegewezen. Baseline werd gedefinieerd als de maximale meting van geldige 6MWD-waarden op Dag 1 en Dag 2. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van de MMRM.
Baseline, week 72
DB Periode: Gemiddelde Veranderingssnelheid ten opzichte van de uitgangswaarde in 6MWD bij Week 72 - mITT Populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
De 6MWD-test is een niet-aangemoedigde test die wordt uitgevoerd in een 30 meter lange platte gang, waarbij de deelnemer wordt geïnstrueerd om zo ver mogelijk te lopen, heen en weer rond twee kegels, met toestemming om indien nodig te vertragen, te rusten of te stoppen. De ambulatie werd beoordeeld via de 6MWD-test volgens gestandaardiseerde procedures. Deelnemers mochten tijdens de 6MWD-test geen hulpmiddelen gebruiken (looprek, lange beenbeugels of korte beenbeugels). Deelnemers met een bevestigd verlies van ambulatie tijdens een specifiek bezoek kregen een 6MWD-resultaat van 0 toegewezen. De baseline werd gedefinieerd als de maximale meting van geldige Dag 1- en Dag 2-6MWD-waarden. Het LS-gemiddelde en de SE werden berekend met behulp van de MMRM.
Baseline, week 72
DB-periode: Gemiddelde veranderingssnelheid ten opzichte van de uitgangswaarde in 6MWD op week 72 - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
De 6MWD-test is een niet-aangemoedigde test die wordt uitgevoerd in een 30 meter lange vlakke gang, waarbij de deelnemer de instructie krijgt om zo ver mogelijk te lopen, heen en weer tussen twee kegels, met de toestemming om indien nodig te vertragen, te rusten of te stoppen. De mobiliteit werd beoordeeld via de 6MWD-test volgens gestandaardiseerde procedures. Deelnemers mochten tijdens de 6MWD-test geen hulpmiddelen gebruiken (looprek, lange beenbeugels of korte beenbeugels). Deelnemers met een bevestigd verlies van mobiliteit tijdens een specifiek bezoek kregen een 6MWD-resultaat van 0 toegewezen. De baseline werd gedefinieerd als de maximale meting van geldige 6MWD-waarden op Dag 1 en Dag 2. Het LS-gemiddelde en de SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, Week 72

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
DB-periode: Verandering vanaf baseline in tijd om 10 meter te rennen/lopen op week 72 - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
Tijdens de test voor lopen/rennen over 10 meter werd de door de deelnemer gebruikte loop/renmethode als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om zelfstandig te lopen; 2. Niet in staat om zelfstandig te lopen, maar kan lopen met ondersteuning van een persoon of met hulpmiddel (volledige beenbeugels [knie-enkel-voetorthesen] of looprek); 3. Zeer aangepast gangpatroon, breedbasige lordotische gang, kan loopsnelheid niet verhogen; 4. Matig aangepast gangpatroon, kan versnellen maar niet rennen; 5. Kan versnellen maar rent met een dubbele standfase (dat wil zeggen, kan niet beide voeten van de grond krijgen); 6. Rent en krijgt beide voeten van de grond (zonder dubbele standfase). Voor deelnemers die een getimede functietest (TFT) niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen met verlies van ambulatie of waarbij de TFT meer dan 30 seconden duurde, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 72
DB-periode: Verandering vanaf baseline in tijd om 10 meter te rennen/lopen bij week 72 - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
Tijdens de test voor lopen/rennen over 10 meter werd de loop/renmethode van de deelnemer als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om zelfstandig te lopen; 2. Niet in staat om zelfstandig te lopen, maar kan lopen met ondersteuning van een persoon of met hulpmiddel (volledige beenbeugels [knie-enkel-voetortheses] of looprek); 3. Zeer aangepast gangpatroon, breedbasige lordotische gang, kan loopsnelheid niet verhogen; 4. Matig aangepast gangpatroon, kan snelheid opvoeren maar niet rennen; 5. Kan snelheid opvoeren maar rent met een dubbele standfase (dat wil zeggen, kan niet beide voeten van de grond krijgen); 6. Rent en krijgt beide voeten van de grond (zonder dubbele standfase). Bij deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen met verlies van loopvermogen of een TFT boven de 30 seconden, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, Week 72
DB Periode: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in tijd om 4 trappen te beklimmen bij Week 72 - mITT Populatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
Tijdens de test voor traplopen werd de door de deelnemer gebruikte klimmethode als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om 4 standaard traptreden te beklimmen; 2. Beklimt 4 standaard traptreden "marking time" (beklimt één voet per keer, met beide voeten op een trede voordat naar de volgende trede wordt gegaan), waarbij beide armen op één of beide leuningen worden gebruikt; 3. Beklimt 4 standaard traptreden "marking time", waarbij één arm op één leuning wordt gebruikt; 4. Beklimt 4 standaard traptreden "marking time", zonder leuning nodig te hebben; 5. Beklimt 4 standaard traptreden met afwisselende voeten, heeft leuning nodig voor ondersteuning; 6. Beklimt 4 standaard traptreden met afwisselende voeten, zonder leuning voor ondersteuning nodig te hebben. Voor deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen met verlies van loopvermogen of waarbij de TFT boven de 30 seconden lag, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, Week 72
DB-periode: Verandering vanaf baseline in tijd om 4 trappen te beklimmen op week 72 - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
Tijdens de test voor traplopen werd de door de deelnemer gebruikte klimmethode als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om 4 standaardtreden te beklimmen; 2. Beklimt 4 standaardtreden "marking time" (klimt één voet per keer, met beide voeten op een trede voordat naar de volgende trede wordt gegaan), waarbij beide armen op één of beide leuningen worden gebruikt; 3. Beklimt 4 standaardtreden "marking time", waarbij één arm op één leuning wordt gebruikt; 4. Beklimt 4 standaardtreden "marking time", zonder leuning nodig te hebben; 5. Beklimt 4 standaardtreden met afwisselende voeten, heeft leuning nodig voor ondersteuning; 6. Beklimt 4 standaardtreden met afwisselende voeten, zonder leuningondersteuning nodig te hebben. Voor deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het loopvermogen verloren of bij wie de TFT boven de 30 seconden lag, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 72
DB-periode: Verandering vanaf baseline in tijd om 4 treden af te dalen na 72 weken - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
Tijdens de test voor trapafdaling werd de afdaalmethode van de deelnemer als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om 4 standaardtreden af te dalen; 2. Daalt 4 standaardtreden af met "marking time" (klimt één voet per keer, met beide voeten op een tree voordat naar de volgende tree wordt bewogen), waarbij beide armen op één of beide leuningen worden gebruikt; 3. Daalt 4 standaardtreden af met "marking time", waarbij één arm op één leuning wordt gebruikt; 4. Daalt 4 standaardtreden af met "marking time", zonder leuning nodig te hebben; 5. Daalt 4 standaardtreden af met afwisselende voeten, heeft leuning nodig voor ondersteuning; 6. Daalt 4 standaardtreden af met afwisselende voeten, zonder leuningondersteuning nodig te hebben. Voor deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het vermogen tot lopen verloren of waarvan de TFT langer dan 30 seconden duurde, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. De baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksmiddel. Het LS-gemiddelde en de SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 72
DB-periode: Verandering vanaf baseline in tijd om 4 traptreden af te dalen op week 72 - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
Tijdens de test voor trapafdalen werd de afdaalmethode van de deelnemer als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om 4 standaard traptreden af te dalen; 2. Daalt 4 standaard traptreden af met "marking time" (klimt één voet per keer, met beide voeten op een trede voordat naar de volgende trede wordt gegaan), waarbij beide armen op één of beide leuningen worden gebruikt; 3. Daalt 4 standaard traptreden af met "marking time", waarbij één arm op één leuning wordt gebruikt; 4. Daalt 4 standaard traptreden af met "marking time", zonder leuning nodig te hebben; 5. Daalt 4 standaard traptreden af met afwisselende voeten, heeft leuning nodig voor ondersteuning; 6. Daalt 4 standaard traptreden af met afwisselende voeten, zonder leuningondersteuning nodig te hebben. Voor deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het loopvermogen verloren of waarvan de TFT boven de 30 seconden lag, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 72
DB-periode: Samenstelling van gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in TFT's op week 72 - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
De samengestelde TFT werd gedefinieerd als het gemiddelde van de tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen. Voor deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het loopvermogen verloren of bij wie de TFT boven de 30 seconden lag, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. De baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting (gemiddelde van de tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen) op of voor de eerste dosis van het studie medicijn. Het LS-gemiddelde en de SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 72
DB Periode: Samengestelde maat van de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in schildklierfunctietesten op week 72 - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, week 72
Het samengestelde TFT werd gedefinieerd als het gemiddelde van de tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen. Deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen met verlies van loopvermogen of wanneer de TFT meer dan 30 seconden bedroeg, kregen een waarde van 30 seconden toegekend. De basislijn werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting (gemiddelde tijden voor rennen/lopen van 10 meter, beklimmen van 4 traptreden en afdalen van 4 traptreden) op of voor de eerste dosis van het onderzoeksmiddel. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 72
DB-periode: Samenstelling van het gemiddelde veranderingspercentage ten opzichte van baseline in TFT's na 72 weken - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
De samengestelde TFT werd gedefinieerd als het gemiddelde van de tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen. Deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het vermogen tot lopen verloren of bij wie de TFT langer dan 30 seconden duurde, kregen een waarde van 30 seconden toegewezen. De basislijn werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting (gemiddelde van de tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen) op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, Week 72
DB Periode: Samengestelde maat voor gemiddelde veranderingssnelheid ten opzichte van baseline in TFT's op week 72 - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
Het samengestelde TFT werd gedefinieerd als het gemiddelde van de tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen. Deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het vermogen tot lopen verloren of bij wie de TFT langer dan 30 seconden duurde, kregen een waarde van 30 seconden toegekend. De baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting (gemiddelde van de tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen) op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn. Het LS-gemiddelde en de SE werden berekend met behulp van de MMRM.
Baseline, Week 72
DB-periode: Tijd tot aanhoudende 10% verslechtering in 6MWD op week 72 - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline tot week 72
De 6MWD-test is een niet-aangemoedigde test die wordt uitgevoerd in een 30 meter lange, vlakke gang, waarbij de deelnemer de instructie krijgt om zo ver mogelijk te lopen, heen en weer rond twee kegels, met toestemming om indien nodig te vertragen, te rusten of te stoppen. Ambulatie werd beoordeeld via de 6MWD-test volgens gestandaardiseerde procedures. Deelnemers mochten tijdens de 6MWD-test geen hulpmiddelen gebruiken (looprek, lange beenbeugels of korte beenbeugels). De tijd tot 10% aanhoudende verslechtering in 6MWD werd gedefinieerd als de laatste keer dat de 6MWD niet 10% slechter was vergeleken met de baseline. Deelnemers die geen 10% 6MWD-verslechtering hadden, werden gecensureerd op het moment van de laatste 6-minuten wandeltest tijdens de DB-periode.
Baseline tot week 72
DB-periode: Tijd tot blijvende 10% verslechtering in 6MWD - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer week 72 (Vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek te laat bijgewoond)
De 6MWD-test is een niet-aangemoedigde test die wordt uitgevoerd in een 30 meter lange, vlakke gang, waarbij de deelnemer wordt geïnstrueerd om zo ver mogelijk te lopen, heen en weer tussen twee kegels, met toestemming om indien nodig te vertragen, te rusten of te stoppen. Ambulatie werd beoordeeld via de 6MWD-test volgens gestandaardiseerde procedures. Deelnemers mochten tijdens de 6MWD-test geen hulpmiddelen gebruiken (looprek, lange beenbeugels of korte beenbeugels). Tijd tot 10% aanhoudende verslechtering in 6MWD werd gedefinieerd als de laatste keer dat de 6MWD niet 10% slechter was vergeleken met baseline. Deelnemers die geen 10% 6MWD-verslechtering hadden, werden gecensureerd op het moment van de laatste 6-minuten looptest tijdens de DB-periode. Vanwege COVID waren er veel deelnemers die laat deelnamen aan het protocolgedefinieerde Week 72-bezoek. Om deze reden was de berekende mediaan voor de tijd tot het evenement voor de Ataluren-arm in de DB-periode groter dan Week 72.
Baseline tot ongeveer week 72 (Vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek te laat bijgewoond)
DB-periode: Verandering vanaf baseline in de totale score van de North Star Ambulatory Assessment (NSAA) na 72 weken - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
De NSAA totale score in de oorspronkelijke schaal is de som van de scores van 16 activiteiten (exclusief hoofdheffen). Elke activiteit werd gescoord als 0 (activiteit kon niet worden uitgevoerd), 1 (aangepaste methode, doel bereikt zonder hulp), of 2 (normaal, doel bereikt zonder hulp). De totale score varieert van 0 tot 32, waarbij hogere scores betere functionering aangeven. Als minder dan 13 van de 16 activiteiten werden uitgevoerd, werd de totale score als ontbrekend beschouwd. Als van 13 tot 16 activiteiten werden uitgevoerd, werd de totale score gestandaardiseerd door (waargenomen totale score / aantal niet-ontbrekende activiteiten) x 16. Als een activiteit niet kon worden uitgevoerd vanwege ziekteprogressie, werd een score van 0 toegekend. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn. LS gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, Week 72
DB-periode: Verandering ten opzichte van de basislijn in NSAA-totale score na 72 weken - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline, Week 72
De NSAA totaalscore op de oorspronkelijke schaal is de som van de scores van 16 activiteiten (exclusief hoofdheffen). Elke activiteit werd gescoord als 0 (activiteit kon niet worden uitgevoerd), 1 (aangepaste methode, doel bereikt zonder hulp), of 2 (normaal, doel bereikt zonder hulp). De totaalscore varieert van 0 tot 32, waarbij hogere scores een betere functie aangeven. Als minder dan 13 van de 16 activiteiten werden uitgevoerd, werd de totaalscore als ontbrekend beschouwd. Als van 13 tot 16 activiteiten werden uitgevoerd, werd de totaalscore gestandaardiseerd door (waargenomen totaalscore / aantal niet-ontbrekende activiteiten) x 16. Als een activiteit niet kon worden uitgevoerd vanwege ziekteprogressie, werd een score van 0 toegekend. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. LS gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, Week 72
DB-periode: Tijd tot verlies van mobiliteit - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer Week 72 (Vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde Week 72-bezoek laat bezocht)
De tijd tot verlies van mobiliteit werd gedefinieerd als het aanhoudende onvermogen om de 10-meter hardloop-/wandeltest binnen 30 seconden uit te voeren bij elk bezoek na de baseline en voor alle resterende bezoeken. Vanwege COVID waren er veel deelnemers die het protocolgedefinieerde Week 72-bezoek laat hebben bijgewoond. Om deze reden waren de berekende mediaan en 95% BI voor de tijd tot het optreden van de gebeurtenis voor de Ataluren-arm in de DB-periode groter dan Week 72.
Baseline tot ongeveer Week 72 (Vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde Week 72-bezoek laat bezocht)
DB-periode: Tijd tot verlies van mobiliteit gedurende 72 weken - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline tot week 72
De tijd tot verlies van het loopvermogen werd gedefinieerd als het aanhoudende onvermogen om de 10-meter hardloop-/wandeltest binnen 30 seconden uit te voeren bij elk bezoek na de baseline en bij alle daaropvolgende bezoeken.
Baseline tot week 72
DB-periode: Tijd tot verlies van traplopenvermogen - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer week 72 (vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek laat bijgewoond)
De tijd tot verlies van traplopen werd gedefinieerd als de aanhoudende onmogelijkheid om de 4-trappen-klimtest binnen 30 seconden uit te voeren bij elk post-baseline bezoek en voor alle resterende bezoeken. Vanwege COVID waren er veel deelnemers die laat deelnamen aan het protocolgedefinieerde Week 72-bezoek. Om deze reden waren de berekende mediaan en 95% BI voor de tijd tot de gebeurtenis voor de Ataluren-arm in de DB-periode groter dan Week 72.
Baseline tot ongeveer week 72 (vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek laat bijgewoond)
DB-periode: Tijd tot verlies van traplopen - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer week 72 (Vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek laat bijgewoond)
De tijd tot verlies van traplopen werd gedefinieerd als het aanhoudende onvermogen om de 4-trap-klimtest binnen 30 seconden uit te voeren bij elk post-baseline bezoek en voor alle resterende bezoeken. Vanwege COVID waren er veel deelnemers die laat deelnamen aan het protocolgedefinieerde Week 72-bezoek. Hierdoor waren de berekende mediaan en 95% BI voor de tijd tot het event voor de Ataluren-arm in de DB-periode groter dan Week 72.
Baseline tot ongeveer week 72 (Vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek laat bijgewoond)
DB-periode: Tijd tot verlies van trapafdalingsvermogen - mITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer week 72 (vanwege COVID-19 hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek te laat bijgewoond)
De tijd tot verlies van traplopen naar beneden werd gedefinieerd als het aanhoudende onvermogen om de 4-trap-dalende test binnen 30 seconden uit te voeren tijdens elk bezoek na de basislijn en voor alle resterende bezoeken. Vanwege COVID waren er veel deelnemers die laat deelnamen aan het protocolgedefinieerde Week 72-bezoek. Hierdoor waren de berekende mediaan en 95% BI voor de tijd tot het optreden van het event voor de Ataluren-arm in de DB-periode groter dan Week 72.
Baseline tot ongeveer week 72 (vanwege COVID-19 hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek te laat bijgewoond)
DB-periode: Tijd tot verlies van trapafdalingen - ITT-populatie
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer week 72 (vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek laat bijgewoond)
De tijd tot het verlies van trapafdaling werd gedefinieerd als een aanhoudend onvermogen om de 4-trap afdalingstest binnen 30 seconden uit te voeren bij elk post-baseline bezoek en voor alle resterende bezoeken. Door COVID waren er veel deelnemers die deelnamen aan het protocolgedefinieerde Week 72 bezoek laat. Om deze reden waren de berekende mediaan en 95% BI voor de tijd tot de gebeurtenis voor de Ataluren-arm in de DB-periode groter dan Week 72.
Baseline tot ongeveer week 72 (vanwege COVID hebben veel deelnemers het protocolgedefinieerde week 72-bezoek laat bijgewoond)
DB-periode: Aantal deelnemers met functieverlies van NSAA-items in week 72 - mITT-populatie
Tijdsspanne: Week 72
Functieverlies werd gedefinieerd als een daling van een score van 1 of 2 bij baseline naar een score van 0 bij het gespecificeerde post-baseline tijdstip van NSAA-items. De ontbrekende beoordelingen bij post-baseline bezoeken werden geïmputeerd met last observation carried forward (LOCF).
Week 72
DB-periode: Aantal deelnemers met functieverlies van NSAA-items op week 72 - ITT-populatie
Tijdsspanne: Week 72
Functieverlies werd gedefinieerd als een daling van de score van 1 of 2 bij aanvang naar een score van 0 bij de gespecificeerde post-baseline van NSAA-items. De ontbrekende beoordelingen tijdens de post-baseline bezoeken werden geïmputeerd met LOCF.
Week 72
DB-periode: Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Baseline tot week 76
Een ongewenste voorval (AE) was elk ongunstig medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoekmedicijn ontving, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Een ernstig ongewenst voorval (SAE) was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of om een andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; eerste of langdurige opname in het ziekenhuis; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid; aangeboren afwijking. AEs omvatten zowel SAEs als niet-ernstige AEs. Een TEAE werd gedefinieerd als een AE die optrad of verergerde op of na de eerste dosis van het onderzoekmedicijn en tot 4 weken na de laatste dosis van het dubbelblinde onderzoekmedicijn en vóór de eerste dosis van open-label behandeling. Een samenvatting van andere niet-ernstige AEs en alle SAEs, ongeacht causaliteit, bevindt zich in het 'Gerapporteerde AE-gedeelte'.
Baseline tot week 76
Totale behandelingsperiode: Verandering vanaf baseline in 6MWD bij week 144
Tijdsspanne: Baseline, week 144
De 6MWD-test is een niet-aangemoedigde test die wordt uitgevoerd in een 30 meter lange, vlakke gang, waarbij de deelnemer de instructie krijgt om zo ver mogelijk te lopen, heen en weer tussen twee kegels, met toestemming om indien nodig te vertragen, te rusten of te stoppen. De mobiliteit werd beoordeeld via de 6MWD-test volgens gestandaardiseerde procedures. Deelnemers mochten tijdens de 6MWD-test geen hulpmiddelen gebruiken (looprek, lange beenbeugels of korte beenbeugels). Deelnemers met een bevestigd verlies van mobiliteit tijdens een specifiek bezoek kregen een 6MWD-resultaat van 0 toegewezen. Baseline werd gedefinieerd als de maximale meting van geldige 6MWD-waarden op Dag 1 en Dag 2. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 144
Behandelingsperiode in zijn geheel: Samengestelde meting van de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in schildklierfunctietesten (TFTs) na 144 weken
Tijdsspanne: Baseline, week 144
De samengestelde TFT werd gedefinieerd als het gemiddelde in de tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen. Deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het loopvermogen verloren of waarvan de TFT boven de 30 seconden lag, kregen een waarde van 30 seconden toegewezen. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting (gemiddelde in tijden om 10 meter te rennen/lopen, 4 traptreden te beklimmen en 4 traptreden af te dalen) op of voor de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn. Het LS-gemiddelde en de SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 144
Algehele behandelingsperiode: Verandering vanaf baseline in tijd om 10 meter te rennen/lopen bij week 144
Tijdsspanne: Baseline, week 144
Tijdens de test voor lopen/rennen over 10 meter werd de loop-/renmethode die door de deelnemer werd gebruikt als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om zelfstandig te lopen; 2. Niet in staat om zelfstandig te lopen, maar kan lopen met ondersteuning van een persoon of met een hulpmiddel (volledige beenbeugels [knie-enkel-voetortheses] of looprek); 3. Zeer aangepast gangbeeld, breedbasige lordotische gang, kan loopsnelheid niet verhogen; 4. Matig aangepast gangbeeld, kan versnellen maar niet rennen; 5. Kan versnellen maar rent met een dubbele standfase (dat wil zeggen, kan niet beide voeten van de grond krijgen); 6. Rent en krijgt beide voeten van de grond (zonder dubbele standfase).
Voor deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het loopvermogen verloren of waarbij de TFT langer dan 30 seconden duurde, werd een waarde van 30 seconden gebruikt.
Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn.
LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 144
Totale behandelingsperiode: Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in tijd om 4 traptreden te beklimmen bij week 144
Tijdsspanne: Baseline, Week 144
Tijdens de test voor traplopen werd de door de deelnemer gebruikte klimmethode als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om 4 standaard traptreden te beklimmen; 2. Beklimt 4 standaard traptreden "marking time" (beklimt één voet per keer, met beide voeten op een trede voordat naar de volgende trede wordt gegaan), gebruikmakend van beide armen op één of beide leuningen; 3. Beklimt 4 standaard traptreden "marking time", gebruikmakend van één arm op één leuning; 4. Beklimt 4 standaard traptreden "marking time", zonder leuning nodig te hebben; 5. Beklimt 4 standaard traptreden met afwisselende voeten, heeft leuning nodig voor steun; 6. Beklimt 4 standaard traptreden met afwisselende voeten, zonder leuning nodig te hebben voor steun. Voor deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen met verlies van loopvermogen of wanneer de TFT boven de 30 seconden lag, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of voor de eerste dosis van het onderzoeksmedicijn. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van de MMRM.
Baseline, Week 144
Behandelingsperiode in het geheel: Verandering vanaf de basislijn in tijd om 4 traptreden af te dalen bij week 144
Tijdsspanne: Baseline, week 144
Tijdens de test voor het afdalen van trappen werd de afdaalmethode van de deelnemer als volgt gecategoriseerd: 1. Niet in staat om 4 standaardtreden af te dalen; 2. Daalt 4 standaardtreden af door "marking time" (klimt één voet per keer, met beide voeten op een trede voordat naar de volgende trede wordt gegaan), waarbij beide armen op één of beide leuningen worden gebruikt; 3. Daalt 4 standaardtreden af door "marking time", waarbij één arm op één leuning wordt gebruikt; 4. Daalt 4 standaardtreden af door "marking time", zonder leuning nodig te hebben; 5. Daalt 4 standaardtreden af met afwisselende voeten, heeft leuning nodig voor ondersteuning; 6. Daalt 4 standaardtreden af met afwisselende voeten, zonder leuningondersteuning nodig te hebben. Voor deelnemers die een TFT niet binnen 30 seconden konden uitvoeren, inclusief degenen die het loopvermogen verloren of waarbij de TFT langer dan 30 seconden duurde, werd een waarde van 30 seconden gebruikt. Baseline werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het studiegeneesmiddel. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van het MMRM.
Baseline, week 144
Algemene behandelingsperiode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale NSAA-score na 144 weken
Tijdsspanne: Baseline, week 144
De NSAA totaalscore op de originele schaal is de som van scores van 16 activiteiten (exclusief hoofdoptillen). Elke activiteit werd gescoord als 0 (activiteit kon niet worden uitgevoerd), 1 (aangepaste methode, doel bereikt zonder hulp) of 2 (normaal, doel bereikt zonder hulp). De totaalscore varieert van 0 tot 32, waarbij hogere scores betere functionering aangeven. Als minder dan 13 van de 16 activiteiten werden uitgevoerd, werd de totaalscore als ontbrekend beschouwd. Als van 13 tot 16 activiteiten werden uitgevoerd, werd de totaalscore gestandaardiseerd door (waargenomen totaalscore / aantal niet-ontbrekende activiteiten) x 16. Als een activiteit niet kon worden uitgevoerd vanwege ziekteprogressie, werd een score van 0 toegekend. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen meting op of vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van analyse van covariantie (ANCOVA) met meervoudige imputatie.
Baseline, week 144
Totale behandelingsperiode: Tijd tot verlies van mobiliteit over 144 weken
Tijdsspanne: Baseline tot Week 144
De tijd tot verlies van ambulatie werd gedefinieerd als het aanhoudende onvermogen om de 10-meter hardloop-/wandeltest binnen 30 seconden uit te voeren bij elk bezoek na de baseline en bij alle daaropvolgende bezoeken.
Baseline tot Week 144
Behandelingsperiode in het geheel: Tijd tot verlies van traplopen over 144 weken
Tijdsspanne: Baseline tot Week 144
De tijd tot verlies van traplopen werd gedefinieerd als het aanhoudende onvermogen om de 4-trappen klimtest binnen 30 seconden uit te voeren bij elk post-baseline bezoek en voor alle resterende bezoeken.
Baseline tot Week 144
Totale behandelperiode: Tijd tot verlies van trapafdaling gedurende 144 weken
Tijdsspanne: Baseline tot week 144
De tijd tot verlies van het vermogen om trap af te dalen werd gedefinieerd als het aanhoudende onvermogen om de 4-trap afdaaltest binnen 30 seconden uit te voeren bij elk post-baselinebezoek en voor alle resterende bezoeken.
Baseline tot week 144
Algemene behandelingsperiode: aantal deelnemers met functieverlies van NSAA-items in week 144
Tijdsspanne: Week 144
Functieverlies werd gedefinieerd als een daling van de score van 1 of 2 bij de startmeting naar een score van 0 bij de gespecificeerde post-startmeting in NSAA-items. De ontbrekende beoordelingen tijdens post-startmeting bezoeken werden geïmputeerd met LOCF.
Week 144
Behandelingsperiode in het geheel: Aantal deelnemers met TEAEs
Tijdsspanne: Baseline tot week 148
Een AE was een ongunstige medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, ongeacht de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Een SAE was een AE die leidde tot een van de volgende uitkomsten of om een andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; eerste of langdurige klinische opname; levensbedreigende ervaring (direct risico op overlijden); aanhoudende of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid; aangeboren afwijking. AE's omvatten zowel SAE's als niet-ernstige AE's. Een TEAE werd gedefinieerd als een AE die optreedt of verergert op of na de eerste dosis ataluren (ongeacht dubbelblind of open-label) en tot 4 weken na de laatste dosis ataluren. Een samenvatting van andere niet-ernstige AE's en alle SAE's, ongeacht causaliteit, bevindt zich in het 'Gerapporteerde AE-gedeelte'.
Baseline tot week 148
OL-periode: Plasma farmacokinetische (PK) concentratie van Ataluren
Tijdsspanne: Voor de dosering en 2 uur na dosering op week 144
Voor de dosering en 2 uur na dosering op week 144

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekten van het zenuwstelsel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren